Ｃｈｏｒｄｉａ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ株式会社

３【事業の内容】 (1）事業の概要①ビジネスモデル 当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。医療ニーズ（アンメットメディカルニーズ）の高いがん領域で、新しい作用を有する低分子の画期的医薬品（ファーストインクラス）の研究開発が主要な事業の内容です。当社がマネジメントと研究業務（探索研究、前臨床研究、臨床研究）、特に候補化合物の探索、評価、最適化、臨床試験に集中し、外部協力先が得意な業務、中でも基礎研究、原薬及び製剤の製造、流通・販売などは各外部協力先に委託するという形を取ってビジネスを進めております。 創薬事業においては様々な専門性の高い作業や過程があり、また長い開発期間と多額の研究開発費用が必要です。当社は、効率的な創薬事業を実現するために、大学や公的機関、事業補完性のある企業、製薬会社などと積極的に共同研究やライセンス提携などの協業を行い、より短い期間で効率的に新しい抗がん薬の創出に取り組んでいます。 ・パートナリングに関する方針、考え方 当社における事業提携の基本戦略は、パイプライン（開発プログラム）の医薬品として市販される蓋然性が高まったタイミングで日本国外の販売権についてライセンス交渉を行う事です。2021年のBiotechnology Innovation Organizationの報告では、第２相臨床試験の成功確率が最も低いとされており、第２相臨床試験が成功してパイプラインが医薬品として市販される蓋然性が高まったタイミングは、パイプラインの価値が高くなるタイミングと当社は考えております。そのため事業提携の基本戦略としては第２相臨床試験の結果を確認できるタイミングで行うことが最適であると当社では考えています。 パートナー企業の選定基準としては、①パートナー企業の臨床開発戦略立案力、②パートナー企業の臨床開発に関する資金力、③当社のパイプラインの理解力、④パートナー企業内での当社のパイプラインの優先順位などを基準に選定を行います。 ＜事業系統図＞ ②ファーストインクラスの抗がん薬を生み出すための研究開発 がんは世界において主要な死因の一つであり、国立がん研究センターの統計によると日本人が一生のうちにがんと診断される確率は、２人に１人ががんと診断され、また、がんで死亡する確率は男性が27.9％で約４人に１人、女性が21.1％で約５人に１人となっています（国立がん研究センター調査データに基づく。診断される確率は2021年、死亡確率は2022年のデータを引用）。そのため、患者や家族、社会にとって、がんは大きな問題になっています。また、近年、新しい治療法や新規抗がん薬が開発され、生存予後が改善する傾向がみられていますが、がんと診断された人の５年相対生存率（国立がん研究センターがん情報サービス「院内がん登録生存率集計」）は68.9％にとどまり、依然として新しい抗がん薬や治療法の開発が望まれています（国立がん研究センター がん情報サービス「最新がん統計」）。このことから、がん領域は依然としてアンメットメディカルニーズが高い領域と考えています。 当社は、がん領域において、ファーストインクラスの研究開発を行っています。ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があると考えています（図１）。特に既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けられる可能性を秘めております。医薬品市場の観点からは、初めて市場に出るため大きな市場を取れる可能性が高く、薬価算定の際にその有効性や新規性に応じた高い価格が設定されることが多いことから、数多くのグローバル製薬企業が非常に高い関心を持っていると考えています。そのため、ファーストインクラスの医薬品にフォーカスしたパイプラインを有する当社は、グローバル製薬企業との共同開発やライセンス契約等の機会を積極的に検討しながら事業の価値最大化をめざすことが可能になります。 図１．ファーストインクラス創薬とは ③当社の研究領域 抗がん薬の標的となる分子を見つけ出すには、がんのホールマーク（特徴）、つまり、がん細胞が正常細胞と比べてどのように異なるのかを明らかにすることが重要です。これまでに、12種の多様なホールマーク（継続的な血管新生、組織への浸潤と転移、アポトーシスの回避、増殖シグナルの自己充足、増殖抑制シグナルに対する不応答性、無制限の複製能力、DNA損傷ストレス、酸化ストレス、有糸分裂ストレス、タンパク質毒性ストレス、代謝ストレス、及び免疫ストレス）が見出されていましたが、近年、最新の研究によって、RNA制御ストレスが新たなホールマークとして認識されるようになりました（右図、枠内がRNA制御ストレス）。がんのホールマーク（特徴）に着目した医薬品開発はこれまでにも盛んに行われてきており、優れた抗がん薬が多数生み出されてきたことから、高い効能を有する抗がん薬の開発において有効な研究戦略であると考えています。 ・がんの新しいホールマークである“RNA制御ストレス” RNA制御ストレスとは、細胞内でRNAを生成する過程に乱れが生じ、異常なRNAが蓄積し、それが細胞へ負荷をかけている状態のことです。特にがん細胞ではRNAを生成する複数の過程が乱れ、正常細胞に比べてがん細胞では過剰に負荷がかかっている状態です。当社の研究開発は、この新たに見出されたがんのストレス表現型である、RNA制御ストレスに焦点を当てています。当社のパイプラインは、RNA制御ストレスを標的とするコンセプト、すなわち異常RNAをさらに生成、蓄積させることでがん細胞に追加の負荷をかけて死に至らしめるという科学的なコンセプトに基づいています（図２）。RNA制御ストレスを標的としたがん治療薬は未だ医薬品として市販されていません。当社は、このRNA制御ストレスにいち早く注目して研究開発を行っており、当領域におけるリーディングカンパニーとして、新しい抗がん薬の研究開発を世界に先駆けて行っています。 図２．RNA制御ストレスとは ④パイプラインの概要 当社は現在、２つの臨床パイプライン（CLK阻害薬CTX-712、国際一般名称はrogocekib（以下、「rogocekib」という。）、MALT1阻害薬CTX-177、（以下、「CTX-177」という。））に加えて、３つの前臨床パイプライン（CDK12阻害薬CTX-439（以下、「CTX-439」という）、GCN2阻害薬、新規パイプライン）、合計５つのパイプラインを保有しています（図３）。前臨床パイプラインのうち、CTX-439は前臨床研究段階に、その他２つは探索研究段階です。 図３．パイプラインの概要と開発状況と開発タイムライン ⑤収入形態 当社が得る収入は、当面の間は、ライセンス契約に基づく提携企業からの収入を想定しています。ライセンス契約の収入には、「契約一時金」「開発マイルストン収入」「販売マイルストン収入」「ロイヤリティ収入」があります。また、当社は自社でも製造や販売する体制を構築することを視野にいれてパートナー企業との戦略的提携を進めていますので、今後のビジネスの進展により自社で製品を販売して得る収入も想定しています。 ＜事業収益の類型＞収入形態内容ライセンスの契約一時金ライセンス契約を行った際に独占的な権利をパートナーに付与する対価として得られる一時金収入。ライセンスの開発マイルストンライセンス契約を行ったパイプラインの開発進捗に応じて設定したいくつかの目標を達成する毎に一時金として得られる収入。臨床試験段階での開発マイルストンについては、目標間の期間は数年程度と想定する。ライセンスの販売マイルストン*ライセンス契約を行った際に設定した売上目標達成に応じて受領する収入。ライセンスのロイヤリティ*製品が市販後に、その売上からあらかじめ定められた一定割合を受領する収入。*：現時点での受領実績はない。**：現時点では自社で製品を販売する意思決定は行われていないため、計画上で想定される「製品の販売収入」につ いては表中に記載されていない。 (2）個別パイプラインの状況①RNA制御ストレスに焦点を当てたパイプライン RNAを生成する過程には、転写、スプライシング、分解、輸送などが挙げられます。これら各過程を標的とした抗がん薬は未だに市販されていません。当社はこれらに対するパイプラインを有しており、いずれのパイプラインも医薬品として市販されておらず、ファーストインクラスの医薬品になる可能性を有しています（図４）。特に当社が最も期待するパイプラインであるrogocekibにより、RNA制御ストレスを標的とした抗がん薬の有用性が立証されれば、RNA制御ストレスを対象とした抗がん薬の開発において新たな一歩が示せると考えています。 また、がん特有のホールマークは複数のがん種において共通して認められることから、このホールマークに焦点を当てた創薬研究は一つのがん種に限定されず、多くのがん種に対して適応できることが期待されます。実際に、既知のホールマークを標的とした医薬品は、市販後に適応とされるがん種が拡大され、ブロックバスターとして成長したケースがあり、当社が焦点を当てるホールマークであるRNA制御ストレスにおいても同様、幅広いがん種に適応する可能性があると考えています。すなわち、当社の研究アプローチは、がんのホールマークを標的とするという考え方であり、この考え方は既存の市販医薬品で有効性が示されている実績があります。 図４.DNA、RNA及びタンパク質に係るストレスを標的とした市販済みのがん治療薬の現状と当社パイプライン ②当社のパイプラインの標的となるRNAを生成する過程 DNAは生命活動の維持に不可欠な、タンパク質を合成するための設計図として機能しています。DNA上の遺伝情報は、メッセンジャーRNA（mRNA）へ写しとられ、このmRNAの情報をもとにタンパク質が作られます。当社のパイプラインは、mRNAを生成する過程に対してかかる制御ストレスを標的としており、イメージ図（図５）においては、A：転写を調節するCDK12、B：スプライシングを調節するCLK、C：RNA輸送を調節するGCN2、D：RNA分解を調節する新規パイプラインとして記載しています。図５．RNAを生成する過程のイメージ図 ウイルスからヒトに至る多くの生物は遺伝子DNAを有しています。DNAは生命活動の維持に不可欠な、タンパク質を合成するための設計図として機能しています。DNA上の遺伝情報は、メッセンジャーRNA（mRNA）へ写しとられ、このmRNAの情報をもとにタンパク質が作られます。「DNA→mRNA→タンパク質」という細胞内における遺伝情報の流れは、生命の営みの基本的かつ普遍的な反応であることからセントラルドグマと呼ばれています。 RNAの転写とは、上記のセントラルドグマの中で、DNA情報をmRNAに写しとる過程です。この転写過程を直接つかさどっている重要なタンパク質としてRNAポリメラーゼⅡが知られています。RNAポリメラーゼⅡはDNAを鋳型として前駆型mRNAを作ります。 RNAのスプライシングとは、転写後の前駆型mRNAはタンパク質を作るために必要なエクソン配列に加えてタンパク質合成に不要なイントロン配列の両方を含んでいるため、エクソン配列を繋げ、イントロン配列を取り除き、成熟型mRNAを作る過程です。 RNAの輸送とは、スプライシングを受けた成熟型mRNAやタンパク質を作るために必要なトランスファーRNA（tRNA）をタンパク質合成の場に輸送する過程です。 RNAの分解とは、タンパク質合成の鋳型として役割を果たしたmRNAやtRNAが分解される過程です。 Ⅰ．rogocekib（CLK阻害薬CTX-712）①作用 CLKはスプライシングを調節しています。rogocekibがCLKを阻害することによって正常のスプライシングが行われなくなるため、異常なmRNAが蓄積し、細胞に負荷がかかります。そもそも、がん細胞には過剰に負荷がかかっているためCLK阻害による追加の負荷に耐えられず、正常細胞に比べてがん細胞が選択的に死滅すると考えています。 ②特徴及び対象疾患 正常なスプライシングを阻害する作用の抗がん薬はこれまで市販されていないため、これまでの治療法で効果が無かった患者に対して新たな治療法となる可能性があると考えております。非臨床試験の結果からは、急性骨髄性白血病（以下、「AML」という。）や骨髄異形成症候群（以下、「MDS」という。）などの血液がんのみならず、卵巣がんなど複数の固形がんに対しても有効性が期待されていると考えております。 また患者を対象にした国内第１相臨床試験の結果からも、再発・難治性のAMLやMDS、卵巣がんがrogocekibに対する感受性が高いことが示唆されました。非臨床試験である動物モデルと実際の臨床試験が大きく相違ない結果であり、rogocekibは特定の特徴を有する複数種類のがんにおいて効果が期待されると考えております。 ③開発状況の概要 2018年から実施中のrogocekibの日本国内第１相臨床試験では、2023年８月に全ての患者登録が完了し、固形がん46名、血液がん14名合わせて60名の患者への投薬が行われました。 観察されたDLT（Dose-Limiting Toxicity：用量制限毒性）は、脱水、血小板数減少、低カリウム血症,及び肺炎であり、週２回の投与におけるMTD（Maximum Tolerated Dose：最大耐用量）は140 mgと決定されました。rogocekibに関連する有害事象として吐き気、嘔吐、下痢等が挙げられましたが、許容される安全性プロファイルと考えられました。有効性に関しては、固形がんにおいて４例のPR(partial response：部分奏効)を認め、それらはすべて卵巣がん（４/14例、28.6%）でした。AML、MDS計14例において、４例のCR（complete remission：完全寛解）、１例のCRi（complete remission with incomplete hematologic recovery：好中球未回復の完全寛解）、１例のMLFS（morphologic leukemia-free state：形態学的無白血病状態）を認め、Overall Response Rateは42.9％でした。以上より、卵巣がん、血液がんにおいてrogocekibが有効であることを示しました。 当事業年度末現在では、2023年に米国において開始した再発又は難治性のAML及びMDSの患者を対象にした第１/２相臨床試験を進めており、2025年８月末時点では36人の患者への投与を完了し、更なる症例登録を進めている状況でございます。 ④ライセンス状況 当事業年度末現在、武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」という。）とのライセンス契約に基づき全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。今後の研究開発状況にあわせてライセンス活動を積極的に行ってまいります。 Ⅱ．CTX-177（MALT1阻害薬）①作用 MALT1は転写因子NF-κBを活性化します。難治性リンパ腫においては、T細胞シグナルあるいはB細胞シグナル伝達経路の因子（T細胞受容体CD28、B細胞受容体CD79A/B、PLCγ1，PKCβ、CARD11）にシグナルを活性化する遺伝子変異が起こり、そのシグナルがBTKやMALT1を経由してNF-κBの活性化が引き起こされ、リンパ腫が異常に増殖しています（図６）。CTX-177は、MALT1を阻害してNF-κBの活性化を抑制する事で抗がん作用を生み出すと考えています。本パイプラインはRNA制御ストレスを標的としてはいません。 ②特徴及び対象疾患 MALT1阻害薬は難治性リンパ腫での有効性が期待されています。いくつかの難治性リンパ腫ではBTK阻害薬による治療が行われています。しかしながら、MALT1がNF-κBを活性化することによりBTK阻害薬に耐性を獲得したリンパ腫が出現しており、治療上の問題となっています。MALT1阻害薬はNF-κBの活性化を抑制することが可能であるため、BTK阻害薬に耐性のリンパ腫においても効果を示すことが期待されています。 図６.CTX-177の作用のイメージ ③開発・ライセンス状況 2020年に武田薬品とのライセンス契約に基づき、当社は対象化合物に関する全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化の権利を取得しました。その後、当該権利は小野薬品工業株式会社（以下、「小野薬品」という）に導出され、同社により米国及び日本において第１相臨床試験が実施されました。 しかしながら、2025年４月28日に、小野薬品より戦略的判断に基づき臨床試験を中止する旨の通知を受領し、これに伴い当社が当該権利を回収いたしました。これにより、当事業年度末現在、当該化合物に関する全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化の権利は、当社が保有しています。現在、当社は新たなライセンス許諾先の選定に向けた検討を進めております。 Ⅲ．CTX-439（CDK12阻害薬）①作用 CDK12はRNAポリメラーゼⅡによるmRNAの転写を調節しています。CTX-439は、CDK12を阻害することによってRNAポリメラーゼⅡによるmRNAの転写を抑制します。このmRNAの転写の抑制により異常なmRNAが蓄積し、細胞に負荷がかかります。そもそも、がん細胞には過剰に負荷がかかっているためCDK12阻害による追加の負荷に耐えられず、正常細胞に比べてがん細胞が選択的に死滅すると考えています。 ②特徴及び対象疾患 CTX-439は、単剤で乳がん及び卵巣がんを含むその他複数の固形がん及び血液がんのマウスモデルで抗がん作用を示しております。加えて、化学療法薬あるいは分子標的薬の魅力的な併用薬となる可能性を有しています。 ③開発状況 当事業年度末現在、臨床試験開始に向けての安全性試験や治験原薬の製造を終え、次のフェーズの準備を進めているところです。 ④ライセンス状況 当事業年度末現在、武田薬品とのライセンス契約に基づき全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。今後の研究開発状況にあわせてライセンス活動を積極的に行ってまいります。 Ⅳ．GCN2阻害薬①作用 GCN2は、タンパク質を作るために必要なtRNAの輸送を調節しています。GCN2阻害薬は、tRNAの輸送に異常を生じさせ、輸送が正常に行われなかった異常なtRNAが蓄積し、細胞に負荷がかかります。そもそも、がん細胞には過剰に負荷がかかっているためGCN2阻害による追加の負荷に耐えられず、正常細胞に比べてがん細胞が選択的に死滅すると考えています。 ②特徴及び対象疾患 GCN2阻害薬は、単剤で異常なtRNAを誘導することによる抗腫瘍効果を示すことが期

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 (1）会社の経営の基本方針 当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者様のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現』を目指しています。2030年には日本発の研究開発型の製薬会社に成長していくことをビジョンとして掲げ、アンメットメディカルニーズの高いがん領域に特化して事業を進めています。特に、これまでにない新しい作用機序を有する低分子の画期的医薬品（ファーストインクラス）の研究開発に注力しておりますが、ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があります。既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者様に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けることを目標に事業の推進を行っております。 (2）経営上の目標達成状況を判断するための客観的な指標等 当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業であり、現時点では製品売上により利益を安定的に計上するステージにはありません。 当面の経営管理上の目標は、抗がん薬の早期の市販に向けて、当社のパイプラインを計画通り研究開発を推進すること、及び新規創薬標的の探索及びパイプラインを安定的に創出する体制を構築することです。 従いまして、当社は、ROAやROEといった経営指標を目標とはせず、パイプラインの進捗等に目標をおいた事業活動を推進しております。 (3）中長期的な会社の経営戦略 当社の中長期における最重要課題は、新規抗がん薬の研究開発を着実に推進して承認の取得もしくはライセンス契約を締結し、自社もしくはパートナー企業による製品販売からの安定的な収益源を確保することです。 当社のリードパイプラインであるrogocekibは臨床試験段階にあり、自社もしくはパートナー企業により日本国内や欧米などの各地域での承認を取得していく予定です。また、パイプラインの充実に向けた探索研究も継続的に実施してまいります。創薬ベンチャーである当社にとっては、これらの臨床開発と探索研究を並行して行っていくために、研究開発体制の強化と研究開発資金の調達が不可欠であります。 従いまして、当社は、日本の提携先に留まらず、グローバルの製薬会社等の新規提携パートナー企業の確保に努めるとともに、必要に応じて、事業会社や株式発行による資本市場からの資金調達を行いながら、研究開発を推進していく方針です。 (4)経営環境①医薬品市場の動向 厚生労働省が公表した「薬事工業生産動態統計」によると、2023年の医薬品最終製品（医療用医薬品や一般用医薬品などの合計）の国内での生産金額は10兆332億円、外国からの輸入金額は３兆7,727億円で、合計金額は13兆8,059億円でありました。これに対し、国内への出荷金額は12兆3,597億円、外国への輸出金額は7,131億円であり、合計金額は13兆728億円となりました。 このうち、医療用医薬品の2023年の生産金額は９兆1,529億円であり、前年比較で0.8%の増加となりました。国内医薬品市場規模は薬価改定や医療制度改革に強く影響を受けておりますが、2019年以降の医療用医薬品生産金額の推移は、2021年を直近の底値として、2022年、2023年と２年連続で増加している状況です。その内訳として、腫瘍用薬（がん治療薬）の2023年の生産金額は１兆3,447億円であり、医療用医薬品生産金額の14.7%を占めました。腫瘍用薬の占める割合は2019年以降毎年増加している状況です。 （単位：億円）出典：厚生労働省「薬事工業生産動態統計」（2019～2023年度） ②がん領域、及び当社が注力する低分子医薬品の背景 厚生労働省の調査によると日本における2022年のがんの死亡数は38.5万人となり、死因別にみても一番高い順位となりました。なお、がんは1981年から死因の第１位であり、人口10万人当たりの死亡率でみても1947年から増加傾向が進んでおり、最近では総死亡の約３割を占めております。 ＜死因順位別死亡数・構成割合（上位３位まで）＞ 2021年2022年前年比 死亡数（人）死亡総数に占める割合（％）死亡数（人）死亡総数に占める割合（％）死亡数（人）総数1,439,856100.01,569,050100.0129,194死因別 １位 悪性新生物（がん）381,50526.5385,79724.64,292２位 心疾患214,71014.9232,96414.818,254３位 老衰152,02710.6179,52911.427,502（引用元：厚生労働省令和４年（2022）人口動態統計） ＜主要要因別死亡率＞出典：公益財団法人がん研究振興財団「がんの統計2025」 国立研究開発法人である国立がん研究センターの調査によると、日本においては人口比におけるがんの死亡割合が世界の中でも高いことが挙げられます。2021年には年間約99万人が新たにがんと診断され、2023年にがんで死亡した人は382,504人となりました。これは日本人が一生のうちにがんと診断される確率は男性が63.3％、女性が50.8％と約２人に１人が診断されているほか、がんによる死亡確率は男性が27.9％で約４人に１人、女性が21.1％で約５人に１人となっています。（診断される確率は2021年、死亡確率は2022年のデータを引用） ＜がん統計データ＞出典：国立がん研究センター がん情報サービス 「最新がん統計」、「院内がん登録生存率集計」厚生労働省 「令和５年患者調査の概況」 また2022年の全世界におけるがんの新規症例数は1,996万人、死亡数は973万人と報告されています（以下の表の脚注に記したBray F.らによる2024年の論文報告より引用）。 ＜世界における新規症例数および死亡数（2022年）＞がん種新規症例数比率(%)死亡数比率(%)肺がん2,480,30112.41,817,17218.7乳がん2,308,89711.6665,6846.8大腸がん1,926,1189.6903,8599.3前立腺がん1,466,6807.3396,7924.1胃がん968,3504.9659,8536.8その他のがん種10,814,46554.25,293,41954.4合計19,964,811 9,736,779 出典：Bray F, Laversanne M, Sung H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2024;74(3):229-263. doi:10.3322/caac.21834 上記のとおり、がんは日本を含む世界中で罹患者数が多く、多くのがんにおいて根治療法が確立されていないため、新たな治療法を待っている患者が多くいることからアンメットメディカルニーズが高く、これからも創薬領域での研究開発がさらに活発になることが予想されます。 当社が注力する抗がん薬、ファーストインクラス新薬の承認状況については、米国食品医薬品局（以下、「FDA」という。）が2024年に承認した50品目のうち、それぞれ24品目、13品目でありました。また、そのうちのおよそ半数のモダリティが低分子医薬品であり、ファーストインクラスの低分子抗がん薬の開発が引き続き活発に行われている状況と認識しており、当社パイプラインに対する大手製薬会社からのニーズも引き続き高いものと想定しております。 ③今後の見通し 日本国内においては、高齢化や医療分野での技術革新等の要因により、国が負担する全体の医療費が増大しております。これに伴い、国は薬価の引き下げを強化して薬剤費を抑えようとしております。実際に、2020年に当時の菅首相の所信演説では薬価改定を毎年実施する予定であることが示されました。このような薬価改定による価格引き下げで、国内医薬品市場は縮小傾向にあります。しかしながら、高齢化によるがん患者が増加している背景を受けて、抗がん剤等の新薬は販売を拡大しています（日本貿易振興機構JETROのHPより）。 世界市場については、アジア新興国やBRICs諸国が世界市場のシェアを伸ばしてきており、この傾向は今後も続き、市場規模の拡大を牽引することが見込まれます。他の拡大要因としては、治療法が確立していない疾患への対応、長寿化及び医療サービスの高度化等が挙げられています。加えて創薬技術の高度化も市場規模の拡大に寄与するものと考えられます。 ④参入障壁 医薬品開発では患者を対象にして安全性と有効性の検証を段階的に進める臨床試験を実施しなければなりません。そのため、医薬品の臨床試験の実施の基準に関するGCP（Good Clinical Practice）と呼ばれる基準や、GMP（Good Manufacturing Practice）と呼ばれる適正製造基準が制定されています。安全な医薬品を製造し、臨床試験を実施するには、これらの厳格な基準を遵守する必要があるため、製薬業界への参入障壁は高いと考えられます。 ⑤国際競争力 医療用医薬品の世界売上上位100品目のうち、１割が日本の製薬企業から生み出されています。これまで医薬品開発に関連する様々なイノベーションにより、新しい価値を有する医薬品が誕生してきました。製薬産業は、研究、開発、生産、販売というバリューチェーンを通じて、さまざまなノウハウの蓄積が必要となるため、継続的に新薬を開発することができる製薬企業を持つ国は限られています。 医療用医薬品世界売上上位100品目の国別起源比較（2018年）（出所：厚生労働省「医薬品産業ビジョンの策定に向けて」、2021年５月17日） ⑥技術革新 製薬業界では、AIやITを活用した創薬が注目されています。例えば、新薬の候補になる化合物の探索や設計、評価を行いますが、この探索や設計をコンピュータによるシミュレーション技術を活用するなどといったことが挙げられます。他にも、自律的に学習を深めていくディープラーニング（深層学習）を取り入れる試みや、分子の構造を計算する新しいアルゴリズムなど画期的な技術も次々と登場しています。 これらの技術革新により、薬の有効成分になりうる新規化合物の創出や研究開発の時間的、金銭的コストの削減などのメリットが期待され、難病に対する新たな治療薬の誕生に向け、AIやIT技術が重要な役割を果たすとみられています。 (5）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題 当社は、新しい作用を有する抗がん薬を開発することにより、今まで効果的な治療薬がなかったがん患者に対して、新たな治療法を提供することを目指しています。一方で医薬品としての事業化は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社は営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、すべての研究開発に関する投資を補うに足る収益は生じておりません。なお、当社は、当面の研究開発活動は、リードパイプラインであるrogocekibの米国１／２相試験に注力し、CTX-177は早期に開発を再開させるために、積極的に導出の可能性を検討しています。他の自社パイプラインについては、AMED等からの助成金を活用した自社研究を進めており、CTX-439とGCN2阻害薬に関しては早期のパートナリングも含めた幅広い可能性の検討を前向きに行っております。 このような事業背景の下で、当社は、次の対処すべき課題に取り組んでまいります。 ①rogocekibの開発の促進 当社は、国内の第１相臨床試験では、臨床試験実施医療機関の協力の下で患者登録が継続され、2023年８月には全ての患者登録を完了し、その結果を2024年４月の米国癌学会年次総会で発表しました。また2023年には米国での第１/２相臨床試験を開始し、臨床試験実施医療機関及び関連機関との連携を行い、早期で試験を完了する計画を進めています。世界の主要国において早期に承認を取得するためには、さらなる開発体制の強化と開発資金の確保が課題となります。このため、当社は国内及び米国での臨床試験の結果をもとに、提携パートナーの獲得を目指しながら開発の促進を図ってまいります。同時に国内の商業化を製薬会社との提携を行わず自社を中心に実施することも視野に入れ、株式会社メディパルホールディングスとの業務提携及びシオノギファーマ株式会社と協業に関する基本合意を行っております。ただし、株式会社メディパルホールディングス及びシオノギファーマ株式会社との提携については、基本合意段階であり、国内で自社販売する方針が固まったわけではありません。 また、rogocekibは、一定の要件を満たす画期的な医薬品等については、開発の比較的早期の段階から、薬事承認に関する相談・審査における優先的な取り扱いをされる「先駆的医薬品指定制度」や、重篤な疾患であって有効な治療薬が乏しく患者数が少ない疾患等を対象として、治験実施が困難、あるいは実施可能であっても治験の実施にかなりの長時間を要すると認められる場合に、承認申請時に検証的臨床試験以外の臨床試験等で一定程度の有効性及び安全性を確認した上で、製販後に有効性・安全性の再確認等のために必要な調査等を実施すること等を承認条件に付与される「条件付き早期承認制度」を活用できる可能性のある品目であると当社は考えていることから、今後これらの指定制度（海外における同様の制度を含みます。）を活用することにより、開発の促進を実施する可能性がございます。現状の臨床試験戦略で目指している2028年後期の承認申請については、上述の国内外での指定制度を活用できることを前提として、計画を立案しております。 ②CTX-177の導出 CTX-1

３【事業等のリスク】 当社の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。また、事業への影響度が高いと当社が考えるリスクに対しては、その発生可能性に対する当社評価も合わせて記載しております。発生可能性は、５年に１回程度の発生を中として、それより頻繁な場合は高、稀な場合は低としました。 当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、更にこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意頂く必要があると考えます。 当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い歳月と多額の研究費用を要し、全ての開発が成功するとは限りません。特に販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する研究開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する記載は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 Ⅰ．医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク(1）新薬開発の不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中） 医療用医薬品の研究と開発は、一般的に多額の投資と長い時間を要し、またその成功確率は他の産業に比べて極めて低い確率となっています。実際に、新薬の研究開発においては基礎研究及び非臨床研究において高い効果が期待される医薬品候補が見つかったとしても、その後の臨床試験において、期待した効果が得られない場合、重篤な副作用が生じた場合、当局の審査において承認が得られない場合などには、研究開発に遅れが生じ、研究開発計画の大幅な変更あるいは研究開発を中止せざるを得ない可能性があります。 当社では、上記のリスクを低減するために非臨床試験での研究や評価、臨床試験での治験デザインの策定や計画、原薬及び製剤に関する施策などにおいて、外部の専門家のアドバイスを受けて適切にリスク対策を行っておりますが、当社の現在及び将来のパイプラインについても研究開発の遅延や、計画変更あるいは計画自体を中断せざるを得ない不確実性が内在すると考えております。研究開発が遅れた場合や追加試験が必要となった場合には、計画外の追加試験期間や追加資金の確保が必要となり、新たに資金調達が必要となる可能性があります。その資金調達の確保自体についても不確実性があります。 当社のパイプラインが承認された際でも類似する薬が存在しない新薬となるため、当社で想定している薬価で保険償還されない可能性もあります。また新薬開発が必要とされるアンメットメディカルニーズの残る適応疾患には新たな競合品や新規の医療機器などが数多く開発されるため、将来的に対象疾患の治療体系が大きく変化する可能性があり、当初想定した計画を遂行できなくなり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (2）副作用発現による損害賠償責任及び製造物責任（事業への影響度：高、発生可能性：低） 医薬品には、臨床試験段階から更には市販後において、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。当社は、こうした事態に備えて、各種賠償責任に対応するため、損害賠償保険などの適切な保険に加入しておりますが、最終的に当社が負担する賠償額の全てに相当する保険金が支払われる保証はありません。また、当社に対する損害賠償の請求が認められなかったとしても、製造物責任請求等がなされたこと自体によるネガティブイメージにより、当社及び当社のパイプラインに対する信頼に悪影響が生じる可能性があります。これら予期せぬ副作用が発現した場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響が及ぶ可能性があります。 (3）競合について（事業への影響度：高、発生可能性：中） 医薬品の研究開発は、国内外の製薬会社や創薬ベンチャー企業により激しい競争環境の下で行われております。当社のパイプラインと同じ疾患領域で他社が早期に、もしくは優位性のある競合品を市場導入した場合においては、当社パイプラインの競争力は低下する可能性があります。詳細は後述の通りですが、RNA制御ストレスに着目して当社パイプラインと同じ標的の研究開発を手掛けている創薬ベンチャー企業が既に存在しています。また、当社がrogocekibを優先的に開発しているAMLでは低分子医薬品に加えて抗体医薬品や細胞医薬品などの新しい治療モダリティの競合品が複数検討されています。競合品の開発状況により、当社のパイプラインの臨床試験において被験者登録の遅延や目標被験者数の未達となる可能性があり、その場合には当初の計画以上の開発資金が必要になったり、又は開発中止に追い込まれたりして、当社の事業計画や経営等に甚大な影響を及ぼす可能性があります。さらに、一般的に、当社パイプラインを導出した場合においても、その競合品が先行して市販され、当該パイプラインの事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業が判断した場合、開発スケジュールが遅延する可能性があるだけでなく、ライセンス契約そのものを解消する可能性があります。また、当社パイプラインが市販に至った場合でも、他社が当社のパイプラインより優位性のある製品を販売した場合、市場占有率が低下して、当初想定したロイヤリティ収入が得られない等により、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。当社は、競合品の開発状況について随時検討を重ねており、将来収益予想に影響を及ぼす可能性のある競合品は現時点では少ないと判断しておりますが、今後の競合品の開発状況の変化により、将来の収益性に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (4）ライセンス活動の不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中） ライセンス収入の形態は、ライセンス契約締結時に発生する「契約一時金」、開発や販売の進捗に伴って発生する「マイルストン収入（臨床試験の開始や終了時又は製造販売承認申請時、販売目標等の予め定めた開発及び販売の節目（マイルストン）毎に支払われる収入）」、市販後において導出先である製薬会社が行う医薬品販売に対する「ロイヤリティ収入」などがあります。 ライセンス契約の締結においては、製薬会社から当社のパイプラインに関して評価を獲得する必要があります。その際には、当社のパイプラインの有効性及び安全性、並びに予想される対象患者数や薬価、特許存続期間、競合優位性等の事業性の観点が評価されます。従いまして、製薬会社から研究開発成果に対する十分な評価が得られない可能性、当社の研究開発の遅延や導出候補先製薬会社のパイプライン状況などにより想定どおりのタイミングで評価されない可能性、製薬会社から想定どおりの評価が得られず「契約一時金」をはじめ上記の各種収入が当社の想定する規模の金額で契約できない可能性又はライセンス契約に至らない可能性があります。 またライセンス契約締結に至っても、臨床試験を次の段階に進めるために十分な成績が得られない可能性、対象疾患の市場環境の変化、特許訴訟の発生等で当社のパイプラインの事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業が判断する場合は、開発スケジュールが遅延する可能性やライセンス契約自体を解消される可能性があります。また、医薬品のライセンス契約においては特許の成立国ごとで存続期間が異なる場合があるため特許権の有効期間をライセンス存続期間とする契約条件が一般的であり、ライセンス契約期間中に重要なマイルストンの達成が遅れてしまうと、当社が想定する投資金額の回収を終える前に、ライセンス期間もしくは特許期間が満了してしまうリスクがあり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (5）薬事関連法規について（事業への影響度：高、発生可能性：低） 医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法（日本では、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律、別名、薬機法）及びその他の関連法規等により、様々な規制を受けております。具体的には、非臨床試験においては、医薬品の安全性試験の実施に関する基準であるGood Laboratory Practice（GLP）、原薬等の治験薬の製造においては、医薬品の製造管理及び品質管理に関する基準であるGood Manufacturing Practice（GMP）に準拠した治験薬製造、そして臨床試験においては、医薬品の臨床試験の実施に関する基準であるGood Clinical Practice（GCP）を遵守することが必要であり、製造販売においては販売を行う各国で定められている薬事関連法規や法令、規制当局の承認、許可を得る必要があります。 現在、当社のパイプラインは、それぞれの法規制に適する体制を整備して事業を進めておりますが、各国の薬事法及びその他の関連法規等は改定やガイドラインの追加がなされるものであり、さらなる体制の整備・変更を求められることが起こり得ます。そうした場合において、これまで認められてきた開発方針や申請内容では薬事承認が下りなくなる、又は薬事承認の取得に想定以上の時間を要するといったリスクも否定できません。当社では、当該リスクへの対応について、適切なタイミングで各国の規制当局（日本では医薬品医療機器総合機構（PMDA））やその他の専門家に事前相談を行い、適切な助言を受けた上で計画の立案や事業の運営を行っておりますが、こうした規制への対応を適切に行えなかった場合や規制対応に多額の費用を要する事により、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (6）医療費抑制策などによる医療保険制度の変化 世界の医薬品市場の主要国においては、人口の高齢化に伴う医療費の増大に対処するために、医療費抑制策が強化されております。実際に米国では2022年に米国議会において、インフレ抑制法（Inflation Reduction Act：IRA）が可決され、薬価上昇率がインフレ率を上回った製薬会社に対するペナルティの賦課、メディケア（米国の高齢者向け医療保険制度）受給者の自己負担額の上限設定、2026年よりメディケアの対象となる特定の医薬品に関する連邦政府への価格設定権限の付与等、メディケア・プログラムに基づく医薬品の補償条件が大幅に変更されました。また、2025年５月には、米国の処方薬価格を、選定された「同等に発展した国々」での最も低い価格に連動させる価格設定メカニズムである「最恵国待遇（MFN）」価格の導入に関する大統領令が発出されました。日本国内においても、政府は医療費の増大を抑制するため、定期的に薬価引き下げを実施しながら、後発医薬品の使用促進策の導入を進めております。そのため、今後の医療保険制度及びその他関係する制度の動向により、当社の想定する販売価格や薬価が認められず、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 Ⅱ．事業遂行上のリスク(1）事業の特定のライセンス契約への収益依存及び不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中） 当社は、下記のライセンス契約を締結しており、これらを中心とした事業計画を策定しております。 ・2017年11月に、武田薬品との間で、４つのパイプラインの全世界での独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を獲得するライセンス契約を締結 ・2020年12月に、小野薬品との間で、全世界においてMALT1阻害薬CTX-177及びその関連化合物に関する独占的に研究、開発、製造 及び商業化する権利を供与するライセンス契約を締結、2025年４月に、戦略上の理由で臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領、ライセンス契約が終了。 このような契約は、契約条項違反が一定期間内に是正されない場合、当社の責務に依存しない要因などによって契約期間満了前に終了する可能性があります。現時点では契約終了となるような状況は発生しておりませんが、仮に本契約が終了した場合は、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 上記の武田薬品とのライセンス契約では、契約内に記載の違反条項等により契約を終了、解約された場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 また、上記の小野薬品とのライセンス契約が終了となったため、当社は現状、マイルストン収入が期待できるライセンス契約を有しておりません。そのため、今後、国内外の製薬企業との新しいライセンス契約を図っていきますが、ライセンス契約の締結には、当社のパイプラインに対する相手先企業の評価や経営判断等が伴うことから、当社が想定するタイミングで導出の提携ができない可能性があります。 一般的に、当社パイプラインの権利を導出するライセンス契約に基づく収益には、開発の進捗に依存したマイルストンも含まれており、開発の遅延が生じた場合や、提携先の経営方針の変更など当社が制御し得ない要因により開発を中断あるいは中止した場合、又は提携先が契約条件の履行や各種規制等の遵守をできない場合は、提携契約の解除・終了や契約条件の変更等が生じ、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社では現状のライセンス契約への依存度を低減していくために、今後、新しいパイプラインの自社研究からの創出や導入の可能性を適切なタイミングで検討していきますが、特に導入に関しては相手先企業の経営判断等が伴うことから、当社が想定するタイミングで導入の提携ができない可能性があります。 (2）小規模組織及び少数の事業推進者への依存 当社は、2025年８月末現在、取締役６名（社外取締役５名）、及び従業員20名の小規模組織であり、現在の内部管理体制は当該組織規模に応じたものとなっています。今後、事業拡大に応じて内部管理体制の拡充を図る方針です。当社の事業活動は、当社の創業者であり代表取締役である三宅洋及び事業を推進する各部門の責任者に強く依存するところがあります。したがいまして、三宅洋及びその他の重要な役職員による職務遂行が困難となった場合には、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。 当社は、当該リスクへの対応として、社内で事前に事業継続計画（BCP）を定めており、また各部門においては有事の際に、各従業員の担当業務の引継ぎ担当を決めており、持続的に成長を続けていく体制を構築しておりますが、上記の対応策では重要な役職員の職務を完全に補完できない可能性があり、当社の業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。 (3）社歴の浅さ 当社は2017年10月に設立された社歴の浅い企業です。従って、過去の業績から当社の将来の業績等を推測することは難しい状況にあります。また、医薬品業界における豊富な経験を有する経営陣及び研究開発人員により運営されているものの、企業としては未経験のトラブルが発生する可能性は否定できず、それへの組織としての対応能力については、一定のリスクがあります。 (4）人材の採用、育成 当社は、持続的に事業を拡大していくために不可欠な要素の一つとして、優秀な人材、特に研究開発の知識や技能を有した人材の確保及び育成を考えております。また同時に、優秀な人材の採用、育成、維持に関しては人事に関する専門家、さらには知的財産、法務などの専門家の確保も重要と捉えています。当社では、①企業理念、経営戦略についてホームページなどを通じて社内外に浸透させ、やりがいのある会社風土を醸成し、②各従業員の職務権限を明確化し、適切な権限委譲を行い、③公的資金の獲得等による知名度向上などにより、優秀な人材の育成、維持、新規採用を図るように努めておりますが、当社の想定する計画で人材の確保に支障が生じた場合、又は優秀な人材が社外に流出した場合には、当社の事業、業績や財務状況等に影響を及ぼす可能性があります。 (5）知的財産権①当社が保有する知的財産権について（事業への影響度：高、発生可能性：低） 当社では研究開発をはじめとする事業展開において様々な知的財産権を使用しており、これらは当社所有の権利であるか、あるいは適法に実施許諾を受けた権利となります。また、こちらの知的財産権については登録済みとなっているものと、出願・審査中のものがあります。下表に開発段階及び臨床試験段階にある当社の抗がん薬候補化合物に関する重要な特許の状況について記載します。 標的阻害薬特許権者特許申請番号出願日(注）CLK阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2017/0167172016年４月28日GCN2阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2017/0289282016年８月10日CDK12阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2019/0135312018年３月29日MALT1阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2019/0462612018年11月28日MALT1阻害薬武田薬品工業株式会社PCT/JP2021/0199112020年５月27日MALT1阻害薬当社及び小野薬品工業株式会社PCT/JP2023/0031542022年２月２日CLK阻害薬当社及び国立研究開発法人国立がん研究センターPCT/JP2023/0133612022年３月31日CLK阻害薬当社PCT/JP2025/0007242024年１月12日（注）当該出願日は、基礎出願日となります。 当社が保有している現在出願中の特許が全て登録される保証はありません。また、特許が登録された場合でも、特許異議申立や特許無効審判制度により当社が保有している特許の全部又は一部の請求項が無効化され、独占性が失われる可能性があります。さらに、特許権の有効性、帰属などに係る特許権侵害訴訟の提起や特許無効審判が請求された場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。あわせて、CLK阻害薬の物質特許であるPCT/JP2017/016717については、出願時に特許明細書の一部の記載に不具合が存在したことから、外部専門家の意見も得た上で、特許事務所、ライセンス元である武田薬品と協力して対応して、これまで問題なく各国での登録が進んでいます。しかし、将来的にその不具合を根拠とした異議申立や特許無効審判が請求される可能性は否定できません。 ②知的財産に関する訴訟及びクレーム等の対応について（事業への影響度：高、発生可能性：低） 当社では他社の特許権の侵害を未然に防止するため、出来る範囲で特許の調査を実施しており、これまでに、当社の開発パイプラインに関する特許権等の知的財産権について第三者との間で訴訟が発生した事実はありません。しかし、当社のような研究開発型企業にと

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】(1）経営成績等の状況の概要 当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。①経営成績の状況 当事業年度における当社の業績としてのパイプラインの開発進捗は以下の通りとなりました。 当社が注力する抗がん薬、ファーストインクラス新薬の承認状況については、FDAが2024年に承認した50品目のうち、それぞれ24品目、13品目でありました。また、そのうちのおよそ半数のモダリティが低分子医薬品であり、ファーストインクラスの低分子抗がん薬の開発が引き続き活発に行われている状況と認識しており、当社パイプラインに対する大手製薬会社からのニーズも引き続き高いものと想定しております。 このような環境の中で、当社は、rogocekibを中心とした５つのパイプラインの研究開発を進めております。当事業年度における主なパイプラインの進捗は以下のとおりです。 ＜rogocekib＞ rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCLKに対するファーストインクラスの選択的な経口型の低分子阻害薬です。FDAからAML適応でのオーファンドラッグ指定（Orphan Drug Designation（ODD）：希少疾病用医薬品指定）を受けています。2018年に開始した単剤での日本国内第１相臨床試験では、進行・再発又は難治性となった46例の固形がん及び14例の血液がん、合計で60例の患者に投与を行いました。rogocekibに関連する有害事象として、吐き気、嘔吐、下痢等が認められましたが、治験医師が参加する安全性評価委員会において、本剤の安全性に関する評価結果は許容範囲内であると考えられました。rogocekibの有効性に関しては、固形がんにおいて４例のPR（partial response：部分奏効）を認め、それらは全て卵巣がんでした。46例の固形がんのうち卵巣がん患者は14例であったため、卵巣がんでの奏効率としては14例中４例、28.6％でした。また、AMLとMDSの計14例においては、４例のCR（complete remission：完全寛解）を含む６例の奏功を認め、奏効率は42.9％でした。この試験結果は、卵巣がん及び血液がんにおいてrogocekibが有効である可能性を示しています。現在は、2023年に米国において開始した再発又は難治性のAML及びMDSの患者を対象にした第１／２相臨床試験の第１相パートを進めており、2025年８月末時点では合計36症例が登録されています。今後、2026年の早い時期に拡大コホートを開始する予定です。 ＜MALT1阻害薬CTX-177＞ MALT1阻害薬CTX-177については、2020年に小野薬品とライセンス契約を締結し、小野薬品によって米国及び日本において第１相臨床試験が実施されていましたが、2025年４月28日に、戦略上の理由で臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領しました。小野薬品とのライセンス契約が終了しましたので、今後は当社が、全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利を保有します。現在、小野薬品と進行中の試験の取り扱い、これまでに得られたデータの移管、知的財産の取り扱い等に関する協議を進めております。今後、再導出に向けた事業開発活動を積極的に行なってまいります。 ＜前臨床パイプライン＞ 前臨床段階にあるCDK12阻害薬CTX-439、GCN2阻害薬と５番目のパイプライン（標的名非公開）は、AMED等からの助成金を活用した自社研究を進めており、CTX-439やGCN2阻害薬の研究成果は、2025年４月25日から30日まで米国シカゴで開催された米国癌学会年次総会で発表いたしました。当社は、最も開発が進んでいるrogocekibにより一層注力して、開発をさらに迅速に進め薬事承認を獲得することが企業価値の向上に資すると考えており、rogocekibに社内リソースを集中させている状況ですので、CTX-439とGCN2阻害薬に関しては早期のパートナリングも含めた幅広い可能性の検討も前向きに行っております。また、パイプラインの価値を大きくするために、がん以外の疾患領域での可能性も共同研究等を通じて探っています。2025年７月には株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所と、2025年８月には千寿製薬株式会社と、それぞれ異なる当社化合物の眼科疾患治療薬としての可能性を探る共同研究を開始しています。 以上の結果、当事業年度の事業収益は該当ありませんでした（前事業年度は該当なし）。事業費用につきましては、研究開発費が1,425百万円（前事業年度比で5.0%減少）、販売費及び一般管理費が364百万円（前事業年度比で20.8%増加）となりました。この結果、営業損失は1,789百万円（前事業年度は営業損失1,801百万円）、経常損失は1,769百万円（前事業年度は経常損失1,824百万円）、当期純損失は1,785百万円（前事業年度は当期純損失1,827百万円）となりました。 なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の経営成績を記載しておりません。 ②財政状態の状況（資産） 当事業年度末における資産合計は2,681百万円となり、前事業年度末と比較して1,951百万円減少しました。このうち、流動資産の残高は2,669百万円となり、前事業年度末と比較して1,936百万円減少しました。これは主として、現金及び預金が1,780百万円減少したことによるものであります。また、固定資産の残高は12百万円となり、前事業年度末と比較して14百万円減少しました。これは主として、長期前払費用が11百万円減少したことによるものであります。 （負債） 当事業年度末における負債合計は244百万円となり、前事業年度末と比較して226百万円減少しました。このうち、流動負債の残高は244百万円となり、前事業年度末と比較して226百万円減少しました。これは主として、未払金が262百万円減少したことによるものであります。また、固定負債は該当ありません。 （純資産） 当事業年度末における純資産合計は2,437百万円となり、前事業年度末と比較して1,724百万円減少しました。これは主として、資本金及び資本剰余金がそれぞれ31百万円増加した一方、当期純損失の計上により利益剰余金が1,785百万円減少したことによるものであります。 ③キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）の残高は2,548百万円となり、前事業年度末から1,780百万円減少しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において営業活動の結果使用した資金は1,836百万円（前事業年度使用した資金は1,937百万円）となりました。これは主として、税引前当期純損失1,783百万円の計上によるものであります。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において投資活動の結果使用した資金は５百万円（前事業年度使用した資金は10百万円）と少額の発生にとどまりました。 （財務活動によるキャッシュ・フロー） 当事業年度において財務活動の結果獲得した資金は61百万円（前事業年度獲得した資金は1,478百万円）となりました。これは、新株予約権の行使による株式の発行による収入61百万円があったことによるものであります。 ④生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績 該当事項はありません。ｂ．受注実績 該当事項はありません。ｃ．販売実績 該当事項はありません。 (2）経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次の通りであります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。 ①財政状態及び経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容 当社の財政状態は、「(1) 経営成績等の状況の概要 ②財政状態の状況」をご参照ください。経営成績の状況については、「(1) 経営成績等の状況の概要 ①経営成績の状況」をご参照ください。経営成績に重要な影響を与える要因については、「３ 事業等のリスク」をご参照ください。 ②キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報 当社の運転資金については、自己資金により充当しています。当事業年度末における現金及び現金同等物は2,548百万円であり、充分な流動性を確保しています。 キャッシュ・フローの状況については、「(1) 経営成績等の状況の概要 ③キャッシュ・フローの状況」をご参照ください。 ③重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 財務諸表の作成に当たって用いた会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定については、重要なものはありません。

２【サステナビリティに関する考え方及び取組】(1）サステナビリティに関する考え方 当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現』を目指しています。ファーストインクラスの抗がん薬を創ることを設立以来のミッションに掲げ、2030年には日本発の研究開発型の製薬会社をビジョンとして、患者が幸せに明るく暮らすことができる社会の実現に向け事業活動を続けております。 当社の製品が患者のQOL（Quality of Life）を改善することは、患者及びその家族にとって有益となるだけでなく、患者自身の社会及び経済活動への復帰に大きく寄与することとなり、持続可能な社会の継続に貢献できると考えております。 また、当社が新たな医療手段を提供するための事業基盤を構築する上で、多様な経験や価値観を背景に能力を最大限に発揮する人材を確保及び維持することが重要であり、社内労働環境の整備、各従業員の健康管理、ワークライフバランスの取れた働き方の実現等を通じ、社員が生き生きと働くことができるような組織風土の構築に全社的に取り組む必要があると考えております。 当社はがんの治療を通じて、持続可能な社会の継続に貢献すべく、長期的な視野に立って事業活動を推進いたします。 (2）サステナビリティに関する取組 ガバナンス及びリスク管理当社では、代表取締役はサステナビリティ関連（気候変動などの地球環境問題、人的資本等）を含むリスク管理に関する統括責任者として、経営管理部をリスク管理の担当部門と定め、業務運営に関するすべてのリスクについて、適切に管理・対応できる体制を整備しています。代表取締役又は経営管理部は、定期かつ随時にリスク管理に関する状況を経営会議に報告し、重要な事項を認識したときは取締役会及び監査等委員会に報告しています。サステナビリティをめぐる課題への対応はリスクの減少のみならず、中長期的な企業価値の向上の機会へつながる重要な経営課題であると認識し、管理・対応しております。 サステナビリティ関連（気候変動などの地球環境問題、人的資本等）を含むリスク及び機会の特定及び管理方法として、経営管理部にて、事業環境、法規制、人的資本、気候変動などの地球環境問題等に関連するリスク及び機会を特定し、かつ発生頻度及び事業に与える影響度を分析しています。また、識別したリスク及び機会の評価・管理の過程として、経営管理部にて各種リスク及び機会の網羅性や妥当性などのモニタリングを行い、モニタリング結果に基づく対応策について経営会議に報告し協議しております。また、識別したリスク及び機会に変更がないか事業年度毎に見直しを行っています。 (3）人的資本に関する戦略（方針）、指標及び目標①戦略（方針）当社では、「Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現」を共に目指す人材を、年齢・性別・国籍等にかかわらず、様々な経験、スキルを鑑み積極的に採用しており、多様性のある組織生成を目指しています。ひとりひとりの個性や価値観を相互に認め尊重し、個々の持つ能力を最大限に発揮することが、当社の事業推進に最も重要であると考え、育児や介護といった個々の抱える事情が、能力を十分に発揮することの妨げとならないよう環境整備を行い、それぞれの自己達成の場であると共に「働きやすい職場づくり」の実現を目指しています。また、持続的に事業を拡大していくために不可欠な要素の一つとして、優秀な人材、特に研究開発の知識や技能を有した人材の確保及び育成を考えております。 ②指標及び目標 当社は、従来「働きやすい職場づくり」に向けて、社内管理職への啓蒙活動の実施とWEB研修制度の整備、各事案への個別対応に努めてまいりました。現時点において人的資本に関する指標や目標数値を設けてはいませんが、年一度の頻度で社内職場環境に関する匿名アンケートを実施しています。毎年のアンケートを分析することにより現状把握し、経年で職場環境の改善状況を管理しております。今後は人的資本に関する適切な指標を設け、その進捗管理に努めることで社内従業員や社外関係者に対して当社の人的資本に関する戦略の方向性を明確化し、透明性を確保した上でモチベーションを向上させることで一層の「働きやすい職場づくり」への実現に取り組んでまいります。

（１）【コーポレート・ガバナンスの概要】コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方 当社は、企業活動を支える様々なステークホルダーの利益を重視しており、これに応えるべく公正かつ透明な企業活動を目指しコーポレート・ガバナンスの強化を重要な経営課題に位置付けており、経営の効率性の追求と健全性の確保により、株主価値の最大化を図ることが使命であると認識しています。 また、コーポレート・ガバナンスの重要性を充分認識し、経営の透明性・公正性・迅速な意思決定の維持向上を実現するための施策並びに組織体制の継続的な改善・強化に努めてまいります。 ① 企業統治の体制ａ．企業統治の体制の概要 当社は、監査等委員会設置会社であり、会社の機関として取締役会及び監査等委員会を設置しております。当社の取締役会は、有価証券報告書提出日現在、三宅洋（代表取締役（議長））、嶋内明彦（社外取締役）、中村学（社外取締役）、石井幸佑（常勤社外取締役監査等委員）、西方ゆかり（常勤社外取締役監査等委員）、橋本阿友子（社外取締役監査等委員）の６名（うち社外取締役５名）で構成されております。取締役会は、毎月１回の定例取締役会に加え、必要に応じて臨時取締役会を開催し、迅速かつ効率的な経営監視体制をとっております。なお、当社は会社法第399条の13第６項の規定により、取締役会の決議によって重要な業務執行（同条第５項各号に掲げる事項を除く。）の決定を取締役に委任することができる旨定款に定めております。※2025年11月25日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として「取締役（監査等委員である取締役を除く。）４名選任の件」を提案しています。当該議案が承認可決された場合、取締役会は、三宅洋（代表取締役（議長））、中村学（社外取締役）、土屋裕（社外取締役）、平崎誠司（社外取締役）、石井幸佑（常勤社外取締役監査等委員）、西方ゆかり（常勤社外取締役監査等委員）、橋本阿友子（社外取締役監査等委員）の７名（うち社外取締役６名）で構成される予定であります。 当社の監査等委員会は有価証券報告書提出日現在、石井幸佑（常勤社外取締役監査等委員）、西方ゆかり（常勤社外取締役監査等委員）、橋本阿友子（社外取締役監査等委員）の３名で構成されております。監査等委員会では、法令、定款で定められた事項及び監査方針等の重要事項を決定するとともに、監査実施状況、監査結果等の検討等、監査等委員間の情報共有等を行っております。監査等委員会の委員長（議長）は、常勤社外取締役監査等委員の石井幸佑であります。 当社の経営会議は三宅洋（代表取締役（議長））及び６名の部門長で構成されております。原則として月に１回以上開催し、構成員の他、社外取締役、常勤社外取締役監査等委員及び社外取締役監査等委員がオブザーバーとして出席して、業務執行状況の確認や業務執行に関する事項の審議を行っております。経営会議の2025年８月期の開催実績は15回です。 当社は、内部監査担当（経営管理部）が内部監査人を担い、業務の活動と制度を公正に評価・指摘・指導する内部監査を実施しており、監査結果を代表取締役及び監査等委員会に報告するとともに、改善指示とその後の状況について調査することにより、内部監査の実効性を確保しております。 ｂ．企業統治の体制を採用する理由 当社は、監査等委員会設置会社であり、取締役会、監査等委員会、会計監査人の機関を設置しております。 取締役会における議決権を有する３名の監査等委員が経営の意思決定に関わることで、取締役会の監査・監督機能を強化することができ、当社のコーポレート・ガバナンスをより一層充実させるとともに経営の効率化を図ることが可能であると判断し、現在の体制を採用しています。また、現在の３名の監査等委員については2022年11月の就任前より監査役として就任し、監査役協議会としての運用実績も積み重ねていることから、企業統治上で支障のない体制構築をしているものと判断しております。 c．会社の機関・内部統制の関係図 ｄ．内部統制システムの整備状況 当社は、取締役会において、「内部統制の基本方針」を決議し、業務の適正を確保するための体制作りと管理体制のより一層の整備を図ることとしております。 １．取締役及び従業員の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制(1) 事業活動における法令、企業倫理、社内規程の遵守を確保するため、遵守すべき基本的な事項を「コンプライアンス管理規程」に定め、当社役員及び従業員に周知徹底を図っています。(2) 定期的に内部監査を実施し、それぞれの職務の執行が法令及び定款に適合することを確保しています。(3) 監査等委員は独立した立場から、内部統制システムの整備・運用状況を含め、取締役及び従業員の職務執行状況を監査しています。 ２．取締役の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制 法令、文書管理規程及びその他の社内規程に従い、株主総会議事録及び取締役会議事録等の職務執行に係る重要な文書を適切に保存・管理し、取締役及び監査等委員が常時閲覧することができる体制を構築しています。また、会社の重要な情報の開示を所管する財務部が「情報セキュリティ規程」を定め、社内情報を安全に管理及びモニタリングし、適切に維持し、開示すべき情報を収集し法令等に従って適切に開示しています。３．損失の危険（以下、「リスク」という。）の管理に関する規程その他の体制(1) サステナビリティ関連を含む経営に重大な影響を及ぼす様々なリスクに対して、リスクの大小や発生可能性に応じ、事前に適切な対応策を準備するために、代表取締役はリスク管理に関する統括責任者として、経営管理部をリスク管理の担当部門と定め、業務運営に関するすべてのリスクについて、適切に管理・対応できる体制を整備しています。代表取締役又は経営管理部は、定期かつ随時にリスク管理に関する状況を経営会議に報告し、重要な事項を認識したときは取締役会及び監査等委員会に報告しています。(2) 当社は、リスク発生時において会社損失の最小化を図ることを目的として「緊急時対応規程」を定めております。不測の事態が発生した場合には、当社代表取締役を長とする緊急時対策組織を設置し、迅速な対応を行い、損害の拡大を防止し、これを最小限に止める体制を整えております。 ４．取締役の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制(1) 毎月１回（定時）取締役会を開催し、取締役及び取締役監査等委員が出席し重要事項の決定並びに審議・意見の交換を行い、各取締役は連携して業務執行の状況を監督しています。 ①取締役会の開催状況及び個々の出席状況役職氏名開催回数出席回数代表取締役三宅 洋14回14回社外取締役嶋内 明彦14回14回社外取締役中村 学10回※10回※社外取締役（常勤監査等委員）石井 幸佑14回14回社外取締役（常勤監査等委員）西方 ゆかり14回14回社外取締役（監査等委員）橋本 阿友子14回14回※社外取締役の中村学氏は2024年11月開催の定時株主総会において就任されたため、当期の取締役会出席回数は就任後の開催分となります。②取締役会における具体的な検討内容・当社の経営に関する基本方針、重要な業務執行に関する事項・株主総会の決議により授権された事項・法令及び定款に定められた事項・その他当社の経営に関する重要な事項(2) 環境変化に対応した会社全体の将来ビジョンと目標を定めるため、中期経営計画及び単年度予算を策定しています。経営計画及び年度予算を達成するため、「組織規程」、「業務分掌規程」、「職務権限規程」により、各会議体、取締役、従業員の責任を明確にし、業務の効率化を徹底しています。経営会議では最高方針及び全社的重要事項について審議し、業務執行を行っています。５．監査等委員の職務を補助する従業員に関する体制、当該従業員の取締役からの独立性に関する事項及び当該従業員に対する指示の実効性の確保に関する事項 当社の規模に鑑み、現時点では監査等委員会の職務を補助すべき取締役及び使用人は配置していませんが、監査等委員会から求められた場合は遅滞なく適切に対応いたします。なお、当該監査等委員会の職務を補助すべき取締役及び使用人を配置した際には、当社は補助者の監査業務に関する権限、組織上の位置づけ、人事異動・評価・懲戒等に関して監査等委員会の意向を尊重して明確化を行います。これにより監査業務に関しては補助者が監査等委員会の指示に従い、他の業務執行者からの独立性を確保する体制としています。 ６．当社取締役及び従業員が監査等委員に報告をするための体制(1) 当社監査等委員は、取締役会等の重要な会議に出席し、取締役及び従業員から重要事項に係る報告を受けます。(2) 当社は、常勤監査等委員が内部監査の実施に際し同席・傍聴する体制を整えており、また主要な稟議やその他業務に関する重要な文章を常時閲覧でき、必要に応じて取締役又は従業員にその説明を求めます。(3) 代表取締役は、定期的に監査等委員に、業務の執行状況について報告し、意見交換を行います。 ７．上記６．の報告をした者が当該報告をしたことを理由として不利な取扱いを受けないことを確保する体制 当社は、「コンプライアンス規程」及び「内部通報マニュアル」等を定め、上記６．の通報者に対しても、通報者のプライバシー確保、不利な取扱いを受けることを禁止する体制となっています。 ８．監査等委員がその執行について、費用の前払い等の請求をしたときは、担当部署において確認の上、速やかに当該費用等の支払いを行います。 ９．監査等委員会の監査が実効的に行われていることを確保するための体制として、内部監査部門である経営管理部及び会計監査人と三様監査に係る会合を開催し、監査状況の情報交換を行うなど、緊密な連携を図る体制となっています。 10．反社会的勢力の排除に向けた体制として、市民社会の秩序や安全に脅威を与える反社会的勢力に対し、「反社会的勢力対策規程」及び「反社会的勢力調査マニュアル」に基づき毅然とした姿勢で組織的に対応できる体制となっています。必要に応じて警察当局や警視庁管内特殊暴力防止対策連合会、暴力追放推進センター、顧問弁護士等の外部専門機関とも十分に連携し、情報の共有化を図り、反社会的勢力を排除する体制を整備します。 ② リスク管理体制の整備の状況 当社は、「内部統制の基本方針」に基づき、リスク管理を強化するため、「コンプライアンス管理規程」を制定し、内部通報制度を設置・運営し、不正行為の早期発見と是正を図っております。 また、法律事務所、特許事務所及び会計事務所等の法務・会計専門家並びに社外の研究者等外部の専門家との相談や意見交換を通じて、事業に係るリスクをはじめとする諸情報を得て、最善と考えられる経営判断を行うよう努めております。 ③ 責任限定契約について 当社と社外取締役（取締役であった者を含み、業務執行取締役を除く。）とは、会社法第427条第１項及び定款の規定に基づき、同法第423条第１項の損害賠償責任を限定する契約を締結しております。当該契約に基づく損害賠償責任の限度額は、法令の定める最低責任限度額としています。これは社外取締役が職務を遂行するにあたり、その能力を十分に発揮して、期待される役割を果たしうる環境を整備することを目的とするものであります。 なお、当該責任限定が認められるのは、当該非業務執行取締役が責任の原因となった職務の遂行について善意でかつ重大な過失がないときに限られます。 また、当社と会計監査人とは、会社法第423条第１項の責任について、損害賠償責任を限定する契約を締結しております。当該契約に基づく損害賠償責任の限度額は、法令の定める最低責任限度額としています。これは会計監査人が職務を遂行するにあたり、その能力を十分に発揮して、期待される役割を果たしうる環境を整備することを目的とするものであります。 なお、当該責任限定が認められるのは、当該会計監査人が責任の原因となった職務の遂行について善意でかつ重大な過失がないときに限られます。 ④ 取締役選任の決議要件 当社は、取締役選任の決議において、監査等委員である取締役とそれ以外の取締役とを区分して、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の過半数をもって行う旨及び累積投票によらない旨を定款に定めております。 ⑤ 株主総会の特別決議の要件 株主総会の円滑な運営を行うことを目的として、会社法第309条第２項に定める特別決議について、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の３分の２以上をもって行う旨を定款に定めております。 ⑥ 役員等賠償責任保険契約について 当社は、会社法第430条の３第１項に規定する役員等賠償責任保険契約を保険会社との間で締結しております。当該保険契約の被保険者の範囲は、取締役及び監査等委員である取締役であり、被保険者は保険料を負担しておりません。当該保険契約では、被保険者がその地位に基づいて行った行為に起因して、保険期間中に被保険者に対して損害賠償請求がなされた場合に、被保険者が負担することとなる損害賠償金及び争訟費用等の損害を補填することとされています。ただし、法令違反の行為であることを認識して行った行為に起因して生じた損害は補填されないなど、一定の免責事由があります。 ⑦取締役の定数について 当社は、取締役（監査等委員である取締役を除く）は10名以内、当社の監査等委員である取締役は３名以内を置く旨を定款上で定めております。 ⑧剰余金の配当等の決定機関について 当社は、剰余金の配当等会社法第459条第１項各号に定める事項について、法令に別段の定めがある場合を除き、株主総会の決議によらず取締役会の決議により定める旨定款に定めております。これは、剰余金の配当等を取締役会の権限とすることにより、株主への機動的な利益還元を行うことを目的とするものであります。

（４）【役員の報酬等】 ① 役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針 当社は役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関しては「取締役の個人別の報酬等の内容についての決定に関する方針」を定めて、経営環境や他社の水準等を考慮の上、役位・職責に応じて設定しております。また、当社の取締役の報酬には、株式の市場価格や会社業績を示す指標として算定される業績連動報酬を導入できる方針としておりますが、現時点では運用はしておりません。各取締役の報酬額については、株主総会の決議により定められた報酬限度額の範囲内において、経営状況や財務状況、経済情勢等を考慮の上、取締役会の決議にて決定し、ストック・オプションの付与については、各取締役の職責に応じ、取締役会にて協議して割当数量を決定しております。 また、監査等委員である取締役の報酬額については、株主総会の決議により定められた報酬限度額の範囲内において、経営状況や財務状況、経済情勢等を考慮の上、監査等委員会にて決定しております。 なお、当社の取締役の報酬は、毎月定額で支給される現金報酬であります。 ａ．取締役（監査等委員である取締役を除く） 当社の取締役（監査等委員である取締役を除く）の報酬等の限度額は、2022年11月17日開催の定時株主総会において、年額200,000千円以内（ただし、使用人兼務役員の使用人分は含まない）と決議しており、同株主総会終結時の取締役の員数は２名となります。株主総会の決議により定められた報酬限度額の範囲内で、責任範囲の大きさ、業績及び貢献度などを総合的に勘案し、取締役会にて決定しております。なお、当事業年度における当社の取締役（監査等委員である取締役を除く）の報酬等の額の決定過程における取締役会の活動としては、2024年11月28日開催の取締役会において、責任範囲の大きさと業績及び貢献度等を総合的に勘案し、また監査等委員会で審議の上、他社情報も参考にして取締役個人別の報酬等の額が取締役会で提案され、出席した取締役全員から異議なく決定されております。ｂ．監査等委員である取締役 当社では監査等委員である取締役の報酬等の限度額は、2022年11月17日開催の定時株主総会において年額30,000千円以内（決議時点の監査等委員である取締役の員数は３名。）と決議しております。株主総会の決議により定められた報酬限度額の範囲内で監査業務の分担の状況、取締役の報酬等の内容及び水準等を考慮し、監査等委員で協議の上、監査等委員会にて決定しております。なお、当事業年度における当社の監査等委員の個々の報酬等の決定活動としては、2024年11月28日開催の監査等委員会において、監査等委員３名の報酬等の額について監査業務の分担の状況等を勘案して決定しております。 ②役員区分ごとの報酬等の総額、報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数役員区分報酬等の総額（千円）報酬等の種類別の総額（千円）対象となる役員の員数（人）基本報酬業績連動報酬等非金銭報酬等取締役（監査等委員及び社外取締役を除く。）23,60023,600－－1社外取締役（監査等委員を除く。）3,6003,600－－1社外取締役監査等委員18,80018,800－－3 ③役員ごとの報酬等の総額等 役員等の報酬が１億円以上である者が存在しないため、記載を省略しております。 ④使用人兼務役員の使用人給与のうち、重要なもの 該当事項はありません。

５【従業員の状況】(1)提出会社の状況 2025年８月31日現在従業員数（人）平均年齢（歳）平均勤続年数（年）平均年間給与（円）20（1）47.454.6911,146,752 （注）１．従業員数は就業人員（当社から社外への出向者を除き、社外から当社への出向者を含む。）であり、臨時雇用者数（人材会社からの派遣社員を含む。）は、年間の平均人員を（ ）外数で記載しております。２．平均年間給与は、基準外賃金を含んでおります。３. 当社の事業セグメントは医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の従業員の記載はしておりません。 (2)労働組合の状況 当社において労働組合は結成されておりませんが、労使関係は安定しております。 (3)管理職に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休業取得率及び労働者の男女の賃金差異 当社は、「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）及び「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律」（平成３年法律第76号）の規定による公表義務の対象ではないため、記載を省略しております。

４【関係会社の状況】 該当事項はありません。

３【配当政策】 当社は、設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。そのため、内部留保資金につきましては研究開発に充当する方針であります。 しかしながら、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、年１回の８月31日の期末配当を基本方針とし、定款に定める２月末日の中間配当についても検討してまいります。 なお、剰余金の配当を行う場合には、その決定機関は株主総会となっております。また、剰余金の配当等、会社法第459条第１項各号に定める事項については、法令に別段の定めがある場合を除き、取締役会の決議によって定めることができる旨を定款に定めております。

６【研究開発活動】(1）研究開発体制 当社は、抗がん薬に関する研究開発の経験が豊富な少人数の専門家集団です。当社は、大規模な研究所や製造施設を保有せず、湘南ヘルスイノベーションパークというオープンラボを活用して医薬品研究開発を行いながら、研究開発受託企業及び製造受託企業などを積極的に活用することに加え、大学等のアカデミアとの共同研究を活用することで効率的な研究開発体制を構築しております。 創薬プロセスにおける当社の各部門が担っている役割として、研究本部は非臨床研究に関する業務で薬理、薬物動態、安全性、創薬化学を担い、プログラムマネジメント部は治験薬製造及び品質管理、知的財産に関連する業務を担い、臨床開発部は臨床開発に関する業務で臨床企画や臨床試験のオペレーション、臨床試験における安全性に関する業務を担っています。 (2）パイプラインの状況＜rogocekib＞①rogocekibの開発状況 2018年から実施中のrogocekibの第１相臨床試験では、治験実施医療機関の協力の基で患者登録が継続され、2023年８月末には全ての症例登録が完了し、固形がん46名、血液がん14名で合計60名の患者への投薬が行われました。当社は第１相臨床試験の結果報告を2022年６月の米国臨床腫瘍学会、12月の米国血液学会及び2024年４月の米国癌学会の年次総会で報告しました。 米国臨床腫瘍学会では、2021年12月時点までの固形がん（用量漸増コホート16名、拡大コホート10名）と血液がん（用量漸増コホート４名）を対象とした第１相臨床試験の安全性プロファイルを報告しました。観察されたDLT（Dose-Limiting Toxicity：用量制限毒性）は、脱水、血小板数減少、低カリウム血症であり、週２回の投与におけるMTD（Maximum Tolerated Dose：最大耐用量）は140 mgと決定されました。有効性に関しては、卵巣がんとAML患者において、それぞれ２例のPR (partial response：部分奏効)と２例のCR（complete remission：完全寛解）が認められました。さらにPK（pharmacokinetics：薬物動態）解析では、用量依存的な全身曝露量の増加が観察され、PD（pharmacodynamics：薬力学的）マーカーとして設定した２つのRNAのエクソンスキッピングが用量依存的に増加したことから、rogocekibによるmRNAのスプライシング変化が確認されました。 米国血液学会では、2022年10月時点までの第1相臨床試験の血液がんに関する追加の報告を行いました。AML及びMDS患者８例にて４例のCR（complete remission：完全寛解）と１例のCRi(好中球未回復の完全寛解)が認められ、臨床試験におけるPOC（Proof of Concept（概念実証））が確認できました。 米国がん学会では、2023年11月時点までの第１相臨床試験の安全性、有効性、ゲノム情報、薬物動態に関して、46名の固形がん、及び14名の血液がんの結果を報告しました。観察されたDLT（Dose-Limiting Toxicity：用量制限毒性）は、脱水、血小板数減少、低カリウム血症,及び肺炎であり、週２回の投与におけるMTD（Maximum Tolerated Dose：最大耐用量）は140 mgと決定されました。rogocekibに関連する有害事象として吐き気、嘔吐、下痢等が挙げられましたが、許容される安全性プロファイルと考えられました。有効性に関しては、固形がんにおいて４例のPR(partial response：部分奏効)を認め、それらはすべて卵巣がん（４/14例、28.6%）でした。Myc amplificationを有する卵巣がんに着目すると、３例中２例（66.7%）でPRが得られました。（図１）AML、MDS計14例において、４例のCR（complete remission：完全寛解）、１例のCRi（complete remission with incomplete hematologic recovery：好中球未回復の完全寛解）、１例のMLFS（morphologic leukemia-free state：形態学的無白血病状態）を認め、Overall Response Rateは42.9％でした。また、そのうちSplicing Factor mutationのある４例に着目すると３例（75%）の奏効が認められました。奏効を得た症例のうち３例は投与期間が300日以上と長期間の奏効を認め、そのうち１例は974日でした。（図２）さらにPK（pharmacokinetics：薬物動態）解析では、用量依存的な全身曝露量の増加が観察され、PD（pharmacodynamics：薬力学的）マーカーとして設定したRNAのスプライシング変化が用量依存的に増加したことから、rogocekibによる薬力学的反応が確認されました。以上より、卵巣がん、血液がんにおいてrogocekibが有効であることを示しました。 当事業年度末現在では、2023年に米国において開始した再発又は難治性のAML及びMDSの患者を対象にした第１/２相臨床試験を進めており、2025年８月末時点では36人の患者への投与を完了し、更なる症例登録を進めている状況でございます。 図１.固形がんの40症例における腫瘍サイズの変化率（卵巣がん10症例が緑色、その他固形がんはグレーで示す） 図２.AML＆MDS 14症例における奏効と治療期間 ②今後の開発計画 日本国内第１相臨床試験においてAML患者で奏効が確認できたことを受けて、当社はアンメットメディカルニーズの高い再発難治性のAMLでの開発を優先して進めていく計画を有しています。AMLは、がんの中でもすい臓、胆のう・胆管のがんに続いて３番目に低い５年相対生存率となっており、新しい治療法の開発が待ち望まれていると考えております（図３）。AMLにおける世界の年間罹患数は日本、米国、欧州主要国においてそれぞれ約９千人、２万２千人、１万３千５百人と報告されています（図４）。新たにAMLを発症された患者のおよそ半分の方は強力な化学療法を受け、およそ25％程度の患者は強力な化学療法ではない薬物治療を受けるとされています。１次治療を受けたおよそ半分の患者は、治療効果が不十分もしくは再発して２次治療が必要になりますが、そのおよそ半分の患者は特定の遺伝子変異を有しており、対応する分子標的薬による治療を受けることが多いと、当社では分析しています。残りの50％程度の患者に加えて、分子標的薬による治療が失敗してさらなる治療が必要になる患者が、rogocekibによる治療の対象になると当社では考えています（図５）。当面は、再発難治性のAMLでの開発を優先させて、迅速承認制度の活用も視野に入れながら、１日でも早い承認を目指していきます。さらに、日本国内第１相臨床試験においてrogocekibは卵巣がんやMDSでも奏効が確認できており、それらがん種でも順次開発を進めて適応を拡大し、rogocekibの製品価値の最大化に努めていきます（図６）。とくに卵巣がんではプラチナ製剤による治療に抵抗性を獲得してしまい治療選択肢が少ない患者に対して有効である可能性が示されており、今後、自社開発もしくは大手製薬会社との共同開発の可能性を積極的に探っていく計画です。 図３.がんにおける５年相対生存率とrogocekibが最初に狙う適応症 図４.世界のAMLの罹患者数 図５.AMLにおける治療体系とrogocekibの最初の対象患者 図６.rogocekibの臨床試験戦略 ②ライセンス状況 現在、全世界での独占的な研究、開発、製造及び商業化する権利は、当社が保有しています。 ③共同研究状況 米国第１/２相臨床試験をThe University of Texas MD Anderson Cancer Center、Mayo Clinic Arizona, Florida, Comprehensive Cancer Center等と協力して実施中です。非臨床研究としては、AMEDからの支援を受けて、ゲノム研究を創薬等出口に繋げる研究開発プログラムに採択され、京都大学（代表機関）及び国立がん研究センター（代表機関）との２つの共同研究を実施中です。 ＜CTX-177＞開発・ライセンス状況 小野薬品によって米国及び日本において第１相臨床試験が実施されていましたが、2025年４月28日に、戦略上の理由で臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領し、当社が研究、開発、製造、及び商業化する権利を回収しました。現在、新たなライセンス許諾先の選定に向けた検討を進めております。 ＜CTX-439＞①開発・ライセンス状況 現在、当社は対象化合物に関する全世界での独占的な研究、開発、製造および商業化の権利を保有しております。当事業年度末現在、臨床試験開始に向けての安全性試験や治験原薬の製造を終え、AMED等からの助成金を活用した自社研究を進めていますが、研究開発リソースをrogocekibに注力している状況ですので、早期のパートナリングも含めた幅広い可能性の検討も前向きに行っております。②共同研究状況 AMEDからの支援を受けて、ゲノム研究を創薬等出口に繋げる研究開発プログラムに採択され、東京大学（代表機関）との共同研究を実施中です。また、京都大学、東京大学、三重大学との共同研究により、今後の臨床試験において奏効が期待される患者を層別するためのバイオマーカー探索研究及び作用解明に基づいた併用戦略の構築も実施中です。 ＜GCN2阻害薬＞①開発・ライセンス状況 現在、当社は対象化合物に関する全世界での独占的な研究、開発、製造および商業化の権利を保有しております。当事業年度末現在、AMED等からの助成金を活用した自社研究を進めていますが、研究開発リソースをrogocekibに注力している状況ですので、早期のパートナリングも含めた幅広い可能性の検討も前向きに行っております。 ②共同研究状況 2025年８月１日付けで、千寿製薬株式会社と、GCN2キナーゼ阻害活性を有する特定化合物を対象とした、眼科疾患に対する治療薬開発に向けた共同研究契約を締結しました。本共同研究におきまして、当社及び千寿製薬株式会社は、各々が保有する技術、リソースならびに医薬品研究開発のノウハウを活用して、眼科疾患治療薬の創製を目指した研究に取り組んでおります。また、名古屋市立大学等との共同研究により、今後の臨床試験対象となるがん種の選定を実施中です。 ＜その他の共同研究状況＞2025年７月８日付けで、株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所と、当社の抗がん薬パイプラインのうち探索研究ステージにあるキナーゼ阻害活性を有する特定化合物を対象とした、眼科疾患に対する治療薬開発に向けた共同研究契約を締結しました。本共同研究におきまして、当社及び株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所は、各々が保有する技術、リソースならびに医薬品研究開発のノウハウを活用して、眼科疾患治療薬の創製を目指した研究に取り組んでおります。また、探索研究の実施を目的として、AMEDからの支援を受けて、革新的がん医療実用化研究事業及び次世代がん医療加速化研究事業において採択され、京都大学を代表機関とする共同研究を実施中です。 当事業年度における当社の研究開発費の総額は1,425百万円となりました。 研究開発費の主な内容は、パイプラインの臨床試験及び非臨床試験に関わる外部委託費であります。当事業年度は、2023年に米国において開始した、リードパイプラインrogocekibの、再発又は難治性のAML及びMDSの患者を対象にした第１／２相臨床試験の第１相パートを進めており、2025年８月末時点では合計36症例が登録されています。現在は用量漸増コホートの週１回の投与スケジュールの検討は終了しており、週２回投与スケジュールの最高用量である100mgの評価を慎重に進めているところです。2026年の早い時期に拡大コホートを開始する予定です。 CTX-439は、臨床試験開始に向けての安全性試験や治験原薬の製造を終え、次のフェーズの準備を進めているところです。 当社の事業セグメントは医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載はしておりません。

２【主要な設備の状況】2025年８月31日現在 事業所名（所在地）設備の内容帳簿価額（千円）従業員数（人）工具、器具及び備品合計本社（神奈川県藤沢市）研究用設備オフィス設備0020（１）東京事務所（東京都中央区）事務所－－－（注）１．当社は子会社を有していないため、上記は当社について記載しております。また、当社の事業セグメントは 医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載はしておりません。 ２．本社及び東京事務所は賃借しており、その年間賃借料は、30,081千円です。 ３．従業員数は、就業人員（当社から社外への出向者を除き、社外から当社への出向者を含む。）であり、臨時雇 用者数（人材会社からの派遣社員を含む。）は、年間の平均人員を（ ）外数で記載しております。

（３）【監査の状況】① 監査等委員会の状況 有価証券報告書提出日現在、当社における監査等委員会は、２名の常勤監査等委員及び１名の非常勤監査等委員によって行われています。３名の監査等委員による監査等委員会を開催し、それぞれの得意分野に重点を置きながら監査を行い、取締役会への出席、経営トップとの積極的な意見交換を行うとともに、決裁書類の閲覧等を適時に行い、取締役の業務執行を監査し、実効的な監査を行っております。 また、内部監査担当者及び会計監査人それぞれと意見交換を行うなどの連携を行い、監査の有効性及び効率性を高めております。 なお、常勤監査等委員である社外取締役石井幸佑は、公認会計士として財務及び会計に関する相当程度の知見を有しており、同様に常勤監査等委員である社外取締役西方ゆかりは、製薬会社での経験もあり、研究開発に関する相当程度の知見を有しております。 当社の監査等委員会は原則として月１回開催され、必要に応じて随時開催することとしております。 当事業年度における監査等委員会の開催状況及び個々の出席状況については次のとおりであります。氏名開催回数出席回数石井 幸佑13回13回西方 ゆかり13回13回橋本 阿友子13回13回監査等委員会における具体的な検討内容として、以下内容について審議、報告及び討議を行いました。・監査方針、監査計画・監査等委員である取締役の選任議案に関する同意・取締役の職務執行状況の監査・監査報告の作成・会計監査人の評価及び再任・不再任、会計監査人の報酬に対する同意・内部監査部門との意見交換、内部監査計画及び内部監査結果の報告・コンプライアンス・内部通報制度の運用状況 等 また、常勤監査等委員の活動として、重要な意思決定の過程及び業務の執行状況を把握するため、社内の重要な会議に出席し、意見を述べるとともに、必要に応じて役職員に説明を求めること及び必要な書類の閲覧を行うことができることとしております。また代表取締役と定期的に会合をもち、監査等委員監査の環境整備を図るとともに、重要課題等について意見を交換し、相互認識と信頼関係を深めるよう努力しております。 ② 内部監査の状況 当社における内部監査は、比較的小規模の会社・組織であることから、内部監査専門の担当者は設置せず、経営管理部長（１名）が責任をもって設計を行っております。内部監査責任者である経営管理部長は当社の業務及び制度に精通しており、経営管理部に対しての内部監査については、財務部長が実施することで、相互監査が有効な体制での運用を行っております。また、監査結果について取締役会への報告を行う仕組みはありませんが、代表取締役及び監査等委員会へ報告しておりガバナンス体制を確保しております。被監査部門に対しては、監査結果をフィードバックし、改善事項の指摘及び指導に対して改善方針等について報告させるとともに、その後の改善状況についてフォローアップ監査を実施することにより、実効性の高い監査を実施しております。 なお、監査等委員会、内部監査担当者、会計監査人は、相互に連携して、三様監査の体制のもと、課題・改善事項等の情報を共有し、効率的かつ効果的な監査を実施するように努めております。 ③ 会計監査の状況ａ 監査法人の名称 有限責任 あずさ監査法人 b 継続監査期間 2021年８月期以降 c 業務を執行した公認会計士 指定有限責任社員 業務執行社員 井上倫哉 指定有限責任社員 業務執行社員 佐藤太基 d 監査業務に係る補助者の構成 公認会計士 ５名 その他 ６名 e 監査法人の選定方針と理由 当社は、監査等委員会の定めた評価基準に従い、監査実績、監査実施体制、職業的専門家としての専門能力、品質管理体制、当社との利害関係、監査報酬等を総合的に勘案して監査法人を選定することとしております。有限責任 あずさ監査法人は、前期において当社の新規上場に係る監査業務を適切に遂行し、当社の事業特性を理解した上で円滑な監査対応を実施した実績があります。また、バイオベンチャー企業に対する監査経験が豊富であり、品質管理体制も適切であることを確認しております。 当社の監査等委員会は、会計監査人の選任の適否を継続的に検討し、会計監査人の職務の執行に支障がある場合等、その必要があると判断した場合には、株主総会に提出する会計監査人の解任又は不再任に関する議案の内容を決定いたします。 また、当社の監査等委員会は、会計監査人が会社法第340条第1項各号のいずれかに該当すると判断した場合には、監査等委員全員の同意により、会計監査人を解任いたします。この場合、解任後最初に招集される株主総会において、解任した旨及びその理由を報告いたします。 f 監査等委員及び監査等委員会による監査法人の評価 当社の監査等委員会は、監査法人に対して評価を行っております。この評価については、当社で定めた評価基準等に従い、会計監査人の職務の遂行が適正に行われるかを評価しております。その結果、当社の会計監査人である有限責任 あずさ監査法人は適切と判断し、再任しております。 ④監査報酬の内容等ａ 監査公認会計士等に対する報酬の内容 前事業年度当事業年度監査証明業務に基づく報酬（千円）非監査業務に基づく報酬（千円）監査証明業務に基づく報酬（千円）非監査業務に基づく報酬（千円）25,2002,00034,300-注１.前事業年度の当社における非監査業務の内容は、コンフォートレター作成業務等であります。注２.当事業年度に係る監査証明業務に基づく報酬には、前事業年度に係る監査証明業務に基づく追加報酬額4,300千円が含まれております。 ｂ 監査公認会計士等と同一のネットワークに対する報酬（a.を除く） 該当事項はありません。 ｃ その他の重要な監査証明業務に基づく報酬の内容 該当事項はありません。 ｄ 監査報酬の決定方針 監査法人から提示された監査日数、監査内容及び当社の事業内容・規模等を勘案し、監査法人と協議した 上で、監査等委員会の同意を得て決定する方針であります。 ｅ 監査等委員会が会計監査人の報酬等に同意した理由 監査等委員会は、監査法人の監査計画の内容、会計監査の職務遂行状況及び報酬見積もりの算出根拠などが適切であるかどうかについて必要な検証を行った上で、監査法人の報酬等の額は妥当と判断し、会社法第399条第１項の同意を行っております。

（５）【株式の保有状況】① 投資株式の区分の基準及び考え方 該当事項はありません。 ② 保有目的が純投資目的以外の目的である投資株式 該当事項はありません。 ③ 保有目的が純投資目的である投資株式 該当事項はありません。

２【沿革】2017年10月創薬研究を目的として、神奈川県藤沢市の湘南ヘルスイノベーションパーク内にてChordia Therapeutics株式会社を設立2017年11月武田薬品工業株式会社とライセンス契約を締結し、４つのパイプラインの全世界での独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を獲得2017年11月武田薬品工業株式会社、京都大学イノベーションキャピタル株式会社、他数社を引受先とする出資契約を締結2018年８月抗がん薬化合物CTX-712の日本での第１相臨床試験を開始2019年３月ジャフコ グループ株式会社、京都大学イノベーションキャピタル株式会社、他数社を引受先とする出資契約を締結2019年４月東京都中央区に東京事務所を開設2020年12月小野薬品工業株式会社に対し、当社が保有する抗がん薬化合物CTX-177及びその関連化合物を全世界で独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利について、ライセンス契約を締結（2025年４月に権利返還）2022年５月日本グロースキャピタル投資法人、東京大学協創プラットフォーム開発株式会社、MEDIPAL Innovation 投資事業有限責任組合、新生キャピタルパートナーズ株式会社、及び日本ベンチャーキャピタル株式会社、シオノギファーマ株式会社を引受先とする出資契約を締結2022年５月株式会社メディパルホールディングスとの将来的な流通及び販売促進等における業務提携に関する基本合意書を締結2022年５月シオノギファーマ株式会社と低分子化合物の製造における協業に関する基本契約書を締結2022年８月導出先である小野薬品工業株式会社が抗がん薬化合物CTX-177（ONO-7018）の米国での第１相臨床試験を開始2023年２月抗がん薬化合物CTX-712の米国での第１／２相臨床試験を開始2023年８月抗がん薬化合物CTX-712の日本での第１相臨床試験の症例登録完了2024年６月東京証券取引所グロース市場に株式を上場2024年11月抗がん薬化合物CTX-712の医薬品国際一般名称（rogocekib）の決定2025年１月抗がん薬化合物CTX-712（rogocekib）の米国における希少疾患指定の受理