アンジェス株式会社

３ 【事業の内容】当社グループは、当社及び連結子会社３社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発及び販売を進めております。また、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を中心として、検査受託サービスを実施しております。さらに当社子会社であるEmendoBio Inc.(以下「EmendoBio社」といいます。)では、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品の研究開発を進めております。 当社グループと各事業における位置付け及び事業系統図は、以下のとおりです。 ＜当社グループと各事業における位置付け＞名称主要な事業の内容当社遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品)などの医薬品の研究開発と販売希少遺伝性疾患等の検査受託AnGes USA, Inc.米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発EmendoBio Inc.米国でのゲノム編集技術プラットフォーム及びゲノム編集技術による遺伝子治療の研究開発但し、研究開発はイスラエルの子会社であるEmendo Research and Development Ltd.にて実施 当社グループの事業の系統図は、次のとおりであります。 当社グループのような医薬品開発事業では、新薬開発において候補となる化合物から新薬として上市できる確率は、およそ３万分の１といわれ、その開発期間も10年を超えることも多く、新薬の製品化は大変難しいものであります。そのため、当社グループのような創薬ベンチャーでは、新薬の開発にかかる研究開発費が先行する事業構造となっております。医薬品の開発では、開発初期から販売までを一貫して行う以外に、他社が開発中の製品を導入して自社品として開発する場合や、その逆で、開発の途中で開発中の製品を他社に導出するなど様々な手法がとられます。これら、他社からの導入や他社への導出にあたっては、契約により、「契約一時金」「開発協力金」「マイルストーン」「ロイヤリティ」などの費用の支払いや、収入が発生します。当社の研究開発に関する詳細は、「第２ 事業の状況 ６.研究開発活動」をご覧ください。さらに当社は、2021年４月にアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（以下、「ACRL」といいます。）を開設し、希少遺伝性疾患検査のスクリーニング検査を自治体や医療機関から受託しており(※)、手数料収入に計上しております。（※）2021年４月から一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）が運営する「オプショナルスクリーニング」の検体測定を受託していましたが、2025年４月より、当社が「オプショナルスクリーニング」の運営を引き継いでおります。 ＜医薬品開発における想定される主な収益＞収益内容契約一時金契約締結時に受ける収益開発協力金研究開発に対する経済的援助として受け取る収益マイルストーン研究開発の進捗(予め設定されたイベント達成)に応じて受け取る収益ロイヤリティ製品上市後に販売額の一定比率を受け取る収益

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、有価証券報告書提出日現在において当社が判断したものであります。(1) 会社の経営の基本方針① 経営方針当社グループは「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます」をミッションとして、あるべき姿「遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、未だ有効な治療法が存在しない疾患に革新をもたらし、世界中の人々のQOL向上に貢献します」というビジョンのもと事業活動を行っています。② 利益配分に関する基本方針 当社グループの事業のステージは、現時点では創薬における先行投資の段階にあることから、利益配当は実施しておりません。当社グループは研究開発活動を継続的に実施していく必要があることから、当面は、利益配当は実施せず、研究開発資金の確保を優先する方針です。しかしながら株主への利益還元についても経営課題と認識しており、将来、収益が改善した折には、経営成績及び財政状態を勘案しながら、利益配当も検討する所存です。③ 投資単位の引き下げに関する方針 投資単位の引き下げは、個人株主増加や株式流動性向上のために望ましい施策であると考えております。このため、投資単位の引き下げについては、株価の動向を見極めつつ、引き下げによる費用増加、当社株式の出来高、株主数、株主分布状況を考慮しながら、慎重に検討していきたいと考えております。 (2) 経営環境従来は低分子化合物が中心であった医薬品市場は、創薬ターゲットの枯渇を背景に、抗体などのバイオ医薬品や核酸医薬品などの市場が拡大してモダリティ（※１）の多様化を迎えていますが、研究開発の成功確率は決して高くなく、研究開発費は年々増大する傾向にあります。また、治療技術の向上により再生医療や遺伝子治療など新たな治療法の開発も進み、さらにはゲノム解析技術の進歩による個別化医療の普及、デジタル・IT技術を用いたデジタル医療の登場など、治療の選択肢は広がりを見せています。一方で、難病、希少疾患をはじめ、未だに治療法のない疾患も多数存在し、高いアンメット・メディカル・ニーズ（※２）があります。それら疾患の治療の実現に向けて、世界中のバイオベンチャーや製薬会社が研究開発を加速しています。※１ 低分子薬、抗体医薬、核酸医薬、細胞治療、遺伝子細胞治療、遺伝子治療などの治療手段のこと※２ 未だ満たされていない医療ニーズ、つまり有効な治療方法がない疾患に対する医療ニーズのこと (3) 目標とする経営指標当社グループは研究開発型の創薬系バイオベンチャーであり、利益が本格的に拡大するのは、現在開発している複数の新薬が上市され、あるいは提携先からロイヤリティの支払いを受ける時期になる予定です。従って、現段階においては、提携先から契約一時金や開発協力金を受け取り財務リスクの低減を図りながら、研究開発を進め、営業利益をはじめとした各種利益項目の黒字化を目指しております。 (4) 中長期的な会社の経営戦略具体的には以下の方針に沿って事業を進めてまいります。 ・HGF遺伝子治療用製品の製品価値最大化HGF遺伝子治療用製品は、2019年３月に条件及び期限付製造販売承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売しておりましたが、2023年５月に本承認に向けた製造販売承認を申請しました。一方、2024年６月に米国における後期第Ⅱ相臨床試験の結果の速報値において、良好な結果が確認されました。このような状況から、当社は2024年６月に戦略的な観点から日本国内における製造販売の承認申請を取下げ、米国での開発を優先することといたしました。日本国内における承認申請の取下げに伴い、条件及び期限付製造販売承認は期限が満了し、販売を終了いたしました。一方、米国において実施した臨床試験結果が大変良好であったことから、米国食品医薬品局（以下、「FDA」といいます。）よりブレイクスルー・セラピーに指定を受け、その後、FDAとの協議の結果、臨床試験を完了とし、生物製剤認可申請（以下、「BLA申請」といいます。）に向けた準備を進めることとなりました。今後は、米国における早期の申請、承認を目指してまいります。さらに、適応症についても、慢性動脈閉塞症の他に、HGFの生物活性を生かせる強皮症などの種々疾患への適応拡大の可能性を追求していきます。これらの諸施策により、HGF遺伝子治療用製品の価値最大化をはかります。・グローバル展開の推進 遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、革新的な医薬品を世界中の患者さんにお届けする当社のミッションに従い、世界最大市場である米国及びこれに続く欧州主要国を中心に医薬品の開発並びに事業化のグローバル展開を推進します。既にグローバル展開に取り組んでいるHGF遺伝子治療用製品以外の開発品やゲノム編集技術についても、米国を中心にグローバル展開を視野に臨床開発を進め、グローバル・パートナーとの提携を活用した展開を進めていきます。・創薬プラットフォームの深化と拡大基本プラットフォームであるプラスミドDNA（※３）及び核酸（※４）について、プラットフォームの深化をはかりながら創薬を推進します。プラスミドDNAは、構造の改変や最適化、標的の臓器・組織に効率よく届ける薬物送達システム（Drug Delivery System：DDS）を組み合わせて、より効率の高い遺伝子発現を目指します。また、プラスミドDNAやウイルスベクター（※５）を用いて遺伝子を補充・付加する従来の遺伝子治療に加え、異常な遺伝子や不要な遺伝子の修復や破壊が可能な、究極の遺伝子治療とも言われるゲノム編集を用いた治療法の開発が世界的に進められ、激しい競争が繰り広げられています。2020年に子会社化したEmendoBio社は、新規CRISPRヌクレアーゼ（※６）を探索・最適化する独自のプラットフォーム技術（以下、「OMNI Platform」といいます。）により疾患に応じて構築するゲノム編集戦略を用いて、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。これらの取り組みにより、当社グループとしてパイプラインの拡大につなげていきます。・パイプラインの継続的拡大当社グループの創薬プラットフォームを利用した研究開発によりパイプラインの継続的な拡大をはかりますが、遺伝子医薬、核酸医薬、ゲノム編集を含む遺伝子治療の領域は極めて進歩が速く、多様なモダリティーの開発が進められている技術分野です。そのため、当社グループは、国内外の大学などで生まれた研究成果や、国内外の企業の開発品を積極的に導入し、開発パイプラインの継続的な拡大を図っていきます。・希少遺伝性疾患への取り組み強化及び検査事業の活用2021年に希少遺伝性疾患のスクリーニング検査事業を開始したACRLでは、スクリーニング検査の受託拡大に加え、検査の種類・項目を増やして事業の拡大をはかっていくのと並行して、当社グループの研究開発や事業への活用を推進していきます。当社グループは、過去に希少遺伝性疾患であるムコ多糖症VI型の治療薬「ナグラザイム」について、国内で承認を取得して販売した実績があり、小児科KOL（※７）とのネットワーク構築など希少遺伝性疾患治療薬を開発、販売するためのノウハウを有しています。これらの実績とノウハウを活用して、希少遺伝性疾患ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（以下、「HGPS」といいます）及びプロセッシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（以下、「PDPL」といいます）の治療薬である「ゾキンヴィ」について、2022年５月に日本での独占販売権を獲得し、2024年１月に製造販売承認を取得、2024年５月に販売を開始しました。「ゾキンヴィ」の承認取得に合わせ、ACRLにおいて同疾患の検査を受託できる体制を整えました。さらに、「ゾキンヴィ」に続く希少遺伝性疾患治療薬の導入時においてもACRLの検査事業を活用していきます。これらの取り組みにより、当社グループの医薬品の研究開発事業と検査事業を有機的に結び付けてシナジー効果を追求していきます。※３ 染色体とは別個に存在し、独立して複製する小さなDNA分子 遺伝子工学研究においてプラスミドDNAは必須のツール※４ 細胞核の中に存在している物質でDNAとRNA2つがあり、DNAは「親から子へ、細胞から細胞へ」性質を伝える遺伝子の本体として働いており、RNAはDNAの情報に基づいてタンパク質を合成する働きを担っています※５ 分子生物学研究において遺伝物質を細胞に送達するために使用される遺伝子の運び屋（ベクター）のうち、ウイルスをベースとしたもの※６ ゲノム編集に使用されるDNAを切断する酵素※７ Key Opinion Leader 知識が豊富で権威性があり影響力を兼ね備えた医師などの専門家のこと ＜当社グループの経営戦略＞医薬品開発には一般に多額の資金と長い期間が必要であり、加えて開発の成功確率の点で大きなリスクを伴います。最先端の技術を使い革新的な医薬品開発に挑戦している当社グループの場合には、特にこれが当てはまります。さらに販売面においても、販売・マーケティング機能を自社で構築するには多額の資金を必要とします。このため、経営資源の限られたベンチャー企業である当社グループは、当社グループが開発中の医薬品の後期臨床開発や販売・マーケティングについては他の製薬企業と積極的に提携することで、提携先が持つ医薬品開発力・販売力を活用し、さらに提携先から契約一時金・マイルストーン及びロイヤリティを受け取ることで、開発・財務面でのリスクを低減することを目指しています。なお、当社グループは、未だ先行投資の段階にあるため現時点では親会社株主に帰属する当期純損失を計上しておりますが、事業計画に沿って研究開発を着実に進め、将来、医薬品の販売から得られる収益によって損益を改善し、さらには利益を拡大する計画です。 ＜開発段階と収益構成＞ ＜一般的な新薬開発のプロセスと期間＞ プロセス期間内容基礎研究２～３年医薬品ターゲットの同定、候補物質の創製及び絞込み前臨床試験３～５年実験動物を用いた有効性及び安全性の確認試験臨床試験３～７年第Ⅰ相：少数の健康人を対象に、安全性及び薬物動態を確認する試験第Ⅱ相：少数の患者を対象に、有効性及び安全性を確認する試験第Ⅲ相：多数の患者を対象に、有効性及び安全性を最終的に確認する試験申請・承認１～２年国(厚生労働省)による審査 (5) 会社の対処すべき課題当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬（DNAプラスミド製剤、核酸医薬）などの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、先進のゲノム編集技術を有するEmendoBio社を買収し、事業基盤の拡大を推進してまいりました。一方で、医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社グループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、全ての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。このような環境のもと、当社グループは、当該状況の解消と継続的な発展を目指し、下記を重要な課題として取り組んでおります。① 自社既存プロジェクトの推進当社グループは、現在開発している医薬品等のプロジェクトを確実に進捗させることが重要な課題と認識しております。当社グループでは、2019年３月にHGF遺伝子治療用製品の条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売を開始いたしました。その後、米国で実施された後期第Ⅱ相臨床試験の結果が2024年６月に良好であることが判明したことを踏まえ、戦略的な観点から、同年６月に期限満了に伴い販売も終了いたしました。一方、米国では、2024年９月に米国FDAから画期的新薬（以下、「ブレイクスルー・セラピーといいます。）に指定され、2025年11月に米国心臓学会（AHA）が発行する学術誌「Circulation: Cardiovascular Interventions」に臨床試験結果の論文が掲載されました。これらの状況から、米国での製品化を最優先とし、最短での製造販売承認を目指し米国での開発に注力しております。椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNAは、米国において後期第Ⅰ相臨床試験を完了し、その結果が北米脊椎学会（NASS）が発行する「The SPINE JOURNAL」に掲載されました。2023年10月からは、日本国内における第Ⅱ相臨床試験を開始し、予定どおり症例登録を実施しております。これら開発中の医薬品について、今後も優先順位を明確にし、開発速度を最大限に高めながら進めてまいります。② 開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大当社グループの主力事業である医薬品開発において、上記プロジェクトのように遺伝子医薬や核酸医薬等、新しい分野の医薬品開発に取り組んでおりますが、これらの製品化は非常に難易度が高いため、常に開発パイプラインを充実させることが重要な課題と認識しております。そのため、当社グループではアカデミアによる研究成果や他社の開発品について共同開発を行う等、開発パイプラインの拡充に努めております。開発パイプラインの拡充実績として、2018年にカナダのVasomune Therapeutics, Inc.（以下。「Vasomune社」といいます。）との共同開発契約を締結したTie2受容体アゴニストがあり、対象疾患をインフルエンザ等のウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸切迫症候群（ARDS）として現在米国において前期第Ⅱ相臨床試験を実施中です。また、2025年12月にVasomune社と共同開発契約の対象を全ての疾患に拡大する契約を締結いたしました。今後も、アカデミアとの協業並びに提携先との共同開発等により、開発パイプラインの拡充を目指してまいります。また、事業基盤の拡大としては、既に海外で販売され、日本国内では販売されていない医薬品を日本において製造販売承認を取得し販売することや、希少遺伝性疾患の治療に必要な各種検査を受託する事業等による実現を目指しております。事業基盤の拡大実績としては、2022年５月に米国のバイオ

３ 【事業等のリスク】有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項には、以下のようなものがあります。将来に関する事項については有価証券報告書提出日現在において判断したものであります。なお、当社グループは、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。 (1) 遺伝子治療について遺伝子治療とは、遺伝子を用いて病気を治療することです。 遺伝子治療が有効と考えられる対象疾患としてはまず、遺伝子の変異が原因の遺伝子疾患があります。遺伝子疾患では、遺伝子治療により正常な遺伝子を補充することで治療効果が期待しやすいと考えられます。最近では「ゲノム編集」技術の医療への応用が急速に進歩しています。「ゲノム編集」とは、ヒトゲノムの特定の部位で外因性の遺伝子を追加・挿入、あるいは遺伝子変異を修正・削除できる最新の遺伝子工学技術であり、従来の遺伝子組み換え技術と比べて著しく精度と効率が高いため、今後医療や科学にとって不可欠な技術になるとみられております。2010年代になり遺伝子を自在に書き換える「ゲノム編集」（Genome Editing）技術が開発され、その技術は今日ますます発展を遂げております。特に遺伝子異常による難病を持つ患者の治療方法として開発が進んでおり、医療・ヘルスケア業界だけでなく、農業・食品分野に革命的な影響を及ぼしており事業性の面からも注目されております。しかしながら、最新の「ゲノム編集」技術を利用した遺伝子（細胞）治療は新規性が高く有効性が期待されるものの、現段階では未知のリスクを否定できず、幅広い実用化には至らない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (2)医薬品開発及び販売について一般に新薬の開発には、長期にわたる開発期間と多額の費用が必要です。しかしながら、以下の理由等により、当社グループが開発、販売する医薬品が計画通り進捗しない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。① 研究開発について医薬品の開発は計画通りに進行するとは限らず、臨床試験のために必要とされる症例数を適時に確保できないこと、臨床試験の実施に係る各種業務を支援・代行するCRO（医薬品開発業務受託機関）における業務が計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。さらに、様々な試験の結果、期待した有効性を確認できなかったり、安全性に関する許容できない問題が生じたりした場合には、研究開発を中止する可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。② 製造について当社グループは、製品及び治験薬等を自社で製造しておらず、他社からの供給に依存しております。従って、製品や治験薬等について、何らかの要因により、品質上の問題が生じたり、若しくは予定通りに必要な数量を確保できない場合には、開発に遅れが生じたり、製品供給の不足になる可能性があります。そのような場合には、当社グループの業績が影響を受ける可能性があります。③ 販売について当社グループが開発中の医薬品については、国内、米国及び欧州等の各地域において、将来競合する可能性のある製品及び開発品が存在するものもあります。当社グループは、競争力の高い製品を早期に開発、上市することで、一定の市場シェアの獲得を目指しております。しかしながら、競合他社が当社の想定より早く承認を取得する、あるいは想定以上のシェアを獲得した場合には、当社グループが開発した製品が上市された場合においても期待通りの収益を上げられない可能性があります。また、日本や欧州においては新薬の価格は原則として政府あるいはそれに準じた公的機関により決定され、また、米国においては保険会社・マネージドケア（健康保険運営団体）及び政府のメディケア・プログラムとの交渉により決定されます。そのため、当社グループが開発した製品について当社グループが想定した薬価とならない場合があり期待通りの収益を上げられない可能性があります。加えて、当社が販売する医薬品について、予期しない副作用が発生した場合には売上高が減少する可能性があります。そのような場合には、当社グループの業績が影響を受ける可能性があります。④ 薬事法制による規制について薬事法制は、医薬品・医療機器等の品質、有効性、安全性確保の観点から、企業が行う開発・製造・販売等に関して必要な規制を行う法律であり、当社グループが実施している医薬品の研究開発は日本をはじめ各国の薬事法制の規制を受けております。各国において、様々な要因による承認要件の変更、さらに薬事法制度の変更により、承認を計画通りに取得できない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (3) 知的財産権について① 特許戦略当社グループが現在開発しているHGF遺伝子治療用製品、NF-κBデコイオリゴDNAの研究開発活動は、主に当社グループが保有する又は当社グループが実施権を有する特許権に基づき実施しております。以下において、それらのうち特に重要なものを記載しております。しかしながら、当社グループが現在出願中の特許が全て登録されるとは限りません。また、当社グループの研究開発を超える優れた研究開発により当社グループの特許が淘汰される可能性は、常に存在しております。仮に当社グループの研究開発を超える優れた研究開発がなされた場合、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社グループの今後の事業展開の中でライセンスを受けることが必要な特許が生じ、そのライセンスが受けられない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対象表題保有者登録(出願)状況HGF遺伝子治療用製品糖尿病性虚血性疾患遺伝子治療当社日本において延長登録済NF-κBデコイオリゴDNA椎間板の疾患を治療、阻害及び回復するための方法及び組成物当社ラッシュ大学(米国)日本、米国、欧州(EP)、カナダにて成立済キメラデコイ当社株式会社ジーンデザイン物質特許。日本、米国、欧州（EP）にて成立済デコイを含む薬学的組成物の新規な用途当社日本国内で出願済み今後、海外へも展開予定 ② 知的財産権に関する訴訟、クレーム連結会計年度末現在において、当社グループの開発に関連した特許権等の知的財産権について、第三者との間で訴訟やクレームが発生したという事実はありません。 但し、他社が当社グループと同様の研究開発を行っていないという保証はなく、今後とも知的財産について問題が発生しないという保証はありません。 当社グループとしても、このような問題を未然に防止するため、事業展開にあたっては特許調査を実施しており、当社グループ特許が他社の特許に抵触しているという事実は認識しておりません。しかしながら、当社グループのような研究開発型企業にとって、このような知的財産権侵害問題が発生する可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 （4）検査受託サービスについてACRLの検査事業は、受託先や地域の拡大、検査の種類・項目を増やすことにより、事業の拡大を図る計画です。検査受託サービスの拡大のためには、検査機器等への投資が必要となりますが、他の検査会社の進出による競合の激化やその他の理由により、こうした事業計画が実現しない可能性があります。そのような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (5) 業績の推移について当社グループの主要な経営指標等の推移は以下のとおりであります。 第23期第24期第25期第26期第27期2021年12月期2022年12月期2023年12月期2024年12月期2025年12月期(1) 連結経営指標等 事業収益(千円)64,14867,061152,985643,638874,120経常損失(千円)△13,588,973△14,610,015△5,651,225△7,537,856△5,288,775親会社株主に帰属する当期純損失(千円)△13,675,587△14,714,772△7,437,607△28,128,983△5,123,269純資産額(千円)38,634,74130,425,40626,103,1662,156,5913,076,080総資産額(千円)45,455,74638,820,71128,892,5364,668,5995,405,983営業活動によるキャッシュ・フロー(千円)△11,380,546△11,214,246△8,745,759△6,612,875△5,750,366投資活動によるキャッシュ・フロー(千円)△154,873△97,141△356,653△130,80118,814財務活動によるキャッシュ・フロー(千円)17,378,6703,572,5432,036,4654,202,1275,902,042現金及び現金同等物の期末残高(千円)17,835,70410,969,6844,092,1601,627,6691,796,068(2) 個別経営指標等 事業収益(千円)64,14867,061138,919567,793857,662経常利益又は経常損失（△）(千円)△7,932,836△8,001,3511,989,979△3,143,453△4,509,032当期純利益又は当期純損失（△）(千円)△8,086,792△8,115,4521,067,726△39,305,588△5,659,293資本金(千円)33,359,56835,146,36835,053,89037,255,88740,228,661純資産額(千円)38,688,58734,141,34237,266,7892,398,2952,663,736総資産額(千円)44,879,50040,718,61338,691,2683,746,0654,425,152 当社グループは、事業のステージが先行投資の段階にあるため、現時点では、上記記載のように、第23期から第27期において親会社株主に帰属する当期純損失を計上しておりますが、現在の研究開発を着実に進め、パイプラインの拡充を図り、将来医薬品の販売から得られる収益によって損益を改善し、さらには利益の拡大を目指してまいります。但し、現在の事業計画に沿った医薬品の研究開発や販売が実現しない場合には、当社グループが将来においても親会社株主に帰属する当期純利益を計上できない可能性もあります。また、上記記載のように、第23期から第27期においては、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスであり、現状の事業計画に沿った医薬品の研究開発や販売が実現しない場合には、将来においても営業活動によるキャッシュ・フローがプラスにならない可能性もあります。 (6) 重要な契約等について当社グループのビジネス展開上重要と思われる契約の内容を本報告書「第２ 事業の状況 ５ 重要な契約等」に記載しております。なお、当社グループは、これらの契約に関して、いずれも当社グループの根幹にかかわる重要な契約であると認識しております。従って、当該契約の解除及び解約が行われた場合、あるいは当社グループにとって不利な契約改定が行われた場合及び契約期間満了後に契約が継続されない等の場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (7) 組織体制について① 人材の確保当社グループの競争力は研究開発力にあり、専門性の高い研究及び開発担当者の確保が不可欠です。また、事業の成長拡大を支えるためには事業開発、営業、製造、内部管理等の人材も充実させる必要があります。当社グループは、優秀な人材の確保及び社内人材の教育に努めますが、人材の確保及び社内人材の教育が計画どおりに進まない場合には、当社グループの業務に支障をきたす可能性があります。 一方、当社グループは、業務遂行体制の充実に努めますが、小規模組織であり、限りある人的資源に依存しているために、社員に業務遂行上の支障が生じた場合、あるいは社員が社外流出した場合には、当社グループの業務に支障をきたす可能性があります。② 特定人物への依存 当社グループの事業の推進者は、代表取締役である山田英です。代表取締役山田英は、当社グループの最高責任者として、当社グループの経営戦略の決定、研究開発、事業開発及び管理業務の遂行に大きな影響力を有しております。また、当社メディカルアドバイザーである森下竜一には、研究開発の面でアドバイスを受けております。 当社グループではこれらの特定人物に過度に依存しない体制を構築すべく、経営組織の強化を図っていますが、当面の間はこれらの特定人物への依存度が高い状態で推移すると見込まれます。このような状況の中で、これらの特定人物が何らかの理由により当社グループの業務を継続することが困難になった場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 (8) 訴訟について当社グループは、有価証券報告書提出日現在において医薬品の副作用、製造物責任、知的財産権及び労務問題等に関して、訴訟を提起されておりません。但し、将来、当社グループが上記に関して提訴された場合には、その内容次第で当社グループの業績が影響を受ける可能性があります。 (9) 配当政策について当社グループは、創薬系バイオベンチャーであり、主力の開発品であるHGF遺伝子治療用製品や他のプロジェクトにおいても医薬品の開発段階であり、事業のステージは、先行投資の段階にあります。このため、現時点においては、親会社株主に帰属する当期純損失を計上しており、剰余金の配当は実施しておりません。但し、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来、現在開発中の新薬が上市され、その販売によって利益が計上され分配可能額が生じる時期においては、経営成績及び財政状態を勘案しながら、剰余金の配当を検討したいと考えております。しかしながら、開発中の新薬の上市や販売が計画通りに進捗しない場合は配当政策を見直す必要が出る可能性があります。 (10)外国為替変動について当社グループは、事業活動をグローバルに展開しており、海外での研究開発活動、海外企業とのライセンス、海外からの製品及び治験薬の仕入等において外貨建取引が存在します。また、当社グループが現在開発を行っている製品は、日本のみならず、米国を含む海外市場での販売が見込まれます。そのため、急激な為替変動によって為替リスクが顕在化した場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (11)地政学的リスクについて当社連結子会社EmendoBio社は、イスラエル中部のテルアビブ近郊に研究施設を有しており、今般の中東における紛争の影響で、EmendoBio社のイスラエルにある研究施設（以下、「Emendo R&D」といいます）における研究開発体制の見直しを行いましたが、事業計画を推進するにあたり地政学的リスクを考慮する必要があります。以上のように、EmendoBio社では人工知能の活用を中心とする研究開発機能を集約し、Emendo R&Dの規模もそれに見合ったものに再編成するとともに、その他の機能を米国に段階的に移管し、米国の拠点化を促進する計画ですが、中東の紛争が拡大する場合には、今後EmendoBio社の研究開発活動の遅延や当社の経営戦略に影響を及ぼす可能性があります。 (12)継続企業の前提に関する重要事象等について 当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬（DNAプラスミド製剤、核酸医薬）などの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、先進のゲノム編集技術を有するEmendoBio社を買収し、事業基盤の拡大を推進してまいりました。一方で、医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社グループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、全ての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。このような環境のもと、当社グループは、当該状況の解消と継続的な発展を目指し、下記を重要な課題として取り組んでおります。① 自社既存プロジェクトの推進当社グループは、現在開発している医薬品等のプロジェクトを確実に進捗させることが重要な課題と認識しております。当社グループでは、2019年３月にHGF遺伝子治療用製品の条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売を開始いたしました。その後、米国で実施された後期第Ⅱ相臨床試験の結果が2024年６月に良好であることが判明したことを踏まえ、戦略的な観点から、同年６月に期限満了に伴い販売も終了いたしました。一方、米国では、2024年９月に米国FDAからブレイクスルー・セラピーに指定され、2025年11月に米国心臓学会（AHA）が発行する学術誌「Circulation: Cardiovascular Interventions」に臨床試験結果の論文が掲載されました。これらの状況から、米国での製品化を最優先とし、最短での製造販売承認を目指し米国での開発に注力しております。椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNAは、米国において後期第Ⅰ相臨床試験を完了し、その結果が北米脊椎学会（NASS）が発行する「The SPINE JOURNAL」に掲載されました。2023年10月からは、日本国内における第Ⅱ相臨床試験を開始し、予定どおり症例登録を実施しております。これら開発中の医薬品について、今後も優先順位を明確にし、開発速度を最大限に高めながら進めてまいります。② 開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大当社グループの主力事業である医薬品開発において、上記プロジェクトのように遺伝子医薬や核酸医薬等、新しい分野の医薬品開発に取り組んでおりますが、これらの製品化は非常に難易度が高いため、常に開発パイプラインを充実させることが重要な課題と認識しております。そのため、当社グループではアカデミアによる研究成果や他社の開発品について共同開発を行う等、開発パイプラインの拡充に努めております。開発パイプラインの拡充実績として、2018年にカナダのVasomune社との共同開発契約を締結したTie2受容体アゴニストがあり、対象疾患をインフルエンザ等のウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸切迫症候群（ARDS）として現在米国において前期第Ⅱ相臨床試験を実施中です。また、2025年12月にVasomune社と

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】(1) 経営成績等の状況の概要当連結会計年度における当社グループ（当社及び連結子会社３社）の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」といいます。）の状況の概要並びに経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。 ① 経営成績及び財政状態の概要当社グループでは、提携企業からの契約一時金、マイルストーンを研究開発事業収益に計上しております。早老症治療薬「ゾキンヴィ」につきまして商品売上高に計上しております。ACRLにおいて拡大新生児スクリーニングを実施しており、手数料収入に計上しております。この結果、当連結会計年度における事業収益は８億74百万円(前期比２億30百万円(+35.8％)の増収)、経常損失は52億88百万円(前年同期の経常損失は75億37百万円)、親会社株主に帰属する当期純損失は51億23百万円(前連結会計年度の親会社株主に帰属する当期純損失は281億28百万円)となっております。財政状態につきましては、当連結会計年度末の総資産は54億５百万円(前連結会計年度末比７億37百万円の増加)となりました。現金及び預金は18億82百万円(前連結会計年度末比１億74百万円の増加)となりました。負債は23億29百万円(前連結会計年度末比１億82百万円の減少)となりました。純資産は30億76百万円(前連結会計年度末比９億19百万円の増加)となりました。 ② キャッシュ・フローの状況当連結会計年度末における現金及び現金同等物（以下、「資金」といいます。）は、前連結会計年度末に比べ１億68百万円増加し、17億96百万円となりました。当連結会計年度のキャッシュ・フローの状況は次のとおりです。(営業活動によるキャッシュ・フロー)当連結会計年度における営業活動による資金の減少は、57億50百万円(前年同期は66億12百万円の減少)となりました。仕入債務が２億32百万円増加しましたが、税金等調整前当期純損失52億36百万円に加え、棚卸資産が３億17百万円増加、前渡金が２億92百万円増加しております。(投資活動によるキャッシュ・フロー)当連結会計年度における投資活動による資金の増加は、18百万円(前年同期は１億30百万円の減少)となりました。EmendoBio社において、有形固定資産の売却による収入47百万円が発生しております。長期貸付による支出15百万円、有形固定資産の取得による支出14百万円が発生しております。(財務活動によるキャッシュ・フロー)当連結会計年度における財務活動による資金の増加は、59億２百万円(前年同期は42億２百万円の増加)となりました。Cantor Fitzgerald Europeを割当先とする第46回新株予約権の発行により、新株予約権の発行による収入が31百万円ありました。Cantor Fitzgerald Europeを割当先とする第45回新株予約権及び第46回新株予約権の行使により、新株予約権の行使による株式の発行による収入が58億70百万円となっております。 ③ 生産、受注及び販売の実績a. 生産実績当連結会計年度の生産実績はありませんでした。 b. 仕入実績当連結会計年度の仕入実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。 セグメントの名称金額(千円)前年同期比(％)医薬品235,289△38.9合計235,289△38.9 (注）金額は、仕入価格によっております。 c. 受注実績当連結会計年度の受注実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。 セグメントの名称受注高(千円)前年同期比(％)受注残高(千円)前年同期比(％)医薬品874,12035.8――合計874,12035.8―― d. 販売実績当連結会計年度の販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。 セグメントの名称金額(千円)前年同期比(％)医薬品874,12035.8合計874,12035.8 (注）１．主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、以下のとおりであります。 相手先前連結会計年度当連結会計年度金額(千円)割合(％)金額(千円)割合(％)株式会社エス・ディ・コラボ244,23737.9302,84534.6一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会245,59438.253,5146.1Anocca AB75,84511.814,9621.7 ２．当連結会計年度において、販売実績に著しい変動がありました。これは、ゾキンヴィの販売及び拡大新生児スクリーニングの受託が増加したことによるものです。 (2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。 ① 重要な会計方針及び見積り当社グループの連結財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。重要な会計方針については、本報告書「第５ 経理の状況 １ 連結財務諸表等（1）連結財務諸表 注記事項 (連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項)」に記載のとおりであります。連結財務諸表及び注記事項等の作成上、必要な会計上の見積りを行っておりますが、実際の結果はこれらの見積りと異なる場合があります。 ② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容当連結会計年度の事業収益は前年同期に比べ２億30百万円増加し８億74百万円(前年同期比35.8％増)となりました。当社グループでは、2024年５月より早老症治療薬「ゾキンヴィ」の販売を開始しており、当期において３億２百万円の商品売上高を計上しております（同58百万円の増加）。ACRLにおいては、拡大新生児スクリーニングの受託数が前年同期に比べ順調に増加していることから、手数料収入として５億54百万円(同２億42百万円の増加)を計上いたしました。EmendoBio社において、Anocca ABとの契約締結に伴う契約一時金を計上したこと等により、研究開発事業収益を16百万円計上しております（同59百万円の減少）。 当連結会計年度における事業費用は、前年同期に比べ37億33百万円減少し、60億19百万円(同38.3％減)となりました。 売上原価は、前年同期に比べ１億57百万円増加し、５億53百万円(同39.9％増)となりました。ゾキンヴィにかかる商品売上原価は、商品売上高の増加に伴い前年同期に比べ65百万円増加し、２億26百万円となっております(同40.9％増)。ACRLにおける拡大新生児スクリーニング検査にかかる原価は、受託数の増加に伴い前年同期に比べ１億円増加し、３億27百万円(同44.1％増)となりました。研究開発費は、前年同期に比べ２億30百万円減少し、35億53百万円(同6.1％減)となりました。前年同期に計上していた使用期限切れによる廃棄が見込まれる材料及び製品にかかる評価損の計上が当期では無くなったため、研究用材料費が５億26百万円減少しております。HGF遺伝子治療用製品の米国における開発費用及び申請準備にかかる費用の増加により、外注費が３億25百万円増加しております。 当社グループのような研究開発型バイオベンチャー企業は先行投資が続きますが、提携戦略等により財務リスクの低減を図りながら、今後も研究開発投資を行っていく予定です。研究開発の詳細については、本報告書「第２ 事業の状況 ６ 研究開発活動」をご参照ください。 販売費及び一般管理費は前年同期に比べ36億61百万円減少し、19億12百万円(同65.7％減)となりました。前年同期においてはEmendoBio社買収にかかるのれん償却額を33億22百万円計上しておりましたが、前年度において当該のれんを減損したことにより、のれん償却額の計上がなくなりました。EmendoBio社において、事業再編成に伴う人員の減少により役員報酬が52百万円、給料手当が１億26百万円、法定福利費が23百万円減少しました。EmendoBio社における弁護士等専門家及びコンサルタントへの報酬が減少したため、支払手数料が前年同期より１億40百万円減少しております。 この結果、当連結会計年度の営業損失は51億45百万円(前年同期の営業損失は91億９百万円)となりました。 営業外損益においては、EmendoBio社社屋のリース契約の一部解約によりリース解約益を１億２百万円計上しております。EmendoBio社への米ドル建貸付金の評価替の影響により、為替差損２億20百万円を計上しております（前年同期は為替差益15億91百万円）。 この結果、当連結会計年度の経常損失は52億88百万円(前年同期の経常損失は75億37百万円)となりました。 特別損失においては、前年同期にEmendoBio社にかかるのれん及び使用権資産の減損損失200億48百万円を計上しておりましたが、当期においては特別損失の計上がありませんでした。法人税等においては、前年同期にEmendoBio社の過年度法人税の修正額を計上しておりましたが、金額の確定により過年度法人税等戻入額を２億77百万円計上しております。 これらの結果、当連結会計年度の親会社株主に帰属する当期純損失は51億23百万円(前年同期の親会社株主に帰属する当期純損失は281億28百万円)となりました。 当連結会計年度末の総資産は前連結会計年度末に比べ７億37百万円増加し、54億５百万円となりました。 流動資産は前連結会計年度末に比べ８億43百万円増加し、43億86百万円となっております。Cantor Fitzgerald Europeを割当先とする2024年９月17日発行の第45回新株予約権及び2025年11月25日発行の第46回新株予約権につき、当連結会計年度に59億39百万円を調達しました。現金及び預金は前連結会計年度末に比べ１億74百万円増加して18億82百万円となりました。HGF遺伝子治療用製品の原薬の購入により、原材料及び貯蔵品が３億８百万円増加しております。HGF遺伝子治療用製品の原薬の製造委託費用を前払いしたことにより、前渡金が２億92百万円増加しております。 当連結会計年度末の固定資産は前連結会計年度末に比べ１億６百万円減少し、10億19百万円となっております。 当連結会計年度末の負債は前連結会計年度末に比べ１億82百万円減少し、23億29百万円となりました。棚卸資産の購入により、買掛金が２億35百万円増加しております。EmendoBio社社屋のリース契約の一部解約により、リース債務が流動負債で１億９百万円、固定負債で１億８百万円減少しております。 当連結会計年度末の純資産は前連結会計年度末に比べ９億19百万円増加し、30億76百万円となりました。Cantor Fitzgerald Europeを割当先とする第45回新株予約権及び第46回新株予約権の行使により、資本金が29億72百万円、資本剰余金が29億73百万円増加しております。親会社株主に帰属する当期純損失の計上により、利益剰余金が51億23百万円減少しております。 ③ 資本の財源及び資金の流動性当社グループの事業活動における資金需要は、プロジェクト推進のための研究開発費需要と会社運営のための運転資金需要があります。これらの資金需要に対して、主に新株予約権によるエクイティファイナンスによって資金調達を行っております。

(セグメント情報等)【セグメント情報】当社及び連結子会社は「医薬品事業」並びにこれらに関連する事業内容となっており、事業区分が単一セグメントであるため、記載を省略しております。 【関連情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)１． 製品及びサービスごとの情報外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。 ２． 地域ごとの情報(1) 売上高 (単位：千円)日本スウェーデン合計567,79375,845643,638 (注) 売上高は顧客の所在地を基礎とし、国又は地域に分類しております。 (2) 有形固定資産本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報 (単位：千円)顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会245,594医薬品株式会社エス・ディ・コラボ244,237医薬品Anocca AB75,845医薬品 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)１．製品及びサービスごとの情報外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報(1) 売上高本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 (2) 有形固定資産本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90％を超えるため、記載を省略しております。 ３．主要な顧客ごとの情報 (単位：千円)顧客の名称又は氏名売上高関連するセグメント名株式会社エス・ディ・コラボ302,845医薬品 【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】前連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）当社及び連結子会社は「医薬品事業」並びにこれらに関連する事業内容となっており、事業区分が単一セグメントであるため、記載を省略しております。 当連結会計年度（自 2025年１月１日 至 2025年12月31日）該当事項はありません。 【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】前連結会計年度（自 2024年１月１日 至 2024年12月31日）当社及び連結子会社は「医薬品事業」並びにこれらに関連する事業内容となっており、事業区分が単一セグメントであるため、記載を省略しております。 当連結会計年度（自 2025年１月１日 至 2025年12月31日）該当事項はありません。 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】該当事項はありません。

２ 【サステナビリティに関する考え方及び取組】当社グループのサステナビリティに関する考え方は、「国連持続可能な開発サミット」のSDGsの一つである『すべての人に健康と福祉を』を目標に、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することであります。また、持続可能な開発手段強化のため、積極的なグローバル・パートナーシップに取組んでおります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。 （１）ガバナンス当社グループでは、持続可能性の観点から企業価値を向上させるためサステナビリティ推進体制を強化しており、代表取締役社長がサステナビリティ課題に関する経営判断の最終責任を有しております。代表取締役社長を委員長としたリスク管理・コンプライアンス委員会を設置しており、その中でサステナビリティに係る当社グループの在り方を提言することを目的として、サステナビリティに関する重要課題のリスク及び機会への対応の基本方針を議論しております。リスク管理・コンプライアンス委員会で協議・決議された内容は取締役会へ報告しております。リスク管理・コンプライアンス委員会は四半期に一回、定例的に開催しております。 （２）戦略当社グループは人的資本こそが価値の源泉と考えております。遺伝子医薬の研究開発という専門家領域で、女性をはじめとした多様で優秀な人材を確保していくことは、企業の持続的な発展のためには不可欠です。女性のキャリア形成や上位職への登用など、機会の拡大を積極的に進め、多くの優秀な女性社員が活躍する組織を目指しております。当社グループは女性管理職を積極的に登用し、多様性の確保に取り組んでおります。 管理職に占める女性の割合 管理職 計男性女性女性比率2018年2418625.0%2019年2517832.0%2020年29171241.4%2021年35231234.3%2022年34221235.3%2023年35221337.1%2024年29171241.4%2025年34181647.1% ※休職中は除く。契約社員を含む。※従業員役員は含まない。（「役員」でカウント） （３）リスク管理当社グループのリスク管理は経営に大きな影響を及ぼすリスクを「重点経営リスク」と位置づけその特性によって「戦略リスク」と「オペレーショナルリスク」に分けて管理しております。サステナビリティに関するリスクは企業の中長期的な成長に大きく影響を与えることから、戦略リスクの一つとして位置づけております。当社グループにおいて、全社的なリスク管理は、リスク管理・コンプライアンス委員会において行っており、サステナビリティに係るリスクの識別、優先的に対応すべきリスクの絞込みについても、ここで評価しております。重要なリスクは、戦略、事業計画に反映され、取締役会へ報告、監督されます。 （４）指標及び目標当社グループは人的資本に関する具体的な指標及び目標は設定しておりませんが、引き続き、女性管理職を積極的に登用し、多様性の確保に取り組んでまいります。

(1) 【コーポレート・ガバナンスの概要】①コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方当社は「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます」というミッションを掲げ、「遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、未だ有効な治療法が存在しない疾患に革新をもたらし、世界中の人々のQOL（生活の質）向上に貢献します」のビジョンの実現に向け事業活動を展開しています。このミッション、ビジョンを達成するための行動規範となる「バリュー」５項目を規定し、これらの実現をとおして上場企業として社会的使命と責任を果たし、業務の適正確保及び企業価値の維持と創造を図り、コーポレート・ガバナンスをより一層充実させることを基本的な考え方としております。当社は、経営環境の変化に対してより迅速かつ機動的に対応できる経営体制を構築するとともに、法令の遵守と経営の透明性を確保し、経営と執行に対する監督機能の強化を図り、株主の皆様をはじめとするステークホルダーの信頼に応えることのできる体制を整備することを重視しております。 ②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由当社は監査役会制度採用会社であり、会社の機関として株主総会、取締役会及び監査役会を設置しております。各機関の構成員は次のとおりであります。（◎は議長、○は構成員、△は出席者を表しております。） 役職名氏名取締役会監査役会代表取締役社長山田 英◎ 取締役佐藤 尚哉〇 社外取締役栄木 憲和〇 社外取締役原 誠〇 社外取締役満倉 靖恵〇 社外監査役森 郁夫△◎社外監査役林 清隆△〇社外監査役山梨 秀行△〇 （取締役会）本有価証券報告書提出日現在、取締役会は各分野のエキスパートである取締役５名(うち社外取締役３名)で構成されており、当社運営に関しては取締役会で専門的かつ多角的な検討がなされており、その上で迅速な意思決定が行われております。取締役の任期については、取締役の経営責任をより一層明確にし、株主の皆様からの信任の機会を増やすため、さらには経営環境の変化に即応できる最適な経営体制を機動的に確立するため、定款で１年と規定しております。取締役会は原則月１回開催し、経営に関する重要な事項の意思決定を行うとともに、業務の執行の監督を行っております。取締役会における具体的な検討内容として、当社取締役会規則の決議事項、報告事項の規定に基づき、株主総会及び取締役等役員に関する事項、予算・人事組織に関する事項、当社グループの経営に関する基本方針、決算に関する事項、重要な業務執行に関する事項、法令及び定款に定められた事項、その他の重要事項等を決議し、また、業務執行の状況、監査の状況等につき報告を受けております。なお、当社は、2026年３月27日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として「取締役５名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されると、当社の取締役は５名（内、社外取締役３名）となる予定です。当事業年度において取締役会は20回開催しており、個々の取締役及び監査役の出席状況は次のとおりであります。 氏名開催回数出席回数山田 英20回20回佐藤 尚哉20回20回栄木 憲和20回20回原 誠20回20回満倉 靖恵16回15回森 郁夫16回16回林 清隆16回16回山梨 秀行16回16回 （監査役会）本有価証券報告書提出日現在、監査役会は３名の社外監査役で構成されており、うち１名は常勤監査役です。監査役会は原則月１回開催し、監査計画の策定など監査に関する重要な事項について協議・決議を行うとともに、監査実施状況などについて監査役相互の情報共有を図っております。監査役は、取締役会などの重要な会議への出席、取締役からの聴取、重要な決裁書類等の閲覧などを通じ、取締役会の意思決定の過程及び取締役の業務執行状況について監査しております。また、監査役会は、会計監査人及び内部監査担当と連携を取り監査機能を強化しております。業務執行の監査にあたっては、取締役及び各組織が実施する業務の適法性・妥当性を確保するために、常勤監査役が必要に応じて職務の執行状況の監査を実施し、代表取締役社長との意見交換を通じて、必要な措置を講じる体制を構築しております。 社外取締役は、取締役会において専門的な知見や経験に基づいて意見を述べることにより経営の監督を行うとともに、内部監査部門からの監査結果の報告を踏まえて取締役会の意思決定の妥当性及び適正性の確保を行っています。また、監査役会は会計監査人と定期的に協議し、財務報告に関する重要事項や内部統制の状況を共有しており、社外取締役はこれらの情報を総合的に把握した上で経営監督機能を補完しています。さらに、内部統制部門からはリスク管理・コンプライアンスに関する報告等が行われ、社外取締役は各監査機能および内部統制部門との連携を通じ、内部統制の継続的な改善に寄与しています。 会社の機関及び内部統制システムの状況を模式図に示すと次のとおりであります。 ③企業統治に関するその他の事項ａ．責任限定契約の内容等当社は、社外取締役及び社外監査役との間で、会社法第427条第1項の規定に基づき、同法第423条第1項の損害賠償責任を限定する契約を結んでおります。当該契約に基づく損害賠償責任限度額は、法令が規定する額となります。b．役員等賠償責任保険契約の内容の概要当社は、保険会社との間で、会社法第430条の3第1項に規定する役員等賠償責任保険契約を締結し、株主や第三者等から損害賠償請求を提起された場合において、被保険者が負担することになる損害賠償金・争訟費用等の損害を当該保険契約により補填することとしております。当該役員等賠償責任保険の被保険者は当社の取締役、監査役及び子会社の役員であり当該保険の保険料は、特約部分も含め、会社負担としており、被保険者の実質的保険料負担はありません。c．取締役の定数当社の取締役は７名以内とする旨を定款に定めております。d．取締役の選任の決議要件当社は、取締役の選任決議は議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の過半数をもって行う旨、及び選任決議は累積投票によらないものとする旨を定款に定めております。e．株主総会決議事項のうち取締役会で決議できる事項当社は、会社法第165条第2項の規定により取締役会の決議によって市場取引等により自己株式を取得することができる旨を定款に定めております。f．株主総会の特別決議要件当社は、会社法第309条第2項によるべき株主総会の特別決議について、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の３分の２以上をもって行う旨を定款に定めております。g．内部統制システム整備の状況当社は、取締役会の決議に基づく内部統制システム整備の基本方針を次のとおり定めており、本基本方針に則りリスク管理体制を含めた内部統制システムの整備に努めております。イ. 取締役及び使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制・当社は企業理念として「ミッション」「ビジョン」「バリュー」を制定し、コンプライアンスの実効性が高められるよう、当社及び子会社の取締役及び使用人に周知・徹底し、必要な教育・研修の機会を提供します。・当社は代表取締役を委員長とする「リスク管理・コンプライアンス委員会」を設置し、「リスク管理・コンプライアンス規程」に基づき、当社及び子会社のコンプライアンスの状況について確認を行い、取締役会への報告を行います。 ・コンプライアンス違反を早期に発見し、是正することを目的とする社内通報体制として内部通報制度を設け、「リスク管理・コンプライアンス規程」に基づき通報者の保護を確保した通報体制を整備します。・「インサイダー取引防止規程」に基づき、取締役、監査役又は使用人がその職務に関して取得した内部情報の管理、取締役、監査役又は使用人の株式等の売買、その他の取引の規制及び取締役、監査役又は使用人の服務に際し遵守すべき基本的事項を定め、インサイダー取引防止に努めます。この内容は子会社へも適用します。・財務報告の信頼性を確保するため、金融商品取引法その他の関連法令に従い、財務報告に係る内部統制の整備及び運用を行います。・市民社会の秩序や安全に脅威を与える反社会的勢力とは一切の関係を持たず、不当要求がなされた場合には、管理部門を対応部署とし、警察等の外部専門機関と緊密に連携の上対応します。・業務執行組織から独立した内部監査担当を設置し、「内部監査規程」に基づき、子会社及び下記の体制を含めた全ての業務を対象に、リスク評価に基づく監査計画を取締役会の承認の下に策定・実行し、監査結果を取締役会へ報告して改善を図ります。ロ. 取締役の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制・取締役及び使用人の職務執行に係る情報の保存、管理等に関する規程を、「文書保存管理規程」、「情報セキュリティ管理規程」として定め、これらに基づき、当該情報が記載又は記録された文書、媒体等の保存及び管理を適切かつ確実に行うものとします。・個人情報については、個人情報保護法、マイナンバー法等の関係法令その他社会的規範を遵守し、「個人情報取扱規程」及び「個人番号を含む特定個人情報取扱規程」に基づき情報資産を適切に保護管理します。ハ. 損失の危険の管理に関する規程その他の体制・「リスク管理・コンプライアンス規程」に基づき、リスク管理・コンプライアンス委員会において、事業継続に重大な影響を及ぼすリスクを評価し、対応すべきリスクを選定するとともに、「事業継続計画（BCP）」を定めて想定されるリスクに応じた有事に備え、有事が発生した場合には迅速かつ適切に対応します。・使用人に対してリスク管理に関し、必要な教育・研修の機会を提供します。・取締役会は、必要に応じて、リスク管理体制について見直しを行います。ニ. 取締役の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制 ・定例の取締役会を原則毎月１回開催し、経営上の重要な項目について意思決定するとともに、業務執行の状況を監督します。・重要な研究開発プロジェクト案件については、経営企画部長が議長を務める研究開発会議において審議又は事前検討を行います。・「組織規程」において、職務執行に関する権限及び責任の範囲を業務分掌表に定めて業務を効率的に遂行するとともに、会社の意思決定方法を職務権限一覧表に定めて重要性に応じた意思決定を行います。・取締役会は中期経営計画を策定し、これに基づく主要経営目標の設定及びその進捗についての定期的な検証を行うとともに、年度ごとの部門別目標を設定し、実績を管理します。ホ. 当社及びその子会社から成る企業集団における業務の適正を確保するための体制・子会社の取締役等及び使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制・当社及び子会社それぞれにリスク管理・コンプライアンス管理機能を設け、連携して情報収集及び管理を行うものとします。・当社及び子会社において、使用人に対し、必要なコンプライアンス教育・研修の機会を提供します。・当社及び子会社の業務執行は、各社における社内規程に従って実施し、社内規程は随時見直しを行います。・子会社の取締役等の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制当社は、子会社管理統括部門を設置し、「関係会社管理規程」その他関連規程により子会社の管理方法を明確にするとともに、関係部門と連携して子会社の管理を行います。子会社の組織及び業務執行体制につき定期的に見直し、効率的にその業務が執行される体制が構築されるよう監督します。また、子会社における意思決定について、子会社の各種関連規程に基づき業務執行者の権限と責任を明らかにさせ、組織的かつ効率的な業務執行が行われるよう指導を行います。子会社の取締役及び使用人は、子会社の内部統制システムの整備及び運用の状況を、定期的に当社へ報告することとします。・子会社の損失の危険の管理に関する規程その他の体制 ・子会社にリスク管理及びコンプライアンス管理に関する規程を整備させ、想定されるリスクに備えるとともに、有事が発生した場合には、当該規程に従い迅速かつ適切に対応します。 ・子会社の取締役及び使用人に対してリスク管理に関し、必要な教育・研修の機会を提供します。・子会社の取締役等及び使用人の職務の執行に係る事項の当社への報告に関する体制子会社に対して、当社の承認を必要とする事項と報告事項を明確に定めさせるとともに、職務執行及び事業状況を定期的に報告させます。ヘ. 監査役の職務を補助すべき使用人を置くことに関する事項・監査役より、監査役の業務を補助すべき使用人を求められた場合には、監査役と協議の上、合理的な範囲で補助使用人を配置します。・補助使用人の任命、異動、評価、処分にあたっては監査役の事前の同意を得ることとし、本職務の遂行にあたっては、取締役の指揮命令は受けないものとすることにより、取締役からの独立性を確保します。・補助使用人は、監査役に専属することとし、他の業務を一切兼務させないことにより、監査役の補助使用人に対する指示の実効性を確保します。ト. 監査役への報告に関する体制・取締役及び使用人が監査役に報告するための体制取締役及び使用人は、当社における経営上の重要事項並びに法令・定款等に違反する行為、会社に著しい損害を及ぼす事実及びそれらの事実が発生する懸念について、監査役に対して適時適切に報告を行います。また、監査役はその職務の遂行上、必要と判断した事項に関し、必要に応じて、取締役及び使用人に対して報告及び資料の提供を求めることができる体制を整えます。・子会社の取締役及び使用人又はこれらの者から報告を受けた者が監査役に報告をするための体制子会社の取締役及び使用人又はこれらの者から報告を受けた者は、子会社における経営上の重要事項並びに法令・定款等に違反する行為、子会社に著しい損害を及ぼす事実及びそれらの事実が発生する懸念について、直ちに当社の子会社管理統括部門に報告することとし、当該管理統括部門は当該報告のうち当社の代表取締役と監査役との協議により決定した事項については監査役に報告します。・報告をした者が当該報告をしたことを理由として不利な取扱いを受けないことを確保するための体制 監査役は、取締役又は使用人から得た情報について第三者に報告する義務を

(4) 【役員の報酬等】① 取締役及び監査役の個人別の報酬等の内容に係る決定方針当社は取締役会において、取締役及び監査役の個人別の報酬等の内容に係る方針を決定しております。当社の取締役の基本報酬は、月例の固定報酬とし、役位、職責、在任年数に応じて他社水準、当社の業績、従業員給与の水準をも考慮し、決定しております。取締役、監査役、それぞれの世間水準及び役職によるバランス等を考慮して、監査役については監査役の協議を、それ以外については取締役会の審議を経てこれを決定しております。a.基本報酬に関する方針当社の取締役報酬は、固定報酬であり、1999年12月17日開催の設立総会での決議により年額200百万円以内（決議当時の員数３名）としています。報酬の決定に当たっては、取締役会の委任を受けた代表取締役社長が経営内容、各役割に応じた貢献度合、給与とのバランス等を考慮し、毎期の定時株主総会後に開催される取締役会において決定されております。取締役会において、当事業年度に係る取締役の個人別の報酬及び内容について決定方針と整合していることを確認しております。当社の監査役報酬は、固定報酬であり、監査役の協議により、常勤、非常勤の別、業務分担内容等を考慮し決定しています。固定報酬は、1999年12月17日開催の設立総会での決議により年額60百万円以内（決議当時の員数１名）としています。b.業績連動報酬等に関する方針当社は業績連動報酬等を採用しておりません。c.非金銭報酬等に関する方針当社の取締役の中長期的な業績及び企業価値の向上への貢献意欲や士気を高める目的として、退任時の報酬に株式報酬型ストック・オプション（新株予約権）を割当てております。2018年３月29日開催の第19期定時株主総会で、取締役に対し退任時報酬として、割当てる株式報酬型ストック・オプションに係る報酬等の枠を、固定報酬の限度額とは別枠で、年額100百万円を上限（決議当時の員数５名）としております。割当てる新株予約権の行使価額は１円、行使条件は退任時としております。ストック・オプションは、2018年４月23日開催の取締役会において取締役５名（社外取締役を含む）に対し、また2019年４月22日開催の取締役会において取締役４名（社外取締役を含む）に対し新株予約権の発行決議をいたしました。② 取締役の個人別の報酬等の内容の決定に関する事項個人別の報酬額については取締役会決議に基づき代表取締役がその具体的内容について委任を受けるものとし、その権限の内容は、各取締役の基本報酬としております。委任した理由は、当社全体の業績等を勘案しつつ各取締役の評価を行うには代表取締役が適していると判断したためであります。③ 当事業年度における取締役の報酬等の決定過程における取締役会の活動内容当事業年度における取締役の報酬等の決定に関する活動といたしまして、2025年３月28日開催の株主総会後の取締役会において、取締役個別の報酬額の決定については上記方針に基づき代表取締役社長である山田英に一任する旨を決議しております。この権限を委任した理由は、当社の業績を勘案しつつ各取締役の評価を行うには、代表取締役社長が適していると判断したためであります。④ 役員区分ごとの報酬等の総額、報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数役員区分報酬等の総額(千円)報酬等の種類別の総額(千円)対象となる役員の員数(人)基本報酬業績連動報酬ストック・オプション取締役 (社外取締役を除く)73,36573,365－－2監査役(社外監査役を除く)－－－－－社外役員 67,80067,800－－10 ⑤ 連結報酬等の総額が１億円以上であるものの連結報酬等の総額等報酬等の総額が１億円以上であるものが存在しないため、記載しておりません。

５ 【従業員の状況】(1) 連結会社の状況2025年12月31日現在セグメントの名称従業員数(名)医薬品56(20)合計56(20) (注) 従業員数は就業人員数であり休職者は含んでおりません。また、派遣社員は年間の平均人員を( )に外数で記載しております。 (2) 提出会社の状況2025年12月31日現在従業員数(名)平均年齢(歳)平均勤続年数(年)平均年間給与(円)35(19)53.77.410,538,741 セグメントの名称従業員数(名)医薬品35(19)合計35(19) (注) １ 従業員数は、当社から他社への出向者を除く就業人員数であります。 ２ 従業員数は就業人員数であり休職者は含んでおりません。また、派遣社員は年間の平均人員を( ) に外数で記載しております。 ３ 平均年間給与は、基準外賃金を含めております。 (3) 労働組合の状況労働組合は結成されておりませんが、労使関係については良好であります。

４ 【関係会社の状況】 名称住所資本金又は出資金主要な事業の内容議決権の所有(被所有)割合関係内容所有割合(％)被所有割合(％)(連結子会社) AnGes USA, Inc.Jersey City, NJ, U.S.A.400千米ドル米国での遺伝子医薬品などの研究開発100.0―・役員の兼任 当社役員１名・業務委託EmendoBio Inc. (注)1、2、6Jersey City, NJ, U.S.A.63,634千米ドルゲノム編集技術の開発92.6 (5.8)(注)5―・役員の兼任 当社役員２名・資金の援助・増資の引受Emendo Research andDevelopment Ltd.（注)3、6Holtzman, Rehovot, Israel47千米ドルゲノム編集技術の開発100.0(100.0)(注)5―・役員の兼任 当社役員２名 (注）１ 特定子会社であります。２ 債務超過会社であり、2025年12月末時点で債務超過額は120,969千米ドルであります。３ 債務超過会社であり、2025年12月末時点で債務超過額782千米ドルであります。４ 有価証券届出書又は有価証券報告書を提出している会社はありません。５ 「所有割合」欄の（ ）内は、連結子会社による間接所有割合であり、内数表示しています。６ 資本金は、資本金及び資本準備金の額を合計しています。

３ 【配当政策】当社グループは、創薬系バイオベンチャーであり、主要なプロジェクトにおいては医薬品を開発中であり、事業のステージは、先行投資の段階にあります。このため、現時点においては、親会社株主に帰属する当期純損失を計上しており、剰余金の配当は見送らせていただきます。但し、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来、現在開発中の医薬品が上市され、その販売によって利益が計上され分配可能額が生じる時期においては、経営成績及び財政状態を勘案しながら、剰余金の配当を検討したいと考えております。なお、剰余金の配当の基準日は、毎年12月31日の期末配当並びに毎年６月30日の中間配当を定款に定めております。これらの剰余金の配当の決定機関は、期末配当については株主総会、中間配当については取締役会であります。

６ 【研究開発活動】当連結会計年度における研究開発費は3,553百万円(前年同期比230百万円(6.1％)の減少)となりました。当社グループは、遺伝子医薬を中心に医薬品の開発、実用化及びゲノム編集技術の研究開発並びにACRLにおける拡大新生児スクリーニングを始め遺伝学的検査、バイオマーカー検査など希少遺伝性疾患検査の開発を行っております。さらに当社は国内外の企業と積極的に提携し、有望な医薬品の実用化に向けて共同開発を進めております。以下に、当社グループの開発品並びに当社提携先の開発状況についてご説明いたします。 当社開発プロジェクト ※HGF遺伝子治療用製品の日本国内における条件及び期限付き承認の期間満了に伴い、イスラエルKamada社及びトルコEr-Kim社との契約について両社と見直し中です。 ■HGF遺伝子治療用製品（一般名：ベペルミノゲンペルプラスミド）（自社品)HGF遺伝子治療用製品の開発につきましては、軽度から中等度の包括的高度慢性下肢虚血（CLTI）に対する米国における後期第Ⅱ相臨床試験で、良好な結果が示されました。その結果、2024年９月にFDAによるブレイクスルー・セラピーに指定されました。その後、FDAと協議を行い、米国における臨床試験を完了とし、BLA申請の準備を進めています。直近では、FDAとType B Clinical Meeting(※1)を実施し、臨床に関する申請方針について合意を得ることができました。2026年内にBLAを提出（段階的提出／Rolling Submission（※２））し、FDAによる審査（Rolling Review（※２））開始を予定しています。また、承認された場合の製品の原薬製造、供給について、ベーリンガー・インゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社と契約を締結し、製品供給体制を構築しました。なお、上記臨床試験結果につきましては、主導医師の論文が米国心臓学会（AHA）の発行する「Circulation: Cardiovascular Interventions」に掲載されました。※１ Type B Clinical Meeting：FDAが定める、医薬品・生物製剤の開発における主要マイルストーンで開催される「正式会合」で、開発中の医薬品や生物製剤において、臨床や製造、品質管理など、申請に向けた重要なポイントについてFDAと共同でデータ要件を確認・協議する場です。協議をとおして、申請の質を高め、審査過程における問題の早期解消を図ることができます。※２ Rolling SubmissionとRolling Review：Rolling Submissionは、FDAによりファストトラックやブレイクスルー・セラピーに指定された製品の審査書類を完成した書類ごとに提出することで、提出された書類を順次審査することをRolling Reviewといいます。 ■NF-κBデコイオリゴDNA（自社品）核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNAについては、日本国内における第Ⅱ相臨床試験を実施中で、2026年末迄の登録完了を目指しています。米国において実施した後期第Ⅰ相臨床試験の結果が米国の医学雑誌「The SPINE JOURNAL」に掲載されました。投与１年後でも鎮痛効果が持続するという画期的な結果となったことに加え、椎間板の修復を示唆するデータも得られました。なお、国内の第Ⅱ相臨床試験に関して塩野義製薬株式会社と契約を締結しており、費用の一部を負担いただくとともに、試験結果に基づき第Ⅲ相臨床試験の実施について協議する予定です。 ■高血圧治療用DNAワクチン（自社品）高血圧治療用DNAワクチンについては、オーストラリアでの第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験は重篤な有害事象はなく、安全性に問題がないことを確認しました。今後の開発につきましては、新型コロナウイルスのDNAワクチンとは異なるプラスミドDNAの発現に関する改善策などの検討を進めてまいります。 ■Tie2受容体アゴニスト（共同開発品）Tie2受容体アゴニスト（AV-001）は、カナダのバイオ医薬品企業であるVasomune社と共同開発契約を締結しています。現在、インフルエンザなどのウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象とした前期第Ⅱ相臨床試験を米国で実施しており、計画した患者登録は完了しましたが、脱落症例に対応する追加の登録を2026年第１四半期末までに完了できるように取り組んでいます。なおAV-001は、2024年５月に米国FDAにより重篤な疾患に対する治療薬やアンメットメディカルニーズに対して有効性が期待される医薬品をより早く患者に届けることを目的としたFast Trackに指定をされました。また、医師主導試験として、新たに血液透析によって認知機能に障害をもたらす細胞毒性脳浮腫を軽減し、脳の白質の機能を維持できるか評価いたします。2026年１月に最初の患者が登録されました。このような新たな適応を含む血管漏出が関与する疾患領域への応用可能性を検討するため、新たなAV-001共同開発契約をVasomune社と締結しました。 EmendoBio社開発プロジェクト ■ゲノム編集技術による遺伝子治療用製品開発当社は、究極の遺伝子治療法ともいわれるゲノム編集技術を用いた遺伝子疾患治療に挑むため、2020年12月にEmendoBio社を子会社化しました。EmendoBio社では、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、新規CRISPRヌクレアーゼ（※3）を探索・最適化するOMNI Platformを確立しており、ゲノム編集でしばしば問題視される「オフターゲット効果」（※4）を回避できるなど、新たな特徴をもった独自のOMNI ヌクレアーゼを数多く作出し、特許を出願しております。当年度はイスラエルの研究所における研究成果を米国でバックアップする体制を構築し、米国における研究開発活動及び導出などに取り組みました。また、OMNIヌクレアーゼの更なる最適化、効率化などを進めました。なお、2024年３月に、OMNIヌクレアーゼの非独占的ライセンス契約を締結したスウェーデンのバイオ企業であるAnocca社と、2025年９月にライセンスの適用範囲を拡大する契約を新たに締結しました。さらに、スタンフォード大学医学部と共同で、EmendoBio社のゲノム編集技術を活用し新たながんゲノム編集治療法を研究しています。 ※３ 新規CRISPRヌクレアーゼ：ゲノム編集で使用する新たなRNA誘導型DNA切断酵素で、ガイドRNAで規定した塩基配列を識別し、その標的とした塩基配列を切断する。※４ オフターゲット効果：ゲノム編集で、DNA鎖上の目的とする塩基配列以外の別の領域に、意図せぬ突然変異を引き起こしてしまうこと。 検査受託サービス及び提携先における開発状況■希少遺伝性疾患検査を主目的としたACRLの検査受託ACRLでは、群馬県、沖縄県等の自治体（又はその関連団体）などから拡大新生児スクリーニング検査を受託しています。この拡大新生児スクリーニングにおいて陽性となった受検者のうち、偽陽性者を選別するための二次スクリーニング手法を新たに開発し、2025年には長野県における拡大新生児スクリーニングと併せて二次スクリーニングの受託を開始しました。さらに、早老症治療薬ゾキンヴィの対象疾患であるHGPS及びPDPLに関して遺伝学的検査体制を整備しました。また、拡大新生児スクリーニングの対象疾患の一部について、治療効果をモニタリングするためのバイオマーカー検査と疾患確定のための遺伝学的検査の受託も開始しています。今後は、まだ体制が整っていないスクリーニング対象疾患についても、バイオマーカー検査体制の構築を進め、希少遺伝性疾患のスクリーニングから診断、治療へと一連の流れを支える包括的な検査体制の提供を目指してまいります。 ■マイクロバイオームを用いた治療薬・サプリメントなどの開発当社は、腸内細菌叢を利用した疾患治療薬や健康維持のサプリメントを開発しているイスラエルのMyBiotics Pharma Ltd.（以下「MyBiotics社」といいます。）と2018年７月に資本提携しております。MyBiotics社では、腸内細菌叢の微生物の構成を再現した培養物（SuperDonor）の製造法を確立しており、クロストリジウム・ディフィシル感染症の治療薬MBX-SD-202の第Ⅰ相臨床試験をイスラエルにおいて完了いたしました。しかしながら、中東地域における紛争の影響により、MyBiotics社における研究開発の継続が懸念される状況となっております。

２ 【主要な設備の状況】(1) 提出会社(2025年12月31日現在)事業所名(所在地)セグメントの名称設備の内容帳簿価額(千円)従業員数(名)建物工具、器具及び備品ソフトウエア合計東京支社(東京都港区)(注)１、２医薬品統括業務施設――――28殿町研究開発センター(神奈川県川崎市)(注)１、２医薬品研究施設―――――アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(神奈川県川崎市)（注）２医薬品衛生検査所研究施設76,52762,0677,627146,2227 (注) １ 全額減損損失を計上しているため、期末帳簿価額はありません。２ 東京支社、研究施設及び衛生検査所は賃借物件で、その概要は次のとおりです。 事業所名セグメントの名称床面積(㎡)年間賃借料(千円)東京支社医薬品604.6162,569殿町研究開発センター医薬品243.6723,527アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー医薬品242.2920,351 (2) 在外子会社(2025年12月31日現在)会社名セグメントの名称事業所名(所在地)設備の内容帳簿価額(千円)従業員数(名)建物工具、器具及び備品使用権資産合計AnGes USA,Inc.(注)１医薬品本社(米国ニュージャージー州)統括業務施設――――1EmendoBio Inc.(注)１医薬品本社(米国ニュージャージー州)統括業務施設―――――Emendo Research and Development Ltd.(注)１医薬品研究施設(イスラエルNess Ziona)研究施設――――20 （注) １ 全額費用計上しているため、期末帳簿価額はありません。

(3) 【監査の状況】① 監査役監査の状況a. 監査役監査の組織及び人員当社の監査役会は、常勤監査役１名、非常勤監査役２名の合計３名により構成されており、３名全員が社外監査役であります。監査役は、金融機関における豊富な経験・知見、また企業経営者としての豊富な経験・知見を有しており、あるいは財務、経理などの業務、また、経営企画業務、監査業務などの豊富な経験・知見を有しております。監査役は、かかる経験・知見をもとに、コーポレート・ガバナンスを支えるとの観点に立って、経営全般の監視を行っております。b. 監査役及び監査役会の活動状況監査役会は、取締役会開催に先立ち原則月１回開催されるほか、必要に応じて随時開催され、当事業年度においては合計18回開催され、監査役全員が全ての監査役会に出席いたしました。１回当たりの平均所要時間は約60分でありました。監査役会においては、監査方針・監査計画、会計監査人の評価と選任、会計監査人の報酬に対する同意、常勤監査役の選定、定時株主総会付議議案内容の監査などの監査役会の決議事項を審議したほか、取締役会議題の検討及び監査役月次活動状況報告を行いました。またそれに加え、随時メール等により監査役間における情報共有・意見交換を行っております。監査役の活動として、取締役会に出席し、議事運営、決議内容等を監査し、必要により意見表明を行っております。なお、取締役会への監査役の出席率は100％でありました。その他、監査役全員と代表取締役社長及び各取締役との面談、研究開発会議、研究開発レビューミーティングなどの重要会議への出席、各部署の長からの状況聴取、重要な決裁書類の閲覧、会計監査人からの監査実施状況・結果報告の確認、内部監査担当との連携などを行っております。これらを通じて監査役は取締役会の意思決定の過程及び取締役の業務執行状況について監査いたしました。監査役会は、当事業年度においては主として、「当社の重要課題への取り組み状況」及び「内部統制システムの構築及び運用の適正な実施」の２点に重点を置き監査を実施いたしました。監査役会の監査結果は、取締役会にて説明し、また株主総会にて報告いたします。 ② 内部監査の状況当社は内部監査の担当部門は設置しておりませんが、代表取締役社長直轄の内部監査担当として２名を配置しており、内部監査担当は年度監査計画に基づいて、定期的に各部門の業務執行が法令や社内規程に違反することがないよう監査を実施し、監査結果を代表取締役社長及び取締役会に報告するようになっております。また、監査役及び監査役会と監査結果を共有して連携し、随時意見交換・情報交換を行っております。 ③ 会計監査の状況a. 監査法人の名称有限責任監査法人トーマツb. 継続監査期間2000年12月期以降26年間c. 業務を執行した公認会計士の氏名及び当社に係る継続監査年数指定有限責任社員 業務執行社員：野田 智也 ２年指定有限責任社員 業務執行社員：高島 稔 １年d. 監査業務に係る補助者の構成公認会計士 ５名 その他 11名e. 監査法人の選定方針と理由当社は、当社の会計監査人に求められる専門性、独立性及び内部管理体制、さらに当社グループの事業への理解度が十分であることを監査法人の選定方針としており、これらの事項を総合的に勘案し検討した結果、有限責任監査法人トーマツを会計監査人として選定しております。当社監査役会は、会計監査人が職務を適正に遂行することが困難と認められる等の場合には、会計監査人の解任又は不再任に関する議案を決定し、取締役会は、当該決定に基づき、当該議案を株主総会に提出いたします。f. 監査役及び監査役会による監査法人の評価監査役及び監査役会は、会計監査人の業務執行体制・品質管理体制、監査業務執行の妥当性、監査結果の相当性や監査報酬の水準等を勘案するとともに、会計監査人との面談、意見交換等を通じて総合的に判断しており、同法人による会計監査は適正に行われていると評価しております。 ④ 監査報酬の内容等a.監査公認会計士等に対する報酬の内容区分前連結会計年度当連結会計年度監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)提出会社63,000－63,000－連結子会社－－－－計63,000－63,000－ b.監査公認会計士等と同一ネットワーク(デロイトグループのメンバーファーム)に対する報酬(a.を除く)区分前連結会計年度当連結会計年度監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)提出会社－5,805－－連結子会社23,16925,56517,68225,683計23,16931,37017,68225,683 前連結会計年度における当社及び連結子会社の非監査業務の内容は、税務関連業務であります。当連結会計年度における連結子会社の非監査業務の内容は、税務関連業務であります。 c.その他重要な報酬の内容該当事項はありません。d.監査報酬の決定方針 会計監査人に対する監査報酬を決定するにあたり、会計監査人の監査計画の内容、過去の会計監査執行状況等を検討し、会社法第399条第１項に定めのとおり、監査役会の同意を得た上で決定することとしております。 e.監査役会が会計監査人の報酬等に同意した理由 会計監査人の監査計画の内容、過去の会計監査の職務執行状況及び報酬実績並びに報酬見積りの算出根拠等について検証を行った上で、会計監査人の報酬等について同意の判断をしております。

(5) 【株式の保有状況】① 投資株式の区分の基準及び考え方当社の保有する投資株式は全て、当社の企業価値の向上を目的とし、資本提携により今後の開発パイプラインの拡充を観点に長期的な政策で保有している政策保有株式であり、配当収益や売買目的の純投資目的である投資株式は保有しておりません。 ② 保有目的が純投資目的以外の目的である投資株式ａ．保有方針及び保有の合理性を検証する方法並びに個別銘柄の保有の適否に関する取締役会等における検証の内容保有の合理性につきましては、新規に株式取得に際して上記①に記載した基準を踏まえて、企業価値向上の観点から判断し、社内規程に則り取締役会決議または代表取締役の決裁を受けております。また、個別銘柄の保有の適否につきましては、取得先の株主総会や取締役会へ当社代表取締役等が出席することにより、入手した研究開発活動の進捗や財務諸表等の経営情報を取得し、銘柄ごとに取締役会にて保有の合理性や共同研究開発先としての戦略的保有意義等を判断しております。 ｂ．銘柄数及び貸借対照表計上額 銘柄数(銘柄)貸借対照表計上額の合計額(千円)非上場株式4368,229非上場株式以外の株式116,400 （当事業年度において株式数が増加した銘柄） 該当事項はありません。 （当事業年度において株式数が減少した銘柄） 銘柄数(銘柄)株式の減少に係る売却価額の合計(千円)非上場株式－－非上場株式以外の株式10 ｃ．特定投資株式及びみなし保有株式の銘柄ごとの株式数、貸借対照表計上額等に関する情報特定投資株式銘柄当事業年度前事業年度保有目的、業務提携等の概要、定量的な保有効果及び株式数が増加した理由当社の株式の保有の有無株式数(株)株式数(株)貸借対照表計上額(千円)貸借対照表計上額(千円)Fresh TracksTherapeutics, Inc.－6,535HGF遺伝子治療用製品に関する共同開発及び関係強化のため。無－0株式会社ファンペップ200,000200,000DNAワクチンの共同開発及び関係強化のため。無16,40027,000 (注）１ 定量的な保有効果の記載は困難ですが、保有合理性の検証方法は、前記②ａに記載のとおりであります。２ 「－」は、当該銘柄を保有していないことを示しております。 みなし保有株式該当事項はありません。 ③ 保有目的が純投資目的である投資株式該当事項はありません。 ④ 当事業年度に投資株式の保有目的を純投資目的から純投資目的以外の目的に変更したもの該当事項はありません。 ⑤ 当事業年度の前４事業年度及び当事業年度に投資株式の保有目的を純投資目的以外の目的から純投資目的に変更したもの該当事項はありません。

２ 【沿革】 年月沿革1999年12月遺伝子治療薬、核酸医薬及び遺伝子の機能解析を行う研究用試薬の研究開発を目的として、大阪府和泉市に株式会社メドジーンを設立2000年６月商号をメドジーン バイオサイエンス株式会社に変更2001年１月東京都港区に東京支社を開設2001年10月商号をアンジェス エムジー株式会社に変更2001年10月米国での臨床開発を目的として、米国メリーランド州にAnGes USA,Inc.(連結子会社、旧社名アンジェス インク)を設立2002年６月欧州での臨床開発を目的として、英国にアンジェス ユーロ リミテッド(連結子会社)を設立2002年７月治療用及び診断用遺伝子の発見・創薬を目的として、大阪府豊中市にジェノミディア株式会社(連結子会社)を設立2002年９月東京証券取引所マザーズに上場2003年９月会社分割制度を用いてグループ内の組織再編を行い、グループ内(当社及び連結子会社のジェノミディア株式会社)に分散するHVJ-E非ウイルス性ベクター事業に関する人材、資産、知的財産権をジェノミディア株式会社に集約化2004年３月商号をアンジェス ＭＧ株式会社に変更2004年９月本社及び研究所を大阪府茨木市に移転ジェノミディア株式会社が本社を大阪府茨木市に移転2006年12月ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」の国内での販売に関し、バイオマリン ファーマシューティカル インク(米国)と提携2008年３月HGF遺伝子治療用製品を、重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症及びバージャー病を適応症として、国内において承認申請2008年４月ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」の国内での販売開始2010年９月国内におけるHGF遺伝子治療用製品の製造販売申請を取下げ2010年12月 NF-κBデコイオリゴDNAのアトピー性皮膚炎分野において、塩野義製薬株式会社と共同開発するライセンス契約を締結2012年10月田辺三菱製薬株式会社との間でHGF遺伝子治療用製品の米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結2013年１月保有するジェノミディア株式会社の全株式を石原産業株式会社に売却2015年６月田辺三菱製薬株式会社との間でHGF遺伝子治療用製品の日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結2017年７月商号をアンジェス株式会社に変更2018年１月慢性動脈閉塞症を対象疾患としたHGF遺伝子治療用製品について条件及び期限付承認制度を活用し厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認を申請2019年３月国内初のHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」として慢性動脈閉塞症の潰瘍の改善効果で条件及び期限付の製造販売承認を取得ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」をバイオマリン ファーマシューティカル ジャパン株式会社へ承継2019年９月HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」の販売開始2020年３月大阪大学と共同で新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチンの開発開始 12月 Vasomune Therapeutics, Inc.と共同開発のAV-001を新型コロナウイルス感染症治療薬として臨床試験の開始新規ゲノム編集技術を保有するEmendoBio Inc.を子会社化2021年４月稀少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所（現アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー）開設2022年４月 ５月 東京証券取引所グロース市場に移行Eiger BioPharmaceuticals Inc.との早老症治療「ゾキンヴィ」（ロナファルニブ）に関する日本における販売契約締結 ９月大阪大学と共同で開発していた新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチンの開発を中止 米国スタンフォード大学と経鼻投与DNAワクチンの共同研究開発開始 年月沿革2023年３月NF-κBデコイオリゴDNAの国内における慢性椎間板性腰痛症を対象とした第Ⅱ相臨床試験への協力に関する契約を塩野義製薬株式会社と締結 ５月早老症治療薬ゾキンヴィの製造販売承認を申請 遺伝子治療用製品「コラテジェン」の条件解除に向けた製造販売の本承認を申請2024年１月「ゾキンヴィ」の製造販売承認を取得 ５月「ゾキンヴィ」の販売開始 ６月HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」の条件解除に向けた製造販売の承認申請を取下げこれに伴い、「コラテジェン」は条件及び期限付き承認の期間満了により販売を終了 ９月HGF遺伝子治療用製品が米国FDAよりブレイクスルー・セラピーに指定 11月田辺三菱製薬株式会社との日本国内におけるHGF遺伝子治療用製品の独占的販売権許諾契約を終了2025年２月田辺三菱製薬株式会社との米国におけるHGF遺伝子治療用製品の独占的販売権許諾契約を終了 ８月HGF遺伝子治療用製品の米国での開発方針決定及びベーリンガー・インゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社との原薬供給契約を締結