Ｈｅａｒｔｓｅｅｄ株式会社

３【事業の内容】 当社はiPS細胞由来の心筋細胞の微小組織（心筋球）を心臓に移植する治療法である「心筋再生医療」を確立し、重症心不全患者さんに貢献することを目的として事業活動を行っております。なお、当社の事業セグメントは、医薬品事業の単一セグメントであるため、セグメント情報の記載を省略しております。(１）事業の特徴① 概要 当社が日本で開発中の治療法は「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」（以下、「薬機法」という。）における再生医療等製品に該当し、日本政府は再生医療等製品の開発・承認期間の大幅な短縮を可能にした法律を世界に先駆けて制定するなど、実用化に向け国を挙げて全面的に後押しをしています。当社は、iPS細胞から作製した心筋細胞を重症心不全患者の心臓の中に移植する世界初の心筋再生医療を実現すべく、本制度を活用した条件及び期限付承認を取得することを目指して開発を進めております。 当社は、より多くの患者さんへの適用・貢献を目指して、投与手法や対象疾患の多様化を図るべく、心筋球による複数の治療プログラムを開発中です。リードパイプラインであるHS-001（他家iPS細胞由来心筋球の開胸投与）では、虚血性心疾患による重症心不全患者10例（低用量５例、高用量５例）を対象に、冠動脈バイパス手術（※４）と併用して投与するLAPiS試験を実施中です。既に全10例の投与組み入れを完了しており、2026年１月に治験で既定した52週フォローアップが完了しております。また、HS-005（他家iPS細胞由来心筋球のカテーテルによる投与）においては、虚血性心疾患、拡張型心筋症それぞれを原疾患とする重症心不全患者７例ずつ計14例の組み入れを目標としたEMERALD試験を予定しています。2025年11月４日付当社リリースの通り、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）による治験届の30日調査が完了済みであり、2026年より治験開始すべく準備を進めております。 HS-001におけるLAPiS試験、HS-005におけるEMERALD試験いずれにおいても、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）ウェブサイト上（https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0019.html ※本書提出日現在にて記載確認）にて、国内開発の最終段階である治験として、当社が終了後承認申請を見込む治験（「主たる治験」）として届け出ております。 なお、当社はグローバル大手製薬企業のノボノルディスク エー・エスと2021年より４年間に渡って提携関係がありましたが、2025年９月29日付当社リリースの通り、事業提携が先方事由により解消となりました。結果として、導出していた当社の開発・製造・販売に関する権利及び知的財産権などが当社へ返還された他、ノボノルディスク エー・エスが提携期間中に独自に開発取得していたノウハウや知財についても、当社が追加コストを支払うことなく受領しております。当社は本書提出日現在において、HS-001ならびにHS-005に関する全世界の権利を保持しており、今後、日本の臨床開発を進めるとともに、グローバル市場への対応方向性につき検討を進める予定です。 ② 対象疾患について 心臓は標準的なヒト成人の心臓ではおおよそ250-350gといわれていますが、心臓全体として筋肉の塊のような構造をしており、体全体に血液を循環させるポンプの役割をしています。日本医師会によると、心臓によって１分間で合計約５Lの血液量が全身に循環され、心臓の拍動の回数は１日約10万回、一生の間には40億回以上も打ち続けることになります（日本医師会website https://www.med.or.jp/forest/check/05_02.html ※本書提出日現在にて記載確認）。心臓の拍動を支えるのが心筋細胞ですが、ヒトは壊死した心筋を元に戻す自己再生能力を持っていないため、加齢や疾患などによるダメージなどで心臓の筋肉量は徐々に低下をしていき、結果、心拍出量は低下していきます。 心臓の収縮能力や拡張能力が低下するなどの原因により、心拍出量が低下し、その拍出量の低下を補うために心臓が拡大し、その結果、肺などの臓器のうっ血や呼吸困難、運動能力の低下をきたす症候群が、心不全です。様々な心臓疾患の病状の進行により起こる終末像とも言え、心不全を引き起こす代表的な原因として、虚血性心疾患（心筋梗塞など）、高血圧、心臓弁膜症、心筋炎、不整脈等心臓や循環器に起因するものに加えて、糖尿病や肺気腫などの他臓器に関連するもの、心臓が生まれつき正常でない先天性心疾患など数多くの病態が存在します。急性期のショックと、慢性的な病態進行が混ざりながら病態が悪化していきます。心不全では、上記の自覚症状が慢性的に継続しながら病態が進行していった結果、最悪の場合は死に至る可能性もあります。（図１） （図１）心不全の病状進行：虚血状態から心筋壊死へ 世界保健機関（WHO、Key facts、2025年７月報告）によると、心不全を含む循環器系疾患は世界の死因の第一位で、2019年には約1,800万人が命を落としています。中でも心不全は生存率が低い疾患で、患者数も増加を続けており、画期的な治療方法の開発が強く望まれています。心不全患者数は2017年時点で世界に約6,500万人とされ（N.L. Bragazzi et al., ESC European Journal of Preventive Cardiology 2020）、米国では2012年に約650万人だったのが2030年には800万人以上に増加すると予測されています（Benjamin, Circulation 2017）。日本でも2005年に約100万人だった患者数が、2020年時点で約120万人、2030年には約130万人に増加すると予測されています（Okura, Circulation J 2008）。この患者数の増加は、高齢者の増加と医療技術の高度化により一命をとりとめるケースが増えたことが一因で、入院患者数や医療費の増大から「心不全パンデミック」と呼ばれるほどに、大きな社会問題となっています。 また、心不全による死亡者数は、米国では2004年に28万人であったものが、2022年の調査によると45万人まで増えております。（Adler, Circulation 2009、及びCDC website https://www.cdc.gov/heart-disease/about/heart-failure.html ※本書提出日現在にて記載確認）。日本でも2020年には、悪性新生物（がん）のうち死亡数の最も多い肺がんより多い約９万人が心不全で亡くなっています。循環器系疾患で急性心筋梗塞、脳梗塞の死亡者数は減少している一方で、心不全による死亡者数は増加の一途をたどっています。（図２、厚生労働省 令和６年(2024年)人口動態統計から当社作成） （図２）国内年度別死因別死亡者数（人） ③ 既存の治療法について 心不全発症前の治療としては冠動脈閉塞に対するカテーテル術、心不全発症後の病態改善のための治療法としては、心臓の負担を下げるための運動療法や薬物治療など、急性・慢性心不全診療ガイドラインに則して数多くの治療法が整備されておりますが、いずれも対症療法に留まっております。特に近年新薬が登場している薬物治療においても、複数種類の医薬品を組み合わせて、それぞれ最大用量の処方が推奨されるものの、血圧を下げる方向の薬が多いことから併用が難しかったり、患者さんの病態の都合上低用量でしか処方できなかったりと、課題があります。心不全の経過は多くの場合、慢性・進行性であるが故に、急性増悪が繰り返し発生することによって重症化していくことから、こうした対症療法を進めていたとしても、病態コントロールが出来ない場合は結果として、ステージC（心不全ステージ）からステージD（治療抵抗性心不全ステージ）へと進展していきます。 最も症状が進行したステージDの心不全患者さんの病態は厳しく、５年生存率は多くのがんよりも下回る20％程度であり（Amar, Circulation 2007）、重症心不全の根治的な治療法は心臓移植しかありません。心臓移植は世界中で慢性的なドナー不足が続いています。国内では特に深刻で、1997年に「臓器移植に関する法律」が施行され25年を経過した2023年に史上初めて100例を突破（日本心臓移植研究会報告）したものの、過去10年平均では約60例であり、年間の心不全死亡数との対比では約0.1%をカバーするに留まっています。心臓移植は65歳以下が対象となっていますが、平均待機期間が３年程度で５年以上待機しているケースもあり、移植登録ができるのは実質的には60歳までとなっています。 心臓移植を待機している患者さん向けの一時的な治療法として、小型ポンプを体内に埋め込んで心臓の左心室につなげて血液循環を補助する補助人工心臓治療があり、近年では心臓移植件数が伸び悩む中、補助人工心臓を半永久的に使用するDestination Therapyという治療法が許可されております。しかしながら、補助人工心臓治療の適応となるには、様々な選択基準をみたす必要がある他、初回退院後６ヵ月程度の同居によるサポートが可能な介護者がいる体制が必須で、バッテリーや電源の管理をはじめとして、患者さんだけでなく支える家族や周囲の方の生活習慣にも大きな制限があります。また心臓移植や補助人工心臓は費用が高額でかつ、施術後も毎年高額な管理費用が必要であり、施術に踏み切ることのできる心不全患者さんは限られているのが実態です。このように、重症心不全は患者数が多く、死亡者数も多く、かつ新規治療法が強く求められる、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患です。 他方、iPS細胞を用いた心筋再生医療は、心臓移植・補助人工心臓よりも多くの患者さんへの適用を目指すことができます。すなわち、心臓移植を待つ厳しい病態の患者さんへの適用のみならず、病態の早期段階での治療の選択肢としても、心機能の改善、悪化の阻止、病状進行を遅らせるなどの期待があります。多くの患者さんに適用可能になることが望まれております。（図３，図４） （図３）当社治療法の概要心筋細胞は生まれた後は細胞分裂をしないため、心筋梗塞等で一部が壊死してしまうと、その後再生することがありません。根治には、残存心筋のパフォーマンスを改善させるだけでなく、根本的な原因である減少した細胞量を補うことで、ポンプ機能を改善させ、拡大した心臓を縮小させることが必要になります。当社の心筋補填療法は、再生心室筋を心臓壁に直接移植することで心筋を補填する治療法です。 （図４）国内重症心不全の治療法の比較（当社まとめ） ④ 当社事業のバリューチェーン、パートナーについて 当社事業におけるバリューチェーンは、研究、開発、製造、輸送、販売から構成されます。大学病院や公的研究機関等に加え企業等の開発パートナーとの共同研究等を通じて、心筋再生に関する最先端の研究を遂行しております。そしてこれら研究成果を、特許として出願することにより知的財産を形成しております。 当社は他家iPS細胞由来心筋球による心筋再生医療を実現すべく研究開発を進めております。日本国内の開発については、当社単独で進めており、開発業務委託機関（CRO）である㈱リニカルの支援を得て治験実施中です。治験製品の製造については、製造開発受託機関（CDMO）である㈱ニコン・セル・イノベーションへ、また、心筋球や移植針などの移植デバイスの輸送は再生医療に実績のある㈱メディパルホールディングスの100％子会社であるSPLine（エスピーライン）㈱へ委託しております。なお、日本以外の全世界の権利については、当社は本書提出日現在において、HS-001ならびにHS-005に関する全世界の権利を保持しており、新規パートナーを確保した上で海外開発を委託するか、もしくは自社で研究開発を進めるかなど、グローバル市場への対応方向性につき、今後、検討を進める予定です。（図５） （図５）事業系統図 (２）技術及び開発品の特徴 治療薬の開発は、技術の進化に伴って一般的に、体全体に効果を持つゆえに全身性の副作用が出てしまうものから、患部を局所的に治療ができる高い有効性と限定的な副作用が両立できるものへと進化しており、例えば抗がん剤であれば、化学療法が開発された後、分子標的薬が生まれ、現在では血液がん向けに患者自身の免疫を活用した細胞治療薬（CAR-T）が実現されています。心臓領域の治療法では、標準治療薬の開発が進んだ後、近年では、心不全の近接疾患である肥大型心筋症の治療薬として、心臓の筋肉の収縮・拡張をコントロールする医薬品が実現し、新たなブロックバスターになり得ると期待されております。 再生医療によって心機能改善に取り組む技術開発においては、当社の代表取締役社長である福田惠一が1999年に骨髄間葉系幹細胞から心筋細胞の分化誘導に世界で初めて成功して以降、多くのグループや企業が世界中で試みており、実用化に至る製品も出てきました。しかしながら、それらの多くは、心筋細胞以外の細胞、例えば間葉系幹細胞や骨格筋芽細胞などを移植し、それらの細胞が出す分泌物が移植先の心機能の改善を促す間接的な治療アプローチ（パラクライン効果（※５））でした。 他方、福田は慶應義塾大学における循環器内科医として、医薬品企業各社が進める心臓領域の様々な新薬治験に約30年にわたって携わり、心臓領域の治療法が全身性の標準療法から心筋自体に局所的に作用する医薬品に進化していくであろうイノベーションの方向性を経験しております。その中で、1999年の心筋細胞の分化成功以降、福田は、心筋細胞を患者の心臓に移植をして心機能の改善効果を得ようとする、さらに先進的な治療法の実現を一貫して目指し研究成果を積み上げて参りました。当社が開発するiPS細胞由来心筋球による治療法は、上述のパラクライン効果による心機能改善効果のみならず、移植した心筋球自体が患者さんの心筋の中に長期にわたって（マウスの寿命に近い移植後１年間まで確認）生着（※６）し成長することによって、患者さんの心臓に元来存在する心筋細胞と電気的に同調して拍動し、直接心臓に収縮力を生み出す物理的な効果を期待する治療法です。 この直接的に心筋収縮力を回復させるようとする治療アプローチは、“Remuscularization（心筋補填療法）”と呼ばれております。細胞が定着して効果を発揮することが作用機序であり、移植した心筋細胞が長期間にわたり体内に残存するため、非臨床試験結果を積み上げて安全性を確認していくことが重要です。本手法を用いた開発を進める他社も存在しておりますが、当社は既に治験段階へ入っている世界的にも数少ない企業の１社となっております。（図６） （図６）治療メカニズムの比較※1：LVAD, Left Ventricular Assist Device（左室補助人工心臓）※2：分泌された物質が分泌した細胞の周囲の細胞や組織に直接作用すること※3：STEM CELLS 2012;30:1196–1205, Pluripotent Stem Cell-Engineered Cell Sheets Reassembled with Defined Cardiovascular Populations Ameliorate Reduction in Infarct Heart Function Through Cardiomyocyte-Mediated Neovascularization, Masumoto, Matsuo, Yamamizu et al. 当社が積み上げてきた独自の技術の詳細は、下記のとおりです。主に慶應義塾大学にて20年以上の歳月を積み上げ培った技術、知財、ノウハウを当社へと移管もしくは実施許諾を受ける形で活用しております。 ① 他家iPS細胞由来心筋球と自家iPS細胞由来心筋球 iPS細胞を用いた再生医療は、健康な方（健常人ドナー）の血液等の細胞からiPS細胞を作製し、そこから目的の細胞を作製して患者さんに移植する他家iPS細胞治療と、患者さん自身の血液等の細胞から患者さん自身のiPS細胞を作製し、そこから患者さん専用の目的の細胞を作製して移植する自家iPS細胞治療の２つに大きく分けることができます。 当社では、他家iPS細胞由来心筋球を自家iPS細胞由来心筋球に先行して開発しております。両者のプロセスの全体像は下記のとおりです。（図７） （図７）他家iPS細胞由来心筋球移植と自家iPS細胞由来心筋球移植 当社の他家iPS細胞由来心筋球では、外部機関からiPS細胞の原株を取得し、そこから原株を保存するマスターセルバンク、心筋細胞作製時に都度用いるワーキングセルバンクを製造開発委託機関（CDMO）の協力のもとに作製し、当社自身で維持・管理を実施しております。このため、今後の製品供給に必要なiPS細胞を当社自身で供給できる体制を整えております。 自家iPS細胞由来心筋球移植では、後述のように個々の患者さんから安定して高品質のiPS細胞を作製する技術、個々のiPS細胞から高品質な心筋細胞を作製する技術が求められます。 ② 当社独自の技術 当社が開発している再生医療等製品候補である他家iPS細胞由来心筋球、及び自家iPS細胞由来心筋球には複数のステップが必要であり、各段階の重要プロセスにおいて当社は独自の技術ノウハウや知財を確立しております。 他家iPS細胞由来心筋球では、上述のようにiPS細胞は既に作製済みで、既にセルバンク化されていますが、自家iPS細胞由来心筋球では、患者さんの血液等からiPS細胞を製造（ａ）する必要があります。以降のステップは共通していますが、iPS細胞を大量培養し心筋の中でも心室筋に選択的に分化誘導（ｂ）して大量作製した後、当社が開発した純化精製技術で未分化iPS細胞及び非心筋細胞を除去（ｃ）し、心筋細胞の純度を98%以上へ引き上げる徹底した純化を進めます。その後、約１千個の心筋細胞の塊である「心筋球」を大量に作製（ｄ）し、心臓を傷つけないように先端を加工した特殊な注射針（ｅ）を用いて開胸手術時に心臓に心臓外壁から直接移植します。（図８） （図８）当社技術の全体像 純化精製に代表される本プロセスの実現によって、複数の細胞が混じった複雑な製造基準が不要となったほか、目的外の細胞を除去したことで腫瘍形成リスク、不整脈発現リスクを最小限に抑えることが期待できます。（ａ）～（ｃ）のプロセスを経て製造した心室特異的心筋細胞は、超低温で長期間冷凍保存することが可能であり、冷凍保存した心筋細胞を患者さんの手術スケジュールに合わせて、解凍して心筋球を製造（ｄ）することが可能です。なお、本プロセスはGMP（Good Manufacturing Practice）下での製造が可能で、既に製造開発受託機関（CDMO）へ製造技術移管を完了させております。詳細は下記

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末時点において当社が判断したものであります。 (１）経営環境 日本では、再生医療の承認を後押しする仕組みや法制度が導入されており、国として再生医療の開発を支援している状況にあります。2014年11月には薬機法が改正され、再生医療等製品では、有効性が推定され安全性が確認されれば、条件及び期限付きで特別に早期に承認できる仕組みが導入されました。また、2015年４月には、「画期性」「対象疾患の重篤性」「極めて高い有効性」「世界に先駆けて日本で申請」を満たす臨床開発中の医薬品及び医療機器に対して、審査期間の早期化や当局との事前相談に関する優先的支援などを提供する「先駆け審査指定制度」が試行的に運用開始されました。その後、2019年11月には更に薬機法が改正され、恒常的な活用のために「先駆的医薬品等指定制度」として法制化されています。革新的な医薬品に対する臨床開発上の優遇措置を、日本政府は強化しています。 このような環境のもとで、2014年以降13品目の再生医療等製品が日本において承認されています。そのうち2022年には、角膜上皮幹細胞疲弊症に向けた細胞シートに加え、難治性の多発性骨髄腫向けの製品、合計２品目が承認されています。iPS細胞を活用した再生医療等製品の開発においても、まだ承認事例はないものの、国内では、国立研究開発法人理化学研究所が2014年に世界で初めてiPS細胞を使う臨床研究を実施したほか、2018年には京都大学がパーキンソン病患者さんに対してiPS細胞を使った治療の医師主導治験、2019年には指定国立大学法人大阪大学（以下「大阪大学」という。）がiPS細胞から作製した角膜上皮細胞シートの臨床研究、2020年には重症心不全患者さんに対して大阪大学がiPS細胞から作製した心筋シートの医師主導治験、2021年には慶應義塾大学が脊髄損傷患者に対するiPS細胞由来神経前駆細胞の臨床研究、さらには2022年に京都大学においてiPS細胞由来HLAホモ型血小板の企業治験が実施されるなど、治療法の確立に向けて臨床開発が進んでいます (２）経営方針・経営戦略 当社は、世界の死因の第一位を占める心臓病に焦点を当て、「再生医療で心臓病治療の扉を開く」ことをミッションとして重症心不全の抜本的治療法の開発を進めております。当社の心筋再生医療は、これまでの細胞治療とは一線を画す、弱まった心臓を再生心筋で置き換える、”Remuscularization（心筋補填療法）”と呼ばれるものです。投与した心筋細胞が患者さんの心臓の中に生着して長期間機能することを期待する治療法であるがゆえに、投与細胞の製造には高い安全性が要求され、サイエンス・技術面での参入障壁が非常に高い領域ともいえます。当社は、本領域の治療法として非臨床試験を完了させ患者投与での検証に入っている世界的にも先駆的な事例となっております。 このような競争環境の中で、虚血性心疾患に伴う心不全患者を対象とする他家iPS細胞由来心筋球の開胸投与による治療プログラム（HS-001）においては、まず現在実施中のLAPiS試験を完了させ、その後日本での条件及び期限付き承認を目指して販売収益が上がる体制にすることとしております。 同時に、患者さんにとって負荷の少ないカテーテル投与による治療プログラム（HS-005）の国内での臨床治験を進め、重症心不全に苦しむ日本の患者さんのみならず、世界の患者さんにも当社の心筋再生医療を届けることを目指しております。 (３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標 当社は現在、研究段階の企業であり販売承認を取得した製品群を保有しておらず、現段階においては、リードパイプラインを中心とした早期の上市を目指し、研究開発及び臨床試験の進捗状況及び研究開発資金と費用のバランス等を注視しながら、事業を推進しております。 (４）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題① 臨床応用の加速＜HS-001について＞当社は、虚血性心疾患患者を対象とした冠動脈バイパス手術併用下の第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（LAPiS試験）を実施しております。独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に受理された治験計画に基づき、低用量群５例および高用量群５例、計10例への投与を完了し、現在は経過観察中であります。引き続きCRO（開発業務委託機関）や治験参加施設との連携を強化し、本治験について着実な進捗を図ってまいります。 ＜HS-005について＞低侵襲なカテーテル投与による治療プログラム（HS-005）については、国内での臨床試験開始に向け、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）へ治験届を提出いたしました。2026年内の被験者への投与開始という目標に向け、治験施設の選定等も順調に進んでおります。HS-001と同様に、CRO等の外部パートナーや治験参加施設との連携を深め、早期の臨床応用を目指します。② 中長期的事業基盤構築に向けた取り組み事業パートナーであったノボノルディスク・エーエスとの独占的技術提携・ライセンス契約が解消された結果、導出していた開発・製造・販売に関する権利および知的財産権等は当社へ返還され、HS-001およびHS-005に関する全世界の権利を当社が保持することとなりました。今後は、自社保有のプラットフォーム技術および知財のさらなる拡充を図り、将来的な収益の極大化に向けた事業基盤の強化を目標として、戦略的に事業を推進してまいります。③ 財務基盤の強化当社は、リードパイプラインであるHS-001での早期収益化を目指す中、2025年12月末時点の現預金残高は6,836,009千円、純資産額は7,194,912千円です。上市資金のほか、中長期的な事業拡大に向け研究開発資金を安定的に確保するため、株式市場からの調達に加え、銀行融資や補助金の活用を検討することで資金調達手段の多様化を図り、財務基盤の強化に努めてまいります。④ 組織体制の整備及び人材育成持続的な成長と中長期的な企業価値向上のため、優秀な人材を確保し定着を図るべく、組織体制を整備し、従業員のモチベーションの維持・向上に努めていくとともに、一人ひとりの従業員の能力開発や働きやすい環境を構築してまいります。具体的には、離職者を低減させるため、働きやすさの追求、キャリアのための教育、および健康・メンタルヘルスへの配慮を方針として、人事施策を実行してまいります。⑤ コーポレート・ガバナンス体制の強化 当社は、持続的な成長と中長期的な企業価値向上のため、経営の公正性・透明性を確保することは極めて重要な経営課題であると認識しております。 取締役会においては、社外取締役の専門的な知見や経験を経営判断に反映させることで、意思決定の妥当性と監督機能を強化しております。さらに2025年２月に、取締役会の諮問機関として、過半数が独立社外役員からなる報酬委員会を設置し、役員報酬の決定について公正性・透明性・客観性を担保するよう努めております。 また、役職員が倫理・コンプライアンスに関して共通認識を保持し、公正で的確な意思決定を行う風土を醸成するため、内部通報制度の周知徹底、定期的なコンプライアンス研修を実施しているほか、代表取締役社長を委員長としたコンプライアンス・リスク管理委員会のもと、コンプライアンス遵守状況のモニタリングおよびリスクの早期発見・未然防止に向けた施策の策定を行っております。特に、研究開発に関する事象について、社内倫理委員会を設置し、倫理的および科学的妥当性についてモニタリングを行っております。 さらに、投資家の皆様に対し、研究開発の進捗状況や事業リスクを適時かつ公平に開示することで、市場との建設的な対話を促進してまいります。

３【事業等のリスク】 当社の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。中には当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。 当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載もあわせて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。 また、当社は、再生医療等製品の開発を行っております。一般的に再生医療等製品を含む医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、パイプラインの開発が必ずしも成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであり、将来下記に挙げたリスク以外で当社に関する重要なリスクが発生する可能性があります。また、当社はこれら事業等のリスクを認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応を図り事業活動を行っておりますが、このような諸策の成否には不確実性が存在します。 (１）技術革新及び競合に関するリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：中長期、影響度：大） 再生医療分野及びiPS細胞等の分野では、世界中で研究競争が盛んに行われており、飛躍的な技術革新が短期間で進んでいます。今後、革新的な技術が開発された場合、既存技術の大幅な改善がされた場合、遺伝子治療等新規の治療法について技術革新が生じた場合及び新規参入等の状況によっては、従来の技術が陳腐化するリスクがあります。このため、当社は、大学や公的研究機関と連携し、最先端技術の開発に先行して取り組むとともに、常に最新の技術動向の把握に努めております。 競合につきましては、大手企業を中心に、新興企業、研究機関等が増加傾向にあるほか、今後の市場拡大を見込み、参入機会を窺っている企業も存在すると思われます。このような競合相手が新たな技術を開発し、当社の技術を上回った場合、あるいは関連特許を取得した場合及び当社より先に上市した場合等には、当社の開発する製品の販売が行えない可能性、あるいは市場において他社が優位を確立しており、当社の製品のマーケティングが困難となる可能性または当社が事業計画において想定していた売上を達成できず、研究開発費用を賄うことができない等の可能性があります。かかる事象が生じた結果、当社の経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (２）再生医療ビジネスに関する想定外のリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：中） 当社は、「薬機法」等の関連法令に準拠し、再生医療等製品の臨床試験を進めてまいります。リードパイプラインであるHS-001では、虚血性心疾患を原疾患とする心不全に向けたLAPiS試験（低用量５例：0.5億個の心筋細胞投与、高用量５例：1.5億個の心筋細胞投与）において、全10例の投与及び52週のフォローアップを完了いたしました。他方、HS-005においては、虚血性心疾患及び拡張型心筋症それぞれの原疾患由来の心不全に関して、全14例のEMERALD試験（それぞれ７例：1.5億個の心筋細胞投与）を実施すべく準備を進めております。これらの試験に先立ち、サルや小動物を用いた非臨床試験において有効性及び十分な安全性マージンを確認した上で、LAPiS試験を開始したほか、EMERALD試験向けにはカテーテル投与が可能かについてブタを用いた非臨床試験にて確認をしております。加えて、LAPiS試験開始後に開示した試験結果等においても、有効性及び安全性を示すデータを取得しております。 しかしながら、今後実施する心筋細胞に関連する治験において、事前に想定していなかったような予期せぬ安全性懸念が発生する可能性は、現時点で完全には否定できません。さらに、患者リクルーティングが難航することなどによる臨床試験の遅延や、承認申請及び審査過程での遅延が生じる懸念があります。場合によっては臨床試験の中止や承認が得られず製品の上市に至らないリスクがあるほか、臨床試験の遅延や予期しない問題点への対応により、研究開発費が見込みより増大するリスクも存在します。各治験施設の責任医師や、関連するステークホルダーとの十分な連携を行うことなどによりリスクの低減を図っておりますが、当社の製品の上市や研究開発活動が当初の予定どおり進まない場合、当社が想定する売上の獲得が遅延・減少・喪失などする可能性があり、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。 (３）再生医療等製品に関連する法規制のリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：中長期、影響度：中） 当社が規制を受けている再生医療等製品に関する法規制については、技術革新や想定外の事態の発生等に対応し、継続的に見直しがなされる可能性があります。当社が戦略的に依拠している薬機法による「条件及び期限付承認制度」において、審査期間の長期化、必要とされる臨床試験数の増加、審査要件の追加・修正等の変更が生じた場合、当社製品の上市時期や上市に必要な臨床開発計画に大きな変更を余儀なくされる場合や、当社の想定した内容での承認が得られない場合があります。加えて、近年は医療費の引き下げ圧力が強まる傾向にあります。中央社会保険医療協議会（中医協）等における議論をはじめ、厚生労働省の薬価に対する考え方の見直しによって薬価制度が変更された場合、上市後の薬価が当社の想定する製品価値を下回るなど、将来の収益見通しに大きな影響を及ぼす懸念があります。 当社は、こうした見直しにいち早く対応すべく体制の整備に努めております。しかしながら、今後これらの法令や制度等に重大な改廃があり当社の開発想定に影響が及んだ場合には、研究開発進捗の大幅な遅延、研究開発費用の増大、あるいは想定より低い薬価の算定などを招くおそれがあります。かかる事象が生じた結果、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。 (４）条件及び期限付承認取得後のリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：中長期、影響度：大） 日本では2014年11月の薬機法の改正に伴い、再生医療等製品にて有効性が推定され安全性が確認されれば、対象とする医療機関等の限定や追加の臨床試験等の条件を付し、承認に有効期限を設けることで早期に承認を取得できる条件及び期限付承認制度が導入され、当該制度の導入後多くの再生医療等製品が上市されております。そのため、当該制度によって可能な限り条件及び期限付承認を取得して開発中の再生医療等製品の早期実用化を目指すことを、当社では最重要戦略として位置付けて臨床開発を進めており、LAPiS試験においても、当該制度の活用を念頭に置いての臨床試験デザインを立案しております。 他方で、条件及び期限付承認制度では、通常の医薬品開発では承認申請時に求められる大規模臨床試験による安全性や有効性の確認を上市後に行うという制度要件となっています。そのため、当社再生医療等製品の条件及び期限付承認後には、一定期間にわたり製造販売後調査を課されることが予見されます。 当社では各治験施設の責任医師や規制当局など関連するステークホルダーと連携することで、リスクの低減を図っておりますが、当該製造販売後調査の開始後、当社製品の有効性や安全性が不十分である場合、予期せぬ副作用が発生する場合、調査の結果に関する当社と当局との間の見解の相違が生じる場合、または要請された症例数や承認要件を満たせない場合には、本承認を取得できない可能性や条件及び期限付承認が取り消される等の可能性が存在しております。かかる事象が生じた結果、当社の経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (５）特定のパイプラインへの依存について（発生可能性：中、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：中） 当社は現在、複数のパイプラインを推進するとともに、新規パイプラインの開発にも注力しております。メインパイプラインであるHS-001は、LAPiS試験の52週フォローアップが完了しデータがほぼ出揃っております。他方で、HS-005はEMERALD試験の初期段階にあり、さらに、新規パイプラインは基礎研究の初期段階にあります。これらのパイプラインや今後検討を開始する製品等について、製品化及び収益化に至るかは非常に不確実であり、仮に、製品化が可能となった場合でも、相当程度の期間及び費用を要するものと考えております。 具体的には、技術的な困難や競合による開発の先行、技術革新、法規制の変更、当社の人材不足、サプライチェーン構築の不確実性といった制約要因が存在します。これにより、研究開発から製品化・収益化に至るまでの過程において、想定以上の時間や費用を要する、あるいは期待する進捗や成果が得られない可能性があります。加えて、仮に研究開発に成功した場合であっても、臨床試験段階や上市後において、予期せぬ品質問題や副作用等が発生するリスクも存在します。 当社は、開発の各フェーズにおけるリスク管理や行政当局とのコミュニケーション、開発に必要な資金の確保などを通じて、これらのリスク低減に努めてまいります。しかしながら、以上の問題が顕在化した場合、新規パイプラインによる収益が見込めなくなる懸念があります。その結果、リードパイプラインであるHS-001への収益依存度が増し、同製品の開発や販売状況に大きく左右されることとなり、当社の経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性があります。 (６）製造・輸送・販売体制の構築に関する不確実性について（発生可能性：中、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：中） 当社は、研究開発活動にとどまらず、その後の製造、輸送及び販売を見据えた事業展開を視野に入れ、細胞の大量培養技術の開発をはじめとする製造方法の確立に注力しております。しかしながら、医薬品の開発・製造には多岐にわたる高度な技術が求められます。そのため、今後何らかの理由でこれらの体制構築が困難となった場合、治験薬や承認後の製品供給に遅延が生じる懸念があります。かかる供給遅延により、臨床試験の中止や撤回を余儀なくされるリスクに加え、体制の再構築に多大な時間と費用を要するリスクが想定されます。また、サプライチェーンにおいても特有のリスクが存在します。製造場所、原材料、製造プロセスの変更が生じた際や、当局から提出データ・管理体制の十分性や信頼性に疑義が示された場合には、追加の説明やデータ提出が求められます。その結果、再度の非臨床試験や臨床試験の実施を指示される可能性や、臨床試験、承認申請、あるいは販売の中止・撤回を要請されるおそれがあります。さらに、販売承認後のフェーズにおいても、先端技術を用いた新規性の高い製品であるため、適切な需給予測が困難となることや、患者様から想定以上の忌避感が生じる懸念があります。加えて、期待された治療効果や費用対効果が達成できない場合や、国内外のプロモーション等に関する規制違反により訴訟・罰金の対象となった場合には、計画していた売上の獲得に至らない可能性があります。 当社は、製造拠点、原材料、輸送体制などサプライチェーンを担う各企業との連携強化に努めるとともに、細胞の保存技術の開発を進めること等を通じて、これらのリスク低減を図っております。しかしながら、以上のリスクが顕在化した場合、当社の経営成績及び事業展開に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (７）他社からの原材料供給（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：大） 再生医療等製品の開発や販売開始後の安定供給について、当社は多くの協力企業との取引によって、必要な原材料や資材等の調達を受けております。特に、製造プロセス中に用いる原材料や試薬、投与に活用する針やカテーテル等は代替性が乏しく、仮に代替品に変更できたとしても現状の開発スケジュールを大きく遅延させる可能性があります。この点、協力企業との供給契約を締結し安定供給を確保できるように努めております。 外注先の取引方針の変更、供給能力の低下もしくは品質の低下、または自然災害及びこれに起因する事象等により現在の協力企業への委託が困難になった場合、当社は代替外注先探索などの対応を行います。しかし、適切な企業の発見が困難である可能性に加えて、仮に適切な企業を発見できたとしても製造体制再構築に相応の時間及び費用を要する場合、あるいは当社に不利な内容での契約締結を余儀なくされる場合等が発生した場合は、当社事業に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (８）予期せぬ副作用及び製造物責任等の発生について（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：大） 当社の開発品である再生医療等製品を含む製品には、臨床試験段階及び上市後においても、予期せぬ品質問題や副作用等が発生する可能性があります。 そうした事態に備え、当社では、入念な製造方法の移管プロセスを経た上で、現在進捗中の臨床試験製品を再生医療等製品の製造や品質管理に実績のある製造開発委託機関（CDMO）に委託しております。また、医薬品開発上求められる安全管理に関しても臨床開発や販売停止・中止に関して独立した権限を持つ信頼性保証部を社長直下に組成し、不測の事態に対応できる体制を整備しております。さらに、実施中の臨床試験においても、製造物責任を含めた各種賠償責任に対応するための適切な保険に加入する予定です。 しかしながら、こうした安全管理が何らかの理由や事象で十分でなかった場合、当社の賠償責任が保険金額を上回る場合、あるいは当社に対する損害賠償の請求が認められずとも製造物責任請求等がなされたことによるネガティブ・イメージを受けた場合には、当社及び当社の製品に対する信頼に悪影響が生じる可能性があります。 さらに、当社の治療法に品質問題や予期せぬ副作用発現等の問題が発生した場合には、製品回収もしくは販売中止、医療機器の仕様変更等の対策の実施もしくは臨床試験の中止、製品の安全性に関する追加データの当局への提出、または再度の試験の実施もしくは罰金の命令等により、医薬品の売上の減少及び多額の費用が発生する可能性があります。 かかる事象が生じた結果、当社の経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (９）知的財産権に関するリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：大） 当社における知的財産権のリスクは、主に当社の特許権が第三者に侵害されるリスクと、当社が第三者の特許権を侵害するリスクがあります。当社の技術保護に向けては、研究開発で得られた成果を必要に応じて迅速に特許出願し、各種データベースや特許事務所を活用して情報収集に努めております。しかしながら、出願中の特許がすべて成立する保証はなく、仮に成立した場合でも、他社による優れた研究開発によって当社の技術が淘汰される可能性は常に存在します。万が一、第三者によって秘密裏に当社の特許が侵害された場合、当社の技術的優位性が損なわれるおそれがあります。特許侵害を認識した際には必要な法的措置を検討する方針ですが、保有する特許権の範囲が事業保護に十分でない場合や、費用対効果・特許無効審判等を提起されるリスクを勘案し、あえて法的措置を見送る場合もあり得ます。その結果、当該第三者が当社と競合する事業を行う展開を許し、当社が期待していた収益が失われるリスクがあります。当社の権利侵害を未然に防ぐ点においては、事前の情報収集を徹底し、適法な手続きのもとに事業に必要な特許権を使用しております。しかし、事前の特許調査等でも認識できず、意図せずに第三者の知的財産権に抵触する可能性を完全に排除することはできません。他社の権利への抵触を認識した時点では、遅滞なく実施許諾（ライセンス）契約の締結を図る方針です。しかし、事業が拡大すればこうしたリスクは増大するため、適時・適切な契約締結が困難な場合や、ライセンサー側が他の第三者の知的財産権に抵触している場合等には、当社に対し製品の製造販売の差止請求や多額の損害賠償を請求される可能性があります。 加えて、当社は各種公的機関や共同研究先から事業に不可欠な特許の実施許諾を受けております。当該機関・企業との良好な関係の維持・構築に努めておりますが、何らかの事由によりこれらの協力が得られなくなる懸念もあります。以上のような知的財産権に関する訴訟やトラブルが顕在化し、当社の主張が認められない場合、または解決に想定以上の費用や時間を要する場合には、当社の事業計画に大きな支障をきたし、当社の経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (10）資金繰り（発生可能性：中、発生する可能性がある期間：中長期、影響度：大） 当社は研究開発期間において継続的に営業損失を計上するため、開発品が上市され安定的な収益源が確保されるまでの間、営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスとなる傾向があります。 当社の開発品は現在において上市に至っておらず、製品化までには多額の費用を要します。具体的には、研究開発や臨床試験の実施、必要となる許認可の取得、製造・輸送・販売体制の確立に加え、経営体制の維持・拡充や知的財産の運用体制の構築などが挙げられます。さらには、開発プロセスには不確定な要素が多く存在します。臨床試験の実施時期や当局による許認可の時期、追加的な研究開発の要否などによって、資金需要が増加するタイミングを正確に予測することが困難となる傾向があります。 当社といたしましては、増資による資金調達を中心に、取引先銀行との融資契約やコミットメントライン契約、各種補助金等の活用を検討することで安定的な資金確保に努める方針です。しかしながら、必要な時期に十分な額の資金を確保できなかった場合には、当社の財務状況や事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。 (11）重要な契約等に関するリスク（発生可能性：低、発生する可能性がある期間：特定時期なし、影響度：中） 当社の重要と思われる契約は、「第２ 事業の状況 ５ 重要な契約等」に記載のとおりであり、これらに基づき事業推進に必要な支援を得ております。今後も、研究開発や製造・輸送・販売体制の構築に向けて、様々な企業との事業提携を見込んでおります。 しかしながら、これら既存及び将来の契約において、期間満了や解除等による終了、当社に不利な条件改定が発生する懸念があります。加えて、相手先企業・機関の経営状態の悪化や経営方針の変更など、当社がコントロールできない事情により契約の継続が困難となった場合、代替となる提携先との再契約に多大な時間と費用を要する、あるいは代

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 当社は決算期変更に伴い、当事業年度は14ヶ月の変則決算となっております。このため、経営成績に関する前年同期との比較は行っておりません。 (１）経営成績等の状況の概要 当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」という。）の状況の概要は以下のとおりであります。 ① 経営成績の状況 当事業年度（2024年11月１日～2025年12月31日）における我が国の経済は、堅調なインバウンド需要に加え、雇用・所得環境の改善により緩やかな回復基調が維持されたものの、金融資本市場の変動、米国の政策動向、不安定な国際情勢など、国内景気は依然として不透明な状況が続いております。 日本の再生医療業界においては、2014年に施行された改正薬機法によって、再生医療への「条件及び期限付承認制度」が導入され、また承認審査期間の短縮や当局との事前相談に関する優先的支援などを提供する「先駆的医薬品等指定制度」が2019年に法制化されるなど、優れた再生医療等製品を逸早く実用化できる仕組みが整っています。 当事業年度における事業の概況としましては、虚血性心疾患に伴う心不全患者を対象とする他家iPS細胞由来心筋球の開胸投与による治療プログラム（HS-001）をリードパイプラインとして、開発を継続しております。実施中の冠動脈バイパス手術と併用する第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（LAPiS試験）において、第１四半期会計期間に最終症例の投与が完了している低用量群５例と高用量群５例の10例の患者組入れについては、経過観察中であります。 また、患者さんにとって負荷の少ないカテーテル投与による治療プログラム（HS-005）につきましては、国内での臨床試験開始に向け、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）へ治験届を提出しており、2026年に治験における患者さんへの投与を開始するという目標に向け、治験施設の選定等も順調に進んでおります。なお、投与カテーテルシステムに関する日本ライフライン㈱との協業・提携についても、計画どおり順調に進捗しております。 他方、当社の事業パートナーであったノボノルディスク・エーエスより、独占的技術提携・ライセンス契約につきまして、同社における主力事業領域への集中と他領域に関する戦略の見直しを理由に、2025年９月29日にライセンス契約を解消する旨の通知を受けました。本通知の結果、導出していた当社の開発・製造・販売に関する権利及び知的財産権等は、当社へ返還され、当社はHS-001ならびにHS-005に関して、全世界の権利を保持することとなりました。 以上の結果、当事業年度の経営成績は、売上高は3,026,500千円、営業利益は272,156千円、経常利益は288,985千円、当期純利益は190,608千円となりました。 なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の業績記載を省略しております。 ② 財政状態の状況（資産） 当事業年度末における資産合計は7,675,749千円となり、前事業年度末に比べ608,155千円増加しました。流動資産は7,143,534千円となり、前事業年度末に比べ739,719千円増加しました。これは主に現金及び預金が新株予約権の行使による株式の発行等により1,538,843千円増加した一方、貯蔵品が38,467千円、未収入金が回収により26,700千円減少したことによるものであります。固定資産は532,214千円となり、前事業年度末に比べ131,564千円減少しました。これは主に差入保証金の回収により投資その他の資産が107,239千円減少したことによるものであります。（負債） 当事業年度末における負債合計は480,837千円となり、前事業年度末に比べ36,492千円増加しました。流動負債は320,328千円となり、前事業年度末に比べ38,253千円増加しました。これは主に未払金が91,341千円増加した一方、未払法人税等が45,076千円減少したことによるものであります。固定負債は160,508千円となり、前事業年度末に比べ1,760千円減少しました。これは主に繰延税金負債が3,206千円減少した一方、資産除去債務が2,200千円増加したことによるものであります。（純資産） 当事業年度末における純資産合計は7,194,912千円となり、前事業年度末に比べ571,662千円増加しました。これは主に新株予約権の行使による株式の発行等により資本金及び資本準備金がそれぞれ194,384千円増加したことによるものであります。 ③ キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、前事業年度末に比べて1,538,843千円増加し、6,836,009千円となりました。当事業年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりです。（営業活動によるキャッシュ・フロー） 営業活動による資金の増加は1,080,526千円となりました。主な内訳は、売掛金の減少768,250千円、及び税引前当期純利益288,985千円を計上したことによるものであります。（投資活動によるキャッシュ・フロー） 投資活動による資金の増加は72,636千円となりました。主な内訳は、敷金及び保証金の回収による収入107,239千円によるものであります。（財務活動によるキャッシュ・フロー） 財務活動による資金の増加は375,762千円となりました。主な内訳は、新株予約権の行使による株式の発行による収入381,053千円によるものであります。 ④ 生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績 当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｂ．受注実績 当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｃ．販売実績 当社は医薬品事業の単一セグメントであり、当事業年度における販売実績は以下のとおりです。区分当事業年度（自 2024年11月1日 至 2025年12月31日）金額（千円）前年同期比（％）医薬品事業3,026,500－（注）１．当事業年度は14ヶ月の変則決算となっており、前年同期との比較は行っておりません。２．最近２事業年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。相手先前事業年度(自 2023年11月1日 至 2024年10月31日)当事業年度(自 2024年11月1日 至 2025年12月31日)金額（千円）割合（％）金額（千円）割合（％）ノボノルディスク エー・エス872,11099.83,025,000100.0 (２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容 経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において判断したものであります。① 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められる会計基準に基づき作成されております。この財務諸表の作成に当たって、採用している重要な会計方針については、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 (1）財務諸表 注記事項」の「重要な会計方針」に記載のとおりであります。この財務諸表の作成に当たり、見積りが必要な事項につきましては、合理的な基準に基づき、会計上の見積りを行っております。 ② 経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容（売上高） 売上高は3,026,500千円となりました。これはノボノルディスク エー・エスとの独占的技術提携・ライセンス契約における開発マイルストンの達成内容により収益計上していることによるものであります。 （販売費及び一般管理費、営業利益） 販売費及び一般管理費は、2,754,343千円となりました。これは主に、実施中の冠動脈バイパス手術と併用する第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（LAPiS試験）及び他家iPS細胞由来心筋球のカテーテルによる投与を目標とする第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（EMERALD試験）の準備によるものであります。 この結果、営業利益は272,156千円となりました。 （営業外損益、経常利益） 営業外収益は、58,511千円となりました。これは主に、国立研究開発法人日本医療研究機構（ＡＭＥＤ）の補助事業によるものであります。 また、営業外費用は、41,682千円となりました。これは主に、外貨入金時の為替差損41,522千円によるものであります。 この結果、経常利益は288,985千円となりました。 （法人税等合計、当期純利益） 法人税等合計は、法人税等の計上により98,376千円となりました。 この結果、当期純利益は190,608千円となりました。 ③ キャッシュ・フローの状況の分析 キャッシュ・フローの分析については、「第２ 事業の状況 ４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 （１）経営成績等の状況の概要 ③ キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。 ④ 資本の財源及び資金の流動性に係る情報 当社の事業活動における運転資金需要の主なものは、研究開発に係る人件費及び心筋製造に係る外注費及び資材です。将来の事業活動に必要な資金を確保し、適切な流動性を維持することを基本方針としております。 運転資金及び設備投資等の資金調達につきましては、自己資金を充当することを原則としながら、必要に応じて株式市場より調達を行う方針であります。 資金の流動性につきましては、2025年12月末時点における現金及び現金同等物の期末残高は6,836,009千円であり、当面の運転資金はカバーされ、流動性に支障がない水準であると考えております。なお、事業計画外の緊急を要する資金需要がないか、事業計画を進捗管理することで、流動性リスクをコントロールしております。 ⑤ 経営方針・経営戦略等又は経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等 当社の経営方針・経営戦略等又は経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等につきましては、「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (３) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標」に記載のとおりであります。 ⑥ 経営成績に重要な影響を与える要因について 当社の経営成績に重要な影響を与える要因については、「第２ 事業の状況 ３ 事業等のリスク」に記載のとおり認識しており、これらのリスクについては発生の回避及び発生した場合の対応に努める所存であります。 ⑦ 経営者の問題意識と今後の方針について 当社の経営者は、「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等」に記載のとおり、当社が今後さらなる成長を遂げるためには、さまざまな課題に対処することが必要であると認識しております。 それらの課題に対応するために、経営者は常に事業環境の変化に関する情報の入手及び分析を行い、状況に合わせて企業戦略を刷新していくことで、さらなる事業拡大を図ってまいります。

２【サステナビリティに関する考え方及び取組】当社のサステナビリティに関する考え方及び取組は、次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 当社は、「再生医療で世界を変える」というビジョンのもと、「命と向き合い続ける」「常に先駆者であれ」といった５つのコアバリューを組織の基盤に据え、心筋移植しか有効な治療法のない重症心不全患者さんに新しい治療手段を提供するための事業活動を行っております。このビジョンを実現し、持続的な成長と中長期的な企業価値向上を図るためには、独創的な技術開発と事業運営を担う人材が最大限に能力を発揮できる環境を構築することが重要であると認識し、サステナビリティ経営を推進しております。 (１) ガバナンス 当社は、中長期的な企業価値の向上のため、サステナビリティを巡る課題への対応は経営の重要課題と認識しております。「第４ 提出会社の状況 ４．コーポレート・ガバナンスの状況等 （１）コーポレート・ガバナンスの概要」に記載のコーポレート・ガバナンス体制のもとで、持続可能な社会の実現と当社の継続的な企業価値の向上を目指しております。また、コンプライアンス・情報セキュリティ等においても継続的な活動の改善及び強化に取り組んでおります。 (２) 戦略 当社は、メインパイプラインの開発を加速させ、さらに事業を拡大するには、人的資本への投資が最も重要であると認識しております。すなわち、従来のメンバーと新規に参画するメンバーとのシナジーが不可欠であり、組織としての力を高めていくための投資を積極的に行う方針です。具体的な方針は以下のとおりです。① 人材育成方針 当社では、役職員が自らの意思で知識を吸収し、広い視野を持てる環境を整備しております。 具体的には、外部講師を招聘した研修や学会・セミナー参加による最新情報の獲得支援や、オンライン学習環境の導入による自己研鑽の促進を行っております。また、従来からの開発担当者と新メンバーが融合し、組織力を高める関係構築を重視しております。② 社内環境整備方針 離職者を低減させ、長く安心して働ける環境を構築するため、ワークライフバランスと健康管理を推進しております。 働きやすさの追求として、テレワークの推奨に加え、有給休暇の取得を推進しております。 また、健康・メンタルヘルスへの配慮として、定期健康診断の受診率100%維持を目標とし、人間ドック受診促進やストレスチェックを実施しているほか、深夜残業を含む過度な残業の防止にも努めております。 (３) リスク管理 当社は、各部門において定期的にリスクを抽出し、頻度及び影響度の観点からリスクを評価し、重要性に応じて当該リスクへの対応（回避・低減・移転・受容）をしております。当該リスクの評価及び対応について、当社のコンプライアンス・リスク管理委員会へ定期的に報告され、モニタリングされます。また、人事面においては、公正かつ客観的な評価を行うための制度を整備し、研究開発面につきましても、社内倫理委員会を設置し、倫理的及び科学的妥当性についてモニタリングを行っております。 (４) 指標及び目標 当社では、上記「（２）戦略 ②社内環境整備方針」のとおり、サステナビリティ戦略において人的資本を重要視しております。指標として中期的な目標達成に向けて人的投資を進めてまいります。指標目標実績（当事業年度）参考離職者数0名1名－法定有給取得率100%100%有給取得日数：１人当たり20日/年研修受講率100%100%Eラーニング利用時間：１人当たり5.86時間/年１人当たり159,023円/年健康診断・人間ドック等受診率100%100%人間ドック等利用率：84％深夜残業時間１人当たり1時間程度/月１人当たり0.48時間/月－テレワーク利用率30%45%－

（１）【コーポレート・ガバナンスの概要】① コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方 当社は、経営の効率性、透明性を高め、安全かつ健全なる事業活動を通じ、企業価値を最大化することをコーポレート・ガバナンスの基本的な考え方としております。この考え方のもと、社会的信頼に応え、持続的成長と発展を遂げていくために誠実で公正な企業活動を推進してまいります。 ② 企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由ａ．企業統治の体制の概要 (a）取締役会 取締役会は、経営上の重要な事項に関する意思決定機関及び取締役の職務執行の監督機関として機能しており、本書提出日現在、取締役８名（うち社外取締役２名）で構成されております。なお、取締役会は、原則として月１回の定時取締役会を開催するほか、必要に応じて臨時取締役会を開催し、迅速な経営上の意思決定を行える体制としております。また、取締役会は、法令・定款に定められた事項のほか、経営に関する重要事項を決定するとともに各取締役の業務執行の状況を監督しております。(b）監査役会 監査役会は、本書提出日現在、監査役３名（うち社外監査役３名）で構成されております。監査役会は、原則として月１回の定時監査役会を開催するほか、必要に応じて臨時監査役会を開催し、監査方針及び監査計画の策定、監査実施状況、監査結果等の検討等、監査役相互の情報共有を図っております。 また、監査役は、内部監査人及び会計監査人と定期的に、また必要に応じて随時会合を開催して情報共有を行い、相互に連携を図っております。(c）会計監査人 当社は、EY新日本有限責任監査法人と監査契約を締結し、適時適切な監査が実施されています。(d）内部監査人 当社は、会社規模が小さく、担当人員に限りがあることから、独立した内部監査部門は設けておりませんが、代表取締役社長の命を受けた管理部長が内部監査窓口となり、内部監査の実施は外部業者に委託しております。なお、内部監査の実施を外部業者に一任することなく、実効性の高い内部監査が実施されるよう、会社の現状、業務内容、問題意識等を適切に伝える等、代表取締役社長自ら主体的に関与を行っております。 内部監査人は、法令、定款、社内規程等の遵守状況、業務執行の適切性等につき内部監査を実施しており、代表取締役社長へ内部監査結果を報告しております。指摘事項があった場合には、代表取締役社長より部門責任者へ改善指示を行い、改善状況について内部監査人が確認いたします。このような内部監査の結果は代表取締役社長から取締役会へ、また内部監査人から監査役会及び会計監査人へ、定期的に報告しております。(e）経営戦略会議 経営戦略会議は、常勤の取締役及び部長職以上の従業員によって構成され、取締役会の委嘱を受けた事項、その他経営に関する重要な事項を審議決定いたしております。最低月に１回、関係者を招聘して説明を受け、より効果的な問題の解決を模索しております。(f）コンプライアンス・リスク管理委員会 コンプライアンス・リスク管理委員会は、原則として半年に１回開催され、コンプライアンス及びリスク管理体制に関する重要な事項の決定を代表取締役社長が行う際に諮問機関として機能します。具体的には、①役職員向けのコンプライアンスマニュアル等の制定・改定、②コンプライアンス・リスク管理教育の計画、管理、実施、見直しに関する事項の決定、③事故等の重要事案に関する協議及び対応方針の決定、④情報セキュリティに関する事項等について審議決定を行います。(g）報酬委員会 当社は、取締役の報酬等に関する手続きの公正性・透明性・客観性を強化し、コーポレート・ガバナンスの充実を目的として、取締役会の諮問機関として、委員の過半数を独立社外役員で構成する「報酬委員会」を設置しております。 ※2026年３月27日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として「取締役７名選任の件」を提案しております。当該議案が承認可決された場合、取締役会は、福田惠一、安井季久央、平野達義、金子健彦、河西佑太郎、古川俊治（社外取締役）、出口恭子（社外取締役）の取締役７名（うち社外取締役２名）で構成される予定であります。 また、報酬委員会は当該議案が承認された場合、古川俊治（社外取締役）、出口恭子（社外取締役）が独立社外役員として引き続き参画予定であります。 （機関ごとの構成）機関ごとの構成は、以下のとおりであります。 （〇：構成員、△：出席者） 氏名(a）取締役会(b）監査役会(e）経営戦略会議(f）コンプライアンス・リスク管理委員会(g）報酬委員会代表取締役福田 惠一〇（議長）－〇〇（委員長）〇取締役COO安井 季久央〇－〇〇－取締役CMO金子 健彦〇－〇〇－取締役CFO高野 六月〇－〇〇－取締役CAO平野 達義〇－〇（議長）〇△取締役（非常勤）河西 佑太郎〇－－－－社外取締役（非常勤）古川 俊治〇－－－〇社外取締役（非常勤）出口 恭子〇－－－〇社外監査役菊川 知之△〇（議長）△〇〇（議長）社外監査役（非常勤）藤吉 彰△〇－－－社外監査役（非常勤）江戸川 泰路△〇－－－内部監査人－－－－△－各部門の責任者－－－〇〇－ 2026年３月27日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として「取締役７名選任の件」を提案しています。当該議案が承認可決された場合に以下のとおりとなる予定です。 （〇：構成員、△：出席者） 氏名(a）取締役会(b）監査役会(e）経営戦略会議(f）コンプライアンス・リスク管理委員会(g）報酬委員会代表取締役社長兼 執行役員CEO福田 惠一〇（議長）－〇〇（委員長）〇取締役兼 執行役員COO安井 季久央〇－〇〇－取締役兼 執行役員CFO平野 達義〇－〇（議長）〇△取締役（非常勤）河西 佑太郎〇－－－－取締役（非常勤）金子 健彦〇－－－－社外取締役（非常勤）古川 俊治〇－－－〇社外取締役（非常勤）出口 恭子〇－－－〇社外監査役菊川 知之△〇（議長）△〇〇（議長）社外監査役（非常勤）藤吉 彰△〇－－－社外監査役（非常勤）江戸川 泰路△〇－－－内部監査人－－－－△－各部門の責任者－－－〇〇－ ｂ．当該体制を採用する理由 以上のとおり、当社では、監査役による取締役の意思決定・業務執行の適法性に対する厳正な監査を通じて、経営の透明性と機動的な意思決定に対応できる経営管理体制の維持を図る目的から監査役会設置会社を採用しております。 具体的には、会社法に基づく機関として、株主総会、取締役会、監査役会及び会計監査人を設置しているほか、日常的に業務を監査する役割として内部監査人を設置しております。 当社では、これらの各機関の相互連携によって、経営の健全性・効率性を確保することが可能となると判断し、現在の体制を採用しております。 ③ 企業統治に関するその他の事項ａ．内部統制システムの整備の状況 当社は業務の適正性を確保するための体制として、「内部統制システム構築に関する基本方針」を定める決議を行い、当該基本方針に基づいた運営を行っております。(a）取締役及び使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制ⅰ．当社の取締役及び従業員は、当社が上場会社であること、並びに人の生命・身体に係る医薬品事業の当事者であることを強く意識し、会社法、金融商品取引法、金融商品取引所規則、医薬品医療機器等法及び関連規則、その他の法令の遵守を徹底するため、「コンプライアンス・リスク管理規程」のもと、「コンプライアンスマニュアル（行動規範）」等の諸規程を制定し、コンプライアンス・リスク管理委員会を運営しております。 取締役及び使用人が遵守すべき法令及び社内規程については、研修または重要な会議等の場で継続的に周知徹底を図っております。ⅱ．監査役、内部監査人及び会計監査人は、当社の取締役及び従業員の職務の執行が関係法令及び規則、定款・規程等を遵守して行われているかを監査し、相互の連携を図るとともに、適宜、代表取締役社長及び取締役会へ報告するなど、業務の適正を確保する体制を整備、運用しております。ⅲ.「コンプライアンス・リスク管理規程」に基づき内部通報システムを構築し、法令・定款等違反行為を未然に防止する体制を整えております。なお、内部通報窓口は社内窓口の他、弁護士事務所を社外の窓口としております。ⅳ．社会の秩序や安全に脅威を与える反社会的勢力に対しては、毅然とした態度で一切の関係を遮断すべく、「反社会的勢力対応規程」を制定し、そのための体制整備を行い、運用を徹底しております。(b）取締役の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制ⅰ．取締役会その他重要な会議の意思決定に係る議事録や、「職務権限規程」に基づいて決裁された文書等、取締役の職務の執行に係る文書（電磁的記録を含む。以下同じ。）は、関連資料を含めて「文書管理規程」に定められた方法、期間に準じて適切に保存及び管理を行い、取締役からこれら重要な書類の閲覧の要求があった場合には、当該文書を速やかに閲覧できる体制を整備しております。ⅱ．内部監査人及び監査役(会)が定期的に重要な文書の管理、保管状況を監査するとともに、必要に応じて閲覧、謄写が可能な状態を維持しております。(c）損失の危険の管理に関する規程その他の体制ⅰ．経営上のリスクに関しては、経営課題とともにリスクを洗い出し、常にリスクを最小限にすることを意識しつつ、業務執行及び意思決定を行っております。ⅱ．リスクコントロール体制の基礎として「コンプライアンス・リスク管理規程」を定め、管理担当取締役の指揮・監督のもと代表取締役社長が委員長を務めるコンプライアンス・リスク委員会が運営します。リスクの開示及びクライシス発生時の対応に関する手順を明確化し、取締役及び従業員へ周知徹底を行っております。また、内部監査人が内部監査を実施することで、運用体制を強化しております。ⅲ．当社の重要な資産である情報に関しては、「情報セキュリティ管理規程」を制定し、情報ネットワークシステムのセキュリティ体制を強化するとともに、取締役及び従業員に対して情報セキュリティポリシー等のルールの周知を行い、厳格な情報管理体制を構築しております。ⅳ．新型インフルエンザ等のパンデミック、大地震などの突発的緊急事態に対しては、代表取締役社長を本部長とする緊急対策本部を設置、緊急事態に迅速に対応いたします。(d）取締役の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制ⅰ．当社の事業の社会的使命、経営目標、事業戦略が常に明確にされ、それを基に「中期経営計画」「年度事業計画」「年度予算」を取締役会が審議・承認し、執行状況の監督をします。ⅱ．職務の執行にあたっては、最低月１回開催される経営戦略会議等において役員、幹部社員で情報共有が行われ、議論を尽くした上で取締役会へ上程されるなど、取締役の職務の執行が効率的に行われる体制を構築しております。ⅲ．取締役会決議に基づく業務執行については、「業務分掌規程」、「職務権限規程」、「稟議規程」等において、執行の手続きが明確且つ簡明に定められ、効率的な業務執行を可能にしております。(e）監査役がその職務を補助すべき使用人を置くことを求めた場合における当該使用人に関する事項及びその使用人の取締役からの独立性に関する事項、並びに当該使用人に対する指示の実効性の確保に関する事項ⅰ．監査役の職務を補助する使用人は現在おりませんが、監査役会がその職務を補助する使用人を置くことを求めた場合には配置します。ⅱ．監査役付の使用人を置いた場合は、当該従業員等は監査役の業務を補佐する事項に関しては、監査役の指揮・命令に従います。また、その独立性を確保するため、当該使用人の任命、異動等の人事に関する事項の決定には、監査役の同意を必要としております。また、監査役は、必要に応じて管理部門の専門知識を有する使用人からの協力及び事務の取扱いに関する支援を受けることができるものといたします。(f）取締役及び使用人が監査役に報告するための体制その他監査役への報告に関する体制ⅰ．監査役への報告事項は以下のとおりといたします。・内部統制システムの整備状況及びその運用状況・業績及び業績見込みの内容、重要開示書類の内容・会社に著しい損害が発生するおそれがある事実を発見した場合、その事実・監査役から要求された契約書類等の文書の回付・その他監査役が報告を求める事項ⅱ．取締役及び使用人は、監査役から業務執行に関する事項について報告を求められた時は、速やかに報告を行うものとします。ⅲ．当社は、監査役への報告を行った取締役及び使用人に対し、当該報告をしたことを理由として不利な取扱いを行うことを禁止し、内部通報規程で定める「通報者等の保護」に基づき、当該報告をした者の保護を行います。また、取締役及び使用人から監査役へ直接通報するルートを構築し、社内へその周知を図ります。(g）その他監査役の監査が実効的に行われることを確保するための体制ⅰ．監査役会は、定期的に代表取締役社長及び取締役と定期的な会合を持ち、報告を受け、密接な情報交換を行っております。ⅱ．監査役は、重要な意思決定のプロセスや業務の執行状況を把握するため、経営戦略会議など重要会議をはじめとして監査役が必要と判断した会議に出席できるものとしております。ⅲ．監査役会は、内部監査人と定期的な会合を持ち、年次監査計画及び監査の実施状況に関して、適宜報告を受け、指摘、提言事項について意見交換する等、密接な情報交換及び連携を図っております。ⅳ．監査役会及び内部監査人は、会計監査人との三者で定期的な会合を持ち、監査環境の共有や監査計画及び監査結果の報告を受ける等、相互の連携且つ牽制を図っております。ⅴ．監査役は、監査の実施にあたり必要と認めるときは、弁護士、公認会計士、コンサルタント、その他の外部アドバイザーの任用をすることができます。(h）財務報告の適正性を確保するための体制 当社は、財務報告の適正性を確保するため、金融商品取引法及び関係法令に基づく内部統制報告制度を有効かつ適切に運用するために、財務報告に係る内部統制の評価・報告体制を準備し、継続的に整備・運用評価・有効性の確認を行い、必要があれば改善を行うものとします。 ｂ．リスク管理体制の状況 当社は、コンプライアンスの徹底と社会的信用の向上を図ることを目的として、「コンプライアンス・リスク管理規程」を制定し、全社的なリス

（４）【役員の報酬等】① 役員の報酬等の額またはその算定方法の決定に関する方針に係る事項 当社は、健全かつ持続的な成長に向けた適切なインセンティブを付与し、役員と株主の利益を共有することを基本方針としております。そのため、当社は、役員報酬の決定プロセスの透明性、客観性及び公正性を一層向上させるため、当事業年度の２月１日付で報酬委員会を設置しました。これに伴い、役員の報酬等の決定またはその算定方法の決定に関する方針を以下のとおりといたします。a. 報酬決定のプロセス 従来は、当社においては、社外取締役及び社外監査役の意見も参考に、代表取締役社長が評価を行い、評価の結果に応じて、代表取締役社長が決定することとしておりました。しかし、当事業年度において報酬委員会を設置した後は、役員報酬決定方針及び個人別の報酬等の内容について、同委員会が取締役会からの諮問に基づき、業績達成度や各取締役の役割貢献度を考慮した上で審議いたします。なお、報酬委員会は委員長を独立社外監査役とし、委員の過半数を独立社外役員で構成することで、報酬決定プロセスの独立性と客観性を確保しております。 報酬委員会は、各取締役の個別の報酬に関する審議結果を代表取締役社長に答申し、代表取締役社長は答申を最大限に尊重して個人別の報酬等の内容について決定いたします。なお、役員報酬の決定方針については報酬委員会からの答申に基づき、取締役会にて決定いたします。ｂ. 報酬体系と決定方法 当社は、報酬委員会の諮問結果に基づき、役員報酬の決定プロセスの透明性、客観性及び公正性を一層向上させることに加え、企業価値の持続的な向上と優秀な人材の確保を目的として報酬体系を決定しております。具体的には、以下のとおり従来の固定報酬に加え、長期インセンティブ報酬（株式報酬）の２つの要素で構成されます。 目的・概要固定基本報酬月例の報酬であり、役位や職責の大きさに応じて報酬委員会が定めたテーブルに基づき決定されます。従来と同様、事業年度毎の業績目標への貢献度を反映するため、各取締役の業績目標（売上、営業利益、ROE、その他KPI等に基づき定めます）の達成度に基づき、報酬委員会の答申を踏まえ、報酬委員会が定めたテーブルの範囲内で、翌年度の基本報酬に加味します。変動長期インセンティブ報酬（株式報酬）中長期的な企業価値向上へのインセンティブとして、RSU（リストリクテッド・ストック・ユニット）方式の株式報酬を、毎年一定の時期に付与します。付与する株式ユニットの具体的な要件や数は、報酬委員会にて審議し、取締役会に答申のうえ、取締役会が決定します。 なお、社外取締役については、客観的かつ独立した立場から当社の経営を監督するという役割に鑑みて、また監査役については、取締役の職務執行を監査する独立の立場にあることから、基本報酬（固定報酬）のみの構成としております。ｃ. 当事業年度の報酬決定 当事業年度の個人別の役員報酬については、報酬委員会での上記方針との整合性も含めた総合的な審議及び答申を経て、代表取締役社長にて決定しており、当該方針に沿うものであると判断しております。 なお、2026年３月27日開催予定の第10回定時株主総会において取締役(社外取締役及び非常勤取締役を除く)に対する事後交付型株式報酬(リストリクテッド・ストック・ユニット)に係る報酬決定の件が決議されることを条件に今後開催する取締役会において、2025年１月24日開催の第９回定時株主総会において決議された取締役報酬の総額年額300,000千円以内（うち社外取締役及び非常勤取締役については年額30,000千円以内）とは別枠で、毎年150,000株及び毎年300,000千円を上限として、株式報酬を割り当てる予定です。 また、監査役に関しては、2020年１月30日開催の第４回定時株主総会にて監査役報酬の総額を年間20,000千円以内と決議しており、定められた範囲内で、法令等に定める監査役機能を十分に果たすために必要な報酬額を監査役会で協議し決定しております。 ② 役員区分ごとの報酬等の総額、報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数役員区分報酬等の総額（千円）報酬等の種類別の総額（千円）対象となる役員の員数（人）固定報酬業績連動報酬左記のうち非金銭報酬等取締役（社外取締役を除く。）154,680154,680-－6監査役（社外監査役を除く。）－－－－－社外役員28,34828,348－－5 （注）上記の記載金額は、千円未満を切り捨てて表示しております。 ③ 役員ごとの報酬等の総額等 報酬等の総額が１億円以上である者が存在しないため、記載しておりません。 ④ 使用人兼務役員の使用人分給与のうち重要なもの 該当事項はありません。

５【従業員の状況】(１）提出会社の状況 2025年12月31日現在従業員数（人）平均年齢（歳）平均勤続年数（年）平均年間給与（円）43(2)45.04.98,885,548 （注）１．従業員数は就業人員であります。２．臨時雇用者数（契約社員、アルバイト、派遣社員含む。）については、年間の平均人員を（）内にて外数で記載しております。３．平均年間給与は、賞与及び基準外賃金を含んでおります。４．当社の事業セグメントは、医薬品事業の単一セグメントであるため、セグメント別の従業員数の記載はしておりません。 (２）労働組合の状況 当社の労働組合は、結成されておりませんが、労使関係については円満な関係にあり、特記すべき事項はありません。 (３）管理職に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休業取得率及び労働者の男女の賃金の差異 当社は、「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）及び「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律」（平成３年法律第76号）の規定による公表義務の対象ではないため、記載を省略しております。

４【関係会社の状況】 該当事項はありません。

３【配当政策】 株主への利益還元については、重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ剰余金の分配を検討する所存でありますが、現時点においては繰越利益剰余金がマイナスであること、及び当分の間は研究開発を積極的に推進することで企業価値の向上を目指すことから、当面の間は配当を実施しない方針であり、内部留保資金を研究開発に充当する方針です。 なお、配当を実施する際は年１回の期末配当を基本としてまいりましたが、将来の機動的な資本政策および配当政策を可能とするため、2026年3月27日開催予定の第10回定時株主総会において、会社法第459条第1項の規定に基づき、剰余金の配当等を取締役会決議によって決定できるよう定款変更を予定しております。

６【研究開発活動】 当社は心筋再生医療の事業化を加速させるために、虚血性心疾患に伴う心不全患者を対象とする他家iPS細胞由来心筋球の開胸投与による治療プログラム（HS-001）をリードパイプラインとして、開発を継続しております。 当事業年度においては、第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（LAPiS試験）を実施中であり、既に全10例の投与組み入れを完了しており、2026年１月に治験で既定した52週フォローアップが完了しております。 また、患者さんにとって負荷の少ないカテーテル投与による治療プログラム（HS-005）につきましては国内での臨床試験開始に向け、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）へ治験届を提出しており、2026年に治験における患者さんへの投与を開始するという目標に向け、治験施設の選定等も順調に進んでおります。 研究開発従事人員数は28人であり、当事業年度の研究開発費の総額は2,032,919千円となり、販売費及び一般管理費全体の73.8％と大きな割合を占めております。研究開発費は主に委託研究開発にかかるものであり、研究開発活動の具体的な内容は、「４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 （１）経営成績等の状況の概要 ① 経営成績の状況」に記載のとおりであります。 また、研究開発の詳細については、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容」に記載のとおりであります。

２【主要な設備の状況】 当社における主要な設備は、次のとおりであります。2025年12月31日現在 事業所名（所在地）設備の内容帳簿価額（千円）従業員数（人）建物附属設備工具、器具及び備品リース資産合計本社（東京都港区）本社設備及び研究開発設備398,14333,238－431,38143(２) （注）１．帳簿価額は「固定資産の減損に係る会計基準」及び「固定資産の減損に係る会計基準の適用指針」の適用後の金額を表示しております。２．本社は賃借しており、年間賃借料は100,833千円であります。３．川崎ラボは本社に移転をしております。これに伴い、固定資産は全て本社に移動しております。４．従業員数欄の（外書）は臨時雇用者数（契約社員、アルバイト、派遣社員含む。）の平均雇用人員であります。５．当社の事業セグメントは、医薬品事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載はしておりません。

（３）【監査の状況】① 監査役監査の状況 当社の監査役会は常勤監査役１名、非常勤監査役２名で構成されており、様々な経営環境や社会環境のほか、過年度の監査結果を踏まえて監査計画を策定しており、これに基づき監査を実施しております。 監査役会は毎月１回定期的に開催するほか、必要に応じて臨時の監査役会を随時開催しており、監査計画の策定、監査実施状況、監査結果等の検討等、監査役相互の情報共有を図っております。 具体的な検討内容としましては、監査報告書の作成、会計監査人の選解任、会計監査人の報酬に関する同意、会計監査人の監査の方法及び結果の相当性、内部統制システムの整備・運用状況に関する監査等を議論しております。 また、監査役は取締役会等の重要な会議へ出席するほか、取締役との意見交換、重要書類の閲覧等を通じて、取締役の職務執行を不足なく監視できる体制を確保しております。 なお、社外監査役の江戸川泰路は、公認会計士として財務及び会計に関する相当程度の知識を有しております。監査役会の開催状況と出席状況氏名開催回数出席回数菊川 知之（常勤）1616藤吉 彰（非常勤）1616江戸川 泰路（非常勤）1616 ② 内部監査の状況 当社における内部監査は、内部監査規程に基づき、内部監査人１名が各部門の業務活動に関して、運営状況、業務実施の有効性及び正確性、コンプライアンスの遵守状況等についての監査を定期的に行っております。また、監査結果について取締役会及び監査役会へ報告され、さらに代表取締役が取締役会へ報告することでガバナンス体制を確保しております。被監査部門に対しては、監査結果をフィードバックし、改善事項の指摘及び指導に対して改善方針等について報告させるとともに、その後の改善状況についてフォローアップ監査を実施することにより、実効性の高い監査を実施しております。 監査役及び会計監査人とは、三様監査の実効性を高め、かつ、全体としての監査の質的向上を図るため、四半期に一度会合を設けて、各監査間での監査計画及び監査結果の報告、意見交換等緊密な相互連携の強化に努めております。特に、監査役とは内部監査報告書等の共有や定期的にコミュニケーションを実施しております。 ③ 会計監査の状況ａ．監査法人の名称EY新日本有限責任監査法人 ｂ．継続監査期間４年間 ｃ．業務を執行した公認会計士業務執行社員 公認会計士 須山 誠一郎業務執行社員 公認会計士 飯田 圭一 ｄ．監査業務に係る補助者の構成 会計監査業務に係る補助者は、公認会計士５名、その他７名であります。 ｅ．監査法人の選定方針と理由 当社は、監査法人の選定方針は特に定めておりませんが、会計監査人の選定及び評価に際しては、会計監査人としての品質管理体制、独立性及び専門性の有無、当社の事業分野への理解度、監査時間と監査報酬の妥当性等を総合的に勘案し、更に過去の監査実績を考慮して、適任であるかを判断します。 当社の会計監査人であるEY新日本有限責任監査法人は、独立性及び必要な専門性を有すること、監査体制が整備されていること、監査範囲及び監査スケジュール等具体的な監査計画並びに監査費用が合理的かつ妥当であることを確認し、監査実績などを踏まえたうえで、同監査法人を選定しております。 ｆ．監査役及び監査役会による監査法人の評価 監査役及び監査役会は、管理部（財務・経理部門）及び監査法人から、監査法人の独立性・監査体制・監査の実施状況や品質等に関する情報を収集した上で、「会計監査人の評価及び選定基準策定に関する監査役等の実務指針」（日本監査役協会）に準拠し、「監査法人の品質管理」、「監査チーム」、「監査役等とのコミュニケーション」、「経営者等との関係」等について評価を実施しており、当社の会計監査人のEY新日本有限責任監査法人につきましては、独立性・専門性共に問題はなく、当社の会計監査人として適切であると評価しております。 ④ 監査報酬の内容等ａ．監査公認会計士等に対する報酬前事業年度当事業年度監査証明業務に基づく報酬（千円）非監査業務に基づく報酬（千円）監査証明業務に基づく報酬（千円）非監査業務に基づく報酬（千円）23,5802,07027,140-（注）１．前事業年度の非監査業務は、コンフォートレター作成業務になります。２．会計監査人の報酬額については、上記以外に前事業年度において前々事業年度に係る追加報酬1,460千円、及び、当事業年度において前事業年度に係る追加報酬2,390千円が発生しております。 ｂ．監査公認会計士等と同一のネットワークに対する報酬（ａ．を除く） 該当事項はありません。 ｃ．その他重要な監査証明業務に基づく報酬の内容 該当事項はありません。 ｄ．監査報酬の決定方針 監査公認会計士等に対する監査報酬の決定方針は策定しておりませんが、報酬等の額については、監査公認会計士等からの見積提案をもとに、当社の規模・特性、監査計画、監査内容、監査時間等の要素を勘案して検討し、監査役会の同意を得て決定する手続きを実施しております。 ｅ．監査役会が会計監査人の報酬等に同意した理由 監査役会は、会計監査人の監査計画の内容、会計監査の職務遂行状況及び報酬見積りなどが当社の事業規模や事業内容に適切であるかどうかについて必要な検証を行った上で、会計監査人の報酬等の額について会社法第399条第１項に基づき同意の判断を行っております。

（５）【株式の保有状況】 該当事項はありません。

２【沿革】 当社Ｈｅａｒｔｓｅｅｄ株式会社は、2015年11月に設立された学校法人慶應義塾（以下「慶應義塾大学」という。）発のバイオベンチャーで、世界の死因の第一位を占める心臓病にて、「再生医療で心臓病治療の扉を開く」をミッションとして、心臓病の重大疾患のひとつである重症心不全の抜本的治療法を目指した心筋再生医療の事業化に取り組んでおります。 当社が再生医療等製品として開発している治療法は、iPS細胞（「３ 事業の内容」＜用語解説＞※１）から心筋細胞（「３ 事業の内容」＜用語解説＞※２）を作製し、それを凝集させた微小組織（心筋球）として重症心不全の患者さんに移植をする、慶應義塾大学と当社の独自技術を組み合わせたもので、本治療により心臓の収縮力と生活の質、生命予後を改善することが期待されます。当社の社名は、心筋球がフウセンカズラ（英名heartseed）という観葉植物の種に似ていることと、その心筋球が心臓の種（heart seed）となることで、重症心不全の患者さんを救う事を願って命名しております。 当社の設立以降の経緯は、次のとおりであります。年月概要2015年11月東京都渋谷区にＨｅａｒｔｓｅｅｄ株式会社（資本金25,000千円、資本準備金25,000千円）を設立2016年３月心筋の純化精製に関する特許を慶應義塾大学より移管2016年５月移植可能なiPS細胞由来再生心筋細胞の製造方法に関する共同研究契約を慶應義塾大学と締結2016年６月高品質なiPS細胞の製造方法に関する特許を慶應義塾大学より移管2016年10月心筋再生医療の実用化に必要な関連４特許を慶應義塾大学より移管 未分化幹細胞除去剤及び未分化幹細胞除去方法に関する特許の独占的通常実施権を慶應義塾大学より取得2017年11月東京都港区に本店を移転2018年３月iPS細胞作製に関する特許を慶應義塾大学より移管2018年９月他家（「３ 事業の内容」＜用語解説＞※３）iPS細胞由来再生心筋球移植療法が国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業」の補助対象先に選出2018年10月東京都新宿区に本店を移転2018年12月慶應義塾大学と特許出願譲渡契約及び特許実施許諾契約に基づき合計８特許に対する実施料の支払い料率を合意2019年４月iPSアカデミアジャパン㈱と、指定国立大学法人京都大学（以下「京都大学」という。）より実施許諾されているiPS細胞技術関連特許について、非独占的通常実施権を許諾する契約を締結2020年３月伊藤忠ケミカルフロンティア㈱と資本業務提携2020年３月㈱メディパルホールディングスと資本業務提携2020年９月川崎市のかわさき新産業創造センター（KBIC）内に研究スペースを増設2021年３月KBICでの心筋再生医療の研究開発事業が、内閣府が指定する「京浜臨海部ライフイノベーション国際戦略総合特区」の事業として川崎市より認定2021年５月ノボノルディスク エー・エスと、全世界を対象とする独占的技術提携・ライセンス契約を締結2022年３月東京都が実施する「未来を拓くイノベーション TOKYO プロジェクト」に採択2023年２月虚血性心疾患に伴う重症心不全患者さんを対象とするHS-001の国内第Ⅰ/Ⅱ相治験（LAPiS試験）において、１例目投与完了を公表2023年９月東京都港区に本店を移転2023年９月自家iPS細胞由来再生心筋球移植療法が国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業」の補助対象先に選出2023年９月脂肪酸合成阻害法による未分化iPS細胞除去に関する知財のバイオテック企業へのライセンスアウトを発表2023年11月アイ・ピース㈱作製の複数ドナー由来のiPS 細胞を用い、高純度心筋の安定した作製に成功したことを発表2024年７月東京証券取引所グロース市場へ新規上場2024年７月LAPiS試験において、低用量群（１例目から５例目）の安全性評価委員会によるレビューが完了し、高用量群（６例目から10例目）への移行が可能となったことを発表2025年９月ノボノルディスク エー・エスとの事業提携が解消2025年11月虚血性心疾患及び拡張型心筋症による重症心不全を対象にしたHS-005（カテーテルによる投与）の国内第I/II相治験（EMERALD試験）に関して、治験届の30日調査が完了し、治験実施の準備開始2026年１月LAPiS試験で既定の52週間フォローアップが、全10例において完了