株式会社リボミック

３【事業の内容】 当社は、抗体に継ぐ次世代新薬として期待されているアプタマー（核酸医薬の一種）に特化して医薬品の研究開発を行うバイオベンチャーです。当社は、アプタマー創製に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等からなる創薬プラットフォームである当社独自の「RiboART SystemⓇ」を活用して、革新的なアプタマー医薬の研究開発（「アプタマー創薬」）を行っております。 当社の企業理念は「Unmet Medical Needs(未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ)に応えること」であり、眼科疾患と希少疾患を重点領域と定め当事業年度においても様々な取り組みを進めてまいりました。 その具体的な進捗を下記に要約いたします。 （１）当事業年度の主要なトピックス 創薬事業 創薬事業では、当社が自社で創製した医薬品の研究開発を行い、製薬企業等へのライセンス・アウトを通じた収益獲得を目指しております。現在、umedaptanib pegolの開発が最も進んでおり、当社創薬事業の中核の医薬品としての開発を進めております。 ①「umedaptanib pegol」(抗FGF2アプタマー、RBM-007の国際一般名)による臨床開発の狙い 当社では、自社で創製したumedaptanib pegol(FGF2に結合し、その作用を阻害するアプタマー)を、自社での臨床開発のテーマに選び、「軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）」と「滲出型加齢黄斑変性（Wet Age-related Macular Degeneration、wet AMD）」の治療薬としての開発を進めております。 ②開発状況、及び既存治療法との比較（ⅰ）軟骨無形成症（ACH）・臨床試験の進捗 ACHに関するプロジェクトは、2021年度から３年間、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（）の希少疾病用医薬品指定前支援事業として助成を受け、ACHの小児患者（５～14歳）における、身長の伸びを含む臨床的基礎データの取得と第２相臨床試験の被験者選定を目的とした第２相観察試験、及びumedaptanib pegolを26週投与した場合の有効性と安全性を探索的に評価する第２相臨床試験、及びumedaptanib pegolを長期投与した場合の有効性と安全性を評価する第２相長期投与試験の３つの臨床試験を実施いたしました。 第２相観察試験については、2022年11月に患者の登録を開始し、東京、岡山及び関西地区の８施設で13名の患者を組み入れ、2024年12月に最終症例の観察期間が完了しました。さらに、第２相臨床試験については、2023年４月に投与を開始、コホート１（低用量群、６名、１回/週の0.3mg/kg皮下投与、26週）とコホート２（高用量群、６名、１回/２週の0.6mg/kg皮下投与、26週）の２群に分けて実施し、2025年９月に投与が完了いたしました。 また、2026年３月、第２相臨床試験の統計解析が完了し、その結果の概要は下記の通り。 ・試験結果の概要 ● 主要評価項目である年間身長伸展速度について、途中休薬のあった１名を除き、コホート１の投与完了５名及びコホート２の投与完了６名の計11名を解析対象として評価した結果、投与開始前（観察期間）と比較した投与後の年間身長伸展速度の変化量（ΔAHV）の平均は+1.4cm/年となり、探索的解析として統計学的有意差が認められた（p=0.04） ● コホート１では５名中３名で、コホート２では６名中５名で治療後のΔAHVの変化量が投与開始前のΔAHVよりも増加した。うち４名のΔAHVは+2.0、+3.3、+4,6、+5.0cm/年と顕著な増加を示した。これらΔAHVの増加は、同一条件での長期投与試験においても継続している。 ● ボックスゾゴⓇ投与歴のある被験者においてもΔAHVの改善が観察された（３名中２名）。 ● 副次評価項目として身長Zスコア、血清中骨代謝マーカー、体格検査（頭囲、腹囲、上腕長、前腕長、大腿長、下腿長及びアームスパン）、及び身体の体型バランスを探索的に評価した結果、本試験の範囲では有効性を示唆する一貫した傾向は観察されなかった。また、骨年齢、大腿骨成長板の形成状態、臨床所見に基づく肘関節及び股関節の所見、及びタナー発達分類においては、次試験に進む上での障害となる事象は観察されなかった。 ● 本薬剤との関連性有と判定された有害事象として、注射部位の疼痛（１例）、注射部位の腫脹（１例）、頭痛（１例）、関節痛（１例）、及び知覚過敏（１例）が発生したが、いずれも短期間かつ軽微であり、これら以外で治験中止に至る重篤な有害事象は観察されなかった。 以上の結果から、umedaptanib pegolの第２相臨床試験において、有効性が確認されるとともに、安全性についても開発継続の観点から重要な治験が得られました。これらは、ACH治療薬としての概念実証（Proof of ConceptPOC）を支持するもので、詳細解析の結果は、医学専門誌に論文掲載する予定です。 なお、第２相臨床試験を完了した12名のうち11名は、同一投与条件の第２相長期投与試験に移行しており、現在は８名に対して継続して被験薬の有効性及び安全性を評価しており、これまでにumedaptanib pegolを投与したACH小児患者において、安全性に関する懸念は発生しておりません。 また、コホート１での結果に基づいて、厚生労働省に対して、希少疾病用医薬品指定（ODD）申請を行い、2025年５月に指定承認されました。これに伴い、国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所（NIBN）に対して、助成金の交付申請を行い、今年度助成される金額は39,160千円となりました。 2026年３月、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験（２～14歳の小児患者16名、１回/週の１mg/kg皮下投与、単剤試験、52週）の治験申請を提出し、実施許諾を得ました。 現在、第３相臨床試験に向けて施設との契約手続き等を進めております。2026年６月に最初の患者登録を見込んでおります。 ・ACHの既存治療法と課題 ACHは四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、厚生労働省から難病指定を受けております。 umedaptanib pegolは疾患モデルマウスを利用した実験で、体長の短縮を約50％回復する効果を示しました。さらに、軟骨細胞への分化誘導が欠損していることが知られているACH患者由来のiPS細胞（人工多能性幹細胞）について、umedaptanib pegol存在下で、その分化誘導が回復することも確認いたしました（非臨床POC獲得）※１。本邦ではこれまで治療薬として成長ホルモンが使用されてきましたが、その効果は十分とは言えず、骨延長術（足の骨を切断して引き離した状態で固定し、骨の形成を促す）といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、効果の高い新薬が待ち望まれていました。 ようやく、2022年６月にACH治療薬としてBioMarin社のボックスゾゴⓇの製造販売が承認されました。しかし、その効果は十分とは言えず、毎日の投与が必要となっているため、小児のACH患者にとって、もっと効果が強く、皮下注射の間隔が長く取れる新薬の開発が望まれています。 ※１：Kimura T, Bosakova M, Nonaka Y, et al.: RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia. Sci. Transl. Med., 13, eaba4226 (2021) （ⅱ）滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）・臨床試験 umedaptanib pegolの複数回投与による臨床POC獲得を目的とした第２相臨床試験（試験略称名：TOFU試験）を米国で実施いたしました（被験者86名）。TOFU試験は、標準治療の抗VEGF治療歴のあるwet AMD患者を対象に、①umedaptanib pegolの硝子体内注射による単剤投与群、②既存の抗VEGF薬であるaflibercept（商品名アイリーアⓇ）とumedaptanib pegolの硝子体内注射による併用投与群、及び③afliberceptの硝子体内注射による単剤投与群の３群間で、umedaptanib pegolの有効性及び安全性をafliberceptと比較評価する、無作為化二重盲検試験でした。 また、TOFU試験の進捗に基づき、長期投与に伴う本薬剤の有効性と安全性、及び瘢痕形成を含む網膜の構造異常に対する効果を評価する目的で、umedaptanib pegolを単剤で投与するオープン試験としてのTOFU試験の延長試験（試験略称名：RAMEN試験）を行いました。RAMEN試験では、TOFU試験を完了した22名の被験者に対して、追加のumedaptanib pegolの硝子体内投与を１ヶ月間隔で計４回行いました。 さらに、治療歴のないwet AMD患者を対象にumedaptanib pegolの単独投与の有効性及び安全性を評価することを目的に、米国で医師主導治験（試験略称名：TEMPURA試験）を実施いたしました（被験者５名）。 これらの結果は、英国王立眼科学会誌Eyeに２報の論文として掲載されました※２,３。 その要約は以下のとおりです。 [論文要点]・いずれの試験においても、umedaptanib pegolによる安全性に関する問題は発生しなかった。・治療歴のないwet AMD患者においては、umedaptanib pegolの投与により、劇的な治癒例を含め、視力や網膜厚の 改善が確認された（TEMPURA試験）。・抗VEGF標準治療歴のあるwet AMD患者においては、umedaptanib pegol単剤投与、及びumedaptanib pegolとafliberceptの併用投与において、aflibercept単剤投与を上回る臨床有効性は観察されなかったものの、umedaptanib pegolの効果はafliberceptに対して非劣勢であり、症状の進行抑制が確認された（TOFU試験）。・すべての試験を通じ、umedaptanib pegolはすでに形成された瘢痕（線維化）を除去する作用はなかったものの、瘢痕形成を抑制する効果が確認された。 [今後の開発方針] 現在標準治療となっている抗VEGF薬には、瘢痕化抑制作用がないため、既存療法の大きな Unmet Medical Needsになっています。そのため、今後、umedaptanib pegolを用いた未治療のwet AMD患者に対する臨床試験において瘢痕化抑制効果を証明することができれば、既存療法との重要な差別化ポイントとなり、“first-line”の新薬の実現に近づくものと考えます。そのため、他企業との提携・ファンド等からの資金調達を含めて検討してまいります。 ※２：Pereira DS, Akita K, et al: Safety and tolerability of intravitreal umedaptanib pegol (anti-FGF2) for neovascular age-related macular degeneration (nAMD): a phase 1, open label study. Eye, 2024 Apr;38(6):1149-1154. ※３：Pereira DS, Maturi RK, et al.: Clinical proof of concept for anti-FGF2 therapy in exudative age-related macular degeneration (nAMD): phase 2 trials in treatment-naïve and anti-VEGF pretreated patients.Eye, 2024 Apr;38(6):1140-1148. （ⅲ）眼科領域における適応疾患の拡大 umedaptanib pegolのwet AMD臨床試験におけるPOCを獲得していることから、本剤が他の未だ治療法のない眼科疾患に対して有効であることが動物実験で示されれば、umedaptanib pegolの適応拡大として速やかに臨床試験が可能となります。その観点から、日本大学とumedaptanib pegolのPVR（後述③RBM-006（抗Autotaxin（オートタキシン）アプタマー、増殖性硝子体網膜症（PVR）等の網膜疾患）への適応拡大を目的とした共同研究を実施しておりましたが、臨床病態に近い有効な動物モデルの確立に至る事が出来ず、2025年５月31日にて共同研究を終了しております。 umedaptanib pegolに関しては別途複数の眼科疾患モデルを用いて薬理試験を継続中であり、糖尿病網膜症（DR）モデルを用いた薬理試験において、umedaptanib pegolを投与した際に、眼底出血の発生が有意に抑制されることが確認されました。これはumedaptanib pegolが血管安定化作用を有し、糖尿病網膜症の進行を抑える効果があることを示唆するものであり、糖尿病網膜症の主要な合併症である糖尿病黄斑浮腫に対しても有効性を示す可能性が考えられることから、当社は糖尿病黄斑浮腫への展開も含めて様々な可能性を検討しております。 なお、umedaptanib pegolの糖尿病網膜症に対する用途特許を2025年９月に特許出願しております。 ③RBM-006（抗Autotaxin（オートタキシン）アプタマー、増殖性硝子体網膜症（PVR）等の網膜疾患） RBM-006が対象とする増殖性硝子体網膜症は、網膜剥離や糖尿病網膜症の放置、網膜剥離の手術によって併発する網膜疾患です。多種の細胞が網膜表面や網膜内、硝子体腔内で増殖膜を形成し、当該増殖膜が収縮することによって網膜に皺壁（しゅうへき）形成や牽引性網膜剥離が生じ、重篤な視力障害や失明に至ります。硝子体手術などの治療によっても重篤な視力障害や失明に至る事が多く、また現在のところ有効な医薬品は存在しません。 当社は、日本大学医学部視覚科学分野・長岡泰司教授（現 旭川医科大学教授）との共同研究において、ブタPVRモデルにおける抗オートタキシンアプタマーの効果を検討した結果、当該アプタマーが網膜細胞の増殖を抑制すること、及び当該モデルにおける増殖膜の形成を抑制し網膜剥離を抑制する効果があることが明らかになり、その成果が学術誌International Journal of Molecular Sciencesに掲載されました※４。 Autotaxinは様々な生理機能を有する脂質メディエーターであるLPA（リゾホスファチジン酸）を産生する重要な酵素で、その機能異常は多くの疾患につながることが知られています。中でも、眼科疾患においては、緑内障、滲出型加齢黄斑変性、糖尿病網膜症、硝子体網膜症等の発症に関与することが示唆されており、当社はアプタマーを用いて、これらの眼科疾患に対する新規治療薬の開発を目指しております。 その取り組みの中で、umedaptanib pegolと同一の糖尿病網膜症（DR）モデルを用いた薬理試験において、眼底出血の発生が有意に抑制されることが確認されました。これはRBM-006が血管安定化作用を有し、糖尿病網膜症の進行を抑える効果があることを強く示唆するものであります。 以上の動物試験から、umedaptanib pegolとRBM-006の２剤において、糖尿病網膜症に対して有効性が示唆されており、今後その開発優先度については、総合的な評価に基づき判断してまいります。 また、RBM-006については、既存の抗オートタキシンアプタマーの活性を凌駕し、かつ鎖長も短い新規抗オートタキシンアプタマーの創製に成功したことから、2026年１月、新規物質特許の出願をしております。 ※４：Hanazaki H, Yokota H, et al.: The effect of anti-autotaxin aptamers on the development of proliferative vitreoretinopathy. Int. J. Mol. Sci. 24, 15926 (2023). ④RBM-011（抗IL-21（インターロイキン21）アプタマー、肺動脈性肺高血圧症） RBM-011が対象とする肺動脈性肺高血圧症（PAH）は、難病に指定されている病気であり、肺動脈壁が肥厚して血管の狭窄が進行した結果、高血圧をきたして全身への血液や酸素の供給に障害が生じ、最終的には心不全から死に至ることのある重篤な疾患です。 当社は、国立研究開発法人国立循環器病研究センター（国循）との共同研究として、AMEDの支援のもと、抗IL-21アプタマーを用いたPAH治療薬の開発を実施してきました。その結果、抗IL-21アプタマーがPAHモデル動物において、肺動脈壁の肥厚を顕著に抑制することが明らかになり、2020年６月に特許出願をしております。その後、当該特許は、2025年12月に日本において、2026年３月に米国において査定を受けております。 また、原薬合成を終え、毒性試験も完了して、第１相臨床試験が実施可能な準備が完了しており、導出に向け事業開発活動を実施しております。 創薬支援事業 創薬支援事業では、当社が保有するアプタマー創薬基盤技術を活用し、製薬企業等との共同研究を通じて創薬活動を支援しております。共同研究により得られた研究成果やノウハウを基に、創薬支援技術の高度化及び提供領域の拡大を図るとともに、研究受託収入や契約一時金等の獲得を通じた早期の収益化を目指しております。 ①共同研究契約に基づく取り組み 共同研究契約に基づく取り組みとしては、当社の創薬基盤技術を活用し、製薬企業等と共働して医薬品創製に向け研究開発を進めており、現在、3件の共同研究プロジェクトが進行しております。 a)リードファーマ株式会社との共同研究 リードファーマ株式会社は、中枢神経系疾患領域における医薬品研究開発に強みを有する創薬企業です。当社は同社と、中枢神経系疾患を対象とした新規治療薬の創出を目的として、当社の創薬基盤技術を活用した共同研究を実施しております。 本共同研究では、中枢神経系疾患における創薬研究を進める上で重要となる中枢領域への薬剤送達や創薬標的への作用最適化等の課題に対し、当社の創薬基盤技術とリードファーマ株式会社の当該分野における知見・研究実績を組み合わせることで、その解決を図っております。両社の技術的強みを相互に活かしながら研究開発を進めることにより、将来的な医薬品開発につながる研究成果の創出を目指しております。 b)日産化学株式会社との共同研究 日産化学株式会社は、化学分野を基盤としてヘルスケア分野においても研究開発を展開し、核酸創薬に関する独自の技術基盤を有する企業です。当社は

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 （１）経営方針当社は、RNA（リボ核酸）を成分とする医薬品（「アプタマー医薬」）の開発を通じて、「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応える」を企業理念に掲げ、それを実現するために、・人の生命、健康に関連する医薬品の研究開発に関わる企業として、高い倫理性を持ち、最新の科学・技術に基づく研究活動を推進する・コーポレート・ガバナンス体制の強化と充実を図り、業務執行の適法性や妥当性の維持に努めることにより企業価値の最大化を図り、社会に貢献できる企業としての責任を果たす・会社経営の透明性を確保するために、会社情報の開示を一層充実させるとともに、説明責任を果たし、株主、取引先、地域社会等のステークホルダーとの良好な関係の維持、発展に努めることを基本ポリシーに掲げ、当社のプラットフォーム技術である「RiboART SystemⓇ」を活用した研究開発を推進しております。 （２）経営戦略等一般に、医薬品事業は一つの製品を創出し上市するまで莫大な費用と年数を要します。このような中、当社はアプタマーの医薬品としての研究開発を行い、ライセンス・アウトした時に受け取る契約一時金、開発進行に伴ってその節目に受領するマイルストーン収入、製品上市後に受け取るロイヤルティー及び共同研究に伴って得られる共同研究収入などにより収益を獲得する創薬事業と当社が保有するアプタマー創薬基盤技術を活用し、製薬企業等との共同研究を通じて創薬活動を支援することで、研究受託集入やライセンス対価を獲得する創薬支援事業を展開しております。当社は、創薬事業において比較的早期の研究開発段階においてライセンス・アウトを実施し、一定の収入を獲得すること、並びに、その後のマイルストーン収入やロイヤリティーによる収益の拡大も重要であると考え、適切な自社創薬品については自社で臨床開発に取り組むことを重要な戦略としております。一方で、創薬支援事業においては、１件当たりの対価は創薬事業に及ばないものの、製薬企業との協力関係の一層の強化を図りながらより多くの案件を実現させることにより、収益規模の拡大とその安定化に努めてまいります。中長期的な成長のための事業目標として、①医薬品提供の実現、②次世代アプタマー・テクノロジーの開発、③社会に対する企業価値の創出を念頭に、研究開発・臨床開発・事業開発活動に取り組んでおります。これの具体的進捗状況については、「第１企業の概況 ３事業の内容 （１）当事業年度の主要なトピックス」、並びに「第１企業の概況 ３事業の内容 （３）事業戦略」に記載しております。 （３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等当社は、研究開発型の創薬ベンチャーであり、研究開発への投資から、その収益化まで長期間を要すること、また、収益はライセンス・アウトなどの成果に委ねられるという事業特性からROEやROAなどを目標とする経営指標は設けておりません。ライセンス・アウト時の契約一時金、その後のマイルストーン収入、ロイヤルティー、共同研究による共同研究収入を計上するための前提となる研究成果（新規技術開発、非臨床POCや臨床POCの取得）や、各種開発イベント（当局への治験開始申請許可など）などが、当社における重要な経営イベントとなり、これまで優先度の高いパイプラインを臨床ステージへ移行させる臨床試験プログラム目標（VISION 2025）を掲げ、事業を展開してまいりました。その結果、wet AMD、ACHの２つを臨床ステージへ移行させることが出来ました。その先の事業展開として、持続的に事業収益を計上できる創薬企業へと進化（VISION2030）を掲げ、創薬事業の開発品の導出や主要開発品の拡張推進、創薬支援事業による持続的な収益確保に取り組んでまいります。 （４）経営環境医薬品業界では、未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医薬品開発が求められており、この分野での新薬開発競争が激化しております。製薬企業においては、従来の低分子医薬品だけでは、この分野の新薬を開発することが困難となっており、核酸医薬品をはじめとした新規医薬品の開発が進められております。このような取り組みにおいて、製薬企業は単独で開発を進めるのではなく、新規医薬品を手掛けるバイオベンチャー等と提携し、新規技術の導入や、バイオベンチャーが開発したパイプラインを導入するなどにより開発を進めております。近年、核酸医薬品の上市が顕在化しつつありますが、このような環境のもと、当社はアプタマー創薬のプラットフォーム技術である「RiboART SystemⓇ」により、特定の疾患や標的タンパク質に限定されない新薬シーズを創製し、製薬企業に提供していくとともに、当社ビジネスモデルの発展に注力してまいります。 （５）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題当社は、アプタマーの医薬品としての研究開発を行い、製薬企業にライセンス・アウトした際に受け取る契約一時金、開発進行に伴ってその節目に受領するマイルストーン収入、製品上市後に受け取るロイヤリティー及び共同研究に伴って得られる共同研究収入などにより収益を獲得する創薬事業及び当社が保有するアプタマー創薬基盤技術を活用し、製薬企業等との共同研究を通じて創薬活動を支援することで、研究受託集入や契約一時金を獲得する創薬支援事業を展開しております。このようなビジネスモデルにおいて、継続的かつ安定的な収益の確保の実現と、今後の飛躍に向けた中長期の事業目標として、医薬品提供の実現、次世代アプタマー・テクノロジーの開発、社会に対する企業価値の創出を掲げ、医薬品創出と革新的技術提供により、「名実ともにアプタマー創薬企業の地位を確立すること」を目標としております。 世界におけるアプタマー医薬品の臨床開発動向（「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容（４）医薬品市場におけるアプタマー医薬②世界におけるアプタマー医薬品の臨床開発動向」の項の記載を参照）等も踏まえ、当社の事業目標の実現に向けて、以下の項目について、特に重点的に取り組んでまいります。 ①自社での治験の実施当社は、今後当社が大きく飛躍するためにも、自社で臨床試験を実施することが必要であると考えております。具体的には、umedaptanib pegolによる滲出型加齢黄斑変性を対象とした第２相臨床試験を米国で実施し、2021年12月までに試験を完了いたしました。また、軟骨無形成症（ACH）を対象とした第１相臨床試験を国内で実施いたしました（2020年7月～2021年5月）。さらに、ACHに関する、国内での第２相試験の被検者選定を目的とした観察試験、ACHの小児患者でのumedaptanib pegolの有効性と安全性を調べる第２相臨床試験、及びこれに引き続き実施する第２相長期投与試験の３つの治験を実施いたしました。現在、第２相臨床試験の結果を受け、独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に対し、第３相臨床試験の治験申請を実施し、実施許諾を得ており、現在、第３相臨床試験に向けて施設との契約手続き等を進めております。2026年６月に最初の患者登録を見込んでおります。 当社の臨床開発については、社内のリソースに加え、臨床医や製品開発のエキスパートを含む外部の協力も得て進めております。今後もumedaptanib pegolの開発推進に向け、一層の体制整備を図ってまいります。 ②自社パイプラインの充実と質の高いデータの構築持続的な企業成長を実現するためには、革新的な技術開発や良質な自社パイプラインを選定、拡充し、各々について製薬企業の評価に耐え得る試験データを取得していくことが重要と考えております。新規テーマの選定にあたっては、大手製薬企業における重点領域、既存薬剤による医療ニーズの充足度等を調査し、最適な創薬ターゲットと適応疾患を選定するよう努めてまいります。しかし同時に、経営資源の集中のため、一度着手したテーマについても、一定期間の後に適切な評価を実施し、必要に応じて、開発ラインから除外する判断も必要であると認識しております。 ③新規技術の開発今後、アプタマー医薬への参入企業が増えてきた場合でも常に技術の優位性を保てるように、新規のアプタマー創薬技術の開発に努めてまいります。具体的には、アプタマー創製の新技術の開発、次世代シークエンサーとコンピューター科学を利用したアプタマー探索の人工知能（AI）技術の開発、細胞内への取り込み可能なアプタマーや、細胞膜貫通型のタンパク質と結合するアプタマー、脳内標的化アプタマー等のドラッグデリバリーシステム（drug delivery system：DDS）用アプタマーのさらなる開発などを目標に、これまでに培った技術の発展、向上を図ってまいります。 ④ライセンス活動及びパートナリング活動の推進当社は、臨床ステージに進んだパイプラインや非臨床開発が完了したパイプラインにつきましてはライセンス・アウト、もしくはパートナリングの実現に注力しております。また、ライセンス・アウトを目標とした共同研究の実現や、自社パイプラインのライセンス・アウトを図るべく、国内外の製薬企業への営業活動、学会での発表や学術雑誌への論文掲載等を通じて、当社の技術と製品を国内外にアピールする活動を継続してまいります。なお、当社のライセンス活動については、社内のリソースに加え、必要に応じて外部のコンサルタントの協力を得て進めております。 ⑤共同研究の推進大手製薬企業との共同研究は、安定的な収益源となるだけでなく、当社のアプタマー創製に関するスキルアップにつながり、同時に、大手製薬企業の技術を活用して開発を迅速に進められることから、既存の契約での成果創出と同時に、新規提携契約の獲得に努めてまいります。また、他の創薬ベンチャーやアカデミアと共同研究を通じて、新たなアプタマー関連技術や、新規核酸創薬モダリティー（核酸を用いる創薬基盤技術）の獲得に努めてまいります。 ⑥資金調達当社はUnmet Medical Needsに応える医薬品開発のための先行投資段階にあり、研究開発活動に必要な資金の調達が課題であると認識しております。当社では、大手企業との共同研究やライセンス・アウト実現のための事業開発活動や公的助成金の獲得に努めており、これと同時に費用の節約に努めておりますが、継続的かつ安定的な収益の確保に至るまでの先行投資段階においては、新株発行等による資金調達を行い財務体質の維持・強化を図りUnmet Medical Needsに応える医薬品をお届けできるよう研究開発活動を進めてまいります。 ⑦人材の獲得と育成の支援新たな技術を速やかに世に送り出すためには、優れた人材を獲得し、社員の成長を支援する環境を提供することによって、小規模ながら機能的な研究開発、事業推進、管理の各部門を構築していくことが重要であると認識しております。今後もビジネスや組織のニーズに合った人材獲得を行うとともに、社員一人ひとりの成長が、会社の成長に繋がるよう社員の育成、活躍の場を整備して参ります。

３【事業等のリスク】当社の事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項を以下に記載しております。あわせて、必ずしもそのようなリスクに該当しない事項についても、投資家の判断にとって重要であると当社が考える事項については、積極的な情報開示の観点から記載しております。なお、本項の記載内容は当社株式の投資に関する全てのリスクを網羅しているものではありません。当社は、これらのリスクの発生可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の迅速な対応に努める方針でありますが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載内容もあわせて慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。本項記載の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 ①創薬・医薬品開発事業全般に関する事項 当社は、医薬品開発における初期段階（探索研究～初期臨床試験）での研究開発を中心とした創薬・開発事業を主たる事業としております。本分野は、国際的な巨大企業を含む国内外の多数の企業や研究機関等が競い合っています。また、研究開発から製造販売のための承認・許可の取得、上市に至る過程において様々な薬事規制に従い、しかも長期間にわたって多額の資金を投入する必要があります。この創薬・開発事業は下記のとおり不確実性及びリスクを伴うものであります。 （イ）医薬品研究開発の不確実性について１）新規パイプライン創出について 当社は、新規医薬品の候補アプタマーを自社あるいはアカデミアとの連携を通じて創出し、自社創薬品目あるいは共同研究品目の候補としていくことを基本戦略としております。 この戦略を確実に推進するため、製薬企業との情報交換による需要の発掘やアカデミアとの産学連携等により、Unmet Medical Needsを満たす新規パイプラインの選定・獲得・創出の可能性を高める努力を続けております。 しかしながら、新規標的タンパク質に対して開発候補品となりうるアプタマーを創出できる保証が100％あるとはいえず、開発候補品が得られない場合には、当社の事業計画の変更を余儀なくされる等により、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。 ２）臨床開発について 一つの開発候補化合物が医薬品として承認され上市に至るまでには、ヒトでの臨床試験を含む様々な試験によって有効性・安全性の確認のみならず、製造・販売に至るまでに様々な関門があり、その全てをクリアする必要があり、その成功確率は低いことが現実です。 開発過程の各段階において、開発続行の可否を判断する際、中止の決定を行うことは稀なことではありません。このような成功の不確実性は、自社で開発した場合も、あるいは製薬企業にライセンス・アウトした場合においても、避けては通れないものです。このリスクを低減・分散するため、当社は以下の基本的な対応をとっております。 ・アプタマーというモダリティーの特性を生かした疾患領域や治療方法を検討する・一つのターゲット（ターゲットタンパク質）に結合するアプタマーについて、有力なものが得られても、必要に応じ、バック・アップ品を準備する・互いに独立した複数の開発パイプラインを保有する これらによって事業遂行上のリスクやロスを最小限に留めるよう努めております。 しかしながら、当社のような規模の創薬企業にとって、自社創薬、共同研究又はライセンス・アウトかを問わず、開発パイプラインから品目が脱落する影響は大きく、その場合には当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。例えば、第１相臨床試験における重篤な副作用の発現で開発中止を余儀なくされた場合、新たな創薬標的タンパク質に対するアプタマー探索から開始して、非臨床試験を経て第１相臨床試験の実施に到達するまでには、通常4～6年の期間と、数億円規模の追加費用を要することになります。 （ロ）収益の不確実性について 当社が想定している開発品（開発途上の製品を含む）のライセンス収入としては、契約一時金、マイルストーン収入（複数回に分かれることもあり）及び製品上市後のロイヤルティー収入があります。 ライセンス契約を成立させ、契約一時金を受け取るためには、導出候補品がライセンシーの評価をクリアする一定の条件（安全性・有効性等に関する信頼できる試験データ、一定の期間独占的な販売を可能とする特許の存在、競合品との優位性の根拠資料等）を有した導出候補品を創製・開発する必要があります。マイルストーン収入を獲得するためには、ライセンシーによって導出品の開発が順調に進み、マイルストーンをクリアすることが必要です。さらにロイヤルティーを得るには、導出品に対して、許認可当局からの販売承認の取得が必要です。 ライセンシーにおける開発期間中には、ライセンシーの経営環境の悪化や経営方針の変更など、当社がコントロールし得ない事情により、途中で開発が終了する可能性もあります。 また、製品化（製品の承認取得、製造販売）に成功した場合も、薬価や市場性の問題等から、当該製品に関する事業活動を継続するために必要な採算性を確保するのに十分な収益を得ることができず、販売中止になる場合もあります。 当社は、開発の当初から標的の妥当性や適応疾患の選定を厳密に検討するとともに、開発候補品の市場性や採算性、ライセンスの際には提携先の開発力・事業化力等に関して、種々の情報リソースを使って検討します。しかしながら、前記検討結果が誤りである可能性、あるいは検討の基礎となる状況に変化が生じる可能性を完全に排除することはできません。 （ハ）遵守すべき法的規制等及び医療保険制度等の不確実性について 新規医薬品を製造発売するに当たっては、対象となる全ての国で当該国が定める薬事関連法規に従って一定の基準の下で承認や許可を受ける必要があり、また臨床試験の開始などについても、多くの国で厳しい薬事規制が設けられています。 当社の事業計画は現行の医薬品に関する日本など先進国での承認基準や薬事規制を前提として策定されておりますが、これらの基準及び規制は科学技術の発展や課題解決の必要性等に伴って、適時、改定されます。 そのため、当社は、特に、臨床試験を実施中（又は予定）の日本及び米国の最新の承認基準や薬事規制を適時調査し、当社の研究開発計画に反映し、また、必要に応じて、その他地域についても調査を進めております。 しかしながら、長期間を要する新薬開発においては、開発期間にこれらの基準や規制、制度、価格設定動向等が大きく変動する可能性がないとはいえず、特に、薬事に関する法的規制等及び医療保険制度等に変更等が生じた場合があります。 （ニ）アプタマー医薬に関する潜在的な競合について 当社の潜在的な競合相手は、国内外の大手製薬企業、バイオ関連企業、大学、その他の研究機関等多岐にわたります。 １）アプタマー創薬企業との競合 アプタマー創薬を行っている企業は、現時点では当社やドイツのBerlin Cures社、米国のIVERIC社（2023年５月にアステラス製薬が買収を発表）が代表的な会社であり、この分野で公開されている各社の開発ターゲット（開発品目）を見る限り、競合はほとんどありません。 しかし、アプタマー創薬の基盤技術であるSELEX法に関する特許は、日本及びヨーロッパにおいて2011年６月、米国において2014年９月に失効しておりますので、その点で、アプタマー創薬への新規参入は容易であり、リスク要因といえます。 当社は、当社独自のアプタマー創薬のプラットフォームである「RiboART SystemⓇ」だけでなく、AIを用いる新たなプラットフォーム技術として「RaptRanker」、「RaptGen」及び「大規模言語モデルを用いたアプタマーの結合活性予測手法の開発」を早稲田大学と共同開発しております。また、アプタマー原薬の製造会社との良好な取引関係を推進するとともに、核酸科学分野の研究者・研究機関とのネットワークの維持等の対応を行っていきます。 ２）抗体医薬等との競合 アプタマー医薬は抗体医薬と類似した作用メカニズムや投与方法などから、ターゲット疾患によっては抗体医薬との開発競争や市場での競合が起こりえます。 上記に述べた競合相手の中には、マーケティング力、財務状況等について当社やその提携先より優位にある大手製薬企業が多数あり、当社開発品と競合する製品（特に抗体医薬）を開発する可能性があります。 当社としては、当社開発品と競合する製品・開発品のプロファイル並びに開発状況等も考慮に入れながら、アプタマーの特徴を生かせるように開発を推進する所存です。 しかしながら、これら競合相手との競争が生じた場合、当社の事業等に影響を及ぼす可能性はあります。 （ホ）賠償問題発生リスクについて 当社の創薬対象であるアプタマー医薬は、これまで医薬品として用いられてきた低分子医薬品、ワクチン、抗体医薬品に次ぐ新しいカテゴリーである核酸医薬品に属するものです。 核酸医薬品は開発の歴史が浅く、現在までに20数品目が上市されただけで、多くは開発途上にあります。このため、製品の効果や安全性、製造方法及び製造コストなどにつき十分な経験、実績が確立されているとはいえず、予期せぬ副作用や製造上の問題または課題が発生する可能性があり、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。 当社は、臨床試験の実施に伴う健康被害に対する賠償問題が発生した場合に備えて、治験賠償責任保険への加入によって、こうした事態が発生した場合の財政的負担を最小限にする対応を図っておりますが、当該保険で、十分な賠償責任金額を填補できない場合があり得ます。 （ヘ）海外での事業展開について 当社は、当社の開発するパイプラインが、国内のみならず、世界各国の罹患者の方々にとって需要のあるものであると考えております。このため、海外子会社や合弁会社の設立を含む形で海外展開に向けた取組みを進めております。 しかしながら、海外における特有の法的規制や取引慣行、あるいは海外でのファイナンスの未達により、必要な業務提携や組織体制の構築に困難が伴うなど、当社の事業展開が何らかの制約を受ける可能性もあり、その場合、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。 （ト）研究開発に関する外部委託について 当社は、広く社外にも専門的な意見を求め、さらに機動的な事業運営を図るため、主に以下に掲げる研究開発項目の一部について、外部機関に業務委託を行っております。・原薬（非臨床試験用及び臨床試験用の各種アプタマー）並びに治験薬の製造業務・非臨床試験の実施・臨床試験の実施 特に、原薬・治験薬製造委託取引については、自然災害や所在国における不測の事態、予期せぬ事情により契約終了した場合等により、当該製造元から安定的な原薬供給が受けられなくなる可能性があります。 そのため、当該製造元との良好な関係を維持・継続、また代替先の確保に努めております。 しかしながら、近年の核酸医薬開発の状況を踏まえると、今後、速やかに適切な業務委託先が確保出来ず、結果的に、当社の事業等に影響が及ぶ可能性があります。 （チ）投資に関するリスク 当社では、常に最先端の技術開発に取り組み、周辺領域を含めアプタマー創薬に参入している企業や潜在的な競争相手に先んじるため、関連する技術や特許を保有する企業に対して投資やM&A等（買収、合併、事業譲渡・譲受）という形で提携を進める可能性があります。 しかしながら、提携先の選定やその投資価額の妥当性等においては、各事業・財務等の社外専門家の評価を得たうえで慎重に進める方針でありますが、提携先において、予期せぬ問題が生じた場合や、予想通りに研究開発が進まない場合には、当社の事業等に影響が及ぶ可能性があります。 ②会社組織に関する事項（イ）小規模組織であることについて 当社の人員は、当事業年度末現在で役員９名（取締役６名、監査役３名）、従業員25名と小規模であります。当社の研究開発活動については、比較的少人数による体制をしいており、CRO等の積極活用により、既存パイプラインの開発並びに新規薬剤候補化合物の探索を推進しております。今後は、既存パイプラインの開発推進及び新規薬剤候補化合物のパイプライン化に伴い、必要に応じて研究開発人員の増加を計画します。 管理部門（内部監査室を含む）の人員は当事業年度末現在で９名（兼務取締役１名、従業員８名）であり、内部管理体制も規模に応じたものとなっております。今後の事業拡大に伴い、管理部門につきましても増員を図る可能性があります。 しかし、計画通りの人員の確保ができない場合、あるいは既存人員の流出が生じた場合等には、当社の事業等に影響が及ぶ可能性があります。 （ロ）個人への依存について 当社は少数精鋭の組織であり、サステナブルな会社経営や発展を目指して、人材の採用、後継者育成に努め、役員構成にも配慮しておりますが、事業全般の推進を担う中村義一代表取締役社長の経営執行が困難になった場合や優秀な研究開発人材が退職した場合には、経営成績及び今後の事業発展に影響を及ぼす可能性があります。 （ハ）自然災害について 当社は、事業活動の中心となる研究設備や人員が本社周辺に集中しており、地理的なリスク分散ができておりません。今後、地理的なリスク分散も検討して参りますが、この地域において地震等の大規模な災害が発生した場合には、設備等の損壊、事業活動の停滞等により、当社の事業等に影響が及ぶ可能性があります。 （ニ）大学等との共同研究について 当社は東京大学を含め、複数の大学等公的機関と共同研究を実施してまいりました。今後もこれらの共同研究を継続していく考えでおります。 ③敵対的買収リスクについて 株価水準によっては、第三者の株式取得を通した敵対的買収が行われ、現経営陣が意図する経営が遂行できなくなるリスクが存在しますが、当社は、既存株主に対しての適時的確な情報発信を通じて友好関係を構築、維持するとともに機関投資家や戦略的提携企業等新規投資家の確保にも注力し、株主層の安定化を図ってまいります。 ④知的財産権に関する事項（イ）特許について 当社の出願中の各特許については、特許出願時に特許事務所や専門家による特許性等に関する検討・調査を行った上で、最適な特許出願を実施しております。しかしながら、出願した特許が全て登録されるとは限らず、また、特許が無効となる、消滅する等した場合には、当社の事業戦略や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。なお、本項に記載した事項については、現在、当社が開発中のプロジェクトに関して、その実施に支障若しくは支障の発生を懸念される事項は、調査した限りにおいて、存在しておりません。 （ロ）訴訟及びクレームについて 当社においては、その事業が第三者の特許権等に抵触することを未然に防止するため、事業の着手及びその過程において、特許事務所や専門家による特許調査を適宜実施しており、現時点において第三者特許への抵触の可能性は低いものと認識しております。 また、当事業年度末現在において、当社の事業に関する特許権等の知的財産権について、第三者との間で訴訟及びクレームが発生している事実はありません。 （ハ）特許の確保について 当社は、事業に必要となる職務発明につき、その発明者である役員・従業員等から特許を受ける権利を譲り受けた場合、当社は発明者に対して特許法第35条第３項に定める「金銭その他の経済上の利益（相当の利益）」を与えなければなりません。なお、当社は社内に周知された規程に則り、発明者の認定及び金銭の支払を実施しているため、これまでに金銭の額等について発明者との間で問題が生じたことはありません。 （ニ）情報管理について 当社の事業において、研究若しくは開発途上の知見、技術、ノウハウ等は非常に重要な機密情報であります。その流出リスクを低減するため、当社は、役職員、取引先等との間で、守秘義務等を定めた契約を締結するなど、厳重な情報管理に努めております。 ⑤サイバーセキュリティについて 近年、サイバー攻撃はこれまで以上に技術が高度化してきており、攻撃手法も多様化しており、製薬業界の持つ重要なデータも攻撃の対象となっております。悪意のある活動によって引き起こされるサイバー攻撃により、重要なITシステムの障害や、個人情報を含む機密データの漏洩に繋がる可能性があります。 当社は、ITセキュリティサービスの導入・モニタリング、定期的なバックアップの実施、ならびに各種情報管理規程を制定し、役職員の教育を行うことでITセキュリティ対策に努めております。 ⑥経営成績に関する事項 当社は、医薬品の研究開発を事業とするベンチャー企業であり、製薬企業との共同研究や製薬企業への開発品のライセンス・アウトにより収益を得ることを事業の中核としておりますが、医薬品の研究開発では当初から多額の資金が必要になる一方で、安定的な収益の計上にいたるまでには相当な期間を要するため、先行投資段階においては、期間損益がマイナスになる傾向があります。2015年３月期を除き、創業以来、2026年３月期まで当期純損失を計上してまいりました。当社は、既にライセンス・アウトしたパイプラインに続く、後続のパイプラインのライセンス・アウトや新規共同研究契約の獲得を推し進めてまいりますが、将来においてこれらの施策が計画通りに進展しない場合、予定した当期純利益を計上できず、マイナスの繰越利益剰余金がプラスとなる時期が遅れる可能性があります。なお、過去5年間の当社の主要な経営指標等の推移は以下のとおりであります。 回次第19期第20期第21期第22期第23期決算年月 2022年３月2023年３月2024年３月2025年３月2026年３月事業収益（千円）80,90965,969－2,1073,000営業損失（△）（千円）△1,748,112△1,786,041△1,116,193△1,050,589△1,207,132経常損失（△）（千円）△1,635,532△1,649,305△982,824△1,014,861△1,138,572営業活動によるキャッシュ・フロー（千円）△1,499,224△1,708,626△932,757△996,966△1,110,863 上記に記載しましたように、安定的な収益の計上に至るまで、さらには、事業計画が計画通りに進展しない等の理由から資金不足が生じた場合には、提携内容の変更、更なる助成金の獲得、新株発行等の方法により資金需要に対応してまいります。 ⑦資金繰り 前項に記載しましたように、当社は医薬品の研究開発を事業とするベンチャー企業であり安定的な収益の計上に至るまでは先行投資の期間が続きます。この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスとなる傾向があります。このため、安定的な収益源を確保するまでの期間においては、必要に応じて適切な時期に資金調達等を実施し、財務基盤の強化を図る方針ですが、必要なタイミングで資金を確保できなかった場合は、当社グループの事業の継続に重大な懸念が生じる可能性があります。 ⑧新株発行による資金調達 当社は医薬

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】（１）経営成績等の状況の概要 当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の概要は次のとおりであります。 ①財政状態の状況（イ)資産の部 当事業年度末における総資産は、前事業年度末に比べて209百万円減少し、2,976百万円となりました。これは、第18回新株予約権の行使に伴い現金及び預金が90百万円増加した一方で、RBM-006の薬効薬理試験の検収等に伴い前渡金が15百万円、有価証券が300百万円それぞれ減少したこと等によるものです。なお、当事業年度末において保有している有価証券は、第18回新株予約権等により調達した資金の一部において、研究開発への充当時期まで、一定以上の格付けが付された金融商品で元本が毀損するリスクを抑えて運用することを目的としたものです。 （ロ)負債の部 当事業年度末における負債は、前事業年度末に比べて7百万円減少し、135百万円となりました。これは、その他（仮受金）が8百万円増加した一方で、未払法人税等が8百万円、未払金が8百万円それぞれ減少したこと等によるものです。 （ハ)純資産の部 当事業年度末における純資産は、前事業年度末に比べて202百万円減少し、2,841百万円となりました。これは、第18回新株予約権の行使及び従業員向け譲渡制限付株式の発行に伴い、資本金及び資本剰余金がそれぞれ471百万円増加した一方で、当期純損失1,145百万円を計上したことにより、利益剰余金が同額減少したことによるものです。 以上の結果、自己資本比率は、前事業年度末から0.1ポイント減少し95.4％となっております。 ②経営成績 当事業年度において、事業収益3百万円（前事業年度の事業収益は2百万円）、事業費用として研究開発費803百万円、販売費及び一般管理費406百万円を計上し、営業損失は1,207百万円（前事業年度の営業損失は1,050百万円）となりました。 また、営業外収益として、コンピューター科学を応用した技術開発を目的としたJST委託事業や量子計算技術と人工知能を組み合わせた技術の活用により、医薬品創製プラットフォームの確立を目的としたNEDO委託事業、ACH治療薬umedaptanib pegolの開発を目的とした希少疾病用医薬品等試験研究助成金による助成金収入57百万円等を計上した一方で、営業外費用として、第18回新株予約権行使及び従業員への譲渡制限付き株式交付に伴う株式交付費13百万円等を計上したことにより、経常損失は1,138百万円（前事業年度の経常損失は1,014百万円）となりました。 また、固定資産の減損損失5百万円を計上したことにより、税引前当期純損失は1,144百万円（前事業年度の税引前当期純損失は1,017百万円）となり、法人税、住民税及び事業税1百万円の計上により、当期純損失は1,145百万円（前事業年度の当期純損失は1,018百万円）となりました。 なお、当社は創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ③キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、前事業年度末に比較し90百万円増加し、1,927百万円となりました。 なお、上記資金以外に有価証券（満期保有目的の債券）を900百万円保有しており、比較的流動性の高い資産を当事業年度末においては2,827百万円保有しております。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 営業活動の結果使用した資金は1,110百万円（前事業年度は996百万円の支出）となりました。主な資金減少要因は、ACHの臨床試験・RBM-006の非臨床試験を中心とした研究開発を行ったこと等に伴う税引前当期純損失1,144百万円等によるものです。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 投資活動の結果得られた資金は289百万円（前事業年度は67百万円の収入）となりました。資金増加要因は、有価証券の満期到来による払い戻し300百万円によるものです。（財務活動によるキャッシュ・フロー） 財務活動の結果得られた資金は911百万円（前事業年度は667百万円の収入）となりました。主な資金増加要因は、第18回新株予約権が行使されたことに伴う株式の発行による収入921百万円によるものです。 ④生産・受注及び販売の実績当社の事業は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであります。 （イ）生産実績 該当事項はありません。 （ロ）受注実績 該当事項はありません。 （ハ）販売実績 当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。事業の名称当事業年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）販売高（千円）前年同期比（％）創薬事業3,000142.4合計3,000142.4(注)１．最近２事業年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、次のとおりであります。相手先前事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）当事業年度（自 2025年４月１日 至 2026年３月31日）販売高（千円）割合（％）販売高（千円）割合（％）レナセラピューティクス株式会社1,50071.2－－University Hospital Center of Rouen60728.8－－リードファーマ株式会社－－3,000100 ⑤重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 当社の財務諸表で採用する重要な会計方針は、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 注記事項 重要な会計方針」に記載しておりますが、特に以下の重要な会計方針が財務諸表における重要な見積りの判断に大きな影響を及ぼすと考えております。 当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この財務諸表の作成に当たりましては、会計方針の決定とその継続的な適用、並びに資産及び負債、収益及び費用の会計上の見積りを必要としております。この見積りに関しましては、過去の実績や適切と判断する仮定に基づき合理的に算出しておりますが、実際の結果はこれらの見積りと相違する可能性があります。 財務諸表の作成にあたって用いた会計上の見積り及び仮定のうち、重要なものは固定資産の減損損失であり、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 注記事項 （損益計算書関係）※５固定資産の減損損失」に記載しております。 （２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容当事業年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 当社の企業理念は「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応えること」であり、眼科疾患と希少疾患を重点領域と定め当事業年度においても取り組みを進めてまいりました。 その具体的な進捗は、「第１企業の概況 ３ 事業の内容 （１）当事業年度の主要なトピックス」に記載の通りであります。 （３）資本の財源及び資金の流動性（イ）運転資金 当社は、医薬品の研究開発を事業としており、製薬企業との共同研究や開発品の製薬企業へのライセンス・アウトにより収益を得ることを事業の中核としております。 当社の事業を遂行するための、運転資金需要のうち主なものは、当社が創製するアプタマー医薬の研究開発を推進するための研究開発費であり、umedaptanib pegolを用いた２つの臨床試験（wet AMDを対象とした臨床試験及びACHを対象とした臨床試験）を自社で実施いたしました。なお、過年度における研究開発費の推移については下記に示すとおりであり、2027年3月期にACHを対象とした第３相臨床試験の開始を予定しているため、継続して資金需要が高い状態にあります。 また、現在臨床開発を実施しているパイプライン以外の研究段階にある既存パイプラインや研究開発を推進することも重要と考えており、眼科疾患治療薬の開発や新規治療薬候補品の開発等を遂行するための資金需要が生じております。 研究開発費の推移回次 第19期第20期第21期第22期第23期決算年月 2022年３月2023年３月2024年３月2025年３月2026年３月研究開発費（千円）1,482,1321,491,239764,327667,691803,987 （ロ）財務政策 当社は中期事業目標として、①医薬品の実現、②次世代アプタマー・テクノロジーの開発、③社会に対する企業価値の創出を掲げております。そのため、過年度並びに現在発行している新株予約権で資金調達した資金を基に、主な開発として、①RBM-007のACHを対象とした第3相臨床試験、第2相長期試験及び承認申請に必要な非臨床試験②ドラッグデリバリーシステム用アプタマーを中心とした探索研究、③RBM-006（抗オートタキシン・アプタマー医薬）の研究開発等を進めており、当事業年度末の現金及び預金は1,927,180千円、有価証券900,000千円となっております。 （ハ）株主還元 当社の株主還元に関する方針は、「第４ 提出会社の状況 ３ 配当政策」に記載のとおりであります。

２【サステナビリティに関する考え方及び取組】 当社のサステナビリティに関する考え方及び取組は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日（2026年6月19日）現在において当社が判断したものであります。 当社は企業理念として「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）の新薬を患者さんへ届ける」を掲げ、中長期的な成長のための事業目標として下記の３項目を掲げ研究開発・臨床開発・事業開発活動に取り組んでおります。・医薬品提供の実現・次世代アプタマー・テクノロジーの開発・社会に対する企業価値の創出 ◆サステナビリティ全般に関する事項＜サステナビリティ方針＞当社は、「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応える」という企業理念のもと、Unmet Medical Needsに有効な新薬を「アプタマー創薬」により開発し、他の製薬会社とのコラボレーションを通じて早期の市販化を実現し、人々の健康の増進に貢献します。この企業理念を実現させるために、①人の生命、健康に関連する医薬品の研究開発に関わる企業として、高い倫理性を持ち、最新の科学・技術に基づく研究活動を推進し、②企業価値の最大化を図り、社会に貢献できる企業としての責任を果たしていくために、コーポレート・ガバナンス体制の強化、充実を図り、業務執行の適法性や妥当性の維持に努め、③上場会社として、証券取引所が定める「企業行動規範」を遵守し、会社経営の透明性を確保するために、会社情報の開示を一層充実する。また、説明責任を果たし、株主、取引先、地域社会等のステークスホルダーとの良好な関係の維持、発展に努めることを通じて、持続可能な社会の実現に挑戦し続けます。 （１）ガバナンス 当社は、社会的要請や医薬品開発事業における重要テーマを踏まえ、ステークホルダーの皆様にとっての重要度と、当社事業の持続的成長にとっての重要度からマテリアリティ（重要課題）を特定し、特定したマテリアリティに対する取組みを進めてまいります。 “マテリアリティの特定～取組み” (２）戦略 当社が特定したマテリアリティは以下のとおりですが、当社では前述のとおり、中期事業目標の一つとして「社会に対する企業価値の創出」を掲げており、マテリアリティを事業活動と連動させ課題解決に取り組んでまいります。“特定したマテリアリティ”事業活動に関する重点領域：Unmet Medical Needsの新薬を患者さんに届ける経営基盤に関する重点領域：環境への取り組み、社会貢献、ガバナンス強化・充実、働きがいのある職場づくり “マテリアリティ（重点課題）マップ”(３）リスク管理 当社が直面する、あるいは将来発生する可能性のあるリスクを識別し 、その会社経営に対する影響を評価、検討し、よって当該リスクに対して組織的、且つ適切な予防策を講じ 、または発生時の損害の発生を防止もしくは最小化することを目的とした「リスク管理規程」を定め、「リスク管理委員会」を中心にリスクマネジメントを行っております。本リスク管理委員会において定期的に子会社を含む当社全部門におけるリスクの洗い出しと、把握したリスクのモニタリングを行い、リスクの未然防止と危機発生に備えた体制の構築と維持を図っております。 (４）指標及び目標 事業活動に関するマテリアリティがステークホルダーの皆様、当社ビジネスの両方にとって極めて重要度の高いマテリアリティであると特定しており、本マテリアリティに関する指標と目標を開示しております。 主要なパイプラインの進捗状況 アライアンスの状況 事業会社とのアライアンスの状況については、「第２ 事業の状況 ５．重要な契約等」を、アカデミアとのアライアンスの状況については、「第１ 企業の概況 ３．事業の内容 （６）創薬体制 ①アカデミアでの研究成果の取り込みと連携及び共同研究」に記載のとおりです。 ◆サステナビリティ（人的資本・多様性）に関する事項＜戦略＞多様性の確保を含む人材育成方針、社内環境整備方針新たな技術を世に送り出すためには、新しい発想への挑戦や、目標に向けて諦めずに粘り強く取り組みを続けることが必要です。新たな社員を迎え入れる際には多様な専門性を持った方々を採用し、既存の社員とともに一人ひとりの社員を尊重し、安全でその能力を存分に発揮できる環境を整えることが大切であり、その実現こそが、社員一人ひとりの成長を当社の成長へと結びついていくものと考えております。 ＜具体的な取り組み＞■専門性を持った多様な人材の採用と育成・活躍推進①専門性を持った多様な人材の採用少人数で研究開発とビジネスサポートを行っている当社では、既存の社員に加え必要に応じ多様な属性（性別・年齢・国籍など）や専門性を有した社員を迎え入れることにより、その多様性に基づく新たな視点や発想をスピード感をもって組織全体として活かして参ります。 過去2年間（2024年4月～2026年3月）の採用状況採用した数（パートは除く）6名うち 男性5名 女性 1名うち 外国籍社員 1名入社時の年齢層35歳以下 2名36歳以上45歳以下 3名46歳以上 1名 ②社員の成長を支える体制と環境整備常に新しい知識、情報、ニーズを収集、発信するために、社内における知見の共有、社外研修への参加、学会への参画や学術論文の調査を推奨し、必要であれば論文や研究成果の発表も行います。また、社員の自律的なキャリア成長を支援するため、医薬品開発に携わる研究員においては、個々人の発想に基づくテーマを業務に取り入れ、また、全社員を対象に将来のキャリア希望・能力開発目標を聴取し、能力の幅を広げることに努め、組織のサステナビリティ維持と育成のリンクを図って参ります。 ③女性活躍推進への取り組み性別に関わらず、社員の知見や専門性を基に採用や登用をしておりますが、現状に満足することなく、採用や登用の機会において積極的な検討を行うとともに女性であるが故にキャリア成長を阻害する要因が社内にないかを調査するなど、その対策を講じます。 2026年3月末の管理的地位にある労働者に占める女性労働者の割合女性管理職比率12.5%（注）「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）の規定に基づき算出したものです。 同 労働者の男女の賃金の格差全労働者 64.1% 正規雇用労働者 77.6% 非正規雇用労働者 －（注）「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）の規定に基づき算出したものです。非正規雇用労働者（男性）は派遣社員のため含めておりません。 ■安全で快適な職場環境とワークライフバランスの実現①安全で健康に、安心して働ける職場環境の維持人の生命や健康に貢献する企業として、社員が安全で健康に働ける職場環境を作り、維持することは最も優先される課題です。法定健康診断の受診や、化学物質の適切な使用や管理、職場の耐震対策などの基本的な事柄を疎かにせず継続するとともに、当社の企業規模では法律的には必須でない安全衛生委員会を開催しており、ストレスチェックの実施、産業医との連携などを通じて安全衛生の意識の向上と実践を続けて参ります。 2026年3月期の社員が安全で健康に、安心して働ける職場環境作りの状況労働災害発生件数0件健康診断受診率100％ストレスチェック参加率100％安全衛生委員会実施2回（当社は法令上、安全衛生委員会の設置義務はありませんが、安全衛生維持や化学物質管理の重要性を鑑み、同委員会を組織し、半期に1度開催しております。） ②安心して長期にわたり働ける職場作り当社の事業領域には短期間に成果を出すことが容易でない業務課題が多々あります。それらに果敢に挑戦し、粘り強く取り組んでいくためには、社員が安心して長期にわたり働くことができる職場を作っていくことが大切です。そのため、過残業とならないように勤務時間をモニタリングし、適切な業務分担や人員計画に反映すること、有給休暇の取得を奨励すること、在宅勤務制度の適切な運用などを促進して参ります。また出産や育児、介護といったライフイベントに対して、育児（介護）時短勤務制度活用、育児（介護）休職取得などを指標とし、更に在宅勤務制度の活用などを通じて両立支援を行って参ります。2026年3月期の安心して長期にわたり働ける職場作りの状況育児時短勤務取得者数3名有給休暇取得率68.1%男性労働者の育児休業取得率（注）該当なし（注）「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律」（平成３年法律第76号）の規定に基づき、「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律施行規則」（平成３年労働省令第25号）第71条の６第１号における育児休業等の取得割合を算出したものです。

（１）【コーポレート・ガバナンスの概要】① コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方 当社は、アプタマー創薬事業による医薬品の開発を通じて社会に貢献する企業として、企業価値の最大化を目指し、社会的責任を果たしていくために、その基盤となるコーポレート・ガバナンスの充実を図ることが重要な課題と認識しております。 このため、当社はコーポレート・ガバナンスの強化・充実・実践を図り、適切な業務執行や法令遵守の徹底、適時適切な情報開示、ステークホルダーとの対話を通じて、社会から信頼される経営の健全性や透明性の高い企業になるよう努め、中長期的な企業価値の最大化を実現してまいります。 なお、2026年６月23日開催予定の第23回定時株主総会の議案（決議事項）として、「定款一部変更（監査等委員会設置会社への移行）の件」を提案しております。 当該決議が承認可決されますと、当社は、監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行いたします。 当社は監査等委員会設置会社へ移行することで、取締役（監査等委員である取締役）に取締役会における議決権を付与することで、取締役会の監督機能を強化し、経営の透明性・公平性を向上させ、コーポレート・ガバナンスの基盤の更なる強化を図ります。 ②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由 当社は、会社法上の機関設計として、業務執行に対し、取締役会による監督と監査役会による適法性の二重チェック機能を持つ監査役会設置会社を採用しております。当社は、監査役会設置会社の優れた点に、指名委員会等設置会社の目指す経営の監視・監督機能の強化や、監査等委員会設置会社の目指す業務執行の迅速化についてのそれぞれの優れた点も加えて、コーポレート・ガバナンスを実施してまいります。 当社の機関・内部統制の関係は次の模式図の通りであります。※ 上記の図表は、本書提出日（2026年６月19日）現在の状況を表示しております。 なお、2026年６月23日開催予定の第23回定時株主総会の議案（決議事項）として、「定款一部変更（監査等委員会設置会社への移行の件」を提案しております。 当該決議が承認可決されますと、当社は、監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行いたします。 移行後の当社の機関・内部統制の関係は次の模式図の通りとなる予定です。 （ⅰ）経営・執行体制「取締役会」取締役会は、経営の意思決定を迅速かつ効率的に行うため、毎月１回の定例取締役会に加えて、必要に応じて臨時取締役会を随時開催いたします。取締役会では、監査役の出席のもと、各取締役の職務遂行状況を監督するとともに、取締役会規程や決裁権限規程に基づいて、経営方針、年度予算、中期事業予算その他の重要事項を検討するなど経営の方向性についての意思決定を行い、その執行状況についての確認を行っております。また、コーポレート・ガバナンスやサステナビリティに関する取組みについても適宜審議を行っております。なお、その執行については決裁権限規程をはじめとした諸規程に基づいて、各業務執行者に権限を委譲し業務執行の迅速化を図っております。取締役会は、本書提出日（2026年６月19日）現在、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （２）役員の状況 ①役員一覧」に記載している代表取締役社長（議長）、及び社外取締役３名を含む６名の取締役により構成されております。また、2026年３月期は取締役会を15回開催しており、個々の取締役の出席状況については次のとおりであります。氏名開催回数（回）出席回数（回）中村 義一1515大岩 久人1515安達 健朗1515西畑 利明1515松藤 千弥1515藤原 俊伸1515 2026年３月期の取締役会における具体的な検討事項は、当社の経営体制の整備、経営方針、年度予算、中期事業予算、資金調達等です。 なお、2026年６月23日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「定款一部変更（監査等委員会設置会社への移行）」、「取締役（監査等委員である取締役を除く）４名選任の件」、「取締役（監査等委員である取締役）３名選任の件」を提案しております。当該決議が承認可決されますと、当社は、監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行し、取締役会の構成は取締役７名（うち５名が社外取締役）、監査等委員会は取締役３名（うち３名が社外取締役）となる予定です。 「執行役員会」執行役員会は、各執行役員の業務執行状況を確認するとともに、執行役員会規程や決裁権限規程に基づいて、研究開発の具体的な計画策定、人事考課や取締役会上程議案の決定等、業務遂行に係る重要事項についての意思決定を必要に応じて行っております。執行役員会は、本書提出日（2026年６月19日）現在、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （２）役員の状況 ①役員一覧」に記載している「代表取締役社長」を議長とし、取締役兼務者２名を含む５名の執行役員により構成されております。 （ⅱ）監査体制「監査役会」監査役は、「監査役監査基準」に基づき、取締役の職務執行を監督しております。監査役会は、毎月１回の定例監査役会に加えて、必要に応じて臨時監査役会を開催いたします。監査役会における具体的な検討内容は、監査方針や監査計画の策定、監査業務の分担等の決定、監査報告書の作成、常勤監査役の選定及び解職、会計監査人の選解任又は不信任に関する事項や会計監査人の報酬に対する同意等であり、併せて個々の監査役の監査状況の確認等を行っております。2026年３月期につきましては、監査役会におきまして、重点監査項目として、①2025年度中期事業計画（2025年度～2029年度）の推進状況確認、②2025年度予算達成のための諸施策遂行とその成果確認、③「コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方」の実践状況確認、④「コンプライアンス」を基盤として、会社法及びその他関連諸法規、業務の適正を確保するための体制（内部統制システム）に則った業務執行状況確認、⑤常設委員会の活動状況確認、⑥会計監査人の職務執行状況の把握と「KAM」に関する協議を定め、監査を実施いたしました。また、監査役は取締役会に出席するほか、その他の重要な会議に出席し、代表取締役社長との定期的な意見交換を行うなどして、取締役の業務執行を監督するとともに、会計監査人や内部監査室と連携して情報共有を行い、業務監査及び会計監査の両面での有効性の向上を図っております。監査役会は、本書提出日（2026年６月19日）現在、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （２）役員の状況 ①役員一覧」に記載している社外監査役３名により構成されております。常勤監査役五十嵐章之氏は、会社経営全般についての豊富な知識と上場会社の常勤監査役としての経験を有する者であります。監査役矢部豊氏は、公認会計士及び税理士の資格を有し、会計及び財務に関する相当程度の知見を有する者であります。監査役藤井康弘氏は、弁護士として企業法務及びコーポレート・ガバナンスに関する相当程度の知見を有する者であります。監査役会の議長は、監査役会の決議によって監査役の中から定めております。また、常勤監査役は、取締役会以外の重要な会議にも出席し、各部門からの報告の聴取、重要な決裁書類等の閲覧、当社の業務及び財産の状況の調査、加えて、海外子会社の調査、海外子会社の情報収集を行い、以上の情報を監査役会で共有しております。2026年３月期において開催された監査役会及び取締役会への個々の監査役の出席状況は以下のとおりであります。氏名監査役会取締役会開催回数（回）出席回数（回）開催回数（回）出席回数（回）五十嵐 章之17171515矢部 豊17171515藤井 康弘17171515 なお、2026年６月23日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「定款一部変更（監査等委員会設置会社への移行）の件」及び「取締役（監査等委員である取締役）３名選任の件」を提案しております。 当該決議が承認可決されますと、当社は、監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行し、監査等委員会の構成は、取締役３名（うち３名が社外取締役）となる予定です。なお、監査役会の役割については監査等委員会が担うこととなります。 「内部監査室」当社は、内部監査室長及び内部監査室員の２名からなる代表取締役社長直轄の内部監査室を設けております。内部監査室は年度の監査計画を立案し、その計画に基づいて社内の各部門の業務執行の状況を確認するとともに、それらの法令・定款や社内規程に対する適法性や妥当性について内部監査を行っております。内部監査の結果につきましては、内部監査報告書を作成して代表取締役社長並びに社外取締役及び監査役に報告し、指摘事項があれば、改善指示書により対象部門に改善の指示を行い、業務の改善を図っております。なお、本書提出日（2026年６月19日）現在、内部監査室長は人事総務部長を兼務しております。独立性の観点から、人事総務部への内部監査は代表取締役社長の承認により指名された、財務経理部長が実施し内部監査の独立性を確保しております。 （ⅲ）指名・報酬決定体制「指名・報酬委員会」当社は、経営の透明性・客観性を高める観点から、取締役会の任意の諮問機関として指名・報酬委員会を設けております。2026年３月期における指名・報酬委員会は、社外取締役３名、代表取締役１名で構成され、社外取締役が委員長となっております。また、指名・報酬委員会は、取締役会の諮問に基づき取締役、監査役、及び執行役員候補者の指名に関し取締役会に答申し、加えて、取締役、及び執行役員の個人別の報酬に関し取締役会に答申いたします。 2026年３月期において開催された指名・報酬委員会への、個々の委員の出席状況は以下のとおりであります。氏名開催回数（回）出席回数（回）西畑 利明44松藤 千弥44藤原 俊伸44中村 義一44 2026年３月期の指名・報酬委員会における具体的な検討事項は、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （４）役員の報酬等に記載のとおりです。 ③企業統治に関するその他の事項（ⅰ）当社及び子会社の内部統制システムの整備の状況当社は、経営の健全性や透明性を高めるために、有効かつ適切な内部統制システムを構築することが重要であると考えており、その基盤として取締役の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制その他株式会社の業務の適正を確保するために必要なものの整備について、下記の通り取締役会において決議しております。なお、2026年６月23日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「定款一部変更（監査等委員会設置会社への移行）の件」及び「取締役（監査等委員である取締役）３名選任の件」を提案しております。当該決議が承認可決されますと、当社は、監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行し、以下に記載しております現在の監査役の役割については取締役（監査等委員である取締役）が担い、監査役会の役割については監査等委員会が担うこととなります。 a）取締役及び使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制1 企業倫理規程をはじめとするコンプライアンス体制にかかる規程を制定し、取締役及び執行役員はそれを率先垂範するとともに、その遵守の重要性につき教育等を行うことにより、周知徹底を図る。2 法令、定款等に違反する行為を早期に発見、是正するため、これらの行為を発見した場合に会社へ情報提供することを社内規程により定める。また、会社へ直接情報提供を行う手段として、公益通報者保護規程に基づく内部通報制度「ホットライン」を設置、運用する。3 社会の一員として市民社会の秩序や安全に脅威を与える反社会的勢力及び団体とは一切の関係を遮断する。4 法務関連事項を所管する部署は、法令、定款等に違反する行為を未然に防止するため、経営上の重要な事項について事前に検証を行う。 b）取締役の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制取締役及び使用人は、職務の遂行に係る各種文書等の作成、保存及び管理については、法令及び「文書管理規程」等の社内規程に従い、適切に行う。 c）損失の危険の管理に関する規程その他の体制1 損失の危険（以下「リスク」という。）の管理については、各部署で規則を策定の上、講習会などを通じて周知徹底を図るとともに、内容に応じて弁護士、公認会計士等の外部の専門家の助言を受け、適切に管理する。2 経営上の重大なリスクへの対応方針その他リスク管理の観点から特に重要なものについては取締役会において付議する。d）取締役の職務執行の効率性の確保に関する体制1 取締役会は、月に１回定時に開催するほか、必要に応じて臨時に開催し、機動的な意思決定を行う。2 取締役及び執行役員の職務執行状況については、適宜、取締役会に対して報告を行う。3 取締役会は、決裁権限規程に基づき執行役員に一部権限委譲を行うことにより、事業運営に関する迅速な意思決定を行う。e）当社及び子会社から成る企業集団における業務の適正を確保するための体制1 子会社の事業面における管理は研究開発本部が、管理面における管理は管理本部が統括管理を行う。2 子会社に対し定期的に重要事項の報告を求め、報告事項のうち重要性の高いものについては当社取締役会において報告を行う。3 子会社に対する監査は当社の内部監査室が行い、当社の内部監査計画に基づき定期的に内部監査を実施する。4 子会社を含めた当社グループのリスク管理体制を構築するため、リスク管理に関する規則を定め、当社において包括的に管理を行う。f）監査役の職務を補助すべき使用人及び当該使用人の取締役からの独立性に関する事項並びに当該使用人に対する指示の実効性の確保に関する事項監査役が、その職務を補助すべき使用人を置くことを求めた場合、取締役会は監査役と協議の上、監査役を補助すべき使用人を指名することができる。監査役が指定する補助すべき期間中は、指名された使用人への指揮権は監査役に移譲されたものとし、取締役の指揮命令を受けないものとする。g）取締役及び使用人が監査役に報告をするための体制その他の監査役への報告に関する体制並びに報告した者が当該報告したことを理由として不利な取り扱いを受けないことを確保す

（４）【役員の報酬等】①役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針に係る事項 ・取締役の個人別の報酬等の内容に係る決定方針に関する事項当社は2021年2月16日開催の取締役会において、取締役の個人別の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針、及び取締役に対し報酬等を与える時期又は条件の決定に関する方針を、以下のとおり定めております。 当社の取締役の個人別報酬については、事業規模、内容及び優秀な人材の確保の観点から、同業及び同規模他社等の水準を勘案したうえで、持続的な成長に向けた健全なインセンティブとなり、また株主と利害を共有するよう決定する。また、取締役の個人別報酬は、新しく取締役に選任されたとき、及び再任されたときに、職責に基づく基本報酬を定め、必要に応じてインセンティブを付加できることとする。なお、業務執行に従事しない取締役、独立社外取締役の報酬は基本報酬のみとする。また、取締役に対する報酬は、在任期間中、月割りで支給する。 ・取締役及び監査役の報酬等についての株主総会の決議に関する事項株主総会決議による取締役の報酬限度額は年額150百万円以内であります。（2024年６月25日定時株主総会決議）。当該株主総会終結時点の取締役の員数は、６名（うち、社外取締役は３名）です。また、取締役の報酬には使用人兼務取締役の使用人分の給与は含まれていません。株主総会決議による監査役の報酬限度額は年額30百万円以内であります（2024年６月25日定時株主総会決議）。当該株主総会終結時点の監査役の員数は３名です。なお、2026年６月23日開催予定の定時株主総会議案（決議事項）として、「定款一部変更の件（監査等委員会設置会社への移行）の件」、「取締役（監査等委員である取締役を除く）の報酬額決定の件」及び「取締役（監査等委員である取締役）の報酬額決定の件」を提案しており、当該決議が承認可決されますと、取締役（監査等委員である取締役を除く）の報酬額は年額150百万円（うち社外取締役分は40百万円）、監査等委員である取締役の報酬額は年額30百万円以内となる予定です。 ・取締役の個人別の報酬等の決定手続等取締役の個人別の報酬額は、株主総会の決議による総額の限度内で、取締役会が取締役会の諮問機関である、独立社外取締役、及び代表取締役で構成される任意の指名・報酬委員会に諮問し、同委員会の答申に基づき、取締役会において最終的な支給額を決定するものとされております。2026年３月期における指名・報酬委員会は、社外取締役３名、及び代表取締役１名から構成され、社外取締役が委員長となっております。2026年３月期に係る取締役の個人別の報酬等は、当該手続きを経て決定されていることから、取締役会としては、報酬等の内容が上記の決定方針に沿うものであると判断しております。 監査役の報酬については、会社法の規定に基づき、監査役の協議により決定することとしております。 なお、2026年６月23日開催予定の定時株主総会議案（決議事項）として、「定款一部変更の件（監査等委員会設置会社への移行）の件、「取締役（監査等委員である取締役を除く）の報酬額決定の件」及び「取締役（監査等委員である取締役）の報酬額決定の件」を提案しており、当該決議が承認可決されますと、監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行いたします。移行後の取締役（監査等委員である取締役を除く）並びに取締役（監査等委員である取締役の個人別の決定手続き等は下記の通りです。 a)取締役（監査等委員である取締役を除く）個人別の報酬額は、株主総会の決議による総額の限度内で、取締役会が取締役会の諮問機関である、独立社外取締役、及び代表取締役で構成される任意の指名・報酬委員会に諮問し、同委員会の答申に基づき、取締役会において最終的な支給額を決定いたします。 b)取締役（監査等委員である取締役）個人別の報酬額は、会社法の規程に基づき、監査等委員会の協議により決定いたします。 2026年３月期に係る報酬額の決定過程における、指名・報酬委員会の活動状況指名・報酬委員会は、2026年３月期の取締役、及び執行役員の選任及び報酬について、以下の通り、取締役会からの諮問に対し審議を行い答申いたしました。 2025年６月 執行役員選任に係る諮問に対する答申2025年６月 取締役の役員報酬改定に係る諮問に対する答申2026年２月 監査等委員会設置会社に係る諮問に対する中間報告2026年３月 監査等委員会設置会社に係る諮問に対する答申 ②役員区分ごとの報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数役員区分報酬等の総額（千円）報酬等の種類別総額（千円）対象となる役員の員数（名）固定報酬業績連動報酬左記のうち、非金銭報酬等取締役（社外取締役を除く。）81,00081,000－－3監査役（社外監査役を除く。）－－－－－社外役員45,60045,600－－6 （注）１．使用人兼務としての給与及び賞与の支給は含まれておりません。２．提出会社の役員ごとの報酬等の総額等については、報酬等の総額が１億円以上である者が存在していないため、記載しておりません。

（２）【従業員の状況】 当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を行っておりません。 ①提出会社の状況 2026年3月31日現在従業員数（名）平均年齢（歳）平均勤続年数（年）平均年間給与（千円）平均年間給与の対前事業年度増減率（％）2541.606.57,0870.55 （注）１．従業員数は就業人員であり、兼務役員は含まれておりません。また、臨時従業員（パートタイマー含み、派遣社員除く）の総数が従業員数の100分の10未満であるため、平均臨時雇用者数の記載を省略しております。 ２．平均年間給与は、基準外賃金を含んでおります。 ②労働組合の状況 当社には労働組合は組織されておりませんが、労使関係は良好であります。 ③「管理的地位にある労働者に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休業取得率及び労働者の男女の賃金の額の差異」は当社は公表の義務はありませんが、任意で「第２ 事業の状況 ２ サステナビリティに関する考え方及び取組 サステナビリティ（人的資本・多様性）に関する事項」に記載しております。

４【関係会社の状況】 該当事項はありません。

３【配当政策】（１）配当の基本的な方針当社は設立以来配当を実施しておりません。また、研究開発活動の継続的な実施に備えた資金の確保を優先し、当面は配当を行わない方針であります。しかしながら、株主への利益還元については、当社の重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ剰余金配当を検討する所存であります。 （２）毎事業年度における配当の回数についての基本的な方針当社は、研究開発活動資金に充当していくため、当面は剰余金の配当を行わない方針であります。なお、当社は会社法第454条第５項に規定する中間配当ができる旨を定款に定めておりますが、剰余金の配当を行う場合には、期末配当の年１回を基本的な方針としております。 （３）配当の決定機関 剰余金の配当の決定機関について、中間配当は取締役会であり、期末配当は株主総会であります。 （４）当事業年度の配当決定に当たっての考え方及び内部留保資金の使途当事業年度において、当社は、上記（１）配当の基本的な方針に沿って、剰余金の配当は実施しておりません。内部留保資金につきましては、研究開発活動等の資金に充当することとしております。 （５）中間配当について 当社は、会社法第454条第５項に規定する中間配当ができる旨を定款に定めております。

６【研究開発活動】 当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであります。（１）研究開発に関する活動の状況（戦略、成果、特徴、並びに体制）について「第１ 企業の概況 ３事業の内容」の項で示したとおりです。 （２）研究開発費 当事業年度における研究開発費は803百万円となっております。 当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであります。 （３）新薬候補化合物の主な開発状況本書提出日（2026年６月19日）現在における新薬候補化合物の主な開発状況は「第１ 企業の概況 ３事業の内容」の項で示したとおりです。

２【主要な設備の状況】 当社における主要な設備は、以下のとおりであります。 2026年３月31日現在 事業所名（所在地）設備の内容帳簿価額従業員数（人）建物（千円）工具、器具及び備品（千円）合計（千円）本社（東京都港区）本社業務及び研究用施設00025（注）１．本社は賃借しており、当事業年度の賃借料は43百万円であります。２．従業員数は、就業人員であります。３. 当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント情報に関連付けた記載は行っておりません。４．当事業年度において減損損失5,578千円を計上しております。減損損失の内容については、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１） 財務諸表 注記事項（損益計算書関係）※５固定資産の減損損失」に記載しております。

（３）【監査の状況】①監査役監査の状況本項目については「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１）コーポレート・ガバナンスの概要 ②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由 （ⅱ）監査体制 「監査役会」」と同様であります。 ②内部監査の状況本項目については「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１）コーポレート・ガバナンスの概要 ②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由 （ⅱ）監査体制 「内部監査室」」と同様であります。 ③内部監査、監査役監査及び会計監査の相互連携並びにこれらの監査と内部統制部門との関係内部監査は業務執行に関し、監査役監査は業務執行と会計処理に関し、それぞれ個別に経営の適法性をチェックしておりますが、これらの監査の有効性を高めるためには、これらの監査が相互に連携し合うことが重要と認識し、監査役と内部監査室とは随時に打ち合わせを行い情報の共有化を図っております。また、会計監査人とも打ち合わせを行い、監査の質の向上に努めております。 ④会計監査の状況ａ．監査法人の名称 保森監査法人 ｂ．継続監査期間 ４年間 ｃ．業務を執行した公認会計士代表社員・業務執行社員 山﨑 貴史 業務執行社員 清水 寛司 ｄ．監査業務に係る補助者の構成当社の会計監査業務に係る補助者は、公認会計士５名であります。 ｅ．監査法人の選定方針と理由 監査法人の選定方針としては, ①監査実績を含む監査法人の概要、②品質管理体制、③監査に関する法令及び規程の遵守状況、④会計監査人の職務の遂行が適正に行われることを確保するための体制、⑤独立性に関する事項、⑥監査計画を含む監査の実施体制（監査チームの構成を含む）、⑦日本公認会計士協会による品質管理レビュー結果及び公認会計士・監査審査会による監査結果、並びに指摘事項がある場合の改善状況、⑧会社法に定められている欠格事項に該当しないか、及び、⑨監査報酬の妥当性等を勘案して、監査法人を選定しております。 なお、会計監査人の解任または不再任の決定の方針は以下の通りです。 監査役会は、会計監査人の職務の執行に支障がある場合等、その他その必要があると判断した場合には、株主総会に提出する会計監査人の解任または不再任に関する議案の内容を決定し、取締役会は、当該決定に基づき、当該議案を株主総会に提出いたします。 また監査役会は、会計監査人が会社法第340条第１項各号に定める項目に該当すると認められる場合、監査役全員の同意に基づき、会計監査人を解任いたします。この場合、監査役会が選定した監査役は、解任後最初に招集される株主総会におきまして、会計監査人を解任した旨と解任の理由を報告いたします。 f．監査役及び監査役会による監査法人の評価 監査役会で定めた「会計監査人の評価基準」に基づき、①監査法人の経営状況に変化はないか、②監査法人の品質管理、職業倫理、独立性に問題はないか、③日本公認会計士協会による品質管理レビュー結果及び公認会計士・監査審査会による監査結果、並びに指摘事項があった場合の改善状況に問題はないか、④監査チームは独立性を保持しているか、⑤職業的専門家としての能力を有しているか、⑥事業内容を理解した適切なメンバーにより構成されているか、⑦監査報酬は適切な見積りによっているか、⑧監査役、経営者とのコミュニケーションが適時・適切に行われているか等を、監査計画策定時、実査等監査講評時、監査立会時、会社法・金融商品取引法監査概要報告時、監査役・経営者とのディスカッション時等に評価しております。 また、会計処理等で疑問点があった場合の対応状況についても、評価対象としており、加えて、監査法人又は職員等に対する公認会計士法に基づく処分の有無、処分等があった場合の対応内容についても確認をしております。 なお、2026年６月23日開催予定の第23回定時株主総会議案（決議事項）として、「定款一部変更の件（監査等委員会設置会社への移行）の件」を提案しており、当該決議が承認可決されますと、当社は、監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行いたします。移行後は、現在の監査役の役割については取締役（監査等委員である取締役）が担い、監査役会の役割については監査等委員会が担うこととなります。 g.会計監査人の異動 2026年６月23日開催の定時株主総会議案（決議事項）として、「会計監査人選任の件」を提案しており、当該決議が承認可決されますと、次のとおり会計監査人が異動する予定です。 第23期 保森監査法人 第24期 史彩監査法人 なお、臨時報告書に記載した事項は次のとおりであります。 異動に係る監査公認会計士等の名称 選任する監査公認会計士等の名称 史彩監査法人 退任する監査公認会計士等の名称 保森監査法人 異動の年月日 2026年６月23日（第23回定時株主総会開催予定日） 退任する監査公認会計士等が監査公認会計士等となった年月日 2022年６月28日 退任する監査公認会計士等が直近３年間に作成した監査報告書等における意見等に関する事項 該当事項はありません。 当該異動の決定又は当該異動に至った理由及び経緯 現会計監査人である保森監査法人は、2026年６月23日開催予定の第23回定時株主総会の終結の時をもって任期満了となります。同監査法人については、会計監査を適切かつ妥当に行われる体制を十分に備えていると考えていますが、翌事業年度以降の当社における新役員体制（社内の経営管理体制を統括している管理担当役員（管理本部長）並びに現監査役会の監査役３名すべてが役員候補者から外れている）を懸念し、任期満了をもって契約終了としたい旨2026年４月16日に決定したとの連絡がございました。一方、当社におきましては、当社の業務内容及び事業規模に応じた機動的な監査が期待できることを重視し、総合的な観点で新たな会計監査人の選定を検討してまいりました。その結果、当社の事業内容及び事業規模に見合った監査体制及び監査報酬予定額の相当性を総合的に勘案し、新たに史彩監査法人を選任いたしました。 上記の理由及び経緯に対する意見 退任する監査公認会計士等の意見 特段の意見はない旨の回答を得ております。 監査役会の意見 妥当であると判断しております。 ⑤監査報酬の内容等ａ．監査公認会計士に対する報酬前事業年度当事業年度監査証明業務に基づく報酬（千円）非監査業務に基づく報酬（千円）監査証明業務に基づく報酬（千円）非監査業務に基づく報酬（千円）13,000－13,000－ ｂ．監査公認会計士等と同一のネットワークに対する報酬（ａ．を除く） 該当事項はありません。 ｃ．その他の重要な監査証明業務に基づく報酬の内容 該当事項はありません。 ｄ．監査報酬の決定方針 当社では、監査の体制、概要、計画、職務遂行状況、報酬の見積りの算出根拠等を総合的に勘案したうえで、当社の監査役会の同意を得て決定しております。 ｅ．監査役会が会計監査人の報酬等に同意した理由 取締役会が提案した会計監査人に対する報酬等に対して、当社の監査役会が会社法第399条第1項の同意をした理由は、当該期における監査計画が妥当なものであるか、監査計画に基づく見積りが、監査時間、監査メンバー構成等から見て適切なものであるか、比較的当社の規模と近い他のバイオベンチャーとの監査報酬の比較、さらに監査法人の代表者であった監査役の、会計監査人を取り巻く環境等の意見に基づき決定しております。

（５）【株式の保有状況】該当事項はありません。

２【沿革】当社は、東京大学医科学研究所の教授であった中村義一（現 当社代表取締役社長）の研究成果を利用して、RNAを成分とする医薬品（「アプタマー医薬」）の開発を目的に、2003年８月に設立された創薬プラットフォーム系バイオベンチャーであります。その設立理念は、「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応える」、「日本の創薬力を復活させる」、「産学連携を推進しアカデミアの研究成果を社会へ還元する」ことであります。創薬プラットフォーム系バイオベンチャーとは、特定の標的や疾患に限定されることなく、様々な疾患分野に応用される創薬技術をベースとして、多様な新薬シーズを開発できるバイオベンチャーであると当社では考えております。当社のコアとなる創薬技術「RiboART SystemⓇ」は、アプタマー創薬に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等から成り、多様なプラットフォーム（本技術を応用して様々な新薬のシーズを創出する場、即ち創薬基盤）を構築しております。当社は「RiboART SystemⓇ」を活用して疾患や標的タンパク質に限定されない様々な新薬を創製する事業を展開してまいりました。このような創薬活動の成果として、製薬企業との事業提携契約（共同研究契約、ライセンス契約）を締結するとともに、これに連動して、複数の提携先と資本提携も実施し、統合的な事業推進を図ってまいりました。当社は今後もアプタマー医薬を中心とした研究開発を推進し、創薬分野での日本の技術立国の進展及び人々の健康の増進に貢献していきたいと考えております。年月事項2003年８月医薬品開発のコンサルティング等を目的として、東京都板橋区に株式会社リボミックを設立（資本金1,000万円）2005年３月本社を東京都港区白金台に移転し、RNAアプタマーを利用した新規医薬品の開発を本格的に開始2005年６月国立大学法人東京大学とRNAアプタマー創薬に関する研究を目的とした共同研究契約を締結2006年10月米国Archemix Corp.（以下「アルケミックス社」という。）とIgGアプタマーの創製に関するSELEX法特許の非独占的ライセンス契約を締結2007年12月アルケミックス社と抗Midkineアプタマーの創製に関するSELEX法特許の独占的ライセンス契約を締結2008年１月大塚製薬株式会社と医薬品用途の開発候補アプタマーの創出とそれを用いた医薬品の開発・販売に関して長期共同研究契約を締結2008年６月アルケミックス社とリサーチライセンス・オプションに関する契約を締結2011年２月全薬工業株式会社とRNAアプタマー創薬の技術アドバイスに関する契約を締結2012年４月東京大学医科学研究所に社会連携講座（「RNA医科学」社会連携研究部門）を設置2014年３月大正製薬株式会社とアプタマー新薬に関する共同研究契約を締結2014年４月藤本製薬株式会社と抗NGFアプタマーの独占的実施権の供与に関するライセンス契約を締結2014年９月東京証券取引所マザーズに株式を上場2017年３月アステラス製薬株式会社とアプタマー医薬品開発に関する共同研究契約を締結2017年５月大塚製薬株式会社と抗Midkineアプタマーの独占的実施権の供与に関するライセンス契約を締結2017年８月米国カリフォルニア州にRIBOMIC USA Inc.を設立2018年10月滲出型加齢黄斑変性を対象疾患とするRBM-007の米国における第１/２a相臨床試験を開始2019年１月ビタミンC60バイオリサーチ株式会社とアプタマー技術を活用した化粧品原料開発に関する共同研究開発契約を締結2019年12月滲出型加齢黄斑変性を対象疾患とするRBM-007の米国における第２相臨床試験を開始2020年３月韓国AJU薬品株式会社との間で、RBM-007の韓国・東南アジア地域における滲出型加齢黄斑変性を適応疾患とする独占的開発権並びに販売権の供与に関するライセンス契約を締結2020年７月軟骨無形成症を対象疾患とするRBM-007の日本における第１相臨床試験を開始2020年10月滲出型加齢黄斑変性を対象疾患とするRBM-007の米国での第２相臨床試験の延長試験を開始2021年２月あすか製薬株式会社との共同研究に関する共同研究開発契約を締結2021年７月滲出型加齢黄斑変性を対象疾患とするRBM-007の米国での医師主導治験を開始2022年11月軟骨無形成症を対象疾患とした前期第２相試験実施のための観察試験開始2023年４月軟骨無形成症を対象疾患とした前期第２相臨床試験開始2023年９月学校法人慈恵大学と光免疫療法に関する共同研究契約を締結2023年10月北海道大学とのANCA関連血管炎に関する共同研究契約を締結2023年10月味の素株式会社と次世代型アプタマー医薬品に関する共同研究契約を締結2023年12月軟骨無形成症を対象疾患とした前期第２相長期投与試験開始2024年７月東京大学と眼科疾患に関する共同研究契約を締結2025年４月軟骨無形成症治療薬候補RBM-007が日本における希少疾病用医薬品に指定（ODD）2025年12月学校法人慈恵大学・学校法人関西医科大学と光免疫療法に関する３者間契約を締結2025年12月リードファーマ株式会社とアプタマーを利用した中枢神経疾患治療薬の創出に関する共同研究契約を締結2026年３月日産化学株式会社とDDS技術に関する共同研究契約を締結2026年４月Sk Plasma Co., Ltd.とアプタマー薬物複合体に関する共同研究契約を締結2026年４月軟骨無形成症を対象疾患とするRBM-007の日本における第３相臨床試験開始許諾（PMDA）