ノイルイミューン・バイオテック株式会社

３【事業の内容】 当社は、「Create the Future to Overcome Cancer」「がんを克服できる社会の創生に貢献する」という理念の下、独自技術を活用した固形がん（※１）に対するCAR-T細胞療法（※２）の開発を主たる事業領域として事業を展開しております。 固形がんに対する安全かつ有効な治療薬の開発は世界的に求められている課題であり、高いニーズがあります。当社は、山口大学及び同大学の技術移転機関である有限会社山口ティー・エル・オー（以下、山口TLO）から独占的に導入したPRIME技術（※３）を応用したCAR-T細胞という最新のがん免疫療法を介してこの課題を克服することを目指し、事業を展開しております。PRIME技術は、投与するCAR-T細胞のみならず「患者の体内の免疫細胞」を活性化することで優れたがん治療効果を期待することができ、がん免疫応答を利用する多様な細胞医薬品や遺伝子治療を含めた幅広い再生医療の分野に応用できる可能性を有するプラットフォーム技術であります。当社は、プラットフォーム技術であるPRIME技術に固形がんが発現する様々な抗原を標的とした治療技術を組み合わせることにより、固形がんの治療を目的とした様々な遺伝子改変免疫細胞療法を開発しております。 当社は、自社が主導して創生する「自社創薬」に加えて、PRIME技術を他社にライセンスして医薬品開発を進める「共同パイプライン」の２つの事業モデルを有するハイブリッドビジネスモデルを構築しております。これら事業展開により、PRIME技術の市場への展開や周知を加速化して早期の収益確保を図ると同時に、長期的には自社創薬により大型の販売収益を確保することにより、事業全体のリスク分散とサステナブルな成長を目指しております。 なお、当社はがん免疫療法創薬事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の情報は記載を省略しております。 （１）当社の事業領域 日本国内において、がんの死亡数と罹患数は、人口の高齢化を主な要因として男女ともに増加し続けており、2024年のがん死亡数は約38万4千人、2021年のがん罹患数は約98万9千人と報告されております（出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（厚生労働省人口動態統計）、国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（全国がん登録））。日本人が生涯でがんに罹患する確率は、2021年データにおいて、男性で63％、女性で51％とされており（出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（累積罹患リスク（グラフデータベース）））、また、各がん腫の５年生存率は、特にステージの進んだがんにおいて依然として低く、がんに対する効果的な治療法の開発や普及は極めて重要な社会的課題と言えます。これまで以上に有効性の高い革新的がん治療法の登場は日本のみならず、世界中で強く期待されております。医薬品事業の観点においても、がん領域は極めて大きな市場であり、多くのUnmet medical needs（※４）が存在します。 従来、がんに対する治療法は外科療法、化学療法（抗がん剤）、放射線療法が主な方法でしたが、現在では、免疫の力を利用してがんを攻撃する「がん免疫療法」が重要な治療法の一つとして確立されています。本来、免疫システムはウイルスや細菌など、自分自身以外の異物を認識し、排除する働きを有しており、がん細胞を認識し排除する能力もあることが知られております。この能力を回復させたり、増強させたりすることでがんの治療を目指す創薬技術が「がん免疫療法」です。特に、2018年のノーベル生理学・医学賞の受賞により注目を浴びた免疫チェックポイント阻害薬（※５）の開発により、がん免疫療法は大きな発展を遂げました。従来のがん治療法では延命や根治することが難しかった進行がんに対して免疫チェックポイント阻害薬が治療効果を発揮しうることがわかっており、その適応範囲は世界中で拡大しております。2024年の世界の医薬品市場において、免疫チェックポイント阻害薬の合計売上高は約600億ドルと報告されており、がん領域治療薬全体の1/4近くを占めています（出典：IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2025）。 しかしながら、免疫チェックポイント阻害薬にはまだ多くの課題があります。免疫チェックポイント阻害薬は全てのがんに対して治療効果を発揮できるわけではなく、また治療効果が得られたとしても単剤での有効性は10-30％程度と言われております（出典：Clin Cancer Res. 2020 Sep 15;26 (18): 4842-4851）。免疫チェックポイント阻害薬の効果がみられない患者では、がん細胞を攻撃する免疫細胞の能力が十分に回復・増強されていない状況であり、さらに強力で、かつ、免疫チェックポイント阻害薬とは異なる働きでがんを攻撃できるような新たな免疫療法が必要とされており、「CAR-T細胞療法」等にかかる研究開発が拡大しております。 (CAR-T細胞療法について) 免疫チェックポイント阻害薬は「免疫のブレーキを解除する」ことで免疫細胞、特にT細胞（※６）の能力を高めてがん細胞を攻撃する治療法ですが、それとは異なるアプローチとして、遺伝子改変技術（※７）を用いて「T細胞の能力を直接的に増強する」ことでがん細胞を攻撃する方法が「遺伝子改変T細胞療法」です。特に、体外に取り出したT細胞に、がん細胞表面のがん抗原（※８）を認識するCAR（Chimeric Antigen Receptor：キメラ抗原受容体）遺伝子を導入することでCAR-T細胞を作製し、当該CAR-T細胞を大量に増やしてから患者に投与する「CAR-T細胞療法」が高い注目を集めております（図１）。CARは、がん細胞を認識する抗体由来の部分と、T細胞の強い活性化を誘導するシグナル伝達部分、及びこの両者をつなぐ部分からなる人工的受容体（※９）で、CAR-T細胞は、がん細胞を見つけると強く活性化し、がん細胞を攻撃する一方で、がん抗原を持っていない正常細胞は攻撃しない、という特徴を有しております。 図１. CAR-T細胞療法のしくみ体外に取り出したT細胞にCAR遺伝子を導入したうえで培養し、大量のCAR-T細胞を作製して投与します。CAR遺伝子はがんを認識する細胞外の抗体部分とT細胞のがん攻撃能力を高めるための細胞内シグナル部分から構成されます。 (通常型CAR-T細胞療法の課題)CAR-T細胞療法は、血液がん（※10）に対して非常に高い有効性が実証されており、日本を含めた複数の国で既に医薬品として承認され、従来の治療法では効果のない患者に対して高い治療効果を示しております。しかしながら、血液がん以外の固形がんに対しては有効性が確立されておらず、さらに技術改良を進めた次世代型CAR-T細胞の技術開発及び臨床応用が急務とされております。CAR-T細胞が血液がんに対して有効である一方、固形がんには効果を発揮しにくい原因として、塊を作らずに血管内やリンパ管内で増えていく血液がんではCAR-T細胞が一対一でがん細胞を攻撃できるのに対し、固形がんは塊として臓器の中でがん細胞が増えていくため、がん組織の内部にまでCAR-T細胞が到達することが難しい、ということが考えられます（図２）。また、血液がんはCAR-T細胞の標的となるがん抗原を均一に持っておりますが、固形がんではがん抗原が不均一にしか出ておらず、CAR-T細胞のみで全てのがん細胞を攻撃するのが難しい、という原因が知られております。固形がんは全てのがんの約９割を占めており（出典：WHO Cancer Tomorrow）、固形がんに対して有効性を発揮しうる技術を有する次世代型CAR-T細胞療法が開発されれば、がん治療薬市場に大きな影響を与えるものと考えられます。なお、近時、CAR-T細胞療法が固形がんに対して一定の有効性及び安全性を示す研究結果も示されており（Claudin 18.2標的CAR-T細胞に関する第Ｉ相臨床試験の最終結果。Nature Medicine volume 30, pages2224–2234 (2024) ）、固形がんの治療に対するCAR-T細胞療法の可能性を示していると考えております。 図２. CAR-T細胞療法によるがん治療効果現在使われている通常のCAR-T細胞療法は、血液がんに対しては優れた有効性を発揮する一方、がんの約9割を占める固形がんに対しては有効性が弱く、新たな技術開発が求められております。 （２）PRIME CAR-T細胞療法 当社は、固形がんに対して効果を発揮する次世代型CAR-T細胞を創薬するために、当社代表取締役であり山口大学教授の玉田らが開発した「PRIME技術」を応用しております。PRIME技術とは、免疫細胞の活性化や集積を誘導するサイトカイン（※11）やケモカイン（※12）を産生するようにCAR-T細胞などの免疫細胞に更なる遺伝子改変を加えた技術であり、当社はPRIME技術を搭載したCAR-T細胞療法を「PRIME CAR-T細胞療法」と称しております。当社では、インターロイキン７（IL-7: interleukin-7）というサイトカインとchemokine (C-C motif) ligand 19（CCL19）というケモカインを同時に産生するPRIME CAR-T細胞を複数開発しており、これまでの様々な動物実験において、固形がんに対して従来のCAR-T細胞と比べて高い効果を発揮することが示されております。これらのデータは玉田らのグループによりNature Biotechnology誌で発表されました。 PRIME CAR-T細胞では固形がんの局所でCAR-T細胞自身がIL-7とCCL19を産生するように遺伝子改変しております（図３）。CCL19はT細胞や抗原提示細胞（※13）である樹状細胞（※14）のがん局所への集積やがん組織内への浸潤を促進する働きがあります。また、IL-7は集積したCAR-T細胞やT細胞の活性化や増殖を誘導すると同時に、その寿命を長くすることが知られております。この際、PRIME CAR-T細胞から産生されるIL-7とCCL19は他のPRIME CAR-T細胞のみならず、体内のT細胞や樹状細胞も固形がんの組織内に浸潤させる機能を有しております。 図３. PRIME CAR-T細胞療法によるがん治療PRIME CAR-T細胞では通常のCAR遺伝子に加えて、IL-7とCCL19が搭載されており、免疫細胞を固形がんの内部に呼び寄せ、さらに増殖させて寿命を延ばすことで固形がんに対して治療効果を誘導します。 集積した樹状細胞は、PRIME CAR-T細胞によって破壊されたがん細胞から様々ながん抗原を取り込み、体内のT細胞にがん抗原を提示してT細胞の活性化を誘導します（Cancer Immunol Immunother. 2026 Feb 7;75(3):68）。このような現象をエピトープスプレッディング（エピトープ拡散）（※15）と呼び、一種類ではなく様々ながん抗原を出す固形がんに対して免疫療法の効果を誘導するために極めて重要なステップと考えられております。また、IL-7はメモリーT細胞（※16）の生存を維持する働きがあることから、PRIME CAR-T細胞療法では通常のCAR-T細胞療法と比べて長期間、治療効果が持続することが期待されます。このように、当社の技術は免疫細胞の集積や浸潤を増強し、増殖を誘導することからPRIME（Proliferation-inducing and migration-enhancing）技術と称しております（図４）。 図４. PRIME CAR-T細胞による固形がんへのアプローチPRIME CAR-T細胞ががん細胞を攻撃することにより、CARの標的とは異なる様々ながん抗原が放出され、CCL19とIL-7に反応して固形がんの内部に呼び寄せられて増殖した免疫細胞は、これらの様々ながん抗原を認識してがん細胞を攻撃することで、CAR-Tの標的を持たない固形がんに対しても治療効果を発揮できます。 （３）PRIME CAR-T細胞療法の非臨床研究データ 玉田らのグループが発表した研究では、PRIME CAR-T細胞を刺激するとPRIME CAR-T細胞からCCL19の分泌が促進され、ナイーブT細胞（※17）や樹状細胞（※18）の遊走（※19）が増加することを、培養容器の空間を２つに仕切り細胞が移動できるトランスウェル®（※20）という研究手法を用いて確認しました。ナイーブT細胞や樹状細胞と、通常のCAR-T細胞やPRIME CAR-T細胞を分離し、通常のCAR-T細胞やPRIME CAR-T細胞を抗CD3抗体（※21）やPRIME CAR-T細胞の標的抗原で刺激したところ、PRIME CAR-T細胞の場合には、通常のCAR-T細胞と比べて、遊走してくるナイーブT細胞や樹状細胞の数が多いことが示されました（図５）。 図５. CCL19の効果を確認する細胞遊走試験CCL19を産生するPRIME CAR-T細胞は、ナイーブT細胞や樹状細胞の集積機能が通常のCAR-T細胞よりも増強していることが確認できました。P値は統計学的な有意性を示し、P値が低いほど有意性が高く、0.05未満を有意差ありとしています。 また、IL-7を産生するPRIME CAR-T細胞は、通常のCAR-T細胞と比較して、細胞分裂回数、生細胞数、生存率が高い傾向にあることが示されました。細胞の分裂をモニターするために用いられる色素であるCyoTell™ BlueでPRIME CAR-T細胞もしくは通常のCAR-T細胞を染色し、標的抗原にて刺激したところ、１週間の経過で、PRIME CAR-T細胞は通常のCAR-T細胞と比較して、細胞分裂が多いだけでなく、生存率が高いことがわかりました。（図６）。 図６. IL-7の効果を確認する細胞分裂試験及び生細胞数の確認試験IL-7を産生するPRIME CAR-T細胞は細胞分裂や生細胞数、生存率が通常のCAR-T細胞よりも増強していることが確認できました。 現在当社が開発しているPRIME CAR-T細胞パイプラインは、サイトカインとケモカインの組み合わせとしてIL-7とCCL19を利用しております。この組み合わせは決して無作為に選択されたものではありません。ヒトの正常なリンパ組織（※22）には多くのT細胞が集積したT細胞領域と呼ばれる部分があり、その部分の形成にはIL-7とCCL19が重要な働きをしていることが知られております。当社の開発しているPRIME技術は生体内で認められるIL-7とCCL19の生理学的機能を応用して固形がんの組織内にT細胞を集積させる、言い換えれば、生物の進化の過程でT細胞領域形成のために選択されたIL-7とCCL19という生理的な組み合わせを、遺伝子改変という科学技術を用いてCAR-T細胞に搭載し、がん治療のために応用したユニークな技術です。これは、単にCAR-T細胞の活性化や増殖を誘導するためのサイトカインを搭載した他のCAR-T細胞技術とは大きくコンセプトが異なります。 マウス実験モデルにおいて、CARターゲットのCD20（※23）を発現している肥満細胞腫（※24）であるP815-CD20（※25）を皮下接種して固形がんを形成させた後、無治療群、通常のCAR-T細胞療法群、IL-7のみを産生する細胞を用いたCAR-T細胞療法群、CCL19のみを産生する細胞を用いたCAR-T細胞療法群、PRIME CAR-T細胞療法群の５つの治療群にて、マウスの生存を観察しました。その結果、最初の４つの処理群ではマウスの長期生存は観察されなかった一方で、PRIME CAR-T細胞処理群における全てのマウスが観察期間の最後まで生存することが確認されました（図７）。 図７. マウス実験モデルでのPRIME CAR-T細胞の固形がん治療効果IL-7とCCL19の両方を産生するPRIME CAR-T細胞は通常のCAR-T細胞に比べて優れたがん治療効果を発揮する一方、IL-7のみ、又はCCL19のみを産生するCAR-T細胞ではがん治療効果の増強は認められませんでした。 さらに、PRIME CAR-T細胞療法がどのようなメカニズムで固形がんに対する優れた治療効果を発揮しているのかを調べるために、マウスに投与したCAR-T細胞の体内動態を観察できるシステムを利用して検討したところ、PRIME CAR-T細胞は固形がんの部分に効率的に集まっていることがわかりました。通常のCAR-T細胞ではこのような現象は認められませんでした。また、PRIME CAR-T細胞はがんの部分にのみ集まっており、それ以外の正常の臓器には集まっていないことも判明し、PRIME CAR-T細胞療法の安全性を示唆するデータも得られております。PRIME CAR-T細胞で治療したマウスのがん組織を顕微鏡レベルで調べてみたところ、非常に多くの免疫細胞が集まっていることが証明されました。さらに、集まっている細胞はPRIME CAR-T細胞のみならず、マウスの体内にもともとあった免疫細胞も含まれていることがわかりました。このような現象は通常のCAR-T細胞療法では認められませんでした（図８）。 図８. PRIME CAR-T細胞の固形がんへの集積PRIME CAR-T細胞は固形がんの部分にのみ選択的に集まっていました。がん組織内部においては、PRIME CAR-T細胞のみならず、もともと体内にあったT細胞も集まっていました。（CD20をターゲットにしたモデルによるデータ） PRIME CAR-T細胞の優れた治療効果は、ヒトT細胞から誘導したPRIME CAR-T細胞を用いた実験でも示されております。ヒトの肺がん細胞株を皮下接種した免疫不全マウス（※26）にヒトT細胞から作製したPRIME CAR-T細胞を投与したところ、がん細胞の増殖は顕著に抑えられることが判明しました（図９）。このような効果はCARを遺伝子導入していないヒトT細胞や通常のCARを遺伝子導入したヒトT細胞では認められませんでした。このように、IL-7とCCL19の組み合わせにより固形がんに対して強力な治療効果を発揮するPRIME CAR-T技術はヒトT細胞の場合でも優れた治療効果が認められました。 図９. ヒトT細胞から作製したPRIME CAR-T細胞によるがん治療効果ヒト肺がん細胞を接種した免疫不全マウスに、ヒトT細胞から作製したPRIME CAR-T細胞を投与したところ、腫瘍増殖が顕著に抑制されることが判明しました。腫瘍接種後46日目のマウスの写真（右）において、PRIME CAR-T細胞治療では腫瘍が消失していることが認められました。（GM2をターゲットにしたモデルによるデータ） （４）PRIME CAR-T細胞療法の臨床試験データ 武田薬品は、第39回米国がん免疫学会総会（Society for Immunotherapy of Cancers : S

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 （１）経営方針当社は「Create the Future to Overcome Cancer」「がんを克服できる社会の創生に貢献する」という企業理念の下、がん治療とがん免疫療法の現状と課題を熟知した医師達が、「No illness（がんという病を根絶させたい）」「No immunity, No life（免疫なくして生命は成り立たず）」という想いより、2015年４月に「ノイルイミューン・バイオテック」という社名にて当社を創業しました。PRIME技術という革新的な治療プラットフォームを利用した効果的ながん治療法を開発し、多くの患者へ届け、がんを克服した社会の実現に貢献して参ります。 （２）経営戦略革新性の高いPRIME技術を中核として、ライセンス又は販売による大型の収入が期待でき高い成長性を持つ「自社創薬」と、多数の契約候補先・パイプライン候補・収益機会候補を持ち早期の収益確保が可能な「共同パイプライン」の２つの創薬ビジネスモデルを組み合わせることにより、安定感のある事業ポートフォリオを構成していきます。一般的に創薬バイオテック企業は自社パイプラインの開発のために先行投資がかさみ損益分岐点が高く、黒字化が遅れる場合がありますが、当社はPRIME技術による「共同パイプライン」を併せ持つため、より早期の黒字化を可能としていく戦略を選択しております。また、当社による医薬品の研究開発においては、PRIME技術に関するものを中心とした知的財産権やノウハウが重要な経営資源となります。当社は、事業の運営及び拡大に必要な特許権等の知的財産権を、国内外において適時適切に出願及び登録することにより、知的財産権の保護の最大化を図る方針です。当社が出願人である又は当社がライセンスを有する登録済もしくは出願中の特許については、上記「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 （８）知的財産権（特許等）について」をご参照ください。当社は、その経験とPRIME技術を活かし、固形がんに対する次世代細胞療法を開発すべく、技術、創薬、製造、そして人材の確保と定着に継続的に投資することを通じて、最適な標的抗原の選定を含め、新たな分野である固形がんに対する遺伝子改変免疫細胞療法の研究開発を推し進めることにより、固形がん治療の領域における当社のプレゼンスの向上・確立を図ります。 （３）経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等当社は、現在研究開発段階にあり、売上高、利益率、ROA/ROEその他の数値的な目標となる経営指標等は用いておりません。当社は、「自社創薬」と「共同パイプライン」のハイブリッドビジネスモデルに基づき、PRIME技術の市場への展開や周知を加速化して早期の収益確保を図ると同時に、長期的には大型の販売収益を確保することにより、事業経営におけるリスク分散及びサステナブルな事業成長を実現することを目指し、当社の開発パイプライン及び他社との共同プロジェクトの進捗及びより一層のパイプラインの拡充を目標として事業活動を推進しています。開発中の自社パイプラインについて、非臨床試験の段階においては開発段階を詳細に区切った作業工程表を作成しており、定期的なモニタリングを行い開発の進捗状況を適宜確認し管理しております。第Ｉ相臨床試験など臨床試験においては、医療機関での治験実施の患者数等を目標管理しております。共同パイプラインについては、提携した製薬企業等からの定期的な報告を受け、開発の進捗状況を適宜確認しております。 （４）経営環境①がん罹患率・生存率について日本国内において、がんの死亡数と罹患数は、人口の高齢化を主な要因としてともに増加し続けております。男女ともがんの死亡数は増加し続けており、2024年のがん死亡数は、約38万4千人と報告されております（出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（厚生労働省人口動態統計））。同様に、男女ともにがんの罹患数は1985年以降増加し続けており、2021年のがん罹患数は約98万9千人と報告されております（国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（全国がん登録））。また、日本人が生涯でがんに罹患する確率は、男性で63％、女性で51％と報告されており、（出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（累積罹患リスク（グラフデータベース）））、世界の2022年がん罹患者数は約1,996万人（出典：GLOBOCAN 2022）とされております。また、各がん腫の５年生存率は、特にステージの進んだがんにおいて依然として低く、有効な治療法の開発が急務であります。 ②世界のCAR-T細胞療法の市場についてがんによる死亡数は、2022年において世界で約970万人とされております（WHO CANCER Tomorrow）。世界におけるがん治療薬の市場規模は拡大傾向にあり、2018年にはがん免疫療法の研究開発に対してノーベル生理学・医学賞が授与されたこともあり、がん免疫療法に対する期待が大いに高まっております。さらに、最先端のがん免疫療法として遺伝子改変免疫細胞療法が製薬業界で存在感を高めており、中心となるCAR-T細胞療法の世界市場は年平均成長率23.35％（2024-2033年）で伸長し、2033年において302.5億ドルに達するとも予測されています（Vision Research Reports (Report Code:40008)）。③薬価の動向についてCAR-T細胞療法は、固形がんに対する治療法として上市されたものは現時点では存在しないものの、再発又は難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病やびまん性大細胞型B細胞リンパ腫といった血液がんに対する治療法として実用化されており、スイスの大手製薬企業のノバルティスファーマが開発したキムリア（一般名：チサゲンレクルユーセル）は、高い完全寛解率（※１）と比較的長期の寛解維持（※２）が臨床試験で実証され、医薬品として2017年８月に米国承認、2018年８月に欧州承認、2019年３月に日本承認となりました。米国での薬価は475,000ドル（約5,200万円）、日本での薬価は3,349万円（収載時の薬価。その後の改定により2021年７月時点では3,264万円）と決定されました。また、日本においては、イエスカルタ（一般名：アキシカブタゲン シロルユーセル）とブレンヤンジ（一般名：リソカブタゲン マラルユーセル）が再発又は難治性の大細胞型B細胞リンパ腫に対して承認されており、アベクマ（一般名：イデカブタゲン ビクルユーセル）が再発又は難治性の多発性骨髄腫に対して承認されています。薬価はキムリアと同額となっております。※１ 完全寛解率：全てのがん病変が消失した患者の割合※２ 寛解維持：全てのがん病変が消失し、再発が確認されていない状態 ④希少疾病用品目・先駆的品目の指定制度や早期承認制度等について厚生労働省が2015年度より試行的に実施していた先駆け審査指定制度は、薬機法において先駆的品目の指定制度として法制化され、2020年９月より施行されております。これは、一定の要件を満たす画期的な医薬品等について、開発の比較的早期の段階から先駆的品目指定制度の対象品目に指定し、薬事承認に関する相談・審査における優先的な取扱いをするものです。加えて、薬機法においては、対象となる患者数が少ないために開発のインセンティブが小さい医薬品等について、一定の要件を満たす場合に、希少疾病用品目としての指定を受けることができるとされております。希少疾病用品目として指定を受けた場合には、優先審査の対象となるほか、助成金の交付や税制上の優遇措置等を受けることができ、これにより、希少疾病に関する医薬品等の開発にインセンティブを付与し、そのアンメットメディカルニーズを解消することが企図されています。当社で現在開発中のCAR-T製剤は、これらの指定制度の対象となりうる品目であることから、当社は研究開発を迅速化させるため、これらの指定制度（海外における同様の制度を含みます。）を活用する可能性があります。また、当社で現在開発中のCAR-T製剤は、薬機法上の再生医療等製品に該当するものであり、その性質上、製品の有効性を確認するための臨床データの収集、評価に長期間を要する場合があります。他方で、再生医療等製品には条件及び期限付承認制度が存在し、限られた数の症例から有効性が推定でき、安全性が確認された場合には、その適正な使用の確保のために必要な条件及び７年を超えない範囲内の期限付きの承認を得られる可能性があります。 ⑤CAR-T領域のグローバルでの開発競争の現状革新的ながん治療法であるCAR-Tの領域はグローバルで開発競争が過熱しており、大手製薬メーカーがCAR-Tに関する研究開発を行うバイオテック企業との共同開発、ライセンス又は買収を実施する事例は継続して発生しています。近年では特に固形がんの治療を対象に新たな技術を用いたCAR-T細胞療法の開発を実施するバイオテック企業や、in vivo CAR-Tに関する研究開発を実施するバイオテック企業が国内外で精力的に活動しております。中でも当社のPRIME技術は、CAR-T細胞を強化するだけでなく体内の免疫も誘導するユニークな技術であり、これはin vivo CAR-Tにおいても同様の優位性があると考えられます。 （５）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題当社は、固形がんに対する遺伝子改変免疫細胞療法の研究開発を推進すべく、以下の取組みを進めております。①自社パイプラインの開発の推進当社は自社創薬パイプラインについて、共同開発を含めたあらゆるアプローチを介して開発の推進を目指すとともに、NIB104やNIB105の早期の臨床ステージ移行に取り組んで参ります。 ②PRIME技術の基礎研究体制の拡大及び国内外の学術機関、民間機関等との共同研究開発の推進当社は山口大学との共同研究により、これまで複数のパイプラインを構築しております。また、中核技術であるPRIME技術の改良や応用についての基礎研究を進めております。今後も山口大学との緊密な連携や国内外の学術機関、民間機関等との共同研究開発により、より一層のパイプラインの拡充、及びPRIME技術の周辺知財の構築を図る方針であり、研究体制の拡充を図って参ります。 ③臨床試験の推進当社は複数のパイプラインを構築しております。これらのうち、NIB103を最優先のパイプラインとして臨床試験を推進し、臨床試験より得られたデータを評価することで、ライセンス先における開発の推進にも寄与するものと考えております。なお、当社パイプラインNIB103については、タカラバイオと共同で開発を進めております。 ④ライセンス先に対する支援PRIME技術のライセンス契約を締結した製薬企業に対し、臨床開発が滞りなく進められるよう、当社が技術的アドバイスを行い、また契約によっては分担業務を行い、ライセンス先との協力を継続的に行っていく方針であります。 ⑤ライセンス契約の拡大に向けた体制拡充安定した事業ポートフォリオの構築とさらなる収益機会の獲得を目指すため、また当社パイプラインまたは技術のライセンスをより多くの国内外の製薬企業に広めるため、適切な人材確保を図って参ります。 ⑥新しい事業機会を得るための外部機関との新たな連携当社はパイプライン拡充とともに、新たな形態のパイプラインの構築や、細胞医薬製造の効率化を目指しております。その為、新たなゲノム編集技術や、遺伝子導入法、自動培養装置などの技術を持つ外部機関との連携の拡大を図っております。 ⑦財務基盤の強化当社技術の改良や応用に係る基礎研究、及び開発活動には多額の資金を必要とします。これまで数度にわたるエクイティファイナンスやパートナー企業からのライセンスに関する収入により資金を調達して参りましたが、2023年6月には東証グロース市場上場に伴う増資により更なる財務体制の強化を実現いたしました。2024年度および2025年度は外部からの資金調達はせず手許資金にて研究開発活動を進めて参りました。2026年以降、研究開発の推進及び加速化に併せ、必要に応じて適切な時期に資金調達を実施し、財務的基盤の強化を図ります。 ⑧当社の正社員の採用、育成、登用当社の主要な業務は、原則として正社員によって運用することを基本方針としております。その理由は、当社の経営理念に深く共感する当社のチームメンバーが、主体性をもって研究開発を行うこと、またライセンス先の製薬企業と接することが、事業推進の品質とスピードを向上させ、競合他社に対して大きな差別化の要素となり、当業界における最も優れた競争優位性であると考えているためです。当社への入社志望者については、それまでの経歴や能力、潜在性を評価・選考し、最終面接時に当社の経営理念の説明を行い、候補者にとって共感できているかどうかを、当社の採用基準としております。採用後の育成については、全社規模で実施するコンプライアンス研修の他、現場での上長によるOJT（オン・ザ・ジョブ・トレーニング）や、部門長によって個人別に計画した教育・能力開発研修スケジュールを実施しております。社内登用については、事前に策定した個人別の目標管理シートに基づいて一定の成果をあげているかどうかを確認し、さらに重ねて当社の経営理念及び部門目標に沿った日常的な行動規範をしているかどうかについて、人事評価委員会による評価会議を経て、部門配置や昇格・昇給及び降格・降給を決定しております。今後も上記の方法に基づき、研究開発の加速化、パイプラインの進捗等に対応し、必要に応じて適切かつ十分な人材確保に努めて参ります。

３【事業等のリスク】当社の事業の運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。当社は、これらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、このような諸策の成否には不確実性が存在します。また、当社の事業はこれら以外にも様々なリスクを伴っており、以下の記載はかかるリスクを網羅するものではありません。当社は、医薬品等の開発を行っておりますが、医薬品等の開発には長い歳月と多額の研究費用を要し、また、各パイプラインの開発が成功するとは限りません。特に、研究開発段階のパイプラインを有する研究開発型バイオテック企業は、その性質上、様々な不確実性とリスクを有するものであり、かかる企業に対する投資は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象としては相対的にリスクが高いものといえます。当社のパイプラインはいずれも研究開発段階にあり、臨床試験の終了、規制当局による製造販売承認の取得又は販売開始に至っているものはありません。当社への投資は、かかる当社の事業の性質、ステージ、状況、不確実性、リスク等を踏まえて行う必要があります。なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 （１）医薬品の研究開発事業一般に関するリスク①医薬品開発の不確実性について一般に、医薬品の開発には多額の研究開発投資と長い時間を要するだけでなく、その成功確率も他産業に比して著しく低い状況にあります。医薬品の製造販売を行うためには、規制当局から製造販売承認を取得する必要がありますが、そのためには多くの経営資源や時間を要する上、製造販売承認を適時に得られる保証はありません。また、製造販売承認がなされる場合にも、当社の想定よりも限定された適応症に対してのみ承認がなされたり、医薬品の使用及び投与等について条件や制約が付加されたりする可能性もあります。さらに、ある国又は地域で製造販売承認が得られたとしても、他の国又は地域で同様の承認が得られるとは限りません。これらの事由により、研究開発の期間が延長された場合には、追加の資金投入が必要になるほか、特許権の存続期間満了までの期間が短くなり、投資した資金の回収に影響を及ぼします。また、研究開発を中止した場合には、それまでに投じた研究開発資金を回収できなくなることになります。また、当社は、国内外の研究開発を迅速化させるために、再生医療等製品の条件及び期限付承認制度、希少疾病用再生医療等製品の指定制度並びに先駆的再生医療等製品の指定制度等（海外における同様の制度を含みます。以下同じ。）を活用する可能性がありますが、これらの制度の適用は規制当局の裁量に基づくため、当社の想定どおりにこれらの制度を活用できる保証はなく、研究開発、導出、製造販売承認の取得又は上市に当社の想定よりも長い期間と多額の費用が必要となる可能性があります。さらに、規制当局から早期に条件及び期限付承認を取得できた場合であっても、製造販売開始後に有効性・安全性に関する追加調査を行うことが必要であり、かかる調査において有効性及び安全性が最終的に確認されなければ、承認は取り消される可能性があり、その場合には、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。当該リスクに対しては、パイプラインの拡充を図るとともに、医薬品の開発や事業化について経験を有する人材を社内外に確保してプロジェクトを推進する体制の構築に努めております。また、開発にあたっては、対象疾患に精通した医師等からの情報収集に努めるとともに、臨床試験の計画・実施に当たっては、規制当局との事前相談等を通じて適切な助言を得て開発を推進して参りますが、これらの施策が奏功しない可能性があります。 ②臨床試験の計画及び実施並びに製造販売承認について医薬品の開発及び規制当局からの製造販売承認の取得に当たっては、臨床試験により、当該医薬品の有効性や安全性を確認する必要がありますが、臨床試験の計画及び実施は複雑なプロセスであり困難が伴います。当社は臨床試験を完了した実績がなく、現在開発中のパイプラインにおいても、第Ｉ相臨床試験段階のものが存在するにとどまるため、臨床試験の経験が限定的であり、臨床試験を適切に計画・実施できない可能性があります。また、臨床試験の設計及び実施に際しては、規制当局との折衝、臨床試験の手続に関する規制の遵守、被験者の確保及び維持等に関して、様々な問題や課題が生じる可能性があります。臨床試験の被験者の確保及び維持に関しては、当社のPRIME CAR-T細胞療法に関する臨床試験は、標準治療に不応又は不適のがん患者を対象とするため、被験者となり得る候補者の数が限定的であり、一般的な医薬品の開発に比して被験者の確保が一層困難となる可能性があり、特に後期臨床試験においては、初期の臨床試験より規模が大きくなる結果、より多くの被験者の確保が必要となる可能性があります。また、実施中の臨床試験における治療薬の有効性や安全性に関する否定的な結果が報告された場合や、遺伝子改変免疫細胞療法を含むバイオテクノロジーを用いた医薬品の安全性に関する社会の認識、新型コロナウイルス感染症等の公衆衛生上の問題の影響等により、PRIME CAR-T細胞療法に係る臨床試験の被験者となることを希望する者が減少した場合等には、当社はPRIME CAR-T細胞療法に関する臨床試験に必要な被験者を確保及び維持できない可能性があります。また、研究開発の初期段階や前臨床試験での成功は、必ずしもその後の臨床試験の成功や規制当局の製造販売承認等が得られることを保証するものではありません。研究開発の初期段階や前臨床試験で有望な結果が得られた場合であっても、その後の臨床試験で想定した結果が得られるとは限らず、また、製造販売承認に必要な有効性と安全性を実証するための十分なデータが得られるとは限りません。加えて、ある段階の臨床試験の結果やその中間結果が仮に有望なものだったとしても、その後の段階の臨床試験においても有望な結果が得られることを示唆するものでもありません。さらに、医薬品の承認審査過程は規制当局の大幅な裁量に服しており、前臨床試験及び臨床試験の結果について、規制当局により当社の想定と異なる解釈がなされたり、当社が提出したデータが不十分であるとして追加の試験が要求されたりする可能性や、開発期間中に規制当局の政策が変更される可能性があり、その場合には製造販売承認まで想定以上の時間を要し、また、追加の試験等のための費用が必要となります。これらの事象等により、当社のパイプラインにおける臨床試験に想定以上の期間を要した場合には、医薬品の製造販売承認の取得及び上市のタイミングが当初の想定より遅れる結果、当社が収受するマイルストン収入やロイヤリティ等の受領時期も遅れる可能性があり、また、製造販売承認及び上市に至らなかった場合には、これらの収入が得られない可能性があり、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 ③副作用発現・製造物責任について医薬品には、臨床試験段階から上市後に至るまで、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。特に、当社のPRIME CAR-T細胞療法については、NIB102以外のパイプラインは第Ⅰ相臨床試験を完了しておらず、ヒトへの投与に関する安全性及び有効性は今後も継続的に検証されることから、その過程で予期せぬ副作用等の有害事象が発現する可能性があり、このような場合には、当該パイプラインの開発が遅延もしくは中止され、又は規制当局により追加の臨床試験もしくは非臨床試験が必要とされ、また、製造販売承認の取得後においても、追加調査が求められ、その結果によっては承認が取り消される可能性があります。また、現在販売されている他社の血液がんに対するCAR-T製品について、米食品医薬品局（FDA）は、添付文書にてT細胞性悪性腫瘍が生じる可能性が有る旨を追記する要求を行っています。一方で、FDAはこれらの製品により患者様が得られる全体的な利益は、潜在的なリスクを引き続き上回っているとしておりますが、入院や死亡などの重篤な有害事象を伴うT細胞悪性腫瘍のリスクを調査し、規制措置の必要性を評価するとしています。これらの副作用が発現した場合、当社は、臨床試験の被験者や上市後に医薬品の投与を受けたがん患者その他の関係者から、高額な損害賠償請求を受ける可能性があります。当社はこうした事態に備えて、一定の臨床試験に関する賠償責任保険に加入しておりますが、最終的に当社が負担する賠償額の全てに相当する保険金が支払われる保証はありません。これらの副作用等が生じた場合、当社の業績に直接的な悪影響を及ぼすばかりか、副作用によるネガティブなイメージにより、当社並びに当社が開発を行う医薬品及び関与する免疫細胞療法等に対する信頼に悪影響が生じるとともに、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 ④国内外の薬事法その他の薬事に関する法規制について医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法（わが国においては「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」）、労働関連法令、個人情報保護法令、環境法令及びその他の関連法規等により、様々な規制の適用を受けております。当社が適用される規制を遵守できない場合、規制当局から行政処分その他の措置を受ける可能性や、民事、刑事上の責任を問われる可能性があり、その結果、当社や当社の製品に対する信頼や評価を毀損するほか、事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。現在のところ、当社のパイプラインは研究開発段階にあり、わが国の厚生労働大臣、アメリカ食品医薬品局（FDA）、欧州医薬品庁（EMA）等から、製造販売等に係る認可は受けておりませんが、今後、パイプラインの進捗に応じて、パイプラインの製造販売承認申請を国内外で行う可能性があります。その場合には、製造販売のための体制整備が求められますが、かかる体制を適時かつ適切に構築できる保証はなく、その結果、製造販売承認が適時に得られない可能性があります。また、当社の開発する医療用医薬品は、規制当局による製造販売承認が得られた場合でも、製造、表示、広告、市販後調査の実施、安全性や有効性等に関する情報の提出、薬機法上の広告規制など、様々な規制の適用を継続して受け、当社はこれを遵守する必要があります。加えて、当社又は当社のライセンス先と、医療関係者等との間の取引関係は、反キックバックや詐欺防止等の販売活動への規制を含む国内外の薬事関連法規の適用を受ける可能性があります。近年、多くの国の規制当局が承認後のモニタリングの強化に取り組んでおり、その結果、規制当局から製品使用の一時停止などの勧告がなされる可能性もあります。さらに、国内外の薬事法及びその他の関連法規等は随時改定がなされるものであり、これらの変化が当社のPRIME CAR-T細胞療法に基づく治療薬の開発並びに製造及び販売にとって不利に働いたり、さらなる体制の整備・変更を求められることが考えられます。また、当社は、国内外の研究開発において早期承認制度等を活用する可能性がありますが、かかる制度の利用も、関連法規等の改定による影響を受けることが考えられます。こうした規制への対応は、当社の事業戦略に悪影響を与え、また、これに対応するために多額の費用を要するなど、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 ⑤医薬品行政について医療用医薬品の販売価格は、日本及びその他各国政府の薬価に関する規制の影響を受けます。近時、医療費の抑制に向けた動きは世界的な動向となっており、国内においては医療費抑制策が継続的に行われ、定期的な薬価改定のほか、高額医薬品の利用の制限等を検討する政策動向も見られます。かかる動向を受け、当社製品の薬価が当社の想定を下回り、又は当社製品への需要が減退した場合には、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。当社は、PRIME CAR-T細胞療法を自社開発し、当該製品の販売により売上を得ること、又は国内外の製薬会社にライセンスを付与し、当該ライセンス先から上市後の販売額に応じたロイヤリティや、販売目標の達成に応じたマイルストン収入等を得ることを、基本的な事業方針としております。そのため、当社は、国内外の薬価政策やライセンス先の薬価戦略の影響を受ける立場にあります。当社の開発製品が上市された場合において、当該製品にとってネガティブな薬価改定やその他医療保険制度の改定がなされた場合は、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 ⑥医薬品の製造及び販売に関するリスクについて当社のCAR-T免疫細胞療法に用いる免疫細胞の製造は、複雑かつ時間を要するものであり、また、多額の費用を要します。特に、当社の開発パイプラインにおいては、患者自身の免疫細胞から製造する自家のPRIME CAR-T細胞が先行しているところ、その製造に当たっては、対象患者から免疫細胞を採取する必要があり、また、採取した当該細胞の状態に影響されることから、本質的に複雑かつ時間を要し、その品質に不均一が生じ得ます。また、免疫細胞の製造工程は、細胞の生存率の低下、細菌等の混入による汚染、機器の故障や不適切な操作等の影響を極めて受けやすく、かかる事象が生じた場合には、生産性や品質の低下、製造施設の閉鎖等による供給の停止又は遅延等につながる可能性があります。加えて、免疫細胞の品質の維持が重要であるため、製造施設や供給網の整備も重要となります。これらの事由により、当社の免疫細胞の製造に支障が生じた場合には、当社の研究開発又は製造販売の継続等に悪影響を及ぼす可能性があるほか、製薬企業や医療機関等における当社及び当社製品に対する評価及び信頼性が低下すること等により、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。加えて、当社のPRIME CAR-T細胞療法に基づく治療薬の販売については、公的保険の適用の有無を含む薬価、対象患者の人数、医療機関に求められる設備等の体制、使用及び投与等についての条件や制約、副作用の有無を含む安全性及び有効性、販売促進活動等の要因により、医療業界において当該治療薬が受け入れられない可能性があります。また、当社は、製造販売承認を経て、医療用医薬品の製造及び販売に至った実績がないため、当社が製造販売承認を取得したとしても、当該医薬品の製造販売体制を適時かつ適切に構築できない可能性があります。これらの事情により、当社の製品が十分に普及しない場合、当社の想定した売上を得ることができず、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 （２）事業環境に由来するリスク①がんを対象とする医薬品に関する市場について近年、がんを対象とする医薬品に関する市場は急速に変化しており、CAR-T細胞療法を含む遺伝子細胞療法の分野についても市場規模の拡大が見込まれております。他方で、かかる市場においては、国内企業のみならず、海外の大手製薬メーカー又はバイオテック企業等の参入も拡大しており、当社は、今後もこのような傾向が継続するものと想定しております。このように、市場の拡大は、参入企業又は潜在的な競合企業の増加の要因となる可能性があります。また、当社の研究開発活動は、技術の革新及び進歩の度合いが著しく速いバイオテクノロジー分野に属しており、異業種間の連携等により技術革新等が飛躍的に進展する可能性があり、当社のPRIME技術を上回る新たな技術が開発され得るなど、当社を取り巻く事業環境に急激な変化を生じさせるものと考えられます。当社はこれら業界の動向について、積極的に情報収集を行う等の取組みを推進してまいりますが、当社がこうした事業環境の変化に柔軟に対応できなかった場合、新規治療法の開発等によりCAR-T細胞療法の市場における有用性が相対的に低下した場合や、世界経済や金融市場の変化に伴う患者の経済状態の悪化、ロシアとウクライナの軍事衝突や米国と中国間や中東諸国間の緊張関係をはじめとした地政学的な動向その他の理由によって当社の想定どおりに市場が拡大しない場合等には、当社の事業戦略が予想どおり進捗せず、又はその変更を余儀なくされる可能性があり、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 ②他社との競合について当社が事業を展開するCAR-TやTCR-Tといった遺伝子改変免疫細胞療法の研究分野は今後の市場規模の拡大が見込まれているところ、既に国内外の製薬企業及びバイオテック企業等が参入しており、今後更に競争が激化する可能性があります。競合他社は、当社や当社のライセンス先よりも多くの経営資源又は研究開発や販売に関する豊富な経験を有している場合があり、これらの企業が当社や当社のライセンス先に先んじて製造販売承認を取得した場合のほか、当社が研究開発の過程で必要とする第三者の知的財産権について独占的なライセンスを受け、又は他の大手製薬企業と提携すること等を通じて、当該分野において当社よりも先行した場合、当社事業の競争上の優位性が低下する可能性や、当社の事業展開において当社が想定する以上の資金が必要となる可能性があります。以上のとおり、今後の競争激化により、当社の事業、財政状態及び経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 ③為替変動について当社は、国内企業に限らず、海外の製薬企業との提携も積極的に行っており、かかる海外の製薬企業との提携に基づく収入は、米ドル等の外貨建てで収受することになります。当社は、為替変動について、その動向を注視し、必要に応じて為替予約等のリスク低減手段を講じることもありますが、かかる手段は為替変動リスクの全てを回避するものではなく、急激な為替変動が生じた場合等には、当社の財政状態及び経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。 ④市場規模の推計について当社は、TAM（Total Addressable Market）について、一定の仮定及び前提の下、第三者機関の提供する推計値等に基づき推計しています。当社は、推計に当たり当社が信頼できると考えるデータを用いておりますが、推計値の正確性には限界があります。当社のパイプラインの対象となるがんに対して新たに画期的な治療法が導入された場合や、薬価が想定より低額となった場合等、かかる将来予想に用いられたデータ、仮定又は前提が不正確又は不適切であった場合、実際の当該潜在的市場の規模は推計を大きく下回る可能性があります。さらに、仮に潜在的市場の推計値が正確であった場合でも、競争やその他の要因により、当社のパイプラインが十分な市場シェアを獲得できる保証はありません。 （３）事業内容に由来するリスク①山口大学との関係について当社は、山口大学及び同大学の技術移転機関である有限会社山口ティー・エル・オーからPRIME技術に関す

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】（１）経営成績等の状況の概要 当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。なお、当社は、がん免疫療法創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ①経営成績の状況当社は、「がんを克服できる社会の創生に貢献する」という企業理念の下、当社の独自技術であるPRIME (Proliferation-inducing and migration enhancing)技術を用いた固形がんに対するCAR-TやTCR-Tなどの遺伝子改変免疫細胞療法の研究開発に取り組んでおります。 当事業年度における当社事業の概況としまして、PRIME技術を基盤とした自社創薬事業及び共同パイプラインを引き続き推進いたしました。自社創薬事業におきましては、当社パイプラインNIB103の臨床試験の開始に向け、６月には独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届書の提出と所定の調査が完了しており、現在投与開始に向けた準備を進めております。NIB103以外の自社創薬パイプラインについては、共同開発を含めたあらゆるアプローチを介して開発の推進を目指すとともに、NIB104やNIB105の早期の臨床ステージ移行に取り組んで参ります。また、当社はこれらに続く新たなパイプラインや次世代技術に関する研究について引き続き実施しております。2017年より継続している山口大学との共同研究においては、引き続きCAR-TやTCR-Tを中心とした次世代型遺伝子改変細胞療法、他家細胞を利用したがん免疫細胞療法、次世代型PRIME技術に関する研究を実施しております。なお、当社の取り組む事業に対し、７月には山口県の「令和７年度やまぐち再生医療等実用化・産業化推進補助金事業」及び宇部市の「宇部市再生医療等先端的研究開発実用化推進補助金」の採択が決定し、最長３年間の支援を受けることが決定しております。以上の結果、当事業年度における事業収益は5,000千円（前年同期比34.1％減少）を計上した一方で、開発の継続により営業損失は797,255千円（前事業年度は1,069,183千円の営業損失）、経常損失は791,116千円（前事業年度は962,035千円の経常損失）、当期純損失は793,536千円（前事業年度は964,455千円の当期純損失）となりました。なお、当社は、がん免疫療法創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ②財政状態の状況（資産） 当事業年度末の総資産は4,011,579千円となり、前事業年度末に比べ788,592千円減少しました。これは主に、現金及び預金が752,617‬千円減少したこと等によるものであります。 （負債） 当事業年度末の負債は79,639千円となり、前事業年度末に比べ4,964‬千円増加しました。これは主に、未払金が7,641千円、未払費用が3,459千円増加し、契約負債が5,500千円減少したこと等によるものであります。 （純資産） 当事業年度末の純資産は3,931,939千円となり、前事業年度末に比べ793,557千円減少しました。これは主に、当期純損失の計上により利益剰余金が793,536千円減少したこと等によるものであります。 ③キャッシュ・フローの状況 当事業年度末における現金及び現金同等物（以下、「資金」という。）は、3,918,321千円となり、前事業年度末に比べ752,617千円減少しました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は次のとおりであります。 （営業活動によるキャッシュ・フロー） 営業活動に使用した資金は、752,219千円（前事業年度は887,809千円の使用）となりました。これは主に、税引前当期純損失791,116千円の計上等によるものであります。 （投資活動によるキャッシュ・フロー） 投資活動に使用した資金は、378千円（前事業年度は557千円の収入）となりました。保証金の差入による支出388千円等によるものであります。 （財務活動によるキャッシュ・フロー） 財務活動に使用した資金は、20千円（前事業年度は2,500千円の収入）となりました。これは、自己株式の取得による支出20千円によるものであります。 ④生産、受注及び販売の実績ａ．生産実績 当社は生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｂ．受注実績 当社は受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。 ｃ．販売実績 当社の販売実績は、次のとおりであります。なお、当社はがん免疫療法創薬事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。セグメントの名称当事業年度（自 2025年１月１日至 2025年12月31日）前年同期比（％）がん免疫療法創薬事業 （千円）5,000△34.1合計 （千円）5,000△34.1（注）最近２事業年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。 相手先前事業年度（自 2024年１月１日至 2024年12月31日）当事業年度（自 2025年１月１日至 2025年12月31日）金額（千円）割合（％）金額（千円）割合（％）第一三共株式会社7,50098.95,000100.0 （２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。 ①重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に基づき作成されております。その作成には、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要とします。経営者は、これらの見積りについて過去の実績等を勘案し合理的に判断していますが、実際の結果は、見積り特有の不確実性があるため、これらの見積りと異なる場合があります。 会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、特に重要なものの内容及び金額は下記「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等（１）財務諸表 注記事項 （重要な会計上の見積り）」に記載しております。 ②経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容 当社は、がん免疫療法分野において次世代を担うリーディングカンパニーを目指し、事業に取り組んでおります。PRIME技術により固形がんに対するCAR-Tの有効性を高め、様々な固形がんに対するCAR-T細胞療法を創成するとともに開発能力を拡大するため、日々研究開発を進めております。 当事業年度の経営成績及び財政状態に関する認識及び分析・検討内容については、上記「（１）経営成績等の状況の概要 ①経営成績の状況」に記載しております。 ③キャッシュ・フローの状況の分析 キャッシュ・フローの状況に関する認識及び分析・検討内容につきましては、「（１）経営成績等の状況の概要③キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。 ④経営成績に重要な影響を与える要因について 上記「第２ 事業の状況 ３ 事業等のリスク」に記載のとおりであります。 ⑤資本の財源及び資金の流動性についての分析 当社はがん免疫療法に特化した研究開発型バイオテック企業であり、資金需要の主なものは、研究人員にかかる人件費、研究用設備費用や研究開発のための外部委託費用などの研究開発費や、経営管理にかかる販売費及び一般管理費などの運転資金（事業費用）であります。 当社は、今後の外部環境の変化に備えて、事業上必要な資金については手元資金で賄う方針としており、事業収益が限定される現在では、事業収益による資金の獲得のほか、第三者割当増資による調達を行っております。手元資金については、資金需要に迅速かつ確実に対応するため、流動性の高い銀行預金により管理しております。 今後は、さらなる新規パイプラインの獲得に向けて一時的に資金を要する場合や、急激な景気変動等により手元資金が不足する場合には、経費コントロールによる支出の抑制や第三者割当増資に伴う新株発行によるエクイティファイナンスを含めた多様な調達方法を、資金需要の額や使途に合わせて柔軟に活用し、対応していく予定であります。 ⑥経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等についての分析 上記「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 （３）経営上の目標の達成状況を把握するための客観的な指標等」に記載のとおりであります。

２【サステナビリティに関する考え方及び取組】 当社のサステナビリティに関する考え方及び取組は、次のとおりであります。 なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。 (1) サステナビリティに関する考え方 当社は、PRIME技術を応用したCAR-T細胞という最新のがん免疫療法を介して、固形がんに対する安全かつ有効な治療薬を開発する事業を展開し、「がんを克服できる時代」の到来に貢献することを目指しています。当社の研究開発活動は、国連で定められたSDGs（持続可能な開発目標）「17の目標」に含まれる「３ すべての人に健康と福祉を」に通ずるものです。当社の事業活動を支えるのは当社で働くすべての従業員であり、従業員がいきいきと力を発揮できるような「働きやすい職場づくり」及び「人事育成」を目指し整備してまいります。 (2) サステナビリティに関する取組① ガバナンス 当社ではサステナビリティ関連のリスク及び機会を、その他の経営上のリスク及び機会と一体的に監視及び管理しております。詳細は、「第４ 提出会社の状況 ４．コーポレート・ガバナンスの状況等」をご覧ください 。② リスク管理 当社では、リスク管理規程を設け、特に管理すべきリスク項目を列挙・定義し、各所管部署が適切なリスク管理に責任をもっています。また、それを適切に実施するため、代表取締役を議長とし、各部門長をメンバーとするリスクマネジメント会議を２か月に一度以上開催し、新リスクの洗い出しと評価及びリスクへの対応を決定し、リスク管理の事例共有等を行い、またリスク実現時にはその根本原因の解明と対応を協議することによりリスク管理の向上に努めています 。 (3) 人的資本に関する戦略（方針）、指標及び目標① 戦略（方針）従業員30名弱の当社にとって、必要な人材を採用し、その従業員がいきいきと働き、成長していくことは事業の成長において最も重要なドライバーです。そのため当社のバリューの一つであるConsideration（許容）に基づき、多様な国籍・バックグラウンド・スキル・経験・性別・家族構成・生活環境を持った社員が働きやすく魅力を感じる職場づくり及び人事制度を目指しています。働きやすい職場づくりにおいては、複数国籍の従業員の採用も始まり、従業員の状況に応じた多様な働き方に対するため、リモートワーク制他を維持しそれを進化させ、高度プロフェッショナル制度を含めた従業員一人一人に適した雇用形態を目指していきます。人事育成面では、育成プランを個々の従業員と話し合いながら全員に設定しそれに基づいた日々のレビューを推進し、それに必要なトレーニングプログラムの充実を図ります。② 指標及び目標 当社のサステナビリティへの取組みに係るリスクの評価と対応については、影響の重要性に応じて取り組むべき優先順位を決定し、目標を設定することとしております。当社では、「①戦略（方針）」において記載した、人材の多様性の確保を含む人材の育成及び社内環境整備に係る指標について、具体的な取り組みを行っているものの、本報告書提出日現在においては、当該指標についての目標を設定しておりません。今後、関連する指標のデータの収集と分析を進め、目標を設定し、その進捗に合わせて開示項目を検討してまいります。

（１）【コーポレート・ガバナンスの概要】①コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方 当社は、以下の理念を掲げております。 企業理念：「Create the Future to Overcome Cancer」「がんを克服できる社会の創生に貢献する」 経営理念：「革新的な治療法の開発と継続的な企業の成長により、患者さん、社員、株主、そして社会の期待に応える」 上記の理念に基づき、経営の効率化を図ると同時に、経営の健全性、透明性及びコンプライアンスを高めていくことが長期的に企業価値を向上させていくと考えており、それによって、株主をはじめとした多くのステークホルダーへの利益還元ができると考えております。経営の健全性、透明性及びコンプライアンスを高めるために、コーポレート・ガバナンスの充実を図りながら、経営環境の変化に迅速かつ柔軟に対応できる組織体制を構築することが重要な課題であると位置づけ、会社の所有者たる株主の視点を踏まえた効率的な経営を行っております。 ②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由ａ．企業統治の体制の概要（ａ）取締役会 当社の取締役会は、提出日（2026年３月23日）現在、取締役５名（うち社外取締役２名）で構成され、会社の事業運営に関する重要事項、法令で定められた事項に関する意思決定を行っております。原則として、毎月１回の取締役会の開催に加え、必要に応じて臨時取締役会をその都度開催しております。決裁規程での決裁権限を明確化し、重要な意思決定については取締役会において決定しております。なお取締役会の議案については、事前に全取締役及び監査役に連絡し、議事の充実に努めております。 また、取締役会には、全ての監査役が出席し、取締役の業務執行の状況を監視できる体制となっております。社外取締役は大手製薬企業における経営経験を有する者も招聘し、より広い視野に基づいた経営意思決定と社外からの経営監視を可能とする体制作りを推進しております。議長：代表取締役 玉田 耕治構成：代表取締役 玉田 耕治 取締役 渡嘉敷 努 取締役 永井 寛子 社外取締役 フィリップ・フォシェ 社外取締役 花井 陳雄 社外監査役 藤原 一幸 社外監査役 橋岡 宏成 社外監査役 中田 幸康※当社は、2026年３月25日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として「取締役５名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されると、当社の取締役は５名（内、社外取締役２名）となります。これらが承認可決された場合の取締役会の構成員等については、後記「（２）役員の状況」、経営会議の議長および構成員は後記「（ｃ）経営会議」、報酬委員会の議長および構成員は後記「（ｄ）報酬委員会」、利益相反委員会の議長および構成員は後記「（ｅ）利益相反委員会」のとおりになる予定です。 （ｂ）監査役及び監査役会 当社は、提出日（2026年３月23日）現在、会社法関連法令に基づく監査役会設置会社制を採用しております。常勤監査役１名及び非常勤監査役２名で構成されており、３名全員が社外監査役であります。監査役会は、毎月２回開催するほか、必要に応じて臨時監査役会を開催しております。 監査役は、取締役会のほか重要な会議に出席し、経営幹部との面談を通じて会社の状況を把握するなかで経営に対する監視機能を発揮できる体制になっております。議長：常勤監査役 社外監査役 藤原 一幸構成：常勤監査役 社外監査役 藤原 一幸 非常勤監査役 社外監査役 橋岡 宏成 非常勤監査役 社外監査役 中田 幸康※当社は、2026年３月25日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として「監査役３名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されると、当社の監査役は３名（内、社外監査役３名）となります。これらが承認可決された場合の監査役会の構成員等については、後記「（２）役員の状況」、経営会議の構成員は後記「（ｃ）経営会議」、報酬委員会の議長および構成員は後記「（ｄ）報酬委員会」、利益相反委員会の議長および構成員は後記「（ｅ）利益相反委員会」のとおりになる予定です。 （ｃ）経営会議 当社は、提出日（2026年３月23日）現在、取締役５名、監査役３名、社員１名、研究顧問１名の計10名で構成される経営会議を取締役会の決議事項、報告事項以外の事項について、また取締役会における経営の意思決定を合理的かつ迅速に行うことを目的に、毎月１回開催しております。当会議を通じて、経営状況を把握するとともに、職務権限・業務分掌規程に基づく牽制が有効に機能しているかどうかについて、関係者間の意見調整、問題点の把握に努めております。また、当社の属する医薬業界に対する法規制、行政指導、監督官庁への対応や、コンプライアンス順守のための啓蒙活動を行っております。議長：代表取締役 玉田 耕治構成：代表取締役 玉田 耕治 取締役 渡嘉敷 努 取締役 永井 寛子 社外取締役 フィリップ・フォシェ 社外取締役 花井 陳雄 社外監査役 藤原 一幸 社外監査役 橋岡 宏成 社外監査役 中田 幸康 開発部長 田中 路彦 技術顧問 佐古田 幸美 （ｄ）報酬委員会 当社は、提出日（2026年３月23日）現在、取締役の報酬等に関する手続きの公正性・透明性・客観性を強化するため、代表取締役１名、社外取締役２名、社外監査役２名の計５名で構成される諮問機関として報酬委員会を設置しております。原則として、年１回の定例報酬委員会を１月又は２月に開催していますが、2025年は１月及び２月に１回ずつ、2026年は１月に２回開催し、各取締役の個別報酬及び定時株主総会へ提出すべき取締役の報酬に関する議案の検討を行い、代表取締役へ答申・提案しております。 なお、上記報酬委員会のすべての会にはすべての報酬委員が出席しております。 取締役会においては、報酬委員会の答申を尊重し、取締役の報酬を決定することとしております。議長：社外取締役 花井 陳雄構成：代表取締役 玉田 耕治 社外取締役 フィリップ・フォシェ 社外取締役 花井 陳雄 社外監査役 藤原 一幸 社外監査役 橋岡 宏成 （ｅ）利益相反委員会 当社は、提出日（2026年３月23日）現在、利益相反取引及び責務相反状況を把握・検証するため、社内取締役、社外監査役から選任される諮問機関として利益相反委員会を設置しております。原則として、利益相反委員会は３カ月に１回の開催に加え、必要に応じて臨時委員会をその都度開催しております。対象者からの報告のみならず、利益相反取引に該当する取引が生じていないかを利益相反委員会が調査を行うことで牽制する体制を構築しております。 会社法上の利益相反取引はもちろん、これよりも審査の範囲を広げ、関連当事者取引が行われる場合にも、事前に利益相反委員会にてその取引の必要性と取引条件の妥当性について検証を行い、取締役会は当該意見を尊重して決議することとしております。議長：社外監査役 藤原 一幸構成：代表取締役 玉田 耕治 取締役 渡嘉敷 努 取締役 永井 寛子 社外監査役 藤原 一幸 社外監査役 橋岡 宏成 社外監査役 中田 幸康（ｆ）内部監査 当社の内部監査は、代表取締役社長から命を受けた管理部の担当者が、自己が所属する管理部を除く全部署を対象として、監査計画に基づき監査を実施し、管理部の内部監査は相互牽制のため他部署の内部監査担当者が実施することで、業務運営の適正性を確保しております。 従業員が30名弱であり、内部監査を集中的に行う部署を設けることができず、部署間での相互監査とならざるを得ない部分もあり、内部監査担当者から取締役会へ直接内部監査の結果について報告する体制は取れておりませんが、管理部を除いた監査を担当する管理部の担当者及び管理部を監査する担当者より、代表取締役へ監査結果の報告を行い、これらを取りまとめて代表取締役が取締役会への報告を行う体制を取っております。 （ｇ）会計監査人 当社は、有限責任監査法人トーマツを会計監査人として選任し、法定監査を受けております。なお、会計監査人、監査役と内部監査担当者は、定期的な会合をもち、相互の監査計画の交換及び監査結果などについて説明と報告を行い、監査品質の向上を図っております。 ｂ．当該企業統治の体制を採用する理由 当社は、経営の監督と業務執行の分離を明確にし、透明性の高い経営の実現を図るとともに、経営環境の変化に対してより迅速かつ機動的に対応できる経営体制を構築するために、上記の体制を採用しております。 当社のコーポレート・ガバナンス体制の模式図は次のとおりであります。 ③企業統治に関するその他の事項 当社の内部統制システムに関する基本的な考え方及びその整備状況は、以下のとおりであります。 ａ．取締役の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制（ａ）取締役会は、法令、定款、株主総会決議及び「取締役会規程」等に則り、経営に関する重要な意思決定をする。（ｂ）代表取締役社長は、「取締役会規程」に則り取締役から委任された会社の業務執行の決定を行うとともに、かかる決定、取締役会決議、「取締役会規程」に従い職務を執行する。（ｃ）取締役会は、内部統制の基本方針を決定し、取締役が、適切に内部統制システムを構築・運用し、それに従い職務執行しているかを監督する。（ｄ）取締役は、他の取締役と情報の共有を推進することにより、相互に業務執行の監督を行っている。（ｆ）管理部は「内部通報規程」に則り内部通報制度の利用を促進し、法令違反又は「Core Value」を阻害するような問題の早期発見に努める。 ｂ．取締役の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制 株主総会及び取締役会の議事録、経営及び業務執行に関わる重要な情報については、法令及び「決裁規程」「稟議実施細則」等の関連規程に従い、適切に記録し、定められた期間保存する。また、その他関連規程は必要に応じて適時見直し等の改善をする。 ｃ．取締役の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制（ａ）取締役の職務の執行が効率的に行われることを確保するため、取締役会の運営に関することを「取締役会規程」に定めるとともに、取締役会を月１回開催するほか、必要に応じて臨時開催する。（ｂ）取締役は、迅速かつ的確な経営情報把握に努める。 ｄ．使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制 代表取締役社長は、コンプライアンスに関する事態が発生した場合は、代表取締役社長、取締役会、監査役、顧問弁護士等に報告できる体制を構築する。 ｅ．損失のリスクの管理に関する規程その他の体制（ａ）代表取締役社長は、全社的なリスクの把握とその評価及び対応策の策定を行い、各担当取締役及び各部長と連携しながら、リスクを最小限に抑える体制を構築する。（ｂ）リスク管理を円滑にするために、リスク管理規程等社内の規程を整備し、リスクに関する意識の浸透、早期発見、未然防止、緊急事態発生時の対応等を定める。 ｆ．監査役がその職務を補助すべき使用人を置くことを求めた場合における当該使用人に関する事項 当社は、監査役の職務を補助する使用人は配置していないが、取締役会は監査役と必要に応じて協議を行い、当該使用人を任命及び配置することができる。 ｇ．監査役がその職務を補助すべき使用人を置くことを求めた場合におけるその使用人の取締役からの独立性に関する事項 補助すべき期間中は、指名された使用人への指揮権は監査役に移譲されたものとし、取締役の指揮命令は受けない。 ｈ．取締役及び使用人が監査役に報告するための体制その他の監査役への報告に関する体制（ａ）監査役は、取締役会以外にも経営会議及び予算会議等の業務執行の重要な会議へ出席し、当社における重要事項や損害を及ぼすおそれのある事実等について報告を受ける。（ｂ）取締役及び使用人は、取締役会に付議する重要な事項と重要な決定事項、その他重要な会議の決定事項、重要な会計方針・会計基準及びその変更、その他必要な重要事項を監査役に報告する。（ｃ）取締役及び使用人は、当社に著しい損害を及ぼすおそれのある事項及び不正行為や重要な法令並びに定款違反行為を認知した場合、すみやかに監査役に報告する。 ｉ．その他監査役の監査が実効的に行われることを確保するための体制（ａ）監査役は、代表取締役社長と定期的に会合を開き、意思の疎通及び意見交換を実施する。（ｂ）監査役は、会計監査人とも意見交換や情報交換を行い、連携を保ちながら必要に応じて調査及び報告を求める。 ｊ．反社会的勢力排除に向けた基本方針及び体制 当社は、反社会的勢力・団体・個人とは一切関わりを持たず、不当・不法な要求にも応じないことを基本方針とする。その旨を取締役及び使用人に周知徹底するとともに、平素より関係行政機関などからの情報収集に努め、事案の発生時には関係行政機関や法律の専門家と緊密に連絡を取り、組織全体として速やかに対処できる体制を整備する。 ④取締役会の活動状況当事業年度において当社は取締役会を14回開催しており、個々の取締役及び監査役の出席状況については次のとおりであります。氏 名出 席 回 数玉田 耕治14回 / 14回渡嘉敷 努14回 / 14回永井 寛子14回 / 14回フィリップ・フォシェ14回 / 14回花井 陳雄14回 / 14回藤原 一幸14回 / 14回橋岡 宏成14回 / 14回中田 幸康14回 / 14回 取締役会は、当社の経営に係る基本方針、経営戦略、事業計画、重要な業務執行に係る事項、株主総会決議により授権された事項の他、法令及び定款に定められた事項を決議すると共に、法令に定められた事項及び重要な業務の執行状況等につき報告を受けております。取締役会における具体的な検討内容として、法令等に定める重要事項に関する決議、部長職以上の役職員に係る人事・報酬、予算・事業計画等の意思決定を行っており、また、年度計画の月次進捗状況や達成状況についての月次報告を行い、目標達成に向けた戦略や環境変化等により生じた課題への対策など、企業価値向上に向けた審議を行っております。当事業年度においては、各種規程の改訂、重要な契約、株主総会提案提出議案、決算承認、従業員に係る人事評価制度その他の重要な事項であります。また、報告事項として、月次決算のほか、当社パイプラインに係る研究・開発に関する進捗状況等の当社にとって重要な事

（４）【役員の報酬等】①役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針に係る事項a．取締役の個人別の報酬等の内容に係る決定方針に関する事項当社は、取締役会において、取締役の個人別の報酬等の内容にかかる決定方針を決議しております。取締役の個人別の報酬等の内容にかかる決定方針の内容は次のとおりです。１．基本方針 当社の取締役報酬等は、各取締役の役割や職務等に応じた「固定報酬」を基礎とし、各取締役の貢献度に応じた「固定報酬以外の金銭報酬及び業績連動報酬等（以下、「インセンティブ報酬等」という。」を合わせた構成とすることができる。個々の取締役の報酬の決定に際しては各職責及び貢献度等を踏まえた適正な水準とする。 ２．固定報酬の個人別の報酬等の額の決定に関する方針 当社の取締役の固定報酬は月例の金銭報酬とし、株主総会で承認された報酬限度額の範囲内で、役位、職責、経営状況等を総合的に勘案して決定する。 ３．インセンティブ報酬等の額の取締役の個人別報酬等の額に対する割合の決定に関する方針 現在、当社取締役の報酬は月例の固定報酬のみであるが、2025年３月26日開催の第10回定時株主総会において、当社の取締役に対し、一定の譲渡制限期間及び当社による無償取得事由等の定めに服する当社普通株式（以下、「譲渡制限付株式」という。）を割当てる制度の導入が承認されており、2026年度より適用する。個人別報酬等の額に対する割合については、株主総会で承認された報酬限度額の範囲内で、過半数以上を社外役員で構成する報酬委員会の提案を踏まえて、貢献度等諸般の事項を総合的に勘案して決定する。 ４．取締役の個人別の報酬等の内容についての決定に関する事項 個人別の報酬等の内容の決定については取締役会決議に基づき代表取締役社長がその具体的内容について委任をうけるものとし、代表取締役社長は過半数以上を社外役員で構成する報酬委員会の提案を踏まえて決定する。 ５．取締役の個人別の報酬等の内容が決定方針に沿うものであると取締役会が判断した理由 当事業年度の取締役の報酬等の額については、報酬委員会での検討を経て、株主総会の決議により定められた取締役（2020年３月24日開催の定時株主総会で150,000千円以内と決議、当該決議時の取締役の員数は８名（うち社外取締役５名））の報酬限度額の範囲内において決定しております。各個別の取締役報酬額につきましては、最も当社事業に精通した者による貢献度を踏まえた適正評価を行うことが適切であることから、取締役会により決定を一任された代表取締役である玉田耕治が、上記のとおり、報酬委員会の提案を踏まえて決定しております。 取締役会は、当事業年度に係る取締役の個人別の報酬などについて、報酬などの内容の決定方法及び決定された報酬等の内容が当該決定方針（変更前の決定方針）と整合していることを確認しており、当該決定方針に沿うものであると判断しております。 なお、2026年度より適用される当社の取締役に対する譲渡制限付株式に関する報酬等につきましても、報酬委員会での検討を経て、株主総会の決議により定められた取締役（2025年３月26日開催の定時株主総会において、上記の取締役の報酬等の額とは別枠として、当社の取締役に対する譲渡制限付株式に関する報酬等として支給する金銭報酬債権の総額を、35,000千円以内（うち社外取締役分は年額5,000千円以内）と決議、当該決議時の取締役の員数は５名（うち社外取締役２名））の報酬限度額の範囲内において決定いたします。 b．監査役の報酬の内容に係る決定方針に関する事項 当事業年度の監査役の報酬等の額については、監査役（2019年５月17日開催の臨時株主総会で50,000千円以内と決議、当該決議時の監査役の員数は３名（うち社外監査役３名））の報酬限度額の範囲内において決定しております。各個別の監査役の報酬等に関しては、固定報酬のみで構成されており、役員報酬規程に基づき、株主総会で承認された報酬限度額の範囲内で、世間水準、監査内容及び従業員給与とのバランス等を考慮して監査役の協議により決定しております。 c．当事業年度における役員の報酬等の額の決定過程における取締役会及び報酬委員会の活動内容 報酬委員会において、各取締役の個別報酬及び定時株主総会へ提出すべき取締役の報酬に関する議案の検討を行い、取締役及び代表取締役へ答申・提案しております。 ②役員区分ごとの報酬等の総額、報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数役員区分報酬等の総額（千円）報酬等の種類別の総額（千円）対象となる役員の員数（名）固定報酬業績連動報酬取締役（社外取締役を除く）60,08460,084－3監査役（社外監査役を除く）－－－－社外取締役17,12717,127－2社外監査役11,40011,400－3 ③提出会社の役員ごとの報酬等の総額等 報酬等の総額が１億円以上であるものが存在しないため、記載しておりません。 ④使用人兼務役員の使用人分給与のうち重要なもの 使用人兼務役員の使用人分給与が存在しないため、記載しておりません。

５【従業員の状況】（１）提出会社の状況 2025年12月31日現在従業員数（名）平均年齢（歳）平均勤続年数（年）平均年間給与（千円）23(5)44.13.67,075 事業部門の名称従業員数（名）事業企画研究部12(4)開発部4(0)管理部7(1)合計23(5)（注）１．従業員数は就業人員であり、常用の契約社員を含んでおります。臨時雇用者数（人材会社からの派遣社員を含みます。）は、年間の平均人員を（ ）外数で記載しております。２．平均年間給与は、賞与及び基準外賃金を含んでおります。３．当社は、がん免疫療法創薬事業の単一セグメントであるため、事業部門別の人数を記載しております。 （２）労働組合の状況当社において労働組合は結成されておりませんが、労使関係は円満に推移しております。 （３）管理職に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休業取得率及び労働者の男女の賃金の差異 当社は、「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）及び「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律」（平成３年法律第76号）の規定に基づく公表義務の対象ではないため、管理職に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休業取得率及び労働者の男女の賃金の差異についての記載を省略しております。

４【関係会社の状況】該当事項はありません。

３【配当政策】 当社は創業以来配当を実施していないものの、株主への利益還元については、重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ、剰余金の分配を検討する所存でありますが、当面は、多額の先行投資を行う研究開発活動の継続的かつ計画的な実施に備えた資金の確保を優先し、配当は行わない方針であります。 なお、剰余金の配当を行う場合、年１回の期末配当を基本方針としており、その決定機関は株主総会であります。 また、当社は毎年６月末日を基準日として、取締役会の決議によって、中間配当を行うことができる旨を定款に定めております。

６【研究開発活動】 当社は、がん免疫療法に特化した研究開発型バイオテック企業として、設立以来積極的な研究開発を行っております。詳細は、上記「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容」をご参照ください。 研究開発費の主な内訳は、大学等の研究機関や製薬企業との共同研究を含む当社が保有するパイプラインの開発費、次期パイプラインの基礎研究及び創薬研究、創薬基盤技術の研究、並びに特許出額に係る費用で構成されております。 当事業年度における研究開発費の総額は360,877千円と事業費用全体の45.0％を占めております。主な内訳として委託研究費が144,028千円、研究材料費が24,346千円、給料手当が85,338千円となっております。 研究開発費の主な内容は、研究開発人員の人件費、研究施設に関する地代家賃、研究用材料費及び臨床開発の準備にかかる費用であります。自社創薬パイプラインについては、当社パイプラインNIB103の臨床試験の開始に向け、６月には独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届書の提出と所定の調査が完了しており、現在投与開始に向けた準備を進めております。なお、NIB103以外の自社創薬パイプラインについては、共同開発を含めたあらゆるアプローチを介して開発の推進を目指すとともに、NIB104やNIB105の早期の臨床ステージ移行に取り組んで参ります。また、当社はこれらに続く新たなパイプラインや次世代技術に関する研究について引き続き実施しており、相応の研究開発費の発生を見込んでおります。 共同パイプラインについては、2019年８月にAdaptimmune Therapeutics plc、2019年11月のAutolus Therapeutics plc及び2022年８月に中外製薬とライセンス契約を締結しており、各社が研究開発を実施しております。また、2021年10月に技術評価契約を第一三共株式会社（以下、「第一三共」という。）と締結しておりましたが、2025年７月に終了を発表しました。

２【主要な設備の状況】 当社における主要な設備は、以下のとおりであります。2025年12月31日現在 事業所名(所在地)セグメントの名称設備の内容帳簿価額従業員数（名）建物附属設備（千円）工具、器具及び備品（千円）合計（千円）本社(東京都港区)がん免疫療法創薬事業事務所施設－－－15（1）湘南研究所(神奈川県藤沢市)がん免疫療法創薬事業研究施設－－－4（3）山口大学院研究所(山口県宇部市）がん免疫療法創薬事業研究及び事務所施設－－－4（1）（注）１．過年度において全額減損損失を計上しているため、期末帳簿価額はありません。２．従業員数は就業人員であり、常用の契約社員を含んでおります。臨時雇用者数（人材会社からの派遣社員を含みます。）は、年間の平均人員を（ ）外数で記載しております。３．上記事務所は賃借しているものであり、年間の賃借料は以下のとおりとなります。事業所名(所在地)設備の内容年間賃借料（千円）本社(東京都港区)事務所施設17,047湘南研究所(神奈川県藤沢市)研究施設18,696山口大学院研究所(山口県宇部市）研究及び事務所施設1,080

（３）【監査の状況】①監査役監査の状況監査役は監査基準・計画に基づき、取締役会のほか重要な会議に出席し必要に応じて意見を述べるなど、常に取締役の業務執行を監査できる体制となっております。また、重要会議の出席、取締役の法令・規程等の遵守状況の把握や、会計監査人の監査計画の把握、内部監査状況の把握を行い、内部監査部門及び会計監査人と情報交換や意見交換を行うなど連携を密にし、監査機能の向上を図る方針であります。監査役のうち、橋岡宏成は弁護士、中田幸康は公認会計士であり、それぞれの専門性及び職業倫理の観点より経営監視を実施することとしております。監査役会は、原則月２回の定時監査役会を開催するほか、必要に応じて臨時監査役会を開催し、取締役会の決議事項、監査方針及び監査計画等について報告を受け、協議又は決議を行います。 当事業年度において当社は監査役会を27回開催しており、個々の監査役の出席状況については次のとおりであります。氏 名出 席 回 数藤原 一幸27回 / 27回橋岡 宏成27回 / 27回中田 幸康27回 / 27回 監査役会における具体的な検討内容は、株主総会及び取締役会上程議題及び招集手続きに関する事項、同会議における承認等内容及び同手続きに関する事項、会計監査人の再任に係る事項並びにその他の監査役監査に係る事項であります。また、常勤監査役は監査役の活動に加え、重要書類の閲覧調査、棚卸の立合を行い、内部統制部門との連携を密にするなど、監査に必要な情報を収集し、監査の実効性を高めております。 ②内部監査の状況当社の内部監査担当者は、管理部の１名を任命しております。内部監査担当者は、業務活動の合理性、効率性、適正性を諸規程に準拠して評価を行い、直轄の代表取締役社長に報告し、不正、誤謬の防止並びに業務改善に資することとしております。また、内部監査指摘事項の改善状況を定期的に確認することで実効性の高い監査の実施に努めております。なお内部監査が自己監査とならないよう、内部監査担当者が所属する管理部については、代表取締役社長が別部門から内部監査担当者を別途任命し、内部監査を実施しております。なお、内部監査担当者は、監査役や会計監査人とも密接な連携をとっており、監査に必要な情報の共有化を図っております。また、監査役や会計監査人は、内部監査の状況を適時に把握できる体制になっております。従業員が30名弱であり、内部監査を集中的に行う部署を設けることができず、部署間での相互監査とならざるを得ない部分もあり、内部監査担当者から取締役会へ直接内部監査の結果について報告する体制は取れておりませんが、管理部を除いた監査を担当する管理部の担当者及び管理部を監査する担当者より、代表取締役社長へ監査結果の報告を行い、これらを取りまとめて代表取締役社長が取締役会への報告を行う体制を取っております。 内部監査、監査役監査及び会計監査の相互連携1）内部監査と監査役監査との連携状況管理部長及び内部監査手続実施担当者は、監査役による効率的な監査の遂行に資するよう内部監査報告書の写しを都度常勤監査役に送付するほか、四半期ごとに監査役との面談を実施し、監査役及び管理部相互の監査計画並びに実績を共有し、意見交換を実施しております。また、監査役は、必要に応じ、管理部に対して、内部統制システムの状況及びリスク評価等について報告を求め、また適宜助言を行っております。内部監査と監査役監査の主な連携内容は、次のとおりです。監査計画の聴取 ５月監査結果等の聴取 随時定例的な意見交換 四半期毎 2）内部監査と会計監査との連携状況管理部長は内部監査責任者として、会計監査人との四半期毎の三様監査人定例会及び適宜ミーティングを行い、意見交換に加え、必要に応じて随時に打合せ、意見交換を実施しております。 3）監査役監査と会計監査の連携状況監査役会は、期末において会計監査人より会計監査の手続及び結果の概要につき報告を受け、意見交換を実施しております。また、期中においては四半期に一度三様監査人による定例会を実施し、会計監査人の監査計画・重点監査項目・監査状況等の報告等、情報交換を図るとともに、有効かつ効率的な会計監査及び内部統制監査の遂行に向けて意見交換を行っております。監査役監査と会計監査の主な連携内容は、次のとおりです。監査計画の説明聴取・監査報酬の同意 ４月会計監査人の職務遂行体制の通知の受領 ３月会計監査の進捗状況等の報告聴取 ９月期末監査前の報告聴取 11月-12月その他の報告聴取 適宜実施 4）内部監査、監査役監査及び会計監査と内部統制部門との関係管理部、監査役、会計監査業務を執行した公認会計士と財務・経理担当者は定期的な打合せを実施し、内部統制に関する報告、意見交換を実施しております。内部監査責任者及び監査役は、各々内部監査及び監査役監査の手続きにおいて、全部門管理者（部長）での意思疎通を図り、また、会計監査人も、財務・経理担当者を交えて全部門管理者（部長）と、必要に応じて意見交換等を実施しております。 ③会計監査の状況ａ．監査法人の名称有限責任監査法人トーマツｂ．継続監査期間 ７年ｃ．業務を執行した公認会計士指定有限責任社員 業務執行社員 鈴木 泰司指定有限責任社員 業務執行社員 中川 満美ｄ．監査業務に係る補助者の構成公認会計士 ７名 その他 ７名ｅ．監査法人の選定方針と理由監査役会は会計監査人が独立性及び必要な専門性を有すること、当社のビジネスモデルに対応して効率的な監査業務を実施できることを確認しております。また、監査体制が整備されていること、監査計画及び監査報酬が適切であることを確認し、監査実績を踏まえ選定について判断しております。この選定については、公益社団法人日本監査役協会が公表する「会計監査人の評価及び選定基準策定に関する監査役等の実務指針」に基づき実施されております。会計監査人の解任又は不再任の決定の方針につきましては、監査役会は、会計監査人の職務遂行の状況、監査の品質等を総合的に勘案して、その必要があると判断した場合に、株主総会に提出する会計監査人の解任又は不再任に関する議案の内容を決定いたします。なお、監査役会は、会計監査人が会社法第340条第１項各号のいずれかに該当すると認められる場合、監査役全員の同意をもって会計監査人を解任いたします。この場合、監査役会が選定した監査役は、解任後最初に招集される株主総会において、会計監査人を解任した旨と解任の理由を報告いたします。また、会計監査人の職務執行及び独立性に支障がある等、その必要があると認められる場合には、監査役会は、株主総会に提出する会計監査人の解任又は不再任に関する議案の内容を決定いたします。ｆ．監査役及び監査役会による監査法人の評価監査役及び監査役会は会計監査人に対して、必要に応じて監査についての報告を求めております。また、会計監査人との間で定期的な会合を行い、監査計画、実施結果についての報告を聴取するとともに、意見交換を必要に応じて随時実施し、相互連携を図るなどして監査法人の評価を行っております。公益社団法人日本監査役協会が公表する「会計監査人の評価及び選定基準策定に関する監査役等の実務指針」に基づき評価を実施した結果、当社の会計監査人である有限責任監査法人トーマツは独立性、専門性、職務執行の状況及びその妥当性、継続監査年数、会社法等関連規定の遵守、監査法人の業務執行体制・品質管理体制、監査報酬の水準等、総合的観点より、適切な監査を遂行しているものと評価し再任しております。 ④監査報酬の内容等ａ．監査公認会計士等に対する報酬前事業年度当事業年度監査証明業務に基づく報酬（千円）非監査業務に基づく報酬（千円）監査証明業務に基づく報酬（千円）非監査業務に基づく報酬（千円）39,470－25,000－ ｂ．監査公認会計士等と同一のネットワークに属する組織に対する報酬（a．を除く） 該当事項はありません。 ｃ．その他の重要な監査証明業務に基づく報酬の内容（前事業年度） 該当事項はありません。 （当事業年度） 該当事項はありません。 ｄ．監査報酬の決定方針 当社は、事業規模や業務の特性に照らして、監査の体制・手続・日程等の監査計画、監査内容、監査日数等を総合的に勘案し、会計監査人と協議のうえ、監査報酬を決定しております。 監査報酬の決定に当たり、監査役会の同意を得ております。 ｅ．監査役会が会計監査人の報酬等に同意した理由 監査役会は、日本監査役協会が公表する「会計監査人との連携に関する実務指針」を踏まえ、過年度の監査計画における監査項目別監査時間の実績及び報酬額の推移並びに会計監査人の職務遂行状況を確認し、当事業年度の監査計画及び報酬額の妥当性を検討した結果、会計監査人の報酬等について会社法第399条第１項の同意を行っております。

（５）【株式の保有状況】該当事項はありません。

２【沿革】 2015年４月東京都中央区において国立研究開発法人国立がん研究センター（以下、国立がん研究センター）及び国立大学法人山口大学（以下、「山口大学」という。）発のバイオテック企業として設立2015年９月山口大学とCAR-T細胞療法に関する共同研究契約を締結2015年９月国立がん研究センターとCAR-T細胞療法に関する共同研究契約を締結2015年10月山口大学より次世代型CAR-T細胞プラットフォーム技術に関する第三者へのサブライセンス権付き独占実施許諾を取得2017年８月武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」という。）（※１）と共同研究開発に関する提携2018年12月武田薬品とNIB102及びNIB103導出に関するライセンス契約を締結（※２）2019年３月東京都港区に本店移転2019年８月Adaptimmune Therapeutics plc（※３）と共同開発に関する契約を締結2019年11月Autolus Therapeutics plc（※４）とライセンス契約を締結2020年７月武田薬品がNIB102の第Ⅰ相臨床試験を開始2021年12月武田薬品がNIB103の第Ｉ相臨床試験を開始2022年１月自社パイプラインNIB101の第Ｉ相臨床試験を開始2022年８月中外製薬株式会社（以下、「中外製薬」という。）とPRIME技術に関するライセンス契約を締結2023年６月東京証券取引所グロース市場に株式を上場2024年９月タカラバイオ株式会社（以下、「タカラバイオ」という。）との共同開発に関する業務提携契約を締結（※５、※６）2025年６月NIB103の第Ⅰ相臨床試験の治験計画届書提出の完了※１ 武田薬品とは、同社の100％子会社であるMillennium Pharmaceuticals, Inc.を通じ契約しておりました。※２ 2024年６月に、同社とのライセンス契約を解消いたしました。※３ Adaptimmune Therapeutics plcとは、同社の100％子会社であるAdaptimmune Limitedを通じ契約しております。※４ Autolus Therapeutics plcとは、同社の100％子会社であるAutolus Limitedを通じ契約しております。※５ 自社創薬パイプラインの優先度を再設定し、NIB103を優先パイプラインとして開発することを決定しました。※６ タカラバイオと共同で日本国内におけるNIB103の開発を進めています。