株式会社Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ

３ 【事業の内容】当社は「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会」を実現し発展させるため、AI創薬によってメッセンジャーRNA（mRNA）を標的とする各種医薬品の創出に取り組んでいます。当社はこれまで、インフォマティクスと実験技術を融合させmRNAへの創薬を可能とする独自の創薬プラットフォームibVISⓇを用いておりましたが、その基礎となる複数のルールベースAIを抜本的に改良し、あわせて新たにデータ駆動AIも複数実装することによりバージョンアップを図ったaibVIS（エイアイビス：以下「aibVISプラットフォーム」と表記）として、より効率的かつ確実なmRNA標的創薬を可能としております。mRNAを標的とする低分子創薬は、医薬品市場において最大のセグメントを形成する低分子医薬品をもって、従来のタンパク質を標的とする創薬技術では狙うことが難しかった様々な疾患にも対応可能な新しい創薬アプローチで、アンメット・メディカル・ニーズ（有効な治療薬や治療法がなく未だ満たされない医療ニーズ）の充足に貢献することが期待されます。当社は、mRNA標的低分子創薬により、より多くの医薬品を患者さまにお届けするため、当社独自のaibVISプラットフォームを活用し、複数の製薬会社と共同でmRNA標的低分子医薬の創薬研究を進める「プラットフォーム型」のビジネスを展開しております。加えて当社は、自社でパイプラインを保有する「パイプライン型」のビジネスを展開しており、現在、核酸医薬品の自社創薬研究に取り組んでおります。核酸医薬品は、医薬品市場において最も成長率が高いセグメントと見なされています。aibVISプラットフォームの応用により迅速な創出が可能であり、主に希少疾患のアンメット・メディカル・ニーズの充足につながることが期待されます。なお、当社の事業セグメントは創薬プラットフォーム事業のみの単一セグメントであります。 (1) 事業の背景現在の医薬品市場は、主に疾患の原因となるタンパク質（以下「疾患関連タンパク質」という）に直接結合し、その機能を制御することで異常な働きを止める医薬品（低分子医薬品、抗体医薬品※６など）が主流です（図１）。しかし、これらの医薬品が創薬標的として狙うことのできる疾患関連タンパク質の数はもともと限られており、長年にわたる医薬品の研究開発※７の結果、新薬開発が求められている医療ニーズの高い疾患に対して新たに医薬品を創出することが難しくなっています。このように、創薬標的となりうる疾患関連タンパク質が限られてきている現状、すなわち「創薬標的の枯渇」が、製薬業界共通の課題となっています。mRNAは、DNA※８から個々のタンパク質の遺伝情報を書き写した個々のタンパク質の設計図です。疾患関連タンパク質の設計図であるmRNAを制御することができれば、疾患関連タンパク質の機能を医薬品で直接制御する場合と同様に、その疾患を治療することが可能になり、これまで創薬標的とできなかったタンパク質を標的にできることから、「創薬標的の枯渇」の解消につながることが期待されます（図１）。mRNAを標的とする医薬品は、核酸医薬品によって実現されています。核酸医薬品は研究開発期間を短くできる可能性があり、患者数が少ない希少疾患の治療に適しています。しかし、経口投与が難しく、製造コストが高いため、多くの患者さまに広く治療を提供するには適していないと考えられます。当社は、低分子医薬品のように経口投与が可能で患者さまの負担が少なく、開発・製造技術が確立している安価で供給に問題がない医薬品でmRNA標的創薬を実現することが製薬業界の真のニーズであり、そのためmRNA標的低分子医薬品は今後の大きな市場になる可能性があると考えております。それにもかかわらず、mRNA標的低分子医薬品はこれまでほとんど創出されておりませんでした。低分子創薬では、創薬標的全体の構造を精密に解析し、創薬標的上に低分子医薬品が結合して薬効を示すことが期待できる構造を最初に特定すること（このプロセスを、以下「ターゲット探索」という）が重要です。しかしながら、mRNAは１つの決まった構造をとらず、創薬研究を始める際に精密な構造の解析を行うことが困難であるため、mRNAを創薬標的にして低分子創薬を実施することは難しいという業界の認識がありました。このような状況において、当社の創業者である中村が2000年代前半より技術開発してきたインシリコ※９RNA構造解析技術により、mRNAを創薬標的としたターゲット探索が可能になり（詳細は「(2) 当社の事業領域 ③ aibVISプラットフォーム」を参照）、ターゲット探索の結果を活用した実用的な低分子化合物のスクリーニング※10法と合わせて、当社の創薬プラットフォームの基礎となっていました。そして現在、ibVISⓇの根幹をなす複数のルールベースAIを抜本的に改良しつつ、起業後に実施した社内研究および製薬会社等との共同研究によりRNAに関する独自の解析データを蓄積し、そのデータを利用するデータ駆動AIを装備することにより、AIと生物学を組み合わせた創薬プラットフォームaibVISに発展させています。 図１. 現在の主な医薬品市場（タンパク質標的医薬品）と当社が取り組む今後の成長市場（mRNA標的医薬品） (注) mRNA標的低分子医薬品の研究開発は世界的に見てもほとんどが研究段階であり、 本創薬で上市された低分子医薬品はありません（2025年12月末現在）。 mRNAを標的とした創薬（低分子医薬品及び核酸医薬品）は、タンパク質を標的とした従来の創薬手法では医薬品の研究開発が不可能もしくは困難であった様々な疾患に適用できる潜在性を秘めています。そして疾患関連タンパク質において大きな割合を占めるブルーオーシャン（競争相手のいない又は競争相手の少ない未開拓な市場）を開拓できる創薬アプローチであると考えております（図２）。特に、mRNA標的低分子創薬は、患者さま、製薬業界及び医療経済的な観点からも社会に望まれる低分子医薬品の創出に取り組めることから、次世代創薬の本命の一つとして期待されています（詳細は「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (4) 経営環境」を参照）。 図２. mRNA標的創薬によるブルーオーシャン開拓の可能性 出典：The Human Protein Atlas, DrugBank, KS analysis, 2018 をもとに当社にて作成 現在の医薬品市場の中心の一つであるタンパク質標的低分子医薬品とその創薬標的であるタンパク質の関係は、ちょうど「鍵」と「鍵穴」の関係に例えられ、低分子創薬とは、創薬標的上に「鍵穴」を探索し、様々な工程（「鍵候補」を見つけるスクリーニングなど）を経て「鍵穴」にピタリとはまる「鍵」を創出する一連のプロセスであると言えます（図３）。当社は、独自のインシリコRNA構造解析により、多くのmRNA上には局所的に低分子医薬品（「鍵」）が結合できる構造（「鍵穴」）があること（当社では、mRNA上に局所的に存在する構造を「部分構造」、そのうち標的として定める構造を「ターゲット構造」と呼んでおり、「鍵穴」は「ターゲット構造」に該当します）、しかも多くの場合、複数の「鍵穴」が存在することを見いだしました。また、これらの「鍵穴」に対して「鍵候補」を見つけるために当社が独自改良したスクリーニング法の確立等により、従来のタンパク質標的低分子創薬と同様に、新しい創薬アプローチであるmRNA標的低分子創薬の実施が可能になっています（図３）。 図３. 低分子創薬のターゲット探索（鍵穴の探索）とスクリーニング（鍵候補を見つけるプロセス）(注１) 様々な化合物の中から一定の基準を満たす化合物を選択するためのプロセス（鍵穴に対して鍵候補を見つけるプロセス）(注２) スクリーニングで一定の基準を満たした化合物（鍵候補） (2) 当社の事業領域当社は、インシリコRNA構造解析技術をはじめとした複数のルールベースAIと創薬技術（biology）を統合したaibVISプラットフォームを活用したmRNA標的創薬を主事業としており、製薬会社との共同創薬研究等を通じて、mRNA標的低分子医薬品の創出に取り組むとともに自社による核酸医薬創薬にも取り組んでいます。その他、将来の事業の多角化のため、インシリコRNA構造解析技術を応用した農薬事業への取り組みや、オンリーワンとなる核酸医薬品の創出の際に核酸医薬品の根本的な課題克服を目指したドラッグデリバリーシステムの事業化についても進めています（図４）。 図４. Veritas In Silicoの事業領域 私たちの体は、各部位の機能に応じて、その機能を発揮するために必要なタンパク質で構成されています。各部位の細胞内では、細胞の核の中にあるDNAがもつ全ての遺伝情報から必要なタンパク質の遺伝情報のみがmRNAに書き写されます（転写）。mRNAは核内から外に運び出された後、リボソーム※11というタンパク質合成機構によってタンパク質の合成の設計図として用いられます（翻訳）。翻訳の際、まずリボソームが一本のひも状であるmRNAの一方の端（５'末端）に取り付き、このリボソームがもう一方の端（３'末端）に向かって進行しながらmRNAの遺伝情報を読み取り、遺伝情報に対応するアミノ酸（タンパク質の構成要素）をつなげていくことでタンパク質が合成されます（図５）。このように、mRNAは私たちの体に必要なタンパク質の設計図として体内に存在しています。当社は、そうした設計図であるmRNAに対する創薬として、低分子医薬品創薬と核酸医薬品創薬を行っています。低分子医薬品は、製造コスト（変動費）が低い一方、医薬品候補化合物を取得するまでの研究期間と費用（固定費）は高くなる傾向があります。核酸医薬品は、製造コストが高い一方、医薬品候補化合物を取得するまでの研究期間と費用は低減される傾向があります。すなわち、低分子医薬品が患者数の多い慢性疾患や一般疾患に治療を提供することに適しているのに対して、核酸医薬品は患者数の少ない希少疾患に治療を提供することに適しています。 ① mRNA標的低分子創薬ａ mRNA標的低分子医薬品の作用メカニズム当社のmRNA標的低分子創薬では、当社独自のAIにより、ある程度安定で存在確率の高い（低分子化合物が結合しうる）部分構造をmRNA上に見いだしてターゲットとし、そのターゲット構造に結合し安定化する低分子医薬品を見出します。そしてその低分子医薬品がより強固でほどけにくい構造体をmRNA上に構築することで、リボソームによる（そのmRNAという設計図に対応した）タンパク質の翻訳を阻害もしくは制御することを狙っています。これにより、疾患の原因となる疾患関連タンパク質の生成を抑えられれば、従来の低分子医薬品や抗体医薬品等で直接疾患原因タンパク質の機能を阻害もしくは制御する場合と同等の効果が得られると考えています。（図５） 図５. mRNA標的低分子医薬品の作用メカニズム (注) 通常、ある程度安定なmRNA構造があっても、リボソームは構造をほどいてタンパク質を合成する。ある程度安定なmRNA構造が低分子医薬品によってより安定で強固になると、リボソームは構造をほどけずタンパク質の合成がストップする。 ｂ 当社のmRNA標的低分子創薬の特徴 ― 研究開発 ―一般的に医薬品の研究開発は、創薬標的を決定した後、医薬品候補化合物※12を創出するまでの創薬研究（研究段階）、非臨床試験、臨床試験、承認取得（開発段階）を経て、完了までに長い年月を要します（表１）。当社が製薬会社と実施しているmRNA標的低分子創薬では、従来のタンパク質標的低分子創薬と標的は異なりますが、最終目的物は同じ化学的特性をもつ低分子化合物であることから、表１に示す創薬研究以外の非臨床試験、臨床試験、承認審査、さらには承認後の製造・販売で必要となる技術及びインフラは従来の低分子創薬と共通しています。mRNA標的低分子創薬で臨床試験以降の開発に進んでいる例は世界的にみてもまだ限られておりますが、化学的特性が従来の低分子創薬の医薬品候補化合物と同等であることを鑑みると、開発以降のリスクや成功確率は概ね従来の低分子創薬の医薬品候補化合物と同程度であると考えられます。また、低分子医薬品の場合には開発ガイドラインも確立されているため、開発段階以降の障壁は他の新規創薬技術と比較して小さいと考えられます。以上のことから、mRNA標的低分子創薬で重要なことは、医薬品として十分な効果・安全性等を示す医薬品候補化合物を創出するまでの創薬研究であると言えます。 表１. 一般的な医薬品の研究開発プロセス プロセス期間主な内容研究(注1)創薬研究２～４年創薬標的を決定した後、医薬品候補化合物創出までの創薬研究開発(注2)非臨床試験３～５年ヒトに用いる臨床試験を前提に、実験動物等を用いて有効性及び安全性等を国際的な基準のもとで最終確認する試験臨床試験３～７年第I相少数の健康な方を対象に安全性等を確認する試験第II相少数の患者さまを対象に有効性及び安全性を探索的に確認する試験第III相多数の患者さまを対象に有効性と安全性を検証的に確認する試験承認審査１～２年各国の規制当局による審査 (注１) 研究は、医薬品として十分な効果・安全性等を示す医薬品候補化合物を創出するまでの段階(注２) 開発は、創薬研究で取得した医薬品候補化合物の効果・安全性等を規制当局に証明していく段階 ｃ 当社のmRNA標的低分子創薬の特徴 ― 薬物動態・安全性 ―医薬品の創薬研究では、疾患関連タンパク質の機能を抑制する効果など、医薬品の主作用（薬効）だけではなく、医薬品が投与されてから血中へ吸収されるか、血中から目的とする組織・細胞へ移行するかといった点や（分布）、医薬品が体内で代謝や排泄される過程、さらには安全性を確保するための毒性の低減、といった様々な課題について検討し、最適化する必要があります（医薬品を投与してから「吸収」「分布」「代謝」「排泄」される過程を「薬物動態」という）。mRNA標的低分子創薬の創薬研究においても同様に薬物動態や安全性等の検討・最適化が必要ですが、従来のタンパク質標的低分子創薬と比べてmRNA標的低分子創薬の研究過程に特有の検討課題は、細胞内で標的とするmRNAに作用して疾患関連タンパク質を減少させられるかという「細胞内での効果」の工程のみであり、それ以外は従来の低分子創薬と共通しています。つまり、創薬研究段階におけるmRNA標的低分子創薬の新規創薬技術として特有のリスクは、概ね「細胞内での効果」が得られるか、という点になります。もちろん他の工程にもリスクはありますが、そのリスクは従来の低分子創薬と同様であると考えられ、この点については、長年の創薬研究を通じて各製薬会社には技術やノウハウが豊富に蓄積されています。逆に言うと、「細胞内での効果」は十分にあっても、従来の低分子創薬と同じ薬物動態や安全性の課題により、創薬研究が中断するリスクがあります。そのため、mRNA標的低分子創薬により患者さまに医薬品を届けるためには、従来の低分子創薬を通じて蓄積された各製薬会社の技術やノウハウが重要です。当社では、mRNA標的低分子創薬により患者さまに医薬品を届けるためには、より多くの製薬会社と共同創薬研究を実施することが重要であると考え、「プラットフォーム型」のビジネスに注力しています（詳細は「(3) ビジネスモデルの特徴」を参照）。aibVISプラットフォームを活用した当社と製薬会社との共同創薬研究において、当社が担当するのは表１の創薬研究の中でも標的とする「細胞内での効果」に関するものであり、「ターゲットの探索」「スクリーニング」「ヒットtoリード」「リード化合物最適化」で構成されます。それ以外の薬物動態や安全性研究、動物を用いた化合物の効果を検証するための実験、非臨床試験以降の開発段階については、従来の低分子創薬での経験や知見が豊富な提携先の製薬会社にて実施されます（製薬会社との役割分担の詳細は、「③ aibVISプラットフォーム ｂ ワンストップで医薬品候補化合物まで取得」を参照）。 ② mRNA標的核酸医薬創薬当社のAI創薬は、mRNAの構造を詳細に解析できるという一般性から、核酸医薬品の創出への応用が可能です。当社は、自社でパイプラインを保有するハイブリッド型ビジネスにビジネスモデルを転換しており、mRNA標的低分子創薬に続く事業として、当社単独で実施可能な核酸医薬品の創出に向けた取り組みを進めています。当社では、これまで理論的な配列設計が困難とされてきた核酸医薬品の一種であるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）※13の配列設計にインシリコRNA構造解析を応用します。当社のインシリコRNA構造解析により、短期間で医薬品候補化合物となるASOを取得でき（当社では最短８カ月で取得）、その結果研究開発費を抑えることが可能になると考えております。加えて、後述する当社独自のドラッグデリバリーシステム 「Perfusio （パーフュージオ）」を用いて、抜本的な臨床試験期間の短縮とコストの削減を目指します。自社パイプラインの対象疾患については、当社の株主価値の向上につながるかどうかを基準に、オンリーワンとなる医薬品の創出のために具体的な検討を開始しています（詳細は「d パイプライン創出と開発の方針」参照）。 ａ 核酸医薬品の作用メカニズム当社のmRNA標的核酸医薬創薬では、mRNA上に核酸医薬品が効果的に結合しうる部分構造を当社独自のAIにより見いだしてターゲットとし、そのターゲットに対応するASOを創出します。ASOがmRNA上のターゲットに結合すると、それを異物であると認識するRNase HがmRNAを切断します。これにより、疾患の原因となる疾患関連タンパク質の生成を抑えられれば、従来の低分子医薬品や抗体医薬品等で直接疾患原因タンパク質の機能を阻害もしくは制御する場合と同等の効果が得られると考えています(図６)。 図６. mRNA標的核酸医薬品の作用メカニズム(注) mRNAに対してASOが結合すると、それを異物とみなすRNase Hによって認識されてmRNAが切断される。mRNAの切断によって、疾患関連タンパク質の生成は終了させられる。 ｂ 核酸医薬品創薬の特徴 ― 研究開発における三つの課題と当社独自の解決策 ―核酸医薬品が臨床試験を終え、承認申請を経て実際に販売に至った例はこれまでのところ限定的です。当社では「 第II相試験終了後、 第III相試験を開始・終了し、申請等を終えて市場に出る」までの確率は、低分子医薬品がおおむね40-50%程度であるのに対し、核酸医薬品は８-10%程度にすぎないと分析しています。つまり、核酸医薬品における最大の課題の一つは、第III相試験で初めて明らかになる毒性（「毒性」）です。具体的には、タンパク質への予測不可能な結合による毒性や、ヒトにおいては重篤になっ

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において、当社が判断したものであります。 (1) 経営の基本方針当社は、mRNAを標的とした低分子創薬のプラットフォーム型ビジネス（独自の基盤技術を、共同創薬研究等を通じて複数の製薬会社へ提供）に加え、自社での医薬品の創出を行うパイプライン型ビジネスによって、「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会を実現し発展させる」ことを経営理念としています（図22）。当社は、創薬のブレイクスルーを実現しスペシャリティファーマとなり、より多くのmRNAを標的とする医薬品を迅速かつ継続的に社会に届けていく方針です。 図22. Veritas In Silicoの経営理念 一方、製薬業界では米国の大手製薬会社が自社による創薬を手控え、より他社によって創出された医薬品候補（アセット）の導入を求めるようになっており、その潮流と比較的距離を置いていた日欧の製薬会社も急速にその潮流に追従しつつあります。つまり製薬会社の創薬を支援する契約そのものが世界的に減少傾向にあり、当社のプラットフォーム技術の秀劣にかかわらず、製薬会社をパートナーとして共同創薬研究を行うプラットフォーム型ビジネスにとってアゲインストの状況にあります。そのような中、当社は以下の取り組みを進めております。 図23. 創薬研究トレンドと Veritas In Silicoの戦略方針 1. プラットフォーム事業については、この潮流を理解しつつチャンスを広げる● 既存の共同創薬研究を進捗させ、mRNA標的低分子創薬の成功例を作る。これにより技術的なブレイクスルーを示して、業界の潮流を変化させる● 将来価値の高いプロジェクトを、創薬の意欲が旺盛な国内外バイオテクと進める契約を締結する● 直近の収益になるプロジェクトを製薬会社と進める契約を締結する努力を怠らない2. 自社パイプラインの拡充: 製薬会社が求める将来のアセットの創出● パイプライン１については、ドラッグデリバリーシステムPerfusioによる臨床試験のコストと期間を抜本的に短縮し、将来価値の向上と早期マネタイズを意識する● パイプライン２については、2026年度に創出する3. 多角化を通じた事業の安定化● 当社技術の応用性を活かし、農薬事業に参入する● ドラッグデリバリーシステム自体のライセンスアウトを視野に入れる 当社では、既存のプラットフォーム事業はおおむね順調に推移しており、これは当社の技術力が向上し、実際の創薬に適用できる技術となっていることを示しているものと認識しております。現在進めている共同創薬研究のなかには、中期経営期間中に非臨床試験入りすることが期待できるものも含まれており、対象疾患や創出される医薬品の将来価値等の情報を適時適切に開示することによって株主価値の向上につなげたいと考えています。また、そうしたイベントは「mRNA創薬によって（理想的な）低分子医薬品が作れる」という明白な証明になりますので、製薬各社は現在の潮流にあってもより真剣に当社との契約を必要とするようになると考えております。加えて2026年度は、特に当社にとって新たな事業分野であるドラッグデリバリーシステム（DDS）について形を定めていきます。このDDSは、2027年度までの中期経営計画期間中に実用化して販売開始まで進めることが目標です。そして最も順調に進捗した場合には、このDDSによって当社のパイプラインの臨床試験期間とコストを約5分の１程度にまで圧縮することを目指します。 (2) 経営戦略当社は今後の中長期的な目標として、2030年を目途に「スペシャリティファーマとしての地歩を確立すること」を目指します（図24）。 図24. プラットフォーム型ビジネスからスペシャリティファーマに至るまでの成長曲線のイメージ図 (注) あくまで当社が目標とする成長のイメージであり、実際の時価総額の推移を示唆するものではありません。 スペシャリティファーマを目指す道のりの第一段階として、当社はこれまで、創薬プラットフォームibVISⓇを活用したプラットフォーム型ビジネスに注力し、収益基盤を固めました。複数の国内製薬会社とmRNA標的低分子創薬の共同創薬研究を実施し、その過程で得られた知見と実績が、プラットフォーム技術の向上と競合他社との差別化、ひいては収益の確保につながりました。スペシャリティファーマへの道のりの第二段階として、AI創薬プラットフォームをaibVISに発展させてmRNA標的低分子医薬品のプラットフォーム型ビジネスを拡大させつつ、さらに2025年より核酸医薬品を中心として自社独自のパイプラインも創出するパイプライン型ビジネスを本格化させて収益源を複数有する「ハイブリッド型ビジネス」に移行しています。ハイブリッド型ビジネスにより、製薬会社と進めている共同創薬研究から収益を確保するとともに、自社独自のパイプラインを保有することにより、その現在価値が織り込まれるよう情報開示を進め、株主価値の向上を目指します（図25）。 図25. ハイブリッド型ビジネスによる成長コンセプト スペシャリティファーマは、日本だけでなくアメリカにおいても非常によく見られる事業形態で、ニューヨーク証券取引所やNASDAQに上場しているヘルスケア関連企業の中で、上場後10年以上にわたり成長を維持している中堅企業の大半が、この事業形態を採っています。スペシャリティファーマへの道のりの最終段階として、プラットフォーム事業及びパイプライン創出とあわせて、製薬会社として必要な組織、機能、人材等を確保し、持続的な成長が期待できるスペシャリティファーマとしての態勢を整えます。これらスペシャリティファーマを目指すプロセスを通じて、当社が中長期的に安定的かつ持続的な成長を実現することにより、株主価値を高めていきます。合わせて、当社の技術で創出された医薬品を社会に責任をもって届ける態勢を確保することにより、当社が掲げる理念の実現につながるものと考えております。 2030年度にスペシャリティファーマとしての地歩を確立するため、当社は2025年度から2027年度にかけての中期経営計画期間中、当社の株主価値に寄与する以下の施策を実施し（図26）、ハイブリッド型ビジネスのバイオテク企業として収益基盤の確立を図ります。 図26. 2030年のVISのビジョンに向けた中期経営計画期間（2025～2027年）中の各年度目標 (3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標当社は、2030年度にスペシャリティファーマとしての地歩を確保することを経営目標としております。その経営目標を達成する過程ではハイブリッド型ビジネスとして、プラットフォーム型ビジネスからは事業収益を、パイプライン型ビジネスからは自社パイプラインが創出されます。プラットフォーム型ビジネスにおいては、製薬会社とのプロジェクトは全て研究段階であり、当社が開発・売上マイルストーン及びロイヤリティ収入を獲得可能となるのは早くても数年後となるため、現時点においては、ROAやROEといった経営指標ではなく、製薬会社との新規共同創薬研究契約の締結数（年間２社）を、目標達成の判断基準（KPI）として掲げています。パイプライン型ビジネスにおいては、年間１本の自社パイプライン創出をKPIとして設定しております。これらKPIは取締役会等に報告されており、目標達成に向けた組織のパフォーマンスの動向を把握できるようにしております。ハイブリッド型ビジネスとして、２つのビジネスのバランスを取ることが重要と認識しており、それは明確な数字を指標とするより、契約一時金、研究支援金及び製薬会社とのプロジェクト進捗に応じて得られる研究マイルストーンに基づく事業収益全体と、社内技術の拡充および社内パイプラインの研究開発費といった事業支出全体をお示ししてご説明を差し上げることで代えることといたします。 ところで、新規共同創薬研究契約数の目標を達成するための施策として、当社はこれまでに、製薬会社と秘密保持契約書（CDA）の締結からはじまる事業開発活動の実績を統計的に解析しています（図27）。その結果、全CDA締結数のうち本契約まで至った確率はおおよそ42%、CDA締結から本契約に至るまでの期間（中央値）は約14か月となっています（2025年12月末現在）。一方で、CDA下での交渉を行う際に、直近で収益が得られる性質の交渉と、自社パイプラインの共同創出を求める性質の二者に分類されることが分かってまいりました。そこで当社としては、直近で収益が得られる契約も取りこぼさないよう、十二分に注意します。このように事業開発の重点を定め、2026年も２社と契約を締結するという目標のもと、その数に見合うCDA締結数を獲得するなど事業開発活動を実施しています。 図27. 契約締結の実績にもとづく事業開発の展開 (4) 経営環境内閣官房の健康・医療戦略室委託事業が2021年３月に発表した『令和二年度 医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査報告書』によると、世界の医療用医薬品市場は、2020年の約75兆円から、2030年には約103兆円に成長すると予測されています（図28）。近年、抗体医薬品やペプチド医薬品などの中分子・高分子医薬品が一定規模の市場を形成しており、今後も成長期市場として存在感を示すと考えられます。低分子医薬品は、既に成熟期に差し掛かっている市場であり、市場成長率は微増であるものの、2030年においても医薬品市場の約半分を占めると予測されています。低分子医薬品は、グローバル市場において、日本企業が占有率を高く保っている領域です。今後日本では、占有率の維持に向けて、低分子医薬品の創薬標的やターゲット構造の拡大、適応疾患の拡大、及び研究開発の効率化による低コスト化が重要視されると考えられます。 図28. 世界の医療用医薬品の市場予測 当社の属するmRNA標的低分子創薬の領域は、現在世界的に見ても研究段階であるため、2030年時点で市場が大きく形成されている可能性は低いと考えられます。しかしながら、従来のタンパク質標的低分子医薬品と競合することなく、全く新規の創薬標的に対して低分子医薬品の創出に取り組めるうえに、低分子医薬品は経口投与が可能で、製造コストが低く、規制体制及び商材としてのバリューチェーンも確立されているため、将来的には、mRNA標的低分子医薬品単独で新たな市場が形成されると考えられます。その市場規模は、将来のある時点において、既存のタンパク質標的低分子医薬品の市場と同等規模になると、当社は推定しています（図29）。 図29. mRNA標的低分子医薬品の将来市場の見通し（当社推定） 2010年代後半、米国を中心としてmRNAを標的とした低分子医薬品の創出を目指すバイオテク企業が相次いで立ち上がり、2017年11月には、科学系学術団体としては世界最大のアメリカ化学会の学会誌であるChemical & Engineering Newsに「The RNA hunters」として取り上げられました。さらに、近年の科学技術の発展に伴って低分子医薬品でアプロ―チ可能な創薬標的が拡大したことにより、2023年10月の同学会誌には「Is this a golden age of small-molecule drug discovery?」と特集されるなど、再度低分子医薬品の創出に対する注目が高まっています。その中で、mRNA標的低分子創薬についても同学会誌に取り上げられており、創薬の専門家のコメントとして「個人的な見解ではあるものの次の大本命はRNA標的であり創薬の主流になりつつある」と記載されております。このような流れを受けて、低分子医薬品の研究開発能力を持つ製薬会社はmRNA標的低分子創薬を検討しはじめ、mRNA標的低分子創薬に取り組むバイオテク企業間の競争は今後より一層激しくなると予想されます。その一方で、各社独自のビジネス展開により棲み分けが進んでいくものと考えられます。当社の知る限り、国内外の大手製薬会社20社以上がmRNA標的低分子創薬関連のバイオテク企業と提携済みであり（2025年12月末現在）、本創薬への流れは既に始まっていると考えております。当社では、mRNA標的低分子創薬関連に取り組むバイオテク企業の中で、以下に示す当社基準にもとづき、Arrakis Therapeutics、Ribometrix、及びAnima Biotechの３社を当社の主要な競合会社と考えております。 [競合他社の選定基準]・当社同様の作用機序に基づくmRNA標的低分子創薬を目指している企業・全てのmRNA標的低分子創薬に関する技術を保有していると考えられる企業・大型提携の実績をもつ企業 そのうえで、当社がもっとも注目している点は、公開情報等から競合他社が主に既知のターゲット構造を創薬対象としていると考えられるのに対して、当社は多種多様なターゲット構造を同定し、創薬対象とできることです（当社のターゲット構造を同定する技術の詳細は、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 (2) 当社の事業領域 ③ aibVISプラットフォーム」を参照）。当社の「ターゲット探索」は、各製薬会社の新薬開発ニーズに対して、多種多様なターゲット構造を創薬対象とすることで応えられるため、創薬標的の枯渇という製薬業界の課題に対する抜本的な解決につながると考えております。したがって、当社のプラットフォーム技術は、競合他社に比べて「ターゲット探索」において優位性があると考えます。 近年、抗体医薬、遺伝子治療、細胞治療等と並び、核酸医薬品は次世代モダリティの一角として国際的な注目を集めております。当社が自社パイプラインの創出と言う形で取り組む核酸医薬品は、図28において、特に希少疾患向けとしての切り札と考えられているため、主要な医薬品の中にあって最も成長率の高いセグメントであると認知されています。核酸医薬品は、従来の低分子医薬品や抗体医薬では標的化が困難であった遺伝子発現制御を可能とし、極めて高い治療的潜在力を有します。主要な核酸医薬品であるASO医薬品およびs

３ 【事業等のリスク】当社の事業内容、経営成績及び財政状態等に関するリスク要因について、投資者の判断に重要な影響を与える可能性のある事項を以下に記載しております。なお、本項目の記載はすべてのリスク要因を網羅したものではなく、業績等に影響を与えうるリスク要因は下記の項目に限定されるものではありません。また、本項における将来に関する記載は、本書提出日現在において入手可能な情報に基づき、当社において合理的であると判断したものです。 ● 事業活動にかかるリスクに関する事項(1) 収益の変動性について 当社の主な収益には、共同研究等の相手方より定期的に受け取る研究支援金のほか、新規契約時に受け取る契約一時金、研究活動の目標達成時に受け取るマイルストーン収入の臨時的収入があります。当社が締結する共同創薬研究等は、相手先ごと、プロジェクトごとに契約内容を個別に取り決めているため、契約にもとづく収益の発生時期や金額は契約案件ごとに異なります。また新規契約の交渉においては、相手方における経営環境の変化や経営方針の変更など、当社の裁量が及ばない要因によって契約締結時期が計画より遅延する可能性もあります。当社では定期的に受け取る収入の割合を高め、収益の安定化、平準化に努めるとともに、提携候補先の数を増やし、また提携候補先の所在する地域を多様性することにより、収益変動リスクの分散や軽減を図ろうとしております。さらに、自社の裁量によりコントロール可能な自社パイプラインを創出し、その事業化を進捗させることにより収益変動リスクの回避に努める方針です。しかしながら、新規契約を計画通りに締結できない可能性や、新規契約を計画通りに締結できた場合であっても提携先との研究方針の不一致等の要因により予定していた収益が想定通りに得られない可能性があり、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (2) 創薬研究の不確実性について医薬品の研究は、初期の創薬研究から開発に至るまでに時間を要するとともに、投資が必要となります。また、有用な化合物を見いだせない場合や副作用など安全性への懸念が生じた場合には、研究の延長や中止の判断が行われるなど、創薬研究には不確実性が存在します。一般に医薬品の創薬研究の成功の可能性は、他の産業と比較して低いものとされています。このような一般的な状況に加えて、当社のプラットフォーム型ビジネスにおいては、創薬研究の進行が自社の裁量のみではコントロールできず、提携先の方針や判断等によって左右される等の不確定要因があります。当社では、自社の裁量によりコントロール可能な自社パイプラインの創出に加えて、複数の製薬会社と複数の創薬研究プロジェクトを進めることにより、これらリスク要因の分散や軽減に努めております。しかしながら、かかるリスクが顕在化した場合には、研究活動の長期化や中止等につながる可能性があり、結果として将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (3) 自社パイプライン事業の不確実性について当社が取り組むパイプライン事業においては、ライセンスアウト用のデーターセットの作成や開発プロセスを実施した実績がありません。そのため現時点では、当社が想定している収益化に至る過程には不確実性があります。当社では、パイプライン導出先の候補となる企業との間で、あらかじめ希望遺伝子のリサーチを行い、かかる不確実性の低減を図っております。また現時点で策定している中期経営計画（2025～2027年度分の計画）にはパイプライン導出による収益は織り込まず、当該リスクが顕在化した場合においても、直ちに当社の財政状態や経営成績に関する想定について変更を余儀なくされる事態には至らないものと想定しております。導出先候補会社の意向が変更された場合ないし、何らかの事由によりパイプライン導出が想定より大きく遅延する事態に至った場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響が生じる可能性があります。 (4) 当社技術の優位性について当社の創薬プラットフォームは、mRNA標的創薬に必要な技術群をワンストップで提供します。特に、製薬会社のニーズの高い任意の遺伝子に対してmRNA上に創薬に適した部分構造を発見し、ターゲット構造を定めることが可能である点に特徴があり、日本、米国、欧州での特許を取得しております。この点が当社の競争優位性の源泉であり、同時に他社との有力な差別化要因でもあります。当社は引き続き、新たな技術の開発等を通じて創薬プラットフォームの技術力を強化するとともに、外部環境の変化による影響を受けにくい自社パイプラインの創出も進め、競争優位を維持する方針です。しかしながら、同業他社による新たな技術の実用化により当社技術の相対的な優位性が失われる場合や、他社が運営する創薬プラットフォームとの競争が激化する等の外部環境の変化が生じた場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (5) 知的財産権の確保について当社は、今後創出する自社パイプラインの物質特許を含め、事業運営上必要となる特許権等の知的財産権の出願・取得を積極的に進めます。しかしながら、一般的に知的財産権には第三者に先願される可能性があり、また現在当社が出願中の知的財産権が、当社の希望通りに付与される保証はありません。また、権利化の後においても異議申立てや無効審判請求等により、権利の一部又は全てが無効化される可能性があります。当社は当該分野の知財状況をモニターし、この分野で高い専門性を有する弁理士・弁護士と連携するなどの方法により不確実性の軽減に努めております。しかしながら、当社の事業運営に必要な特許権等が取得できない事態や、権利の一部又は全てが無効化される事態が生じた場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (6) 研究活動における情報セキュリティについて当社では、社内の秘密情報、顧客の秘密情報、自社及び顧客との共同研究を通じて得られる実験データなどの研究情報など、さまざまな秘匿すべき情報があります。これら情報の取り扱いにおいては、一般的に故意または過失による漏洩、外部からの侵入等による漏出などの情報セキュリティリスクがあります。当社では、秘匿すべき情報にアクセスできる社員を限定するとともに、役員及び社員の全員を対象とする情報セキュリティ教育を随時実施し、情報漏洩リスクに対する意識を高めるとともに、過失による情報漏洩を防ぐソフトウェアの活用や外部からの侵入を防ぐ各種の情報セキュリティ対策を講じることにより、かかるリスクの低減に努めております。これらの施策にもかかわらず、万一、情報漏洩等が発生した場合には、その対応等に要する労力や時間、費用の発生等により、将来の時点における当社の財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 ● 組織及び人材にかかるリスクに関する事項(7) 小規模組織であることについて当社は、医薬品等の研究を行う企業としては小規模な組織であり、役員及び社員が各々担当する業務及び責任範囲は相対的に広範となります。当社では事業の拡大に伴い、今後必要な人員補強を図ってゆく方針であり、計画的に人材の採用及び社内教育を進めていく予定です。しかしながら、計画通りに人材の採用ができなかった場合や、多くの人材流出等があった場合には、今後の事業運営が滞る等の影響が生じ、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (8) 特定人物への依存について当社では、過度に特定の人物に依存しない組織的な経営体制の強化を進めております。しかしながら、何らかの理由により、当社代表取締役社長中村慎吾をはじめとする特定の人物が、当社の業務を継続することが困難になった場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 ● サステナビリティリスクに関する事項(9) 自然災害等への対応について当社では、自然災害等の発生に備えて「防災マニュアル」を拠点ごとに整備し、役員及び社員の安全を最優先に行動することに努めております。また、事業継続が危ぶまれる事態を想定して「事業継続計画（BCP）」を策定し、定期的な訓練を実施しております。しかしながら、当社の役員または社員への人的被害や、建物や施設に対する物理的被害が発生した場合には、その回復にかかる費用や時間等の発生、事業の再開継続に支障が生ずる等の要因により、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】(1) 経営成績等の状況 ① 経営成績当事業年度（2025年１月１日～2025年12月31日）における世界経済は、米国政府による関税政策や世界各地での地政学リスクの高まりが不安材料となりつつも、生成AIの普及や今後の需要拡大期待からデータセンターなどAI関連投資の拡大が後押しする形となり、全体として拡大基調をたどりました。米国では、AI関連投資が旺盛となり、底堅い個人消費と相まって拡大基調で推移しました。欧州では、主要国の政治不安や、ウクライナや中東地域をめぐる地政学的リスクがありながらも、雇用所得環境が堅調に推移し、消費者物価の安定と相まって堅調に推移しました。中国では、過剰生産解消に伴う投資抑制、政府による景気刺激策の効果一巡から、今後の先行きに不透明感が強まりました。日本では、米国政府による関税政策による下押しがありつつも、原油などエネルギー価格の落ち着きにより企業収益が拡大基調となりました。また名目賃金の伸びが続くなか消費者物価の上昇が緩やかになり、実質賃金が前年比プラスに転じたことにより個人消費も旺盛となり、総じて堅調に推移しました。 当社の強みである独自のAI創薬プラットフォームibVISⓇの基盤となる技術については、７月に米国で特許の効力が発生し、日本、欧州、米国の世界主要地域にて知的財産権を確保しました。またibVISⓇに実装している複数の「ルールベースAI」に大幅な改良を加えるなど、より応用範囲が広く効果的なaibVISへのバージョンアップを図りました。プラットフォーム事業においては、機能強化を図った創薬プラットフォームibVISⓇを活用し、医薬品市場で最大のセグメントである低分子医薬品の創出を東レ株式会社、塩野義製薬株式会社、ラクオリア創薬株式会社、武田薬品工業株式会社と共同創薬研究を各々進めるとともに、英国のLCC Therapeutics Ltd.と締結した共同開発及び商業化契約にもとづく共同研究を進めました。さらに新たな契約の締結に向け、mRNA標的低分子医薬品およびmRNA標的核酸医薬品の創薬に関心を持つ国内外の製薬会社等に、当社のプラットフォーム技術の紹介等のアプローチを進めた結果、６月には三菱ガス化学株式会社と核酸医薬品の創出を目的とした共同研究契約を締結、12月にはスイスのSpiroChem AGとmRNA標的化合物の共同探索研究を実施することで合意に至りました。これらにより、複数の医薬品がなるべく早く市場に現れることが期待できます。 自社で独自に進めている、mRNAを標的とする新たな医薬品創出（パイプライン創出）の取り組みでは、当社は既にp53遺伝子のmRNAの量を低下させ，タンパク質の発現を抑制する核酸医薬品の一種であるASOを同定し、日本国内での特許取得とともに、さらに効率よく活性の高いASOを取得するための当社独自の研究活動も進めています。６月には最初の自社パイプラインとなる創薬研究の対象疾患を心臓血管手術後に惹起される虚血性の急性腎不全と定め、ASOによる疾患治療のプロジェクトを開始しました。このプロジェクトは順調に進捗し、12月にはその研究成果として得られたASOについて物質特許を出願しました。加えて、このプロジェクトに続く新たなASO創出を目的として、11月には国立大学法人島根大学と原発性肺移植片機能不全を抑制する核酸医薬品の研究開発を目的とした共同研究を開始しました。これらにより、治療方法のない疾患に対する医薬品の実現が期待できます。 当社では、ASOの自社創薬とあわせて、ASOが抱える課題の解決に向けて取り組みを進めました。11月にはデクセリアルズ株式会社と高速かつ正確性の高い分光学的RNA構造測定法の確立と社会実装を目的とする共同技術開発の実施について合意しました。12月には、当社が発案し研究を進めていたカテーテルを使用するドラッグデリバリーシステムについて、特許の効力が発生し、このシステムの名称を「Perfusio（パーフュージオ）」といたしました。これにより、主作用が強く副作用のない医療の実現が期待できます。 これらの結果、当事業年度における経営目標の主要な指標であるKPIの達成状況は、新規契約締結数については年間目標４社に対し３社と締結、自社パイプライン創出は特許出願１件で目標達成、事業収益は未達成の結果となりました。 当事業年度における事業収益等の経営指標は、共同創薬研究契約に基づき定期的に受け取る研究支援金や、スポット的に発生するマイルストーン収入等により事業収益は91,140千円(前事業年度比53.2%減)を計上しました。事業費用には研究開発費215,616千円を含む487,888千円を計上し、営業損失は396,748千円(前事業年度は212,851千円の営業損失)となりました。営業外損益においては、定期預金等による受取利息5,729千円など営業外収益6,120千円が発生し、経常損失は390,628千円(前事業年度は233,562千円の経常損失)、特別損失においては、減損損失31,318千円を特別損失に計上し、当期純損失は425,671千円(前事業年度は236,442千円の当期純損失)となりました。 ② 財政状態（資産）当事業年度末の総資産は、前事業年度末に比べて364,045千円（16.2%）減少し、1,884,912千円となりました。流動資産は主に現金及び預金の減少348,145千円により366,701千円（16.4%）減少し、1,865,371千円となりました。固定資産は、減損損失の計上及び減価償却による有形固定資産の減少14,115千円があったものの、差入保証金の増加が17,637千円があり、2,656千円（15.7%）増加し、19,541千円となりました。 （負債）当事業年度末の負債は、前事業年度末に比べて61,625千円（156.4%）増加し、101,035千円となりました。これは主に流動負債の前受金の増加55,000千円等があったことによるものです。 （純資産）当事業年度末の純資産は、前事業年度末に比べて425,671千円（19.3%）減少し、1,783,876千円となりました。これは2025年５月に実施した減資による資本金の減少67,175千円、その他資本剰余金の増加67,175千円並びに、利益剰余金の減少425,671千円があったことによるものです。これらの結果、自己資本比率は、前事業年度末の98.2%から3.6ポイント下落し、94.6%となりました。 ③ キャッシュ・フローの状況当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」と表記）の残高は、前事業年度末より151,854千円増加し325,213千円となりました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は、以下の通りです。 （営業活動によるキャッシュ・フロー）当事業年度の営業活動により支出した資金は299,265千円となりました。これは主に税引前当期純損失421,946千円、前受金の増加55,000千円、減損損失31,318千円等によるものです。 （投資活動によるキャッシュ・フロー）当事業年度の投資活動により獲得した資金は451,119千円となりました。これは定期預金の払戻による収入2,000,000千円、定期預金の預入による支出1,500,000千円、有形固定資産の取得による支出25,663千円等によるものです。 （財務活動によるキャッシュ・フロー）当事業年度は財務活動によるキャッシュ・フローはありませんでした。 ④ 生産、受注及び販売の実績ａ.生産実績当社の行う事業は、提供するサービスの性質上、生産実績の記載になじまないため、当該記載はしておりません。 ｂ.受注実績当社の行う事業は、提供するサービスの性質上、受注実績の記載になじまないため、当該記載はしておりません。 ｃ.販売実績当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。 第10期事業年度（自 2025年１月１日 至 2025年12月31日）セグメントの名称販売高(千円)前年同期比(％)創薬プラットフォーム事業91,140△53.2 (注)１．当社は創薬プラットフォーム事業の単一セグメントであるため、事業セグメント別の記載を省略しております。２．主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、下表のとおりです。相手先第９期事業年度（自 2024年１月１日至 2024年12月31日）第10期事業年度（自 2025年１月１日至 2025年12月31日）販売高（千円）割合（％）販売高（千円）割合（％）武田薬品工業㈱123,69163.622,14024.3ラクオリア創薬㈱30,00015.430,00032.9塩野義製薬㈱30,00015.410,00011.0三菱ガス化学㈱――25,00027.4 (2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりです。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。 ① 財政状態及び経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容当事業年度の事業収益は91,140千円（前事業年度は194,643千円：前期比53.2%の減少）となりました。事業収益は、2024年度より期ずれとなっていた新規案件の交渉において、契約条件等の妥結点を見いだせず、当該案件の成約を前提として予算化していた契約一時金等の発生の目途が見込めなくなったため減収となりました。当事業年度の事業費用は487,888千円（前事業年度は407,494千円：前期比19.7%の増加）となりました。これは主として研究活動の進捗に応じた研究開発費の増加43,141千円、各費目の支出増加による販売費及び一般管理費の増加37,253千円によるものです。これらの結果、当事業年度の当期純損失は425,671千円（前事業年度は当期純損失236,442千円）となりました。 なお、財政状態の状況に関する認識及び分析・検討内容については、「第２ 事業の状況 ４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析（1）経営成績等の状況 ② 財政状態」に含めて記載しております。 ② キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報当事業年度のキャッシュ・フローの分析につきましては、「第２ 事業の状況４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1)経営成績等の状況 ③キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。当社における主な資金需要は、人件費にかかる支出及び研究開発にかかる支出です。この資金需要に対しては、原則として自己資金を充当することを基本としております。なお、当事業年度末において、金融機関等からの借入金はありません。 ③ 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている企業会計の基準に基づいて作成されております。この財務諸表の作成にあたっては、当事業年度末における財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を与えるような見積り、予測を必要とされております。当社は、過去の実績値や状況を踏まえ合理的と判断される前提に基づき、継続的に見積り、予測を行っております。しかしながら実績の結果は、見積り特有の不確実性があるため、これらの見積りと異なる場合があります。当社の財務諸表を作成するに当たって採用した重要な会計方針は「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 (１) 財務諸表 注記事項 (重要な会計方針)」に記載のとおりであります。また、財務諸表の作成に当たって用いた会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、重要なものについては、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 (１) 財務諸表 注記事項 (重要な会計上の見積り)」に記載しておりますが、重要な会計上の見積りを要する項目はないと判断しております。 ④ 経営成績に重要な影響を与える要因について経営成績に重要な影響を与える要因については、「第２ 事業の状況 ３ 事業等のリスク」に記載しております。 ⑤ 経営戦略、経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等経営戦略、経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等については、「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 （３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標」に記載しております。

２ 【サステナビリティに関する考え方及び取組】当社のサステナビリティに関する考え方及び取組みは、次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 (1) ガバナンス 当社は、サステナビリティに関する重要な事項については、サステナビリティ担当の取締役が起案して、取締役社長を委員長とするサステナビリティ委員会で審議・決定します。サステナビリティに関する事項は随時取締役会に報告されるとともに、特に重要な事項は、サステナビリティ委員会が取締役会に上程し、取締役会において審議・決定します。 (2) 戦略当社が取り組むべき課題の各項目における戦略は以下のとおりです。 ● mRNAを標的とする医薬品の創出 当社は、「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会を実現し発展させる。」という経営理念のもと、メッセンジャーRNA（mRNA）を標的とする医薬品（「mRNA標的医薬品」）の創出に取り組んでおり、事業活動を通じた持続可能な社会の継続と、当社の持続的な成長を目指しております。 ● 人的資本経営、健康経営の実践当社の事業活動の原動力は、当社で働く全ての社員であり、事業基盤を構築する上で優秀な人材を確保し育てていくことが肝要です。このため、社員の人権を最大限に尊重するとともに、働きがいのある企業風土の醸成（社内環境整備）、人材の多様化と一人ひとりを活かす組織づくり等により人的資本への対応を進め、また社員の健康管理・健康増進を経営としてコミットし、社員の当社への帰属意識や満足度の向上を図り、職場の活性化を実現することに努めます。 ● 気候変動への取り組み気候変動への取組みについては、地球温暖化の影響で自然災害（台風や豪雨災害等）の猛威が増大し、また将来的には熱帯の疾病が日本に定着するリスクが高まっていると考えています。こうした中、当社では、自然災害等の発生に備え、「防災マニュアル」を拠点ごとに整備し、全ての社員等の人命を最優先に行動することに努めております。 (3) リスク管理会社のサステナビリティに関するリスクと機会の把握は、取締役社長を委員長とするリスクマネジメント委員会において定期的に審議・検討します。 (4) 指標及び目標働きがいのある企業風土の醸成（社内環境整備）に関する指標を定め、開示します。 当社は、社内環境整備の指標として、「年次有給休暇取得率」を目標としております。指 標実績（前事業年度）目標（当事業年度）年次有給休暇取得率平均 83.5%70.0%以上を継続して達成する。

(1) 【コーポレート・ガバナンスの概要】① コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方当社は、「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会を実現し発展させる」ことを経営理念として掲げております。この経営理念に沿って、コーポレート・ガバナンス体制を充実させ、透明・公正かつ迅速・的確な意思決定を行い、株主をはじめとする顧客、取引先、従業員、地域社会といった全てのステークホルダーとともに持続可能な成長を目指し、中長期にわたり株主価値の向上を実現することが不可欠であると認識しております。 ② 企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由当社は、監査役制度を採用しており、業務執行については、2025年４月より執行役員制を導入し、経営の意思決定・監督機能と業務執行機能の分離に努めております。取締役会は経営の基本方針や経営に関する重要事項を決定するとともに、取締役の職務執行を監督する機関として位置づけ、業務執行機能は執行役員が担うこととしております。一方、監査役及び監査役会が独立した立場から取締役の職務の執行を監査することで、コーポレート・ガバナンスの実効性を確保することが可能となると判断し、当該体制を採用しております。 ａ．取締役及び取締役会取締役会は、有価証券報告書提出日（2026年３月23日）現在、社外取締役１名を含む４名で構成されております。月１回の定例取締役会のほか、必要に応じて臨時取締役会を開催し、法令・定款で定められた事項及び経営に関する重要事項を決定するとともに、取締役の職務執行の状況を監督しております。＜取締役会の構成＞取締役社長 中村 慎吾（議長）（代表取締役）取締役 萩原 宏昭取締役 甲田伊佐男取締役 小南欽一郎（社外取締役） なお、当社は、2026年３月24日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「取締役５名選任の件」を提案しており、当議案が承認可決されますと、取締役５名（うち社外取締役２名）となる予定です。 ｂ．監査役及び監査役会監査役会は、有価証券報告書提出日現在、全員社外監査役の３名で構成されております。原則として定例の取締役会開催に先立ち月次で開催されるほか、必要に応じて臨時に開催され、当期の監査方針、監査計画、業務及び財産の状況の調査の方法その他の監査役の職務の執行に関する事項の決定が行われるとともに、各監査役から監査の実施状況及び結果について報告が行われるほか、取締役等及び会計監査人からその職務の執行状況について報告がなされ、必要に応じて説明が求められております。また、監査役会は、会計監査人（監査法人）、内部監査所管部署及び社外取締役と随時会合を開催する等して、情報共有及び連携の強化を図っております。＜監査役会の構成＞常勤監査役 鈴木 貞雄（議長）（社外監査役）監査役 廣岡 穣 （社外監査役）監査役 若林美奈子（社外監査役） なお、当社は、2026年３月24日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「監査役１名選任の件」を提案しており、当議案が承認可決されますと、監査役会は引き続き３名の監査役（うち３名全員が社外監査役）で構成されることになります。 当社の企業統治の体制は、次の図のとおりであります。「企業統治の体制図」 ③ 企業統治に関するその他の事項ａ．内部統制システムの整備の状況 当社は、2020年12月18日開催の取締役会において会社法第362条及び会社法施行規則第100条に基づき、業務の適正を確保する体制整備に向けた基本方針を決定し、2025年12月15日開催の取締役会において一部改定いたしました。その内容は以下のとおりであります。 (a) 取締役及び従業員の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制イ) 「取締役会規程」、「職務権限規程」等の職務の執行に関する社内規程を整備し、取締役及び従業員は定められた社内規程に従い職務を執行する。ロ) 取締役及び従業員の職務の適法性を確保するため、コンプライアンスがあらゆる企業活動の前提条件であるとの認識のもと、「コンプライアンス規程」を定め、コンプライアンスを確保するための体制として、代表取締役社長を委員長とするコンプライアンス委員会を設置し、コンプライアンスに関する審議結果は、必要に応じて取締役会に付議又は報告する。取締役及び従業員に対するコンプライアンス教育・研修の継続的実施を通じ、全社的なコンプライアンス意識の醸成に努める。ハ) 内部監査所管部署は、当社における各部署及び各研究所を対象に、当社の取締役及び従業員の職務執行の適正性・適切性を確保するため、「内部監査規程」に基づき内部監査を実施する。また、同部署は必要に応じて監査役会及び監査法人と情報連携を図り、効率的な内部監査の実施に努める。ニ) 法令違反その他法令上の疑義のある行為等の早期発見・予防等を目的として、社外の通報窓口も設けた内部通報制度を整備するとともに、通報者の保護を徹底する。ホ) 反社会的勢力排除に向けて「反社会的勢力対応規程」を定め、反社会的勢力を断固として排除、遮断することを全社に周知徹底し、反社会的勢力との一切の関係を排除するための体制の整備強化を図る。ヘ) コンプライアンス違反者に対しては、「コンプライアンス規程」及び「就業規則」等に基づき厳正に処分を行う。 (b) 取締役の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制イ) 取締役の職務の執行に関わる議事録、決裁書、契約書その他の重要な書類については、法令及び「取締役会規程」、「文書管理規程」、「情報資産及び機密情報管理規程」等の社内規程に従い、文書又は電磁的記録媒体に記録し、適切に保存及び管理する。また、取締役及び監査役が、取締役会議事録及び付議資料等を必要に応じて随時閲覧できる体制とする。ロ) 会社の重要な情報の適時開示その他の開示を所管する部署を設けるとともに、取締役は、開示すべき情報を迅速かつ網羅的に収集した上で、法令等に従い適切に開示する。 (c) 損失の危険の管理に関する規程その他の体制イ) 適切なリスクマネジメントを行うため、「リスクマネジメント規程」を制定し、リスクマネジメントに関する全般の方針を定める。ロ) 「リスクマネジメント規程」に基づき、取締役社長を委員長とするリスクマネジメント委員会において、事業経営に重大な影響を及ぼすリスクを評価・選定し、対応策を検討・実施するとともに、リスクマネジメントに関する審議結果は、必要に応じて取締役会に付議又は報告する。ハ) 有事に備え「事業継続計画（BCP）」を定め、緊急事態における損害の拡大防止、早期復旧、事業継続を図る。 (d) 取締役の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制イ) 執行役員制度を導入し、代表取締役以下の業務執行取締役の業務執行機能を補佐し、取締役会の意思決定機能及び監督機能の強化を図る。ロ) 取締役の職務の執行を迅速かつ効率的に行うため、「組織規程」、「業務分掌規程」、「職務権限規程」等の社内規程に基づき、取締役及び従業員の職務権限を定め、必要に応じ下位者に職務権限を委譲し、適正な職務権限に従った効率的な業務の遂行を行う。ハ) 事業活動における意思統一を図るため、取締役会は中期経営計画を策定し、年度ごとの予算を設定す る。取締役はその結果を定期的に検証し、評価、改善を行うことで全社的な業務の効率化を実現する。 (e) 財務報告の信頼性を確保するための体制 財務報告の信頼性を確保するため、財務報告に係る内供統制に関する基本方針を制定し、適切な財務情報を作成するために必要な体制・制度の整備・運用を組織的に推進するとともに、統制活動の有効性について継続的に評価し、必要に応じて統制活動の見直しを図る。 (f) 監査役がその職務を補助すべき従業員を置くことを求めた場合における当該従業員に関する事項及び当該従業員の取締役からの独立性に関する事項イ) 監査役がその職務を補助すべき従業員たる補助者を置くことを求めた場合は、取締役会は監査役と協議のうえ、必要に応じて、専任又は兼任の補助者を置くものとする。ロ) 監査役の補助者に関する人事異動、人事評価、懲戒処分については、監査役会の了解を得て行うものとする。ハ) 監査役の補助者がその職務を遂行するに当たっては、監査役の指揮、命令にのみ服するものとする。 (g) 取締役及び従業員が監査役に報告するための体制その他の監査役への報告に関する体制及び報告した者が不利な扱いを受けないことを確保するための体制イ) 取締役及び従業員は、監査役から業務の遂行状況について報告を求められた場合や、会社に著しい損害を及ぼす事実又はそのおそれのある事実を発見した場合は、直ちに監査役又は監査役会に報告するものとする。ロ) 法令、定款又は社内規程に違反する重大な事実、コンプライアンス上の重大な問題に関わる内部通報、内部監査の状況や結果を、適時適切に監査役に報告するものとする。ハ) 取締役及び従業員に対し、内部通報制度に基づく通報又は監査役に対する報告を行ったことを理由と して不利な取扱いを行わないものとする。 (h) その他監査役の監査が実効的に行われることを確保するための体制イ) 監査役は、取締役会、執行役員会、リスクマネジメント・コンプライアンス委員会等の重要会議に出席するほか、取締役との意見交換、社内各部署からの聴取及び意見交換、資料閲覧、監査法人の監査時の立会い及び監査内容についての説明を受け、意見交換を行うものとする。ロ) 監査役は、法務、会計等の専門性の高い分野について、適宜、独立して、直接弁護士、監査法人等の専門家の意見を聞き、相談することができるものとする。ハ) 監査役がその職務の執行について生ずる費用の前払い又は償還等の請求をしたときは、速やかに当該費 用又は債務の処理をするものとする。 b．反社会的勢力排除に向けた基本的な方針当社は、反社会的勢力（暴力、威力と詐欺的手法を駆使して経済的利益を追求する集団又は個人）との関係を一切持たず、全社を挙げて毅然とした態度で臨むことをコンプライアンス行動指針に定め、反社会的勢力による被害を防止するために、断固として反社会的勢力との関係を遮断し、排除することを目的とした「反社会的勢力対応規程」を定め、冒頭に「反社会的勢力に対する基本方針」を明示し、平素より情報収集に努め、取締役管理部長を不当要求防止責任者に任命し、反社会的勢力に対しては弁護士や警察等の外部機関と連携を図り、組織的に速やかに対処できる体制を構築しております。 c．リスク管理体制の整備の状況当社は、リスクマネジメントに関する基本的事項を定め、事業を取り巻く様々なリスクを識別し、評価し、管理し、コントロールするため「リスクマネジメント規程」を制定し、当該規程のもと、取締役社長を委員長とするリスクマネジメント委員会を、原則として四半期に１回、必要に応じて随時開催しております。当該委員会では、リスクマネジメント全般の方針等の審議、コンプライアンスに関する潜在リスクの予知・分析及び対策案の審議、リスク管理体制に関し内部監査により指摘された事項の是正措置策、再発防止策の審議、危機管理に関する審議、その他リスクマネジメントに関する重要な事項の審議を行っております。また、リスクマネジメントに関する審議結果は、必要に応じて取締役会に付議又は報告しております。 d．責任限定契約の内容と概要当社は、会社法第427条第１項に基づき、業務執行取締役等でない取締役、監査役及び会計監査人との間において、会社法第423条第１項の損害賠償責任を限定する契約を締結しております。当該契約に基づく損害賠償責任限度額は、法令が定める額としております。なお、当該責任限定が認められるのは、当該業務執行取締役等でない取締役、監査役、又は会計監査人が責任の原因となった職務の遂行について善意でかつ重大な過失がないときに限られます。 e．役員等賠償責任保険契約の内容と概要当社は会社法第430条の３第１項に規定する役員等賠償責任保険契約を保険会社との間で締結し、被保険者が会社の役員としての業務につき行った行為（不作為を含む。）に起因して損害賠償請求がなされたことにより、被保険者が被る損害賠償金や争訟費用等を当該保険契約により補填することとしております。保険料は全額当社が負担しております。なお、贈収賄などの犯罪行為や意図的に違法行為を行った役員自身の損害等は補償対象外とすることにより、役員等の職務の執行の適正性が損なわれないように措置を講じております。 f．取締役及び監査役の定数 当社の取締役は７名以内とする旨を、監査役は４名以内とする旨を定款で定めております。 g．取締役の選任の決議要件当社は、取締役の選任決議は、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の過半数をもって行う旨及び選任決議は、累積投票によらない旨を定款で定めております。 h．株主総会決議事項を取締役会で決議することができる事項(a) 剰余金の配当等の決定当社は、機動的な資本政策を図るため、剰余金の配当等会社法第459条第１項各号に定める事項については、法令に別段の定めがある場合を除き、取締役会の決議によって定めることができる旨を定款で定めております。 (b) 取締役等の責任免除当社は、職務の遂行にあたり期待される役割を十分に発揮できるようにするため、会社法第426条第１項の規定により、任務を怠ったことによる取締役（取締役であった者を含む。）の損害賠償責任を、法令の限度において、取締役会の決議によって免除することができる旨を定款で定めております。 i．株主総会の特別決議要件当社は、株主総会の円滑な運営を行うことを目的とし、会社法第309条第２項に定める特別決議について、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の３分の２以上をもって行う旨を定款に定めております。 ④ 取締役会の活動状況当事業年度における取締役会の活動状況は次のとおりです。地位氏名出席状況代表取締役社長中村 慎吾17回／17回取締役萩原 宏昭17回／17回取締役甲田 伊佐男17回／17回取締役（社外取締役）小南 欽一郎17回／17回常勤監査役（社外監査役）鈴木 貞雄17

(4) 【役員の報酬等】① 役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針に係る事項 当社は2023年３月17日開催の取締役会において、取締役の個人別の報酬等の内容に係る決定方針を決議しております。また、取締役の個人別の報酬等は、当社全体の業績を俯瞰している代表取締役社長が各取締役の担当業務の評価を行い、取締役会が決定した方針に従って、社外取締役の関与・助言を得て決定されていることから、取締役会としても、当期に係る取締役の個人別の報酬等の内容が当該決定方針に沿うものであると判断しております。 取締役の個人別の報酬等の内容に係る決定方針の内容の概要は次のとおりであります。 当社の取締役に対する報酬は、業務執行取締役に対しては、固定報酬としての基本報酬、業績連動報酬等により構成し、監督機能を担う社外取締役については、基本報酬のみを支払うこととしております。 当社の取締役の基本報酬は月例の固定金銭報酬とし、地位、職責等に応じるとともに、他社水準、当社の業績、従業員給与の水準をも考慮しながら、総合的に勘案し、定時株主総会後に開催される取締役会にて決定するものとしております。 業績連動報酬等は、業績指標を反映した現金報酬とし、賞与として毎年一定の時期に支給することとしておりますが、目標となる業績指標とその値は、年度予算及び中期経営計画と整合するように設定し、環境の変化に応じて、適宜取締役会で見直しを行うものとしております。なお、業績連動報酬等の支給については、原則として当社業績が黒字化することを前提とし、黒字化した場合、改めて、取締役会において検討を行うものとしております。 業務執行取締役の種類別の報酬割合については、当社と同程度の事業規模や関連する業種・業態に属する企業の報酬水準を踏まえ、取締役会において検討を行うこととしております。 取締役の個人別の報酬等の決定は、取締役会にて決議した当該決定方針に基づき、代表取締役社長がその具体的内容について委任を受けるものとし、代表取締役社長がこれを決定することとしております。 監査役の報酬は、株主総会で決議された報酬枠の範囲内において、監査役の協議により決定しており、固定報酬（基本報酬）のみとしております。 当社の役員の報酬等に関する株主総会の決議年月日は2023年８月18日であり、決議の内容は、取締役の金銭報酬の額は年額５億円以内（うち、社外取締役は年額５千万円以内）（使用人兼務取締役の使用人分給与は含まない）とすること、監査役の金銭報酬の額は年額５千万円以内とすることを決議しております。 なお、当事業年度に係る取締役の個人別の報酬等の内容は、取締役会が各取締役の職責や業績への貢献度等を公平公正に評価するには代表取締役社長が最も適していると判断しており、取締役の個人別報酬等のうち、固定報酬の各取締役に対する付与額の決定については、取締役会から委任を受けた代表取締役社長中村慎吾が決定しております。委任にあたっては、当該権限が代表取締役社長によって適切に行使されるよう社外取締役の関与・助言を得て客観性・公平性を担保する等の措置を講じております。 ② 役員区分ごとの報酬等の総額、報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数役員区分報酬等の総額(千円)報酬等の種類別の総額(千円)対象となる役員の員数(人)基本報酬ストック・オプション業績連動報酬賞与退職慰労金取締役(社外取締役を除く)53,33353,333－－－－3監査役(社外監査役を除く)－－－－－－－社外役員26,87526,875－－－－4 ③ 役員ごとの報酬等の総額等役員報酬等の総額が１億円以上であるものが存在しないため、記載しておりません。 ④ 使用人兼務役員の使用人分給与のうち重要なもの該当事項はありません。

５ 【従業員の状況】(1) 提出会社の状況2025年12月31日現在従業員数(名)平均年齢(歳)平均勤続年数(年)平均年間給与(千円)1945.84.48,374 (注)１．従業員数は、他社からの当社への出向者を含み、臨時従業員(パート職員)を除いた就業人員数であります。２．従業員数には派遣社員は含んでおりません。３．平均年間給与は、基準外賃金を含んでおります。４．当社は創薬プラットフォーム事業の単一セグメントであるため、セグメント別の従業員数の記載はしておりません。５．臨時従業員(パート職員)の総数が従業員数の100分の10未満であるため、平均臨時雇用者数の記載を省略しております。 (2) 労働組合の状況労働組合は結成されておりませんが、労使関係は円満に推移しております。 (3) 管理職に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休業取得率及び労働者の男女の賃金の差異 当社は、「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律(平成27年法律第64号)」及び「育児休業、介護休 業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律(平成３年法律第76号)」の規定による公表義務の対象で はないため、記載を省略しております。

４ 【関係会社の状況】該当事項はありません。

３ 【配当政策】当社は、株主に対する利益還元を経営上の重要課題と認識しております。しかしながら、当面の利益還元策については、将来の株主価値を高める事業に経営資源を振り向け、事業を計画的に実行し成長を実現していくことによって株主価値を高め、株主に報いようとの考え方に基づき、金銭による配当を控える方針です。このため金銭による配当は実施しておりません。また、本書作成時点において、配当実施の可能性及びその実施時期については未定です。 将来的には、今後の事業計画等に反映される戦略目標の実現を優先しつつ、財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況を勘案して、利益還元策を決定する予定です。 当社の剰余金配当は、毎年12月31日を基準日とする期末配当及び、毎年６月30日を基準日とする中間配当を基本としております。また、会社法第459条第１項各号に定める事項については、法令に別段の定めがある場合を除き、取締役会の決議によって定める旨を定款に定めております。

６ 【研究開発活動】 当社は、mRNA標的創薬の技術力を基盤として、研究開発活動を行っております。当社は、研究活動の拠点として新川崎研究所(神奈川県川崎市幸区)及び、新潟研究所(新潟県新潟市秋葉区)を有しております。基礎研究の拠点である新川崎研究所では、主として製薬会社とのmRNAを標的とする低分子創薬のプラットフォーム事業の推進や、計算化学研究をはじめとしたaibVISプラットフォームの基盤技術強化に取り組んでいます。応用研究の拠点である新潟研究所では、医薬品候補化合物を取得するための細胞を用いた評価実験や、mRNA標的低分子医薬品の作用機序解析等のパイプライン事業の推進に取り組んでいます。当事業年度における当社が支出した研究開発費の総額は215,616千円となりました。 (1) プラットフォーム事業の拡大・強化 当社では独自のAI創薬プラットフォームを強みとしており、mRNAを標的とした創薬の原動力としております。そしてこの基盤技術であるibVISⓇプラットフォームについては、７月に米国で特許が有効となり、日本・欧州・米国の主要地域で知的財産権を確保いたしました。あわせて、ibVISⓇプラットフォームに実装するルールベースAIなどを大幅に改良し、より応用範囲が広く効果的なaibVISプラットフォームへのバージョンアップを行いました。 プラットフォーム事業においては、医薬品市場で最大のセグメントである低分子医薬品の創出を目的として、製薬企業４社との共同創薬研究の各プロジェクトの着実な遂行に取り組み、その結果、５月には塩野義製薬とのマイルストーン達成に至りました。さらに12月には、スイスSpiroChem AGとmRNA標的化合物の共同探索研究を実施することに合意いたしました。これらの共同研究を通じて、当社の知見と経験が拡大しました。研究開発体制については、海外企業も含めた新たな共同創薬研究の実施に備えた体制強化のため、2025年度には新川崎研究所にて研究員の増員を図りました。さらに、プラットフォーム事業の拡大・強化はもとより、パイプライン事業の推進にも備えるため、研究所施設の拡充及び移転の取り組みも進めました。これらのインフラ整備に加えて、研究内容を今後一層高度化するため、研究員の能力向上にも積極的に取り組みました。医薬品の研究開発に必要な知識を個々の研究員が体得するための社内勉強会を実施する等の施策を継続的に実施しております。その結果、20th Drug Discovery Chemistryからの招待講演を含め、国内外５つの学会にて当社研究員が研究発表を行い、それらの機会を通じて、当社の基盤技術への理解を深めてもらうことにも取り組みました。研究開発活動をより機動的に実施するための施策として社内連携も重視しており、製薬企業との契約交渉時より事業開発活動と連携することにより、契約締結後には研究戦略部と連携することで速やかかつ円滑な共同創薬研究の実施に努めております。 (2) パイプライン事業の推進 当社では、スペシャリティファーマへの将来的な移行への次のステップとしてパイプライン事業を開始し、プラットフォーム事業と同時に手掛けるハイブリッド型ビジネスを推し進めています。パイプライン事業では、当社の強みであるaibVISプラットフォームを活かしながら、2025年度以降に毎年１本ずつパイプラインを創出することを計画しております。2025年度においては、数千の候補のなかから、医薬品の将来価値、開発期間、開発コストを勘案して自社パイプラインの１本目に相応しい標的遺伝子としてp53を選定し、６月には、心臓血管手術後に惹起される急性腎不全の予防を対象とする核酸医薬品によるプロジェクトを開始しました。この研究は順調に進捗し、12月には研究成果たる医薬品候補物質の特許出願に至りました。７月には三菱ガス化学株式会社との間で核酸医薬品の共同研究契約を締結しました。この共同研究は新たな核酸医薬品の創出を目的として、QbDの考え方を研究初期段階から採り入れ、2026年度のパイプラインとするべく研究活動を開始しました。 パイプライン事業を推進するための体制拡充にも並行して取り組み、毎年１本のパイプライン創出に対応するために必要となる機器を導入し、研究員の負担軽減や効率化を図りました。加えて、パイプライン事業においては対象疾患への理解のみならず、患者さまの想いを理解する事が重要との観点より、患者会の方々と交流する機会を設け、研究員の意識啓発にも努めました。さらに新川崎研究所と新潟研究所との連携を促進し、両研究所間で意見や情報の交換など人的交流の機会を設けることにより、研究部門全体として一層の活性化を図りました。 (3) 基盤技術などの強化 当社は、2027年度までの中期経営計画期間を「技術開発における第二創業期」と位置づけ、積極的な技術開発を行っています。そして当社独自のaibVISプラットフォームの更なる強化に向けた技術開発を進めております。aibVISプラットフォームの強化については、社内研究および各種製薬会社との共同研究によりRNAに関する当社独自の解析データを蓄積し、それを利用したデータ駆動AIであるAISLARを開発し装備することにより、スクリーニング効率を飛躍的に高める事に成功しました。 さらにRNA構造の正確かつ高速な非破壊分光学的測定法の確立を目指して、デクセリアルズ株式会社との間で、既存の構造解析手法では両立できなかった高速かつ高精度な測定法を確立し社会実装することを目的とした共同技術開発を開始しました。 くわえて、ASOをはじめとする医薬品を対象臓器に選択的かつ正確に投与する手法について当社独自に研究を進めて12月に特許を取得、そのドラッグデリバリーシステムを「Perfusio（パーフュージオ）」と命名しました。このシステムにより、これまで治療対象とすることが難しかった臓器に対しても、薬剤投与を必要最小量に抑えつつ最大の薬効が得られる治療法の実用化を目指します。アカデミアとの共同研究においては、９つの大学研究室との共同研究を実施しており、各分野で高い専門性をもつ先生方と連携協力しながら基盤技術の強化に努めております。 2025年には、社内組織として新たに研究戦略部を設置したことにより、上記の通り積極的な技術開発が行われました。同部が全社的な研究戦略をはじめ、知財戦略やアライアンスマネジメントの業務も担うことにより、PerfusioやAISLARを含む６件の特許を出願するとともに、その際に知財の範囲やビジネスの範囲を改めて検討することによって、収益の機会を逃さないようにしています。

２ 【主要な設備の状況】 2025年12月31日現在事業所名(所在地)設備の内容帳簿価額(千円)従業員数(名)工具、器具及び備品ソフトウエア合計本社(東京都品川区)本社機能00010新川崎研究所(神奈川県川崎市幸区)研究施設0006新潟研究所(新潟県新潟市秋葉区)研究施設0003 (注)１．現在休止中の主要な設備はありません。２．各事業所の建物は賃借しており、年間賃借料は、本社機能を有する東京都品川区の建物が8,121千円、研究施設である川崎市幸区の建物が7,020千円です。３．当社は単一セグメントであるためセグメント別の記載はしておりません。４．新川崎研究所の従業員数には、他社からの当社への出向者を含んでおります。５．帳簿価額は、減損損失計上後の金額であります。なお、減損損失の内容は、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 (1) 財務諸表 注記事項(損益計算書関係) ※４ 減損損失」に記載のとおりであります。

(3) 【監査の状況】① 監査役監査の状況当社における監査役監査は、監査役会の定める監査役監査の基準に準拠し、当期の監査方針、監査計画に従い、監査役会において各監査役から監査の実施状況及び結果について報告を受けるほか、取締役等及び会計監査人からその職務の執行状況について報告を受け、必要に応じて説明を求め、取締役の職務の執行に関し監査を実施しております。また監査役会は、会計監査人から期初に監査計画の説明を受け、期中に適宜監査状況を聴取し、期末に監査結果の報告を受けるなどして、会計監査を行っております。 当社の監査役会は、常勤監査役１名及び非常勤監査役２名の合計３名（いずれも社外監査役）で構成されております。当事業年度において監査役会は定期的に毎月１回開催され、臨時に３回開催されており、個々の監査役の出席状況は次のとおりであります。 役職氏名開催回数出席回数監査役(常勤)鈴木 貞雄15回15回監査役廣岡 穣15回15回監査役若林 美奈子15回15回 なお、当社は、2026年３月24日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「監査役１名選任の件」を提案しており、当議案が承認可決されますと、監査役会は引き続き３名の監査役（うち３名全員が社外監査役）で構成されることになります。監査役会における具体的な検討内容として、当期の監査方針・監査計画の策定、内部統制システムの構築・運用状況、会計監査人の報酬等に関する同意、会計監査人の監査の方法及び結果の相当性、事業報告・計算書類等、株主総会付議議案、監査報告の作成等について審議・協議いたしております。なお、常勤監査役 鈴木貞雄は金融機関における長年の経験があり、監査役 廣岡穣は公認会計士資格を有しております。両氏ともに財務及び会計に関する相当程度の知見を有するものであります。また、常勤監査役１名は、取締役会のほか重要な会議への出席、本社各部門の監査、各研究所の往査、重要な書類等の閲覧、内部統制システムの構築・運用状況の調査、会計に関する調査等を行い、重要な意思決定の過程及び業務の執行状況の把握に努めており、取締役と適宜意見を交換するほか、取締役及び従業員から業務執行状況等の報告を受け、必要に応じて説明を求め、意見を表明しております。監査役２名は、取締役会への出席、監査役会で定めた当期の監査方針、監査計画に従い監査に関する重要事項の審議・協議、意見交換を行っております。全監査役は、監査役会において代表取締役等と年に２回定期的に会合を持ち、業務の執行状況や内部統制の状況を聴取するとともに、監査役監査の環境整備等について意見を交換しています。また、全監査役は年に４回、定例取締役会の開催後に社外役員連絡会を開催して出席し、社外取締役と意見交換を行って相互の情報連携に努めております。更に、全監査役は、社外役員連絡会において年に２回内部監査部署の出席を要請して意見交換を実施しており、その内の１回には会計監査人にも出席を要請しており、それぞれの監査等に関する情報交換・意見交換を実施して監査の実効性の向上に努めるとともに、社外取締役の監督にとっても有用な情報連携を図っております。なお、当社は社外監査役を選任するための独立性に関する基準又は方針は特段定めておりませんが、その選任に際しましては、経歴や当社との関係を踏まえるとともに、株式会社東京証券取引所の独立性に関する判断基準等を参考にしております。 ② 内部監査の状況当社は内部監査計画書に基づき、内部監査責任者（１名）、内部監査責任者の職務を一部代行する者（１名）及び内部監査担当者（１名）が、会社財産の保全ならびに経営効率の向上を図るため、内部監査を実施しており、常勤監査役が毎回内部監査の立会いを行っています。内部監査責任者は内部監査終了後、内部監査報告書を取締役社長に提出し、取締役社長は内部監査報告書に基づき改善指示を行います。また、内部監査責任者は指摘・助言・改善提案事項等の措置・実行状況の確認を行い、確認結果は取締役社長及び常勤監査役へ報告されます。そして、内部監査の終了後、内部監査結果を取締役会へ報告することで内部監査の実効性を確保しております。 当社の内部監査責任者及び内部監査担当者は、社外監査役と社外取締役を構成員とする社外役員連絡会に年２回出席し、その内の１回には会計監査人も出席しており、監査役会、会計監査人とそれぞれの監査等について情報交換・意見交換を行い、社外取締役を含め相互に連携を図っております。 ③ 会計監査の状況ａ．監査法人の名称 東陽監査法人 ｂ．継続監査期間 ５年間 ｃ．業務を執行した公認会計士 業務執行社員 川久保 孝之 業務執行社員 曽田 竜司 ｄ．監査業務に係る補助者の構成 当社の会計監査業務に係る補助者は、公認会計士４名、会計士試験合格者２名、その他３名であります。 ｅ．監査法人の選定方針と理由監査法人の選定方針と理由・監査法人の選定方針 監査役会は、会計監査人の評価基準及び選定基準を定め、事業年度ごとに監査役会で再任の適否を審議の上、会計監査人の再任が不適当と判断した場合は速やかに新たな会計監査人候補者を検討することとしております。 具体的な選定基準としては、監査実績を含む監査法人の概要、品質管理体制、会社法上の欠格事由に該当しないか、監査法人の独立性に問題はないか、監査計画・監査チームの編成は妥当か、監査報酬の見積額は適切かを総合的に勘案して判断しております。 ・解任又は不再任の決定の方針 監査役会は、会計監査人の職務の遂行に支障がある場合等その他必要があると判断した場合は、会計監査人の解任又は不再任に関する議案を決定し、取締役会は、当該決定に基づき、当該議案を株主総会に提出いたします。 また、監査役会は、会計監査人が会社法第340条第１項各号に定める項目に該当すると認められる場合は、監査役全員の同意に基づき監査役会が、会計監査人を解任いたします。この場合、監査役会が選定した監査役は、解任後最初に招集される株主総会におきまして、会計監査人を解任した旨と解任の理由を報告いたします。 ｆ．監査役及び監査役会による監査法人の評価 監査役会は、監査役会で定めた会計監査人の評価基準に基づき、①監査法人の品質管理に問題はないか、②日本公認会計士協会による品質管理レビュー結果及び公認会計士・監査審査会による検査結果に問題はないか、③監査チームは適切か、④監査報酬の水準は適切か、⑧監査役・監査役会及び経営者とのコミュニケーションが適時・適切に行われているか等を、期末に評価しております。 監査役会は、期末評価の結果、東陽監査法人の職務遂行状況、監査体制、独立性及び専門性等は適切であ り、東陽監査法人を会計監査人とすることは妥当であると評価しています。 ④ 監査報酬の内容等ａ．監査公認会計士等に対する報酬前事業年度当事業年度監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)20,000―20,000― ｂ．監査公認会計士等と同一のネットワークに属する組織に対する報酬(ａ.を除く)該当事項はありません。 ｃ．その他の重要な監査証明業務に基づく報酬の内容該当事項はありません。 ｄ．監査報酬の決定方針 当社は、監査日数や当社の事業内容や規模等を勘案し、監査法人との協議を踏まえ、監査役会の同意を得て監査報酬を決定する方針としております。 ｅ．監査役会が会計監査人の報酬等に同意した理由 監査役会は、会計監査人から説明を受けた当該事業年度の監査計画の内容、前年度の監査実績と監査報酬、会計監査人の監査の遂行状況、報酬の前提となる報酬見積もりの算出根拠を精査した結果、会計監査人の報酬等について同意いたしました。

(5) 【株式の保有状況】該当事項はありません。

２ 【沿革】 当社は2016年11月、「mRNA※１を標的とする創薬」を広く製薬会社へ提供することを目的として設立されました。当社の主事業は、設立当初においては核酸医薬品※２の創薬研究でしたが、2018年４月に核酸医薬品の創薬研究からmRNAを標的とする低分子医薬品※３の創薬プラットフォーム事業に転換しておりました。2025年より核酸医薬品及び低分子医薬品のパイプライン※４を自社で創出するパイプライン事業を開始し、本書提出日現在においては、プラットフォーム事業とパイプライン事業をあわせて主事業としております。 当社設立以降の主な沿革は、以下のとおりです。年月概要2016年11月東京都渋谷区に株式会社 Veritas In Silicoを設立2017年５月三菱瓦斯化学株式会社及びベンチャーキャピタルの出資のもと、RNA※５構造解析技術を活かしmRNAを標的とする核酸医薬品の創薬研究を主事業として開始2017年７月研究拠点（現：新潟研究所）を共同研究先である新潟薬科大学（新潟県新潟市秋葉区)内に開設2017年10月本店所在地を東京都品川区に移転2018年４月主事業を核酸医薬品からmRNAを標的とする低分子医薬品の創薬プラットフォーム事業に転換2018年４月mRNA標的低分子創薬研究のための研究拠点（現：新川崎研究所）をかわさき新産業創造センター（神奈川県川崎市幸区）内に開設2019年３月mRNAを標的とする低分子医薬品の創薬プラットフォーム事業に注力する方針を決定2020年10月RNAを標的とした低分子創薬のビジネスモデルに関する特許（日本）を取得2021年７月東レ株式会社とmRNAを創薬標的とする低分子医薬品の創出を目的とした共同創薬研究契約を締結2021年11月塩野義製薬株式会社とmRNAを創薬標的とする低分子医薬品の創出を目的とした共同創薬研究契約を締結2022年12月ラクオリア創薬株式会社とmRNAを創薬標的とする低分子医薬品の創出を目的とした共同創薬研究契約を締結2023年５月フランス Oncodesign ServicesとmRNAを創薬標的とした低分子医薬品開発を目指す製薬会社のニーズに応えることを目的とする事業協力を開始2023年６月武田薬品工業株式会社とmRNAを創薬標的とする低分子医薬品の創出を目的とした共同創薬研究契約を締結2024年２月東京証券取引所グロース市場に株式を上場2024年12月英国 Liverpool ChiroChemとmRNAを標的とした低分子医薬品の共同開発及び商業化契約を締結2025年１月RNAを標的とした低分子創薬のビジネスモデルに関する特許（欧州）を取得2025年４月業務運営を組織的、効率的に行うことを目的として執行役員制度を導入2025年６月自社パイプライン創出を目的として核酸医薬品による疾患治療プロジェクトを開始 2025年６月三菱瓦斯化学株式会社と核酸医薬品創出及び製造方法確立を目的とした共同研究契約を締結2025年７月RNAを標的とした低分子創薬のビジネスモデルに関する特許（米国）を取得2025年12月当社独自のドラッグデリバリーシステム「Perfusio」の特許（日本）を取得2026年１月AI創薬プラットフォーム ibVISⓇに実装されるAIを改良、機能強化のうえ aibVISへバージョンアップ2026年１月スイス SpiroChemとmRNA標的化合物の共同探索研究に関する覚書を締結